Can Oncologists Predict the Efficacy of Treatments in Randomized Trials?

BackgroundDecisions about trial funding, ethical approval, or clinical practice guideline recommendations require expert judgments about the potential efficacy of new treatments. We tested whether individual and aggregated expert opinion of oncologists could predict reliably the efficacy of cancer treatments tested in randomized controlled trials.Materials and MethodsAn international sample of 137 oncologists specializing in genitourinary, lung, and colorectal cancer provided forecasts on primary outcome attainment for five active randomized cancer trials within their subspecialty; skill was assessed using Brier scores (BS), which measure the average squared deviation between forecasts and outcomes.ResultsA total of 40% of trials in our sample reported positive primary outcomes. Experts generally anticipated this overall frequency (mean forecast, 34%). Individual experts on average outperformed random predictions (mean BS = 0.29 [95% confidence interval (CI), 0.28–0.33] vs. 0.33) but underperformed prediction algorithms that always guessed 50% (BS = 0.25) or that were trained on base rates (BS = 0.19). Aggregating forecasts improved accuracy (BS = 0.25; 95% CI, 0.16–0.36]). Neither individual experts nor aggregated predictions showed appreciable discrimination between positive and nonpositive trials (area under the curve of a receiver operating characteristic curve, 0.52 and 0.43, respectively).ConclusionThese findings are based on a limited sample of trials. However, they reinforce the importance of basing research and policy decisions on the results of randomized trials rather than expert opinion or low‐level evidence.Implications for PracticePredictions of oncologists, either individually or in the aggregate, did not anticipate reliably outcomes for randomized trials in cancer. These findings suggest that pooled expert opinion about treatment efficacy is no substitute for randomized trials. They also underscore the challenges of using expert opinion to prioritize interventions for clinical trials or to make recommendations in clinical practice guidelines.     

降钙素原对儿童急性阑尾炎严重程度的预测价值

目的 评价降钙素原（PCT）对儿童急性阑尾炎严重程度的预测价值.方法 收集2011年10月至2012年3月我们收治的93例诊断为急性阑尾炎的患儿临床资料,包括年龄、性别、入院时PCT及CRP、并发症（腹腔脓肿、肠梗阻）、住院时间等.根据手术所见或病理检查结果将患儿分为急性阑尾炎组和急性阑尾炎伴局限性或弥漫性腹膜炎组.结果 急性阑尾炎组53例,腹膜炎组40例.腹膜炎组出现并发症的比例高于急性阑尾炎组,住院时间较长,且PCT、CRP水平显著高于急性阑尾炎组（PCT：0.43 vs 3.37 ng/mL,P＜0.001,CRP：3.0vs13.8 mg/L,P＜0.001）.在诊断腹膜炎的敏感性、特异性、阳性预测值、阴性预测值方面,当PCT以0.93 ng/mL为阈值时,分别为85.0％、91.6％、88.3％、89.0％,而CRP以4.05 mg/L为阈值时,分别为90.0％、67.9％、67.9％、90.0％.结论 入院时PCT及CRP对儿童急性阑尾炎的严重程度具有一定的预测价值,且PCT性能略优于CRP.     

时间平均尿素浓度在预测血液透析间期心力衰竭中的价值

目的 :探讨时间平均尿素浓度 (Time- average Concentration of urea TACurea)在预测血液透析间期 (IHD)心力衰竭 (HF)中的临床价值。方法 :以 TACurea作为评价血液透析 (HD)充分性的客观指标 ,对 82例维持性血液透析(MHD)患者于 IHD发生 HF进行分析。结果 :MHD82例于 9986例次 IHD中发生 HF2 2 9例次 (2 .2 9% ) ,主要原因依次是 HD不充分、感染、高血压控制不良、贫血未纠正。HF组平均 TACurea为 (2 4 .6± 4 .5 ) mmol/ L,表明 TACurea≥ (2 4 .6± 4 .5 ) mmol/ L 易并发 MHD间期 HF。结论 :HD不充分是诱发 HD间期 HF的最主要因素 ,TACurea可以作为 MHD间期 HF的预测指标。     

