儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症26例临床分析

目的 提高对儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)临床特点的认识,探讨应用改良LCH-Ⅲ方案治疗的有效性和安全性.方法 26例LCH患儿均在确诊前完善必要的实验室检查、皮疹印片或组织病理检查,按Lavin-Osband法进行分级和分型.轻型者仅行局部治疗,其余病例共分为3组,分别按照改良LCH-Ⅲ方案进行化疗.结果 LCH病变可累及多个系统和脏器,可伴有不同程度功能障碍.26例患儿中,4例采用局部治疗,22例采用改良LCH-Ⅲ方案治疗(其中1例先采用局部治疗,病情进展再用此方案),6周时总有效率为72.7%,18个月时总有效率为86.4%.中位随访期36个月(24 ～ 50个月),治愈15例,稳定6例,进展或恶化3例,死亡2例.结论 LCH确诊时临床表现多样,病情轻重不一.改良LCH-Ⅲ方案可针对LCH临床分型和分级进行分层治疗,疗效满意,不良反应及治疗相关并发症少,值得临床推广应用.     

82例朗格罕斯细胞组织细胞增生症临床分析

目的 分析82例郎格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）患儿的治疗效果,旨在了解LCH的长期预后.方法 收集2001年6月-2011年5月我院收治的初治LCH患儿,其中2001年6月-2005年12月发病者按改良DAL-HX 83/90方案治疗,设为DAL-HX 83/90组,共27例;2006年1月-2011年5月发病者按LCH-Ⅲ方案治疗,设为LCH-Ⅲ组,共55例.所有患儿均按国际组织细胞协会疗效标准评价疗效.结果 82例患儿化疗结束后总有效率为87％,其中DAL-HX83/90组治疗总有效率为82％,LCH-Ⅲ组治疗总有效率为89％,两者比较差异无显著性（P=0.54）.82例患儿5年无事件生存率（EFS）为82％,5年总生存率（OS）为95％.DAL-HX 83/90组和LCH-Ⅲ组患儿复发率分别为22％和16％ （x2=0.12,P=0.73）,3年EFS分别为78％和84％（x2=0.14,P=0.71）.结论 采用改良DAL-HX 83/90方案和LCH-Ⅲ方案的近、远期疗效相仿,均可获得与国外研究近似的有效率和生存率.对有高危脏器累及、复发难治LCH患儿的治疗,仍是目前临床难题.     

应用改良LCH-Ⅰ方案治疗郎格罕细胞组织细胞增生症疗效观察

探讨国际组织细胞协会制定的LCH-Ⅰ方案的治疗效果，提高重症郎格罕细胞组织细胞增生症 (LCH)患儿的疗效。方法17例LCH均经临床、实验室检查及活组织病理检查确诊。按hvin-Osband评分方 法将疾病严重程度分为4级。Ⅰ～Ⅳ级均采用改良LCH-Ⅰ方案，即先予大剂量甲基泼尼松龙冲击治疗，继以8 个疗程的鬼臼噻酚甙(VM26)完成整个治疗。按协会疗效标准进行评价。结果Lavin-Osband分级Ⅰ级8例、 Ⅱ级1例、Ⅲ级2例、Ⅳ级6例。短期疗效Ⅲ、Ⅳ级8例全部好转，有效率为100％；Ⅰ、Ⅱ级6例好转，有效率为 66.7％。追踪结果Ⅲ、Ⅳ级2例治愈、5例好转、1例恶化；Ⅰ、Ⅱ级6例好转，3例稳定，总有效率为76.5％ (13/17)。结论新的诊断标准明确，与国际标准接轨。LCH-Ⅰ方案疗效显著，尤对治疗时年龄＜1岁、病程＜ 3个月、病情重及S-100蛋白阳性者更显其优越性。     

儿童朗格罕细胞组织细胞增生症合并中枢神经系统侵犯临床研究(附98例分析)

