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1.
异基因造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血 总被引:8,自引:1,他引:8
目的 研究异基因造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血的临床效果。方法 确诊为重型β地中海贫血患儿15例,年龄1—10岁(中位年龄3.5岁),其中男8例,女7例;Pesaro中心地中海贫血分度Ⅰ—Ⅱ度12例,Ⅲ度3例。对低体重供使用G-CSF动员后采集骨髓 外周血造血干细胞。HLA相合同胞骨髓移植10例,外周血造血干细胞移植2例,脐带血移植3例。随访时间为6—54个月。结果15例中9例长期无病生存,8例HLA人相合同胞骨髓移植Ⅰ—Ⅱ度患儿7例无病生存;2例母亲供髓HLA人不相合移植,1例无病生存,1例末植入。2例外周血造血干细胞移植,其中1例立即接受骨髓移植并获成功。2例无关供脐带血移植均末长期植入。15例患中发生Ⅰ度和Ⅲ度GVHD分别为3例和1例;4例并发间质性肺炎,所有长期无病生存无后期合并症。结论 Ⅰ—Ⅱ度β地中海贫血患儿骨髓移植成功率较高(87.5%)。对低体重供使用C—CSF动员后采集骨髓 外周血造血干细胞方法是确保植入的有效办法。但有增加急性和慢性GVHD和植入综合征的倾向。 相似文献
2.
目的 联合肝脏、胰腺、垂体磁共振T2-star(MRI T2*)评估重型β-地中海贫血(β-TM)患者相关脏器铁过载的临床意义,分析去铁酮治疗前后的肝脏、胰腺、垂体MRI T2*变化的临床意义。方法 选择长期(输血史≥ 1年,输血次数> 10 次)治疗β-TM患者中选择年龄≥ 10岁26例,其中男性7例,女性19例。2010年7月 ~ 2011年7月规律输血,仅口服去铁酮去铁治疗,治疗前、服用去铁酮满1年时分别赴香港威尔斯亲王医院进行胰腺MRI T2*(胰腺T2*)、肝脏MRI T2*(肝脏T2*)、垂体MRI T2*(垂体T2*)检测。结果 服用去铁酮治疗前,肝脏铁浓度(LIC)(22.42 ± 7.21) mg/g;服用去铁酮满1年时,肝脏LIC(21.46 ± 7.69) mg/g。治疗前后肝脏、胰腺、垂体MRI T2*值[(1.48 ± 1.23) ms vs (1.55 ± 1.18) ms,(9.09 ± 9.96) ms vs (9.51 ± 13.0) ms,(9.74 ± 4.46) ms vs (10.14 ± 4.76) ms]比较,差异无明显统计学意义(P 〉 0.05)。治疗前后肝脏与胰腺MRI T2*值均呈正相关(P 〈 0.05);治疗前后LIC与胰腺T2*值均呈负相关(P 〈 0.05)。肝脏与垂体、胰腺与垂体MRI T2*值治疗前后均不相关(P 〉 0.05)。年龄与肝脏、胰腺及垂体的MRI T2*值无相关关系(P 〉 0.05)。结论 MRI T2*可以作为评估β-TM患者胰腺、垂体铁负荷有效、安全的检测工具;可通过肝脏铁负荷来推测胰腺铁负荷,胰腺铁负荷与年龄无关;但肝脏负荷并不能作为垂体铁负荷的推测手段。去铁酮的临床疗效难以定论,有待进一步研究。 相似文献
3.
何岳林 《现代消化及介入诊疗》1998,(3)
近年来,氟乙酰胺中毒有上升趋势,我院儿科自1994年4月至今共收治了24例患儿,现分析如下:一、临床资料1.发病年龄和性别:患儿年龄为6/12~5岁,其中男15例,女9例,均为市郊及农村儿 相似文献
4.
5.
