改良DAL-HX83/90方案治疗儿童郎格罕细胞组织细胞增生症24例疗效观察

目的为提高儿童郎格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的预后,在复习文献基础上对DAL-HX83/90方案进行改良并观察其初步疗效。方法24例患者按DAL-HX83/90方案分为A、B、C3组治疗,再按国际组织细胞协会疗效标准进行疗效评价。结果18例随访7~53个月,诱导6周时有效率:90·9%(20/22),化疗结束时有效率94·4%(17/18),复发率22.2%(4/18),化疗相关不良反应约50%。3例发生明显后遗症。结论改良DAL-HX83/90方案初步疗效较好,根据不同组别选用不同化疗强度可减少化疗不良反应,可作为儿童LCH治疗的有效方案之一继续观察。     

82例朗格罕斯细胞组织细胞增生症临床分析

目的 分析82例郎格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）患儿的治疗效果,旨在了解LCH的长期预后.方法 收集2001年6月-2011年5月我院收治的初治LCH患儿,其中2001年6月-2005年12月发病者按改良DAL-HX 83/90方案治疗,设为DAL-HX 83/90组,共27例;2006年1月-2011年5月发病者按LCH-Ⅲ方案治疗,设为LCH-Ⅲ组,共55例.所有患儿均按国际组织细胞协会疗效标准评价疗效.结果 82例患儿化疗结束后总有效率为87％,其中DAL-HX83/90组治疗总有效率为82％,LCH-Ⅲ组治疗总有效率为89％,两者比较差异无显著性（P=0.54）.82例患儿5年无事件生存率（EFS）为82％,5年总生存率（OS）为95％.DAL-HX 83/90组和LCH-Ⅲ组患儿复发率分别为22％和16％ （x2=0.12,P=0.73）,3年EFS分别为78％和84％（x2=0.14,P=0.71）.结论 采用改良DAL-HX 83/90方案和LCH-Ⅲ方案的近、远期疗效相仿,均可获得与国外研究近似的有效率和生存率.对有高危脏器累及、复发难治LCH患儿的治疗,仍是目前临床难题.     

儿童多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症53例临床分析

目的分析多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症(MS-LCH)患儿的临床特征及远期预后,评价改良DAL-HX83/90方案对MS-LCH患儿的疗效。方法回顾性病例分析。研究对象为2011年1月至2019年5月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的53例MS-LCH患儿,初始化疗采用改良DAL-HX83/90方案,按是否累及危险器官分为无危险器官受累(RO-)组和累及危险器官(RO+)组,RO+组再分为Ⅰ组(仅肺受累)、Ⅱ组(肺外,伴或不伴肺受累),总结临床特征和随访结果,Kaplan-Meier生存分析法计算生存率,Log-Rank检验及Cox比例风险回归模型对年龄、性别、危险器官受累、6周诱导化疗反应进行单因素及多因素预后分析。结果53例MS-LCH患儿中男34例、女19例,发病年龄21月龄(3月龄至13岁),RO-组31例,RO+组22例,其中Ⅰ组12例、Ⅱ组10例。随访时间51(12~144)个月,6周诱导化疗有效率89%(47/53),进展复发率30%(16/53),5年无事件生存率(EFS)为(67±6)%,5年总生存率(OS)为(83±5)%。单因素分析发现6周诱导化疗有效者5年EFS、OS明显高于无效者[(76±6)%比0,(88±4)%比(41±22)%],差异均有统计学意义(χ²=34.743、10.608,均P<0.05)。RO-组5年EFS、OS明显高于RO+组[(80±7)%比(49±10)%,(93±4)%比(70±10)%],差异均有统计学意义(χ²=6.022、4.793,均P<0.05)。Ⅰ组5年EFS明显高于Ⅱ组[(83±10)%比(10±9)%],差异有统计学意义(χ²=9.501,P=0.002),年龄、性别与EFS、OS无明显相关性(均P>0.05)。Cox比例风险回归模型分析发现6周诱导化疗反应是影响EFS(HR=13.114,95%CI 3.759~45.742,P<0.01)、OS(HR=7.748,95%CI 1.542~38.920,P=0.013)的独立危险因素。结论采用改良DAL-HX83/90方案治疗无危险器官受累MS-LCH,患儿多数可获长期生存。但累及肝、脾或造血系统的MS-LCH患儿疾病进展和复发率较高。     

CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病复发患儿的特征分析

目的 了解CCLG-ALL2008 方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)复发患儿的临床特征。方法 选取2008 年4 月至2013 年6 月间初诊为儿童ALL,并接受CCLG-ALL2008 方案治疗的591 例患儿,回顾性分析并随访观察其中80 例复发患儿的临床特征。结果 CCLG-ALL2008 方案治疗后标危组、中危组、高危组复发率分别为7.0%、10.7%、28.7%(P<0.05)。TEL/AML1 阳性ALL 患儿复发率为8.0%,其复发患儿5 年预期总生存率(OS)为37.04%;MLL 阳性与BCR/ABL 阳性ALL 患儿复发率分别为35.0% 和24.2%,5 年OS 为0。复发者以超早期为主,占53%,超早期复发者5 年OS 为0;早期和晚期复发分别占34% 和14%,其5 年OS 分别为11.44% 和60.00%。复发部位以单纯骨髓复发为主(83%),单纯骨髓复发患儿5 年OS 为9.23%;骨髓伴有骨髓外复发患儿占11%,其5 年OS 为25.00%;单纯骨髓外复发患儿占6%,其5 年OS 为100%。T 细胞型ALL 患儿复发率为9.5%,其复发患儿5 年OS 为0;B 细胞型ALL 患儿复发率为14.3%,其复发患儿5 年OS 为15.52%。结论 CCLG-ALL2008 方案治疗后高危组患儿复发率较高;MLL、BCR/ABL 等基因阳性是高危复发因素。免疫分型与复发率无明显相关性。早期复发、单纯骨髓复发、T 细胞型ALL 复发及伴有BCR/ABL、MLL 等基因异常者复发后生存率极低。     

不同类型先天性冠状动脉瘘介入治疗随访研究

目的 评价儿童不同类型冠状动脉瘘(CAF)介入封堵治疗的近中期疗效、并发症及抗凝治疗方案。方法 回顾性分析2006 年1 月至2014 年1 月行CAF 介入封堵治疗的12 例患儿术前、造影及术后随访资料,记录不同类型CAF 的封堵方式、抗凝方案、术后并发症、辅助检查结果。结果 本组患儿年龄1~158 个月;近端型/中型4 例,近端型/大型5 例,远端型/中型3 例,均成功封堵;术后随访3.5±2.4 年;11 例患儿术后口服阿司匹林6 个月,1 例口服18 个月;无血栓、介入并发症,术后左心室射血分数、心胸比、肺动脉压下降,病变冠状动脉开口直径减小。结论 儿童期介入封堵治疗近端型和远端型/中型CAF 近中期疗效、安全性满意;术后阿司匹林抗凝治疗可预防近中期血栓事件,但疗程和安全性有待进一步随访研究。     

ADEP方案双诱导加HAD方案治疗儿童急性粒细胞和急性粒单核细胞性白血病临床疗效分析

目的　分析初治急性粒细胞性白血病 (急粒 )和急性粒单核细胞性白血病 (M4)患儿用ADEP(阿糖胞苷、柔红霉素和依托泊苷 )方案双诱导加HAD(大剂量阿糖胞苷和柔红霉素 )方案的疗效。方法　总结 1991年 7月至 1999年 12月北京大学人民医院 2 6例急粒和 10例M4其中男 2 1例 ,女 15例 ,EFS(长期无病生存 ) 3年以上 ,停药 2年以上 ,中位EFS 7年 ,随访时间至 2 0 0 2年 12月。结果　 (1)用ADEP诱导治疗一个疗程完全缓解率 (CR)91% ,粒细胞白血病EFS率 5 0 % ,M4EFS率 5 7% ,中位生存时间 7年。 10例复发患儿 83%在 6～ 10个月内复发。(2 )大剂量阿糖胞苷 1g/m2 每日 2次持续 3d或 4d加蒽环类方案两者EFS率和复发率无差别 ,但在疗程中 16例用Idr(去甲氧柔红霉素 )的患儿长期存活 11例 (6 8 75 % ) ,6例不用Idr的患儿长期存活 1例 (16 7% ) ,差异有显著性。结论　 (1)用ADEP双诱导方案加HAD方案 ,在疗程中用Idr,有高的CR率和较高的EFS率。 (2 )对 10例复发病例分析 ,9例有高危因素存在 ,复发时间 80 %在CR后 6～ 10个月内 ,因此有高危因素的患儿 ,最好在CR 4～ 6个月期间行造血干细胞移植治疗     