目的探讨儿童朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)合并中枢神经系统侵犯的高危因素、临床与影像学特点及预后。方法将首都医科大学附属北京儿童医院2005年1月至2008年12月收治的98例初发LCH患儿分3组进行神经系统症状、体征及头颅MRI检测,并定期监测上述指标以评估疗效,Ⅰ组为多系统危险组(57例),Ⅱ组为多系统低危组(19例),Ⅲ组为单纯骨破坏组(22例)。结果中枢神经系统受累患儿共24例,占24.5%,其中Ⅰ组17例,Ⅱ组7例。19例合并颅面骨破坏;16例出现神经系统症状,其中中枢性尿崩9例。头颅MRI显示受累部位为垂体者共14例次。对中枢受累患儿按LCH-Ⅲ方案联合化疗,目前处于非活动性疾病状态6例,疾病稳定状态10例,疾病进展4例,死亡4例。结论颅面骨破坏、合并危险器官受累是中枢神经系统发病的高危因素。最常见的影像学改变是下丘脑-垂体轴受累。早期及随诊中进行MRI监测非常重要。中枢神经系统一旦出现器质性病变常不可逆,严重影响患儿生活质量。     

朗格罕细胞组织细胞增生症传统分型与Lavin-Osband分级的相关性及其临床意义

目的 朗格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis,LCH)的传统分型无明确标准,各型间临床表现多有交叉,难以定型。传统分型不能判断临床表现的轻重和预后。而Lavin-Osband分级在此方面具有优越性。分析传统分型与Lavin-Osband分级的相关性,并提出后者对临床治疗和预后的指导意义。方法 研究对象为1992年11月～2003年5月间经诊治的25例LCH患儿。对其进行回顾、随访。每一例均采用传统分型和Lavin-Osband分级两种方法,对每一型的不同分级在临床表现、体征、辅助检查、诊断及预后等方面进行相关性分析。结果 LCH临床表现多样;传统分型中各型与发病年龄密切相关,各型的临床表现多有交叉;LCH-Ⅰ型10例,分级均为Ⅲ、Ⅳ级(100％),其中Ⅳ级8例(80％),Ⅰ级、Ⅱ级为O例,属于低型高级;LCH-Ⅱ型6例,Ⅲ级3例(50％),其余分级各1例(17％);LCH-Ⅲ型4例,Ⅰ、Ⅱ级共3例(75％),Ⅲ级1例(25％);Ⅳ级均为0例;LCH-Ⅳ型5例,Ⅰ级和Ⅱ级共4例(80％),Ⅲ级1例(20％),Ⅳ级0例,属于高型低级;Lavin-Osband分级涉及发病年龄、受累器官数和器官功能,综合了传统分型的特点,且对疾病严重程度直观分级,清楚提示预后。结论 Lavin-Osband分级法简单明确,医师在临床中易于掌握,且与患者临床表现的轻重直接相关,依据分级容易对患者的预后做出判断,并及早给予相关治疗和作出治疗计划,提高患者依从性和生存率。     

改良DAL-HX83/90方案治疗儿童郎格罕细胞组织细胞增生症24例疗效观察

目的为提高儿童郎格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的预后,在复习文献基础上对DAL-HX83/90方案进行改良并观察其初步疗效。方法24例患者按DAL-HX83/90方案分为A、B、C3组治疗,再按国际组织细胞协会疗效标准进行疗效评价。结果18例随访7~53个月,诱导6周时有效率:90·9%(20/22),化疗结束时有效率94·4%(17/18),复发率22.2%(4/18),化疗相关不良反应约50%。3例发生明显后遗症。结论改良DAL-HX83/90方案初步疗效较好,根据不同组别选用不同化疗强度可减少化疗不良反应,可作为儿童LCH治疗的有效方案之一继续观察。     

单中心肾母细胞瘤多学科综合治疗的疗效分析

目的分析单中心儿童肾母细胞瘤(WT)多学科综合治疗协助组模式(MDT)下的长期疗效。方法收集2010年1月-2017年12月在北京大学第一医院儿科诊治的35例儿童WT资料,参考国际儿童肿瘤协会和美国肾母细胞瘤研究组织的分型、分期及治疗方案,改进我院儿童WT的MDT流程。采用SPSS 22. 0软件进行统计分析。结果本组患儿中Ⅰ期2例,Ⅱ期13例,Ⅲ期17例,Ⅳ期3例;病理分型为FH 31例,UFH 4例。仅有2例行术前穿刺活检。71%(25/35)的患儿接受了术前化疗;除2例术前放弃治疗死亡外,所有患儿均接受术后化疗,其中Ⅲ、Ⅳ期中72%(13/18)患儿接受术后放疗。2例术后复发死亡。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期的5年无事件生存率分别为100%、92%、89%和67%。结论在家长知情同意前提下减少术前穿刺活检、增加术前化疗有可能减少复发,最终提高Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期患儿的长期无事件生存率。改进后的MDT流程进一步改善了WT患儿的长期预后。     