患儿男,22个月,自出生后3月出现面色苍白,并进行性加重,确诊为重型β-地中海贫血(基因型为-17/-17),以后每月进行红细胞悬液输注,至移植前并未进行去铁治疗。其HLA配型与姐(9岁)完全相合。于2002年7月进行异基因骨髓移植。预处理方案为:白消安22mg/kg 环磷酰胺200mg/kg 马抗胸腺免疫球蛋白90mg/kg;0天采集供者骨髓250ml,有核细胞数为9.75×108/kg,单个核细胞数为2.92×108/kg,CD34 细胞数5.69×106/kg,CD3 细胞数8.2×107/kg。移植物抗宿主病(GVHD)的预防为:-1大开始静脉应用环孢霉素A(CsA)3mg/kg/d;其他治疗包括:应用前列腺素E1和小… 相似文献
6.
为了提高ALL的最终疗效,我们使用高频度强化治疗了我科收治的5例在经济上有能力承受的初治ALL病人。方法:第一个化疗年内每个月一次强化治疗;第二化疗年每两个月一次强化治疗;第三个化疗年内每三个月一次强化治疗;第四个化疗年内每四个月一次强化治疗;第五个化疗年内半年一次强化治疗。强化化疗方案以CODP(L)、COAP、Vm26+ARA-C、HDMTX、ARA-C+Vm26+Carbo+CTX为主。结果:3例病人停药两年和1例停药一年以上,获得长期无病生存;两例髓外复发后骨髓复发,经再诱导化疗获完全缓解。总结:我们的结果表明:高频度强化治疗对获得LTDFS是有益的,并没有导致耐药性的产生;疗程的缩短(2-3年)并没有影响疗效;本组病例数欠少,进一步扩大试验是必须的。 相似文献
7.
患儿 ,男 ,11岁。因发热、皮肤瘀斑10d首次入院。经查体、血常规检查、骨髓检查及治疗试验 ,按照HK -ALL97方案 ,确诊为急性淋巴细胞白血病 (L2 ,高危 )。化疗过程中反应较重 ,第 2疗程方达完全缓解。本次入院患儿一般状况好 ,生命体征正常 ,全身皮肤无皮疹及出血点 ,心、肺、腹未见异常。复查血常规为 :WBC 4 6 0× 10 9/L ,N 3 38× 10 9/L ,Hb10 7g/L ,Plt 12 5× 10 9/L。按计划予BLOCK1阶段化疗 ,考虑到本患儿化疗反应较重 ,故予减量使用。地塞米松 9mg ,3次 /d,口服 ,第 1~ 5天 ;长春新碱 2mg静注 ,… 相似文献
8.
方建培 罗学群 屠立明 赖冬波 吴学东 孙晓菲 陈健良 李志光 陈纯 林愈灯 柯志勇 赵玉红 何岳林 甄子俊 何政贤 周敦华 官晓清 张玉明 何丽雅 黄绍良 《中国小儿血液与肿瘤杂志》2011,16(2)
目的探讨多中心合作开展小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗的可能性和提高ALL治愈率的新策略。方法协作组由广州市7家大型医院组成,各单位指定负责人1人,并设立专职资料管理员1人。协作组邀请香港中文大学威尔斯亲王医院为顾问单位。各单位对符合入选标准的新诊断标准危险型(SR)和中度危险型(IR)ALL患儿均采用GZ-2002 ALL化疗方案,所有病例按细胞形态学、免疫学和细胞遗传学分型。根据发病时的年龄、外周血白细胞、第8天的泼尼松反应、t(9:22)或t(4;11)、BCR/ABL和MLL/AF4融合基因,以及化疗第33天是否完全缓解确定临床类型。GZ-2002方案以BFM2002方案为基础,总疗程共104周,由诱导期、巩固期、再诱导期和维持期组成。结果 2002年10月~2009年6月,协作组共收治ALL患儿617例,随访至2009年10月31日,中位随访时间44.5个月(范围:4~84个月)。按协作组诊断标准,把儿童ALL分为SR、IR和高危型(HR)。入组采用GZ-2002 ALL化疗方案的SR和IR患儿共446例,男227例,女169例;年龄1~14岁(中位年龄6岁)。诱导期的总完全缓解率为99.8%(445/446)。SR组3年和5年无事件生存率(EFS)分别为(90.5±5.0)%和(82.0±4.0)%。IR组3年和5年EFS分别为(88.0±6.0)%和(78.0±5.0)%,两组差异均有显著性意义(P<0.05)。至随访终止日,共随访到回复病例413例,占总例数的92.6%。可随访例数中无事件生存者339例(82.1%),其中停药无病生存者267例(78.8%),进入维持阶段72例(21.2%)。有"事件"者78例(18.9%),其中复发47例(11.4%),非复发死亡20例(4.8%)。远期毒副作用8例(1.9%),第2肿瘤3例(0.7%);复发者已死亡24例(含6例复发后放弃),带病存活23例。死亡的中位时间为治疗后7.9个月(1.5~23个月)。失访33例,其中停药后失访5例,维持期间因出国、搬家、原联络地址变更和回原籍(广东省以外)等共28例。结论 GZ-2002 ALL化疗方案的疗效满意,广州地区多中心协作的模式是成功的,这种协作模式对推动我国开展更大规模的协作提供了宝贵的经验。 相似文献
9.