日常胎动记录图预测和评估脐带绕颈胎儿宫内安危的价值研究

背景　胎动（FM）是唯一依赖孕妇自我评估的主观性指标，却可客观反映胎儿宫内安全情况；如何将FM量化并使其成为一个相对客观的评价指标一直是产科医师研究和关注的焦点。目的　通过应用日常胎动记录图（DFMC）预测和评估脐带绕颈胎儿的宫内安危。方法　回顾性选取2010年1月-2016年1月在浙江衢化医院住院分娩的足月孕妇100例，分娩前B超和分娩后临床均证实胎儿脐带绕颈。分析孕妇分娩前24 h DFMC，并根据FM情况预测胎儿宫内是否安全：FM规律定义为宫内安全；FM异常、减少或消失均定义为宫内不安全。收集孕妇一般资料，包括年龄、孕周、超声下脐动脉收缩期与舒张期血流比值（S/D值）、羊水指数（AFI），同时行临产前24 h无应激试验（NST）并予以改良Fischer评分法评分，采集分娩后围生儿结局情况、分娩方式（自然阴道、剖宫产、产钳助产）。根据分娩后围生儿结局分为胎儿宫内安全组（44例）和胎儿宫内不安全组（56例），采用多因素Logistic逐步回归分析探究脐带绕颈胎儿宫内安全的影响因素。结果　两组S/D值、脐带绕颈周数、FM、改良Fischer评分法评分、分娩方式比较，差异均有统计学意义（P<0.05）。多因素Logistic逐步回归分析结果显示，FM和分娩方式是脐带绕颈胎儿宫内安危的影响因素（P<0.05）。DFMC预测自然分娩的脐带绕颈胎儿宫内安全的灵敏度为86.5%，特异度为90.0%，约登指数为0.77；DFMC预测剖宫产的脐带绕颈胎儿宫内安全的灵敏度为66.7%，特异度为94.6%，约登指数为0.61。FM异常、减少或消失者剖宫产比例为87.5%（35/40）。结论　DFMC可以有效预测和评价脐带绕颈胎儿宫内安危，同时亦可为胎儿脐带绕颈的孕妇分娩方式的选择提供有限的临床依据。     

腹腔镜胆道探查手术不良转归的预测指标

目的:研究腹腔镜胆道探查患者术前疾病指标与手术不良转归的相关性。方法:收集218例腹腔镜胆道探查患者的术前资料,采用多变量分析定义三个手术不良转归:中转开放手术,术后发生并发症,术后住院时间延长。结果:患者血清胆红素水平增高与中转开放手术有关[OR=1.01(CI=1.00-1.01),P=0.01]。66.5%的患者无任何术后并发症,16%的患者有轻度ClavienⅠ级并发症,1例死亡;年龄越高,发生ClavienⅡ～Ⅴ级并发症的几率越高[OR=1.03(CI=1.01-1.05),P=0.02]。术前胆总管直径增粗[OR=1.16(CI=1.08-1.25),P<0.001]、既往上腹部手术史[OR=4.89(CI=1.10-21.74),P=0.04]及血清胆红素值增高[OR=1.04(CI=1.01-1.88),P=0.02]是术后住院时间延长的预测指标。结论:腹腔镜胆道探查手术是安全的,但高龄、黄疸、胆总管直径增粗及既往手术史可增加手术风险,此类患者应考虑其他治疗方法,以获得更好的预后。     