朗格罕斯细胞组织细胞增生症的造血干细胞移植治疗

朗格罕斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis,LCH）是一种发病机制尚未完全明了的组织细胞病。正是因为发病机制未完全阐明,长期以来对LCH的治疗均基于经验的积累。尽管治疗的根本措施改进甚少,但由于支持治疗的进步,最初6周诱导未获得良好治疗反应的患者均重复进行诱导治疗。另外,治疗反应差、死亡率高的患者早期即转为进行挽救性治疗,过去几十年来,LCH 的治疗结果还是在一定程度上得以改善［1］。最新的国际组织细胞协会治疗方案,即LCH-Ⅲ2004方案的治疗结果,低危患者获得了近100％的总体生存（overall survival,OS ）,高危患者的5年 OS 也达到84％［2］。尽管如此,近50％的多器官受累患者在应用以长春花碱（VBL）＋泼尼松为基础的方案进行化疗后仍存在难治或复发的可能,这些患者只有约30％的长期生存率。在化疗难以取得突破的情况下,对难治性或复发的LCH患者,造血干细胞移植治疗目前是有可能治愈的选择。     

儿童横纹肌肉瘤临床治疗评估

目的分析评价横纹肌肉瘤(RMS)的临床治疗及预后。方法回顾分析2009年12月至2016年12月收治的31例RMS患儿的临床资料。结果 31例患儿中男19例、女12例,发病中位年龄42.2(7.2~109.9)个月;Ⅰ期2例,Ⅱ期6例,Ⅲ期16例,Ⅳ期7例。均采用上海儿童医学中心RS-2009方案化疗,随访至2017年5月1日。2例患儿治疗疗程中失访,1例停药复发后失访,中位随访时间39.3个月。Ⅰ期患儿均完全缓解并长期存活;Ⅱ期复发2例;Ⅲ期复发4例;Ⅳ期复发继而死亡3例,治疗无效进展死亡1例。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患儿3年无事件生存率(EFS)(61.8±12.9)%,3年总生存率(OS)100%;Ⅳ期3年EFS和OS均为(42.9±18.7)%。未放疗组3年EFS(37.7±14.2)%,正规放疗组(82.1±11.7)%。结论RS-2009方案对Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期儿童RMS疗效尚可,但对Ⅳ期尚需进一步优化;放疗可以显著提高EFS。     

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目的分析评价横纹肌肉瘤(RMS)的临床治疗及预后。方法回顾分析2009年12月至2016年12月收治的31例RMS患儿的临床资料。结果 31例患儿中男19例、女12例,发病中位年龄42.2(7.2~109.9)个月;Ⅰ期2例,Ⅱ期6例,Ⅲ期16例,Ⅳ期7例。均采用上海儿童医学中心RS-2009方案化疗,随访至2017年5月1日。2例患儿治疗疗程中失访,1例停药复发后失访,中位随访时间39.3个月。Ⅰ期患儿均完全缓解并长期存活;Ⅱ期复发2例;Ⅲ期复发4例;Ⅳ期复发继而死亡3例,治疗无效进展死亡1例。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患儿3年无事件生存率(EFS)(61.8±12.9)%,3年总生存率(OS)100%;Ⅳ期3年EFS和OS均为(42.9±18.7)%。未放疗组3年EFS(37.7±14.2)%,正规放疗组(82.1±11.7)%。结论RS-2009方案对Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期儿童RMS疗效尚可,但对Ⅳ期尚需进一步优化;放疗可以显著提高EFS。     