儿童神经母细胞瘤无化疗/ 放疗组远期随访报告

目的分析神经母细胞瘤(NB)无化疗/放疗组患儿的临床特点及远期随访结果,为进一步改进治疗方案提供循证依据。方法回顾分析2005年1月至2015年12月明确诊断为NB,且采取术后观察患儿的临床资料,评估远期随访结果。结果 NB患儿57例,1期43例(81.1%),2期8例,4S期2例;诊断中位年龄7个月(11天~10岁11个月);男30例,女27例。原发部位后腹膜和肾上腺37例(64.9%)。47/51例病理分型为预后良好型(占92.2%)。1/49例FISH检测到MYCN扩增大于10个拷贝。56/57例患儿接受手术切除原发肿瘤,其中50例完整切除,3例肿瘤切除术后达非常好的部分缓解;1例患儿宫内发现腹部肿块,出生后未手术定期影像学随访,肿块在7个月时完全消退。随访中位时间36个月(4~99个月);失访5例,失访患儿的随访中位时间19个月(4~45个月)。1例4S期患儿随访1年时复发,2例1期患儿均在随访6个月时原位复发。全组5年无事件生存率94.6%,5年总生存率100%。结论年龄小于18个月不伴MYCN扩增的1期和2期患儿单纯手术治疗安全、预后良好,单纯手术治疗可适当扩增至更大范围,如不伴MYCN扩增的全年龄组1期和2期NB。     

SCMC-ALL-2005方案治疗儿童B细胞型急性淋巴细胞白血病疗效观察

目的评估上海儿童医学中心-急性淋巴细胞性白血病-2005(SCMC-ALL-2005)治疗方案治疗儿童B细胞型ALL的疗效。方法按照SCMC-ALL-2005方案,5家医院对2005年5月1日至2009年4月30日新发B细胞型ALL患儿进行诊断、治疗和随访。结果研究期间共收治B细胞型ALL患儿601例,539例(89.68%)随访至2011年9月30日。601例患儿中,低危284例、中危231例、高危86例,均按照诊疗建议治疗。诱导期间缓解率为98.84%(7例未缓解),第一次事件发生时的中位时间为35个月(2.94年),至随访终止日的539例随访病例中共完成治疗403例(74.77%);低危组完成治疗223例(86.43%),中危组150例(73.17%),高危组30例(39.47%),三组间的差异有统计学意义(P=0.001)。采用KaplanMeier方法评估患儿随访3年的总生存率为(83.3±1.8)%,3年无事件生存(EFS)率为(79.2±1.9)%;随访5年总生存率为(79.5±3.3)%,5年EFS率为(70.9±3.7)%。低、中、高危三组间3年及5年EFS率差异有统计学意义(P均0.05)。结论SCMC-ALL-2005方案治疗儿童B细胞型ALL的疗效比较满意,多中心协作有助于儿童白血病的规范化治疗。     

化疗治疗儿童骨嗜酸性肉芽肿的临床疗效观察

目的 探讨采用化疗治疗儿童骨嗜酸性肉芽肿(EGB)的疗效，提高该病的诊治水平，改善预后。方法 回顾性分析我院4年来22例经病理证实的儿童骨嗜酸性肉芽肿病例，其中10例采用了DAL-HX83／90化疗方案，对其疗效进行分析。结果 单发8例(36．4％)，多发14例(63．6％)，发病的部位不同，骨损害的影像学表现不一样。10例患儿接受了诱导和维持两个阶段的化疗，其中7例系单纯手术或局部治疗后复发或多发。6例治愈、3例病灶缩小或稳定，1例多发患者治疗不敏感，有播散和复发。结论 单纯手术治疗无法解决。EGB的“此起彼伏”现象，采用DAL-HX83／90方案化疗预防其远处播散或后期复发，目的是控制甚至治愈本病，可明显改善预后。     