急性心肌梗死患者心室膨胀瘤的影响因素及其对患者预后的预测价值研究

背景心室膨胀瘤是急性心肌梗死(AMI)患者常见且危险的并发症,可增加主要不良心血管事件(MACE)发生风险,影响患者预后,但目前国内外鲜有关于AMI患者心室膨胀瘤影响因素的研究报道。目的探讨AMI患者心室膨胀瘤的影响因素及其对患者预后的影响。方法选取2017年7月—2018年7月空军军医大学第一附属医院收治的AMI患者104例,根据心室膨胀瘤发生情况分为发生组(n=30)和未发生组(n=74)。比较两组患者一般资料〔包括年龄,性别,体质指数(BMI),发病至治疗时间,入院时心率(HR),高血压、高脂血症、糖尿病发生情况,纽约心脏病协会(NYHA)分级,前壁梗死情况,病变血管支数,贫血发生情况,冠状动脉溶栓或介入治疗情况,药物使用史〕、白细胞计数(WBC)及心功能指标〔包括左心室射血分数(LVEF)、左心室舒张末期内径(LVEDD)、左心室收缩末期内径(LVESD)〕、住院期间及出院后1年预后;AMI患者心室膨胀瘤的影响因素分析采用多因素Logistic回归分析;绘制受试者工作特征曲线(ROC曲线)以评价AMI患者心室膨胀瘤的影响因素对AMI患者预后的预测价值。结果(1)两组患者男性比例、BMI、入院时HR、高血压发生率、高脂血症发生率、糖尿病发生率、NYHA分级>Ⅱ级及病变血管支数≥3支者所占比例、贫血发生率、行冠状动脉溶栓或介入治疗及有药物使用史者所占比例、LVEDD、LVESD比较,差异无统计学意义(P>0.05);发生组患者年龄大于未发生组,发病至治疗时间长于未发生组,前壁梗死发生率、WBC高于未发生组,LVEF低于未发生组(P<0.05)。(2)多因素Logistic回归分析结果显示,年龄〔OR=2.849,95%CI(2.157,3.365)〕、发病至治疗时间〔OR=3.019,95%CI(2.053,4.162)〕、前壁梗死〔OR=2.408,95%CI(2.214,2.685)〕、WBC〔OR=2.680,95%CI(1.985,2.931)〕、LVEF〔OR=3.047,95%CI(2.013,4.121)〕是AMI患者心室膨胀瘤的影响因素(P<0.05)。(3)发生组患者住院期间预后不良者所占比例高于未发生组(P<0.05)。绘制ROC曲线发现,年龄、发病至治疗时间、前壁梗死、WBC、LVEF预测AMI患者住院期间预后不良的曲线下面积(AUC)分别为0.798、0.745、0.712、0.823、0.861。(4)发生组患者出院后1年预后不良者所占比例高于未发生组(P<0.05)。绘制ROC曲线发现,年龄、发病至治疗时间、前壁梗死、WBC、LVEF预测AMI患者出院后1年预后不良的AUC分别为0.701、0.734、0.796、0.772、0.812。结论高龄、发病至治疗时间延长、前壁梗死、高WBC、低LVEF是AMI患者心室膨胀瘤的危险因素,且上述因素对AMI患者短期预后具有一定预测价值。     

基于支持向量机与XGboost的成年人群肿瘤患病风险预测研究

背景　肿瘤风险预测对于提高人群健康水平、降低患者经济负担意义重大。但随着医疗大数据的产生,传统的统计预测方法逐渐无法满足需求,有必要尝试开展机器学习等新方法在肿瘤预测领域的应用。目的　探讨支持向量机与XGboost和逐步Logistic回归分析在成年人群肿瘤患病风险中的预测价值。方法　本研究时间为2011-2015年,数据来源于中国健康与营养调查（CHNS）,以我国12个地区（黑龙江、辽宁、湖南、山东、贵州、江苏、广西、湖北、河南、北京、上海和重庆）城乡成年（≥18岁）常住居民为对象,经过数据清理,最终纳入19 410人为本研究对象。将研究对象按2∶1分为训练集和测试集,基于逐步Logistic回归分析的变量筛选策略,在训练集上分别建立逐步Logistic回归分析、支持向量机、XGboost肿瘤患病风险预测模型,并在测试集上进行验证。通过比较各模型受试者工作特征曲线（ROC曲线）下面积（AUC）,分析各模型预测肿瘤患病风险的性能。结果　19 410例研究对象中,被诊断为肿瘤患者262例（1.35%）。训练集（n=12 919）中含有174例肿瘤患者,测试集（n=6 491）含有88例肿瘤患者。逐步Logistic回归分析、支持向量机、XGboost在测试集中预测成年人群患肿瘤的正确率分别为72.96%〔95%CI（71.86%,74.04%）〕、99.54%〔95%CI（99.34%,99.69%）〕、70.05%〔95%CI（68.92%,71.16%）〕,AUC分别为76.75%〔95%CI（72.35%,81.14%）〕、86.32%〔95%CI（81.64%,91.00%）〕、79.03%〔95%CI（74.96%,83.10%）〕。支持向量机、XGboost预测成年人群患肿瘤的AUC与Logistic回归模型比较,差异有统计学意义（Z值分别为-2.519、-2.138,P值分别为0.012、0.032）;XGboost预测成年人群患肿瘤的AUC低于支持向量机,差异有统计学意义（Z=2.081,P=0.037）。结论　支持向量机相较于逐步Logistic回归分析预测成年人群肿瘤患病风险的正确率、灵敏度、特异度、AUC等指标较好,而XGboost未见明显优势,但考虑到逐步Logistic回归分析操作的便捷性和可解释性优势,建议在肿瘤风险预测方面,采用支持向量机与逐步Logistic回归分析相结合的模式。     