儿童急性淋巴细胞白血病单中心临床研究

目的 初步评估所采用的2004全国小儿血液病学术会议关于儿童急性淋巴细胞白血病诊疗建议方案(简称04方案)的诊断、治疗效果.方法 对2004年10月-2007年6月282例急性淋巴细胞性白血病(简称急淋)患儿,参照04方案诊疗建议进行诊断、分型及治疗;按危险度分型进行统计并用SPSS统计软件对结果进行生存分析.结果 2004年10月-2007年6月88例新诊急淋患儿接受了04方案化疗,总完全缓解(CR)率为91.30%(63/69),标、中危组CR率均为100%(37/37),高危组CR率为81.25%(26/32);总4年无病生存率(EFS)为(59.73±7.22)%,标、中危患儿的EFS分别为(75.60±9.71)%和(65.50±11.69)%,高危组EFS为(44.03±12.36)%;总复发率为18.18%,骨髓复发占87.50%,单纯的中枢复发占12.50%;化疗相关死亡率为9.09%,其中诱导缓解治疗阶段因感染死亡7例(7.95%),真菌是主要病原菌.结论 应用04方案对儿童急淋进行诊治疗效满意;化疗第19天(d_(19))骨髓幼稚细胞数和临床危险度分型是独立的预后指标,大剂量甲氨蝶呤对中枢神经系统白血病的预防起到了重要作用;诱导期化疗过强,化疗相关死亡率高.     

儿童噬血细胞淋巴组织细胞增生症23例临床分析

目的 研究HLH-2004方案诊断和治疗噬血细胞淋巴组织细胞增生症(HLH)患儿的效果和预后,分析HLH的相关病因.方法 23例(男14例,女9例)HLH患儿,平均年龄3.8岁,其中12例≤2岁.按HLH-2004诊断标准和治疗方案进行诊断和治疗,并进行可能病因的检查和分析其相关病因.结果 相关病因未明组13例(56.5%),病毒感染相关组5例(21.7%);这二组中有4例未治疗的患儿在诊断后2周内死亡,14例使用HLH-2004方案治疗,仅1例治疗过程中死于消化道出血合并深部霉菌感染,其余13例早期均能获得缓解,4例中途退出治疗并死于复发,9例完成治疗后随访1.5～2年无复发.淋巴瘤相关组3例(13.1%),其中2例为间变性大细胞性淋巴瘤(ALCL),开始使用淋巴瘤方案(COP)治疗,病情未获缓解,加用HLH-2004方案治疗获得快速缓解,再继续按淋巴瘤的化疗方案治疗.其他相关组2例(8.69%),其中系统性红斑狼疮(SLE)和坏死性淋巴结炎(HNL)各1例,均使用肾上腺皮质激素治疗后前者存活,后者死亡.3例诊断后未治疗的患儿全部死亡.结论 HLH-2004诊断标准有较强的诊断可行性.所有HLH患儿对HLH-21304方案免疫一化疗有较好的治疗反应,可获得快速缓解,依托泊苷很可能是关键药物.部分HLH与病毒感染、淋巴瘤、SLE和HNL相关,半数以上病因未明.     

改良DAL-HX 83/90方案治疗儿童郎格罕细胞组织细胞增生症疗效分析

目的对DAL-HX83/90方案进行改良(强化),并对其远期疗效及耐受情况进行分析。方法2003年7月至2008年12月在中国武警部队总医院儿科住院经临床和病理确诊的郎格罕细胞组织细胞增生症(LCH)患儿11例,按DAL-HX83/90方案分三型治疗,按照国际组织细胞协会疗效判定标准进行疗效评价。结果11例随访时间为3个月至5年,中位随访时间47个月,治疗结束时治愈8例,好转2例,总有效率90.9%,复发率9.1%。除一过性白细胞降低、恶心、呕吐,Ⅲ型患儿有一过性肝功能损伤外无严重不良反应,全部患儿未发现后遗症。结论改良(强化)后的DAL-HX83/90方案疗效好,复发率低,患儿耐受良好。     

联合阿糖胞苷治疗难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症临床分析

目的评估联合阿糖胞苷(Ara-C)治疗儿童难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效。方法回顾分析确诊难治性LCH且采用联合Ara-C化疗患儿的临床资料,评估疗效。结果共11例难治性LCH患儿,男性6例、女性5例,中位诊断年龄22个月(5~157个月),中位随访时间32个月(17~75个月)。所有患儿均为多系统LCH(MS-LCH)。经一线治疗,9例患儿疾病进展(8例为骨骼进展),2例病情稳定。所有患儿经联合Ara-C化疗,总体好转率91%(1例痊愈,9例好转,1例处于稳定状态),总体生存率100%。10例中枢神经系统(CNS)受累患儿,9例首诊时伴CNS肿块影,治疗后5例CNS肿块完全消退。2例患儿有后遗症,均为尿崩症。结论联合Ara-C化疗治疗难治性LCH的反应率高,对伴CNS受累者,亦有较好疗效。     