环孢素A治疗儿童不同病理类型肾病综合征83例的疗效观察

目的　研究环孢素A(CyA)治疗儿童不同病理类型肾病综合征的临床疗效及意义。方法　 83例肾病综合征患儿入院后逐渐减用激素 ,给予口服CyA ,剂量 5mg/ (kg·d) ,疗程 3～ 6个月 ,并监测血浓度调整CyA的剂量。结果　 83例患儿经治疗后 ,尿蛋白转阴者 4 5例 (完全缓解率 5 4 % ) ,尿蛋白减少者 2 3例 (部分缓解率 2 8% ) ,未缓解 15例 (18% ) ;总有效率达 82 %。不同病理类型治疗反应 :微小病变型肾病有效率为 86 % ,系膜增殖性肾小球肾炎为 84 % ,膜增殖性肾小球肾炎为 3/ 5 ,局灶节段性肾小球硬化为 2 / 4。显效时间为 7～ 4 5d ,其效应多出现于用药 1个月内。服药后分别于 1周和 2周末 ,测定CyA的血药浓度 ,有效血浓度维持在 10 0～ 2 0 0 μg/L ,可使大部分患儿病情顺利缓解 ,疗程一般在 3～ 6个月。 83例患儿都进行了随访 ,其中 6 8例经CyA治疗缓解后的 17例在减量或停药后出现复发 ,复发率为 2 5 % ,复发的患儿重新服用CyA仍然有效。治疗过程中 5例患儿出现一过性尿肌酐的增加 ,8例尿N 乙酰 β D 氨基葡萄糖苷酶轻微增加 ,一般减量或停药后可逆转。 结论　CyA是替代皮质激素治疗难治性肾病的较好方法之一 ,能有效而快速达到治疗难治性肾病的目的 ,其治疗效果与有效的血药浓度和病理类型有关     

横纹肌肉瘤42例综合治疗及疗效评估

目的分析儿童横纹肌肉瘤(RMS)的临床资料及疗效评估。方法回顾性分析本院儿科病房2005年8月-2010年11月收治的42例RMS患儿的临床资料。男24例,女18例;中位数年龄6岁。对其肿瘤原发部位、临床分期、病理分型、治疗方法及效果进行统计分析,尤其是125I放射性粒子组织间植入术及自体外周血造血干细胞移植(auto-PBSCT)治疗对RMS的疗效。结果1.首发症状:临床表现主要为眼球突出及眼睑肿胀占52.38%(22/42例),鼻塞及鼻出血占26.19%(11/42例),跛行、关节肿痛占4.76%(2/42例),面颊及腹部包块占16.67%(7/42例)。2.原发于头颈部39例,原发于四肢2例,原发于腹部1例。37例头颈部有明确病理分型:胚胎型占89.18%(33/37例),腺胞型占5.42%(2/37例),多形型和混合型各占2.70%(均为1/37例);腹部及四肢原发RMS其病理分型为胚胎型占66.67%(2/3例),腺胞型占33.33%(1/3例)。经统计学分析,不同原发部位的病理分型差异有统计学意义(P<0.01)。3.Ⅲ期原发于头颈部3例患儿进行auto-PBSCT,至2011年10月术后分别随访26、30及35个月,2例患儿获完全缓解,1例患儿术后6个月复发,复发后1 a死亡。4.头颈部8例患儿行125I放射性粒子组织间植入,随访至2011年10月,随访时间为(45.00±17.43)个月,中位随访时间为43个月,病情达到完全缓解5例,部分缓解2例,死亡1例,总生存率为87.5%(7/8例)。5.全部患儿随访至2011年10月,中位随访时间38个月(10～80个月),放弃治疗4例,获随访38例。7例复发,5例因脑转移死亡,总生存率达86.84%(33/38例),完全缓解率达86.42%(26/38例),带瘤生存率达21.21%(7/33例)。结论头颈部是儿童横纹肌肉瘤多发部位,病理分型以胚胎型为主。包括125I放射性粒子组织间植入及auto-PBSCT等多种综合治疗方法对于提高肿瘤缓解率具有一定的临床意义。     