新疆城市社区卫生服务机构“2+X”家庭医生团队预测及运行研究

背景　家庭医生团队作为签约服务的提供主体,基于目前的人力资源现状,如何科学地组建家庭医生团队是进一步推广家庭医生签约服务的关键。目的　预测“2+X”家庭医生团队发展情况,探索新疆城市社区卫生服务机构家庭医生签约服务运行情况,为加快推进家庭医生签约服务提供科学依据。方法　2011—2017年新疆城镇人口、城市社区卫生服务机构执业（助理）医师及注册护士数据来源于2012—2018年《新疆统计年鉴》。2018年新疆城镇人口数来源于新疆维吾尔自治区2018年国民经济和社会发展统计公报。本研究于2019年进行,依据2011—2017年上述数据,采用灰色预测模型GM（1,1）,预估2019—2025年新疆城镇人口数及2018—2025年家庭医生团队相关卫生技术（卫技）人员数。计算2011—2025年新疆城市社区卫生服务机构“2+X”家庭医生团队数量情况。观察每3 000服务人口的标准下和每2 000服务人口的标准下,家庭医生团队服务人口数及“2+X”家庭医生团队服务人口覆盖率。结果　预测2019—2025年新疆城镇人口数逐年增长,从2019年1 317.39万人增至2025年1 706.42万人;执业（助理）医师数逐年增长,由2019年的3 083人增至2025年3 268人;注册护士数逐年增长,由2019年3 256人增至2025年3 940人。以“2+X”家庭医生团队模式最低配置标准组建家庭医生团队,预测2018—2025年“2+X”家庭医生团队数量逐渐增多,且2025年理论上新疆城市社区卫生服务机构卫技人员能够组建3 268个团队。2011—2016年注册护士数低于职业（助理）医师数,直到2017年有所改善,医师与护士比达1∶1.02,并一直保持上升趋势,但增长趋势较慢,预测2020年可达1∶1.08,2025年可达1∶1.21。由灰色模型GM（1,1）的预测结果可知,2011—2025年新疆城镇人口数总体呈上升趋势。以每3 000服务人口数的家庭医生团队服务标准,“2+X”家庭医生团队服务人口覆盖率均在70%以上,最高达到82%;以每2 000服务人口数的家庭医生团队服务标准,2018年“2+X”家庭医生团队服务人口覆盖率为48%,理论上到2025年,“2+X”家庭医生团队服务人口覆盖率为38%。结论　2018—2025年“2+X”家庭医生团队数量逐渐增多,但依据每个家庭医生团队服务2 000人口的标准,未来新疆城市社区卫生服务机构医护需求量很大,距实现辖区服务人口全覆盖目标仍有一定的距离,需加强家庭医生团队人才培养,组建提高型家庭医生团队,实现“家家拥有家庭医生,人人享有基本医疗卫生服务”。     