免疫抑制治疗获得性重型再生障碍性贫血患儿疗效分析

目的 分析免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的近远期疗效.方法 回顾性分析2000年1月至2006年6月在我院应用联合免疫抑制治疗的获得性重型再生障碍性贫血患儿.112例患儿随机分3组:Ⅰ组(26例):单用环孢素A(CSA)组;Ⅱ组(30例):CSA+丙种球蛋白[400 mg/(kg·d)×5 d];Ⅲ组(56例):兔抗胸腺细胞球蛋白(R-ATG)[3～5 mg(kg·d)×5 d]+CSA.所有患儿治疗均同时加用司坦唑醇或丙酸睾丸酬.CSA血药浓度调整到谷浓度100 ug/L以上,峰浓度300 ug/L以上.结果Ⅰ组免疫抑制治疗的总反应率为26.92%;Ⅱ组免疫抑制治疗的总反应率为33.33%;Ⅲ组免疫抑制治疗的总反应率为62.5%,明显高于Ⅰ组(P=0.001);比较Ⅰ组与Ⅱ组的总反应率差异无统计学意义.Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ组5年总生存率分别为(20.50±15.41)%、(39.77±9.77)%和(66.27±6.84)%.结论对无HLA匹配同胞供者的重型获得性再生障碍性贫血患儿ATG联合CSA是最理想的治疗方法 .     

儿童郎格罕斯细胞组织细胞增生症免疫功能检测意义

目的 了解郎格罕斯细胞组织细胞增生症(LCH)患儿治疗前后细胞和体液免疫功能状态.方法 将30例LCH患儿按Lavin-Osband法分为3组.采用流式细胞仪检测LCH患儿及26例正常对照组儿童外周血CD3+、CD+、CD8+、CD3-CD(16+56)+、CD19+含量,采用特定蛋白分析仪检测患儿及正常对照儿童血清IgA、IgM、IgG含量.结果 三组LCH患儿确诊时,各组间CD3+、CD19+差异均无统计学意义(P均>0.05),Ⅲ组LCH患儿CD4+/CD8+、CD3-CD(16+56)+低于其他组,差异均有统计学意义(P均<0.05);LCH患儿确诊时各组间血清Ig与正常对照组比较差异均无统计学意义(P均>0.05);Ⅱ组和Ⅲ组LCH患儿治疗6个月时CD4+/CD8+分别低于治疗前,差异均有统计学意义(P均<0.05);LCH患儿治疗前后CD3-CD(16+56)+、CD19+比较,差异均无统计学意义(P均>0.05).LCH患儿治疗前后血清Ig比较,差异无统计学意义(P>0.05).结论 LCH患儿发病时存在细胞免疫功能降低,与病情轻重有关;体液免疫功能无明显改变.LCH患儿化疗后可出现细胞免疫功能紊乱加重.检测LCH患儿的免疫功能,可为免疫调节治疗提供客观依据.     

轻型再生障碍性贫血43例疗效分析

目的分析轻型再生障碍性贫血(MAA)患儿的转归。方法回顾性分析1996年1月-2009年1月在我院治疗的43例MAA患儿的临床资料。所有患儿诊断后均按照患儿家长意愿选择以下三种治疗方案中的一种:中药组(Ⅰ组,3例):只接受中药治疗;雄激素+中药组(Ⅱ组,10例):接受中药联合康力龙[0.1 mg/(kg.d)]治疗;环孢菌素A+雄激素+中药(Ⅲ组,30例):接受环孢菌素A、康力龙[0.1 mg/(kg.d)]及中药治疗。中位随访时间为42个月(5～116个月)。结果在随访时间内,Ⅰ组3例患儿中仅有1例获得部分缓解,1例在随访73个月时进展为重型再生障碍性贫血(SAA),1例无效;Ⅱ组10例患儿中有3例(30%)获得部分缓解,其余7例(70%)均无效,无一例进展为SAA;Ⅲ组30例患儿中有9例(30%)获得完全缓解,5例(17%)获得部分缓解,1例(3%)在随访至11个月时进展为SAA,其余15例(50%)无效。结论早期给予干预的MAA患儿进展为SAA比率较低。     