CAMSBDH-ALL方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病的中长期疗效观察

目的 回顾性分析CAMSBDH-ALL 方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的中长期疗效。方法 1999 年1 月至2007 年12 月间初诊儿童ALL 共318 例,2002 年12 月前收治的83 例患儿采用CAMSBDH-ALL99 方案治疗,其中标危（SR）患儿48 例,高危（HR）患儿35 例;之后收治的235 例患儿采用CAMSBDH-ALL03 方案,其中SR 患儿131 例,HR 患儿104 例。99 方案采用传统化疗;03 方案在99 方案的基础上进行调整。结果 03 方案组中长期OS 率及EFS 率均明显高于99 方案组 （均P<0.01）;SR 及HR 患儿03方案组中长期OS 率及EFS 率亦均显著高于99 方案组（均P<0.01）;03 方案组复发率（28.9%）显著低于99方案组（50.6%）（P<0.05）,且病死率（28.5%）亦显著低于99 方案组（56.6%）（P<0.05）。结论 03 方案疗效明显优于99 方案,即能明显降低ALL 患儿复发率和病死率,提高患儿中长期生存率。     

ALL-2005方案治疗儿童T系急性淋巴细胞白血病35例疗效总结

目的研究ALL-2005方案治疗儿童T系急性淋巴细胞白血病(T-ALL)的疗效。方法对2005年5月-2009年4月初发的35例T-ALL患儿采用ALL-2005方案进行分层治疗及疗效分析。结果 T-ALL患儿35例,男30例(86%),女5例(14%),发病时中位年龄8.3(2.0～15.6)岁。其中>10岁患儿14例,占40%。起病时外周血白细胞≥50×109/L者24例,占69%,起病时6例患儿有纵隔增宽。泼尼松治疗第8天时泼尼松试验反应好者22例(63%)。诱导治疗第35天有29例获完全缓解(83%),骨髓微小残留病(MRD)≤0.01%者共20例(67%)。治疗第55天时MRD≤0.01%共26例(87%)。4例复发,3例失访,6例死亡(包括3例复发和3例第1疗程未缓解而放弃治疗者)。随访至2011年6月31日,中位随访时间39(1～71)个月,5年无事件生存率为73.5%。结论 ALL-2005方案治疗儿童T-ALL疗效较好。     

儿童尤文肉瘤类肿瘤14例临床分析

目的 提高对儿童尤文肉瘤类肿瘤的认识及疗效,评价应用上海儿童医学中心横纹肌肉瘤-2002方案化疗(简称RS-2002方案)的有效性及安全性.方法 制定并实施以个体因素相关的诊断治疗方案,对1997年9月至2006年9月上海儿童医学中心收治的初治尤文肉瘤类肿瘤患儿进行分析.连续病例总数为19例,家长放弃治疗5例,其余14例进入治疗方案,男9例,女5例;中位年龄7.04岁(范围:1.58～11.67岁),<10岁9例;就诊时为局限性疾病9例,伴远处转移性病变5例.所有病例均经外科手术获得病理学明确诊断,分型为尤文肉瘤9例,原始神经外胚层肿瘤5例.采用多学科联合综合治疗模式,根据疾病的扩散程度进行临床分组,不同组别接受不同强度的化疗方案.肿瘤局部控制方法为手术切除及(或)局部放疗.对患儿治疗前后、治疗过程中及停药随访中进行影像学跟踪评估.运用SPSS 11.0统计软件对患儿临床数据进行统计分析,生存率分析采用Kaplan-Meier法.结果 随访至2007年4月30日,13例患儿存活.11例处于无复发状态,中位随访期为41个月(7～115个月);3例复发,疾病复发距诊断的中位时间为23个月(16～30个月).10年总生存率(OS)为88.9%±10.5%,10年无疾病复发率(DFS)为72.2%±13.8%.1例患儿发生第二肿瘤.无治疗相关死亡发生.结论 多学科联合的综合治疗模式及RS-2002化疗方案能有效并安全地治疗儿童尤文肉瘤类肿瘤.     