甲基强的松龙冲击治疗难治性肾病综合征疗效分析 总被引:2,自引:0,他引:2
目的探讨甲基强的松龙冲击疗法对难治性肾病综合征的疗效。方法选择38例难治性肾病综合征患儿,给予甲基强的松龙每次20-30mg/kg,加入10%葡萄糖溶液100ml中静滴、1/d,连用3d,第4-7d口服强的松2mg/(kg·d)。未完全缓解者重复第二疗程。结果冲击治疗后,血浆白蛋白有不同程度的升高,24h尿蛋白定量、血胆固醇、血肌酐(Cr)、尿素氮(BUN)有明显降低,冲击治疗前后相差有高度显著性(P<0.01)。随着MP冲击疗程增加,完全及部分缓解例数增多。结论甲基强的松龙冲击疗法可以使难治性肾病达到较稳定的缓解及保护肾功能,尤其对早期病例效果较好,但必须通过前瞻性对照研究加以证实。 相似文献
10.
骨髓移植治疗重型地中海贫血 总被引:3,自引:0,他引:3
目的 探讨骨髓移植治疗重型地中海贫血的可行性。方法 对 1例确诊为重型 β地中海贫血的患儿进行骨髓移植 ,患儿基因突变型为 CD41- 42 /6 5 4,移植同胞哥哥的骨髓 85 0 m l,有核细胞 :5 .6×10 8/kg,CD34 细胞 :7.8× 10 6 /kg,粒 -巨噬细胞集落形成单位 :5 .7× 10 5 /kg,HL A- DR一个位点不合 ,血型相同 ,预处理方案为白消安 :16 mg/kg、环磷酰胺 :2 0 0 m g/kg、抗人胸腺细胞免疫球蛋白 :88mg/kg,环孢 A和甲氨喋呤预防移植物抗宿主病 (Graft- versus- hostdisease,GVHD)。结果 移植后出现 度急性 GVHD和巨细胞病毒间质性肺炎 ,均获得控制。白细胞 (WBC)移植后 14天为 1.1× 10 9/L,中性粒细胞 0 .4× 10 9/L ,18天 WBC 4.5× 10 9/L ,由于受更昔洛韦副作用影响 ,WBC曾一度下降 ,3个月后恢复正常 ,血小板(Plt)移植后 86天 >5 0× 10 9/L ,5个半月恢复正常 ,移植后 12 8天血红蛋白 (Hb)升至 10 6 g/L ,最后一次输血时间为移植后 10 3天。移植前平均每月输血 2 0 0 ml,移植 10 3天后至今 6个多月未输血 ,Hb保持在 110 g/L以上。地中海贫血基因型已转为供者的。结论 骨髓造血干细胞移植可根治重型地中海贫血 ,为该病的治疗提供了新思路与途径。治疗移植后巨细胞病毒感染 (间质性肺炎 ) ,更昔洛韦 相似文献