术前多基因联合检测指导化疗对进展期神经母细胞瘤儿童手术切除率及预后的影响

目的 探索术前多基因联合对进展期神经母细胞瘤(NB)患儿手术切除率及预后的影响.方法 收集2013年1月至2015年l月本院收治的采取手术治疗的进展期(Ⅲ、Ⅳ期) NB 患儿 46例,均经病理确诊.根据INSS 分期及COG危险度分层,本组病例Ⅲ期 19 例 (41.3%) ,Ⅳ期 27 例 (58.7%) ,中危15例(32.6%),高危31例(67.4%).46例患儿均行术前新辅助化疗及手术治疗.依据术前是否行多基因联合检测分为多基因联合检测化疗组和常规化疗组.多基因联合检测组患儿,根据药敏结果参考选择化疗方案,如常规方案中有一种药物敏感,则可选择该方案进行化疗.如常规方案中无敏感药物或化疗两个疗程后评估提示化疗效果欠佳,则根据药敏结果选用包含至少一个敏感药物的化疗方案.结果 3例ERCC阴性中危患者最初使用方案无铂类药物,肿瘤缩小不满意,后根据药敏检测更换包含铂类药物方案后肿瘤缩小明显,均在更换方案后2~3个疗程行手术,其余4例中危患儿均提示TOPOIIα高表达,选用了OPEC方案及卡铂+足叶乙甙/阿霉素轮换.高危患儿中5例TOPOI阴性患儿最初均使用CT方案,第二或三个疗程时根据药敏结果换用OPEC方案.其余患儿检测结果提示对铂类、足叶乙甙或蒽环类其中之一敏感,使用OPEC方案化疗.多基因联合检测组术前化疗3~6个疗程,平均 4.6个疗程,常规化疗组术前化疗4~8个疗程,平均 5.6个疗程.多基因联合检测组患儿肿瘤瘤体缩减率明显高于常规化疗组.两组患儿手术切除率差异无统计学意义.本资料所有患儿均获得随访,随访时间14~30个月,平均21个月,总体生存率为60.9%,中危组患儿2年生存率为80%,高危组期患儿2年生存率51.6%.多基因联合检测化疗组2年生存率为中危85.7%,高危53.8%,总生存率为65%,常规化疗组2年生存率为中危75%,高危50%,总生存率为57.7%.两组相比差异无统计学意义.结论 进展期神经母细胞瘤患儿联合检测ERCC1、TOPOI 和TOPOIIα表达指导个体化化疗,有效率有所提高,化疗不良反应减少,改善了患儿生活质量.     

儿童肝母细胞瘤综合治疗27例疗效探讨

目的 总结我院治疗儿童肝母细胞瘤的经验.方法 回顾性分析2000年6月至2007年1月经病理证实的27例肝母细胞瘤患儿的临床及随访资料.结果 本组按国际儿童肿瘤协会(SIOP) PRETEXT分期:Ⅰ期3例,Ⅱ期10例,Ⅲ期1 1例,Ⅳ期3例.本组采用手术联合化疗的综合治疗措施,其中Ⅰ期手术3例,Ⅱ期手术24例.治疗后获得完全缓解22例,获得部分缓解2例,疾病进展2例,于术后化疗中死亡1例.至随访结束,20例无病生存,4例死于肿瘤复发,2例死于进展.27例的5年生存率为74.1％.结论 联合术前化疗后肿瘤可完全切除的肝母细胞瘤患儿可长期生存,而化疗后手术仍无法切除或治疗后复发的患儿的预后较差.     

儿童神经母细胞瘤多学科协作分组分治临床报告

目的　改善儿童神经母细胞瘤预后。方法　对 14例神经母细胞瘤患儿用免疫组化方法检测N MYC蛋白 ,制定以分组分治为原则的诊断治疗方案 ,按方案中条件对不同危险度的患儿给予不同治疗。结果　 14例中Ⅰ期 2例 ,Ⅱ期 0例 ,Ⅲ期 3例 ,Ⅳ期 9例。 2例进入低危组、4例进入中危组、8例进入高危组方案治疗。失访2例 ;持续缓解 3～ 2 6个月 7例 ,平均 15个月 ,占 5 8 3% (7/ 12 ) ;未获缓解或缓解后复发死亡 3例 ,平均生存期为14个月 ;部分缓解稳定 16个月 2例。N MYC阴性 7例 ,阳性 7例 ,与分期和是否获得持续缓解关系不明确。结论　对神经母细胞瘤进行分组分治是合理的原则 ,可以改善预后。N MYC蛋白的表达对预后的影响不明确。未发生致死性毒副反应证明了方案的安全性