21例儿童髓母细胞瘤的临床特征及预后分析

目的探讨髓母细胞瘤(medulloblastoma,MB)患儿的临床特征及辅助化疗效果。方法收集2012年5月至2017年11月首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的21例经病理确诊的MB患儿的临床资料,分析经多学科联合治疗后的临床疗效及预后。结果入组的21例患儿(男15例,女6例;中位年龄6岁3个月)中,肿瘤主要来源于第四脑室(66.7%,14/21例);病理组织分型以经典型最多见(61.9%,13/21例);分子分型中4型居多(47.6%,10/21例);高危组15例(71.4%),余6例(28.6%)低危组患儿均未发生转移(M0期);有16例(76.2%)进行了肿瘤全切除术。随访至2019年12月(中位随访时间29个月),经综合治疗,死亡11例,复发6例,2年生存率为61.5%,5年生存率为51.1%。Cox回归多因素分析显示,肿瘤无播散、放疗与手术的时间间隔短的患儿生存率较高(P<0.05)。结论男童MB发病率高于女童,经典型是MB患儿主要组织病理学亚型。肿瘤有无播散、放疗与手术的时间间隔长短为影响预后的独立危险因素。多学科联合治疗可有效改善远期预后。     

儿童急性淋巴细胞性白血病ALL-2005方案治疗失败病例分析

目的分析ALL-2005方案治疗儿童急性淋巴细胞性白血病(ALL)失败的原因。方法将初治ALL失败病例分为诱导治疗失败、复发和依从失败以及治疗相关死亡三类,回顾性分析失败的原因。结果 2005年5月1日至2009年4月30日,共388例初治ALL患儿,随访时间中位数48个月(24～72个月)。101例患儿治疗失败,总失败率为26.0%;其中诱导治疗失败6例,复发69例,依从失败17例,治疗相关死亡9例。骨髓复发率为13.2%,单纯中枢神经系统复发率为2.4%,男性患儿睾丸复发率为3.9%。388例ALL患儿中,300例B系ALL患儿在诱导治疗第35天监测微小残留病(MRD),MRD≤0.01%患儿的复发率为15.4%,而MRD>0.01%患儿为28.8%,两者间差异有统计学意义(χ2=5.818,P=0.016)。结论复发是导致ALL-2005方案治疗ALL失败的主要原因,诱导治疗第35天MRD水平可以预测患儿的预后。     

改良MAPIE方案联合保肢手术治疗儿童局灶性骨肉瘤疗效分析

目的探讨改良MAPIE方案联合保肢手术治疗儿童局灶性骨肉瘤的效果并评价化疗方案安全性。方法以2013年2月-2015年2月在上海交通大学附属上海儿童医学中心血液肿瘤科接受改良MAPIE方案化疗的局灶性骨肉瘤患儿为研究组进行临床观察分析,并以2013年2月以前使用非MAPIE方案治疗的局灶性骨肉瘤病例为历史对照进行比较。结果改良MAPIE方案组病人共7例,男3例,女4例,中位年龄11(3~15)岁;中位随访时间24(2~36)个月;1例治疗相关死亡,1例肺部转移后死亡,5例存活至今。除1例早期死亡未行手术,6例行保肢手术,其中2例为可延长假体。改良MAPIE方案组3年EFS为71.4%(5/7),历史对照组3年EFS为20.0%(5/20)。结论改良MAPIE方案联合肢体重建术治疗儿童局灶性骨肉瘤的疗效较以往已有明显改善;开展大剂量MTX峰浓度检测并推进保肢手术及其方式的改进是今后工作努力方向。     

Efficacy of holmium laser combined with transurethral electroic incision in children with urethral stricture

目的 探讨钬激光尿道内切开术联合瘢痕电切术治疗小儿尿道狭窄的疗效及安全性.方法 对2009年4月至2011年4月收治的48例男性尿道狭窄的患儿,进行钬激光尿道内切开术联合瘢痕电切术,年龄2～15岁,平均5.2岁;病程1个月至2年,平均5个月.记录尿失禁、尿外渗及继发出血等并发症发生情况和狭窄复发率,并联合超声尿流率测定评估疗效和进行为期1年随访.结果 患儿手术均顺利,无尿失禁、尿外渗,无继发出血等并发症.拔尿管后2周随访时,最大尿流率和平均尿流率分别为(18.5±4.3)ml/s和(10.4±3.7)ml/s,均显著高于术前(5.2±2.1)ml/s和(3.8±0.7)ml/s,尿流时间为(10.9±4.9)s,显著低于术前(14.6±4.2)s,差异有统计学意义;但8例(16.7％)尿流率测定仍提示尿道梗阻,其中6例进行定期扩张尿道,2例再次钬激光尿道内切开术治疗后定期扩张尿道.共计44例(91.7％)完成1年随访,一次性治愈率达83％.结论 钬激光尿道内切开术联合瘢痕电切术具有微创、术后复发率低的优点,是治疗小儿尿道狭窄安全有效的方法之一;尿流率测定有助于术后早期鉴别再次尿道狭窄患儿.     