趾臂指数对糖尿病足患者心脑血管事件发生风险的预测价值研究

背景　糖尿病足（DF）具有较高的死亡率,心脑血管意外是主要死亡原因。目前,缺乏对DF患者发生心脑血管事件风险预测指标及心血管事件风险分层的研究。因此,筛选出一个精确地预测DF患者发生心脑血管事件风险的指标意义重大。目的　探讨趾臂指数（TBI）对DF患者心脑血管事件发生风险的预测价值。方法　采用回顾性研究,纳入2014年2月-2016年9月于空军特色医学中心内分泌科住院治疗且无心脑血管疾病的DF患者197例。根据TBI,分为N-TBI组（TBI≥0.7,n=107）、L-TBI组（0.5≤TBI<0.7,n=41）、EL-TBI组（TBI<0.5,n=49）。收集患者的临床资料,包括性别、年龄、吸烟史、体质指数（BMI）、糖尿病（DM）病程、既往史（高血压、高脂血症、慢性肾功能不全）、糖化血红蛋白（HbA1c）、肌酐、血脂指标、药物应用情况,随访36个月。采用多因素Logistic回归分析、Kaplan-Meier生存曲线及Cox比例风险模型评估TBI对DF患者发生心脑血管事件的预测价值。结果　197例患者平均随访时间为（33.5±7.9）个月,心脑血管事件发生率为13.7%（27/197）,死亡率为5.1%（10/197）。多因素Logistic回归分析结果显示,TBI<0.7〔OR（95%CI）=11.034（3.486,34.922）〕是DF患者发生心脑血管事件的危险因素。Kaplan-Meier生存曲线显示,N-TBI组、L-TBI组、EL-TBI组生存时间分别为35.24、32.81、30.56个月,三组发生心血管事件和死亡事件的风险有统计学差异（P<0.05）。Cox比例风险模型分析结果显示,校正年龄因素后,与N-TBI组比较,L-TBI组发生心脑血管事件的HR（95%CI）为4.749（1.199,18.804）,EL-TBI组发生心脑血管事件的HR（95%CI）为10.495（3.210,34.313）。结论　TBI可作为预测DF患者发生心脑血管事件的独立预测指标,且随着TBI的降低心脑血管意外发生风险增高。     

抑郁症自杀行为简易预测模型构建及其预测价值研究

背景　抑郁症作为最常见的心境障碍之一,具有患病率高、复发率高、致残率高和致死率高等特点,给患者造成巨大的疾病负担,甚至出现自杀行为。但是,目前快速筛查抑郁症患者自杀行为的手段相对有限。目的　调查影响抑郁症患者出现自杀行为的心理社会因素,建立抑郁症患者自杀行为简易预测模型,为抑郁症患者自杀防治工作提供参考依据。方法　采用整群抽样方法选择2018年1-12月在南昌大学第二附属医院和南昌大学第一附属医院就诊的抑郁症患者为调查对象,采用一般情况问卷、抑郁自评量表（SDS）、焦虑自评量表（SAS）和Landeiman社会支持量表进行调查,采用多因素Logistic回归分析探讨抑郁症患者出现自杀行为的影响因素,Risk score法构建抑郁症患者自杀行为简易预测模型,并检测其预测效果。结果　共发放问卷2 233份,回收有效问卷2 090份,问卷有效回收率为93.60%。2 090例抑郁症患者中,142例（6.79%）出现自杀行为。经常吸烟、重度饮酒、既往抑郁发作次数≥1次、既往因抑郁症住院次数≥1次、伴焦虑症状、伴精神病性症状、伴自杀意念、有精神障碍家族史、正在用抗抑郁药物、有其他内外科疾病的抑郁症患者自杀行为比例高（P<0.05）。多因素Logistic回归分析结果显示,既往抑郁发作次数≥1次〔OR=4.308,95%CI（3.547,5.232）〕、伴焦虑症状〔OR=2.329,95%CI（1.201,4.518）〕、伴精神病性症状〔OR=2.492,95%CI（1.448,4.287）〕、伴自杀意念〔OR=4.044,95%CI（2.305,7.096）〕、SAS标准分高〔OR=1.036,95%CI（1.003,1.071）〕均是抑郁症患者自杀行为的危险因素（P<0.05）,正在用抗抑郁药物〔OR=0.110,95%CI（0.057,0.212）〕是抑郁症患者自杀行为的保护因素（P<0.05）。基于Logistic回归建立的Risk score预测模型为：Risk score=40.56×既往抑郁发作次数+23.50×伴焦虑症状+25.36×伴精神病性症+38.81×伴自杀意念-61.25×正在用抗抑郁药物+1.00×SAS标准分。按照Risk score预测模型绘制的受试者工作特征曲线（ROC）下面积（AUC）为0.920〔95%CI（0.907,0.931）〕,Youden指数最大时为0.7,截断值为193.23分,灵敏度为76.8%,特异度为94.2%。结论　抑郁症患者自杀行为发生率较高,既往抑郁发作次数≥1次、伴焦虑症状、伴精神病性症状、伴自杀意念、SAS标准分高均为抑郁症患者自杀行为的危险因素。基于Logistic回归建立的Risk score预测模型预测抑郁症患者自杀行为的灵敏度为76.8%,特异度为94.2%。