儿童重症难治性免疫性血小板减少症应用小剂量利妥昔单抗联合大剂量地塞米松冲击治疗疗效及安全性——27例单中心数据分析

目的儿童重症难治性免疫性血小板减少症(SRITP)急需安全有效的治疗方法,本文通过评价小剂量利妥昔单抗(RTX)联合大剂量地塞米松(HDDex)冲击治疗儿童SRITP的有效性和安全性,为儿童SRITP开展安全有效治疗提供数据。方法回顾性收集2015年11月-2016年11月1年于我院血液肿瘤中心接受小剂量RTX(100mg/次,每周一次,共4周)联合HDDex[0.6mg/(kg·d),连用4天为一疗程,共6个疗程]的儿童SRITP病例资料,并随访至2018年4月底经超过1年随访分析其有效性及安全性。结果 (1)基线数据:27例患儿中男性17例,女性10例;中位月龄为96(20～175)个月;中位病程为8(3～144)个月;其中慢性ITP 11例(41%)、持续性16例(59%);开始治疗前中位血小板数7(1～25)×10~9/L;出血情况:Ⅱ级21例,Ⅲ级5例,Ⅳ级1例。(2)有效性:所有患儿均随访超过1年,中位随访时间19(13～29)个月,总反应率44.4%,其中完全反应(CR)58%、部分反应(PR)42%;起效时间:治疗6周内起效36%;6～12周起效46%;12～24周起效18%;1例早期治疗反应达CR及1例PR病例于治疗后30周复发,复发率为18%。治疗是否有效与性别、年龄、治疗前血小板计数、病程及RTX每公斤体重用量均无明显相关性(P0.05)。(3)安全性:治疗过程中15%出现发热、寒战、肢端冷、皮肤花斑等过敏反应,4%出现头痛、恶心、一过性血压增高,均于用药第一天出现,经对症处理后好转,无停药病例。观察期内无严重感染发生。结论小剂量RTX联合HDD治疗儿童SRITP达较高疗效,多于12周内起效且疗效较持续;应用过程中副作用少,患儿可耐受,可作为儿童SRITP的治疗选择,尚需随机对照大样本长期观察数据。     

儿童Ⅰ期睾丸生殖细胞肿瘤41例临床诊治分析

目的分析儿童Ⅰ期睾丸生殖细胞肿瘤(TGCT)的临床特点和远期随访效果,并对肿瘤根治术后的治疗方案进行初步探讨。方法回顾性分析上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心2003年6月至2013年12月收治的41例Ⅰ期TGCT患儿的临床资料,讨论其临床特点、治疗方法及疗效。结果 (1)41例TGCT患儿诊断时的中位年龄为18个月(3~43个月),其中3岁者38例(92.7%)。病理亚型为卵黄囊瘤35例(85.4%),未成熟畸胎瘤4例(9.7%),恶性混合性生殖细胞瘤者2例(4.9%)。(2)术前血清甲胎蛋白(AFP)升高者38例(92.7%)。术后4周及术后2个疗程化疗后AFP降至正常者分别为27例(71.1%)及35例(92.1%),2例出现复发,均伴有AFP再次升高。(3)41例患儿中40例术后接受3~4个疗程的长春新碱+更生霉素+环磷酰胺(VAC)方案化疗。1例术后仅予定期随访。按期随访者33例,中位随访时间64个月。术后接受化疗并按期随访的32例患儿中1例出现复发,家长拒绝治疗后失访。复发率为3.1%,5年总生存率为100%。随访期内无化疗相关并发症发生。术后未予化疗的1例患儿随访过程中出现肺部转移性复发,给予化疗后随访至今99个月完全缓解。结论 (1)血清AFP的下降情况与预后之间的关系尚不确定,有待进一步研究。(2)术后低强度短程化疗后复发率低且毒副反应小,可作为高复发风险患者的必要治疗,亦可作为低复发风险患者的选择性治疗措施。