动员后的同胞骨髓联合脐血混合移植治疗儿童重型β-地中海贫血8例

目的：总结分析动员后的同胞骨髓联合脐血混合移植治疗儿童重型β-地中海贫血的效果。 方法：南方医科大学附属南方医院儿科2005-01/2009-03行同胞骨髓+脐血混合移植的重型β-地中海贫血患儿8例,男5例, 女3例,年龄4.0~7.5岁,按Pesaro标准进行地中海贫血临床分度,Ⅰ~Ⅱ度7例,Ⅲ度1例。供者年龄1~4岁,预处理前4 d开始予以粒细胞集落刺激因子10 μg/(kg•d),共5 d,第5天抽取骨髓以及输注脐带血至患儿体内。 结果：所有患儿均在移植后4周内恢复造血。8例患儿中有7例发生感染,4例患儿出现Ⅰ度肝静脉闭塞,2例患儿出现Ⅰ度急性移植物抗宿主病,1例患儿发生局限型慢性移植物抗宿主病。移植后32 d因肺部感染和心脏衰竭1例死亡,7例存活。 结论：动员后的同胞骨髓联合脐血混合移植治疗儿童重型β-地中海贫血安全可靠,初步结果满意,但移植后存在一定的并发症需高度重视。     

造血干细胞移植治疗儿童白血病及恶性肿瘤

目的　探讨造血干细胞移植治疗儿童白血病及恶性肿瘤的疗效。方法　采用造血干细胞移植治疗儿童白血病及实体瘤 17例 ,其中ALL 8例 ,AML 4例 ,CML 2例 ,淋巴瘤 1例 ,神经母细胞肿瘤 1例 ,性腺外生殖细胞肿瘤 1例。异基因造血干细胞移植 10例 ,自体造血干细胞移植 7例。结果　获得植入的 9例异基因造血干细胞移植患者造血恢复(WBC >1× 10 9/L)平均时间为 2 1 7d ,自体造血干细胞移植患者造血恢复平均时间为 16d。 8例异基因造血干细胞移植患者均使用了相似的方案 (Cy +TBI +VP16 +MeCCNU) ,均获得植入。在 5 /10异基因骨髓移植长期存活的病例中 ,3例为HLA不相合同胞。结论　HLA不相合异基因造血干细胞移植对于难治性和复发的白血病是一个可以选择的办法     

布地奈德治愈急性Ⅲ度肠道移植物抗宿主病一例

急性移植物抗宿主病(aGVHD)的治疗是异基因造血干细胞移植(allo-PBSCT)的主要难点。胃肠道的累及也是治疗失败的主要原因。我们使用布地奈德(budesonide)成功地治疗了一例Ⅲ度肠道移植物抗宿主病(GVHD)的患儿，现报告如下。     

母亲所供HLA不相合骨髓移植治疗重症β-地中海贫血成功一例

目的 研究亲代供髓骨髓移植治疗重症β-地中海贫血（简称地贫）的可能性。方法 1999年8月我们为1例重症β－地贫患儿进行了亲代供髓人类白细胞抗原（HLA）不相合异基因髓移植。患儿男性，6．5岁，因颜面部苍白6年入院。患儿诊断为重型β－地中海贫血，其基因型：41－42／41－42，术前肝肋下7．5cm，脾肋下1．0cm，心脏扩大。由于患儿无合适供体，选择其母为供体。供受者间HLA配型5／6相合。改进了预处理方案：引进了生理反馈机制，即在预处理进行了高频输注红细胞悬液，使Hb达150g/L以上，使术前地贫骨髓的富细胞性变成贫细胞性；加强对宿主淋巴细胞的攻击力度，结合使用剂量照射和高剂量抗胸腺球蛋白（ATG）。结果 移植过程中出现肺炎克雷伯菌败血症、出血性膀胱炎、心功能不全等并发症，均得到有效控制。＋20d(移植后为＋）外周血FISH检查证实白细胞核型为46，XX，完全植入。并于移植后＋43d、＋147d两次染色体复查证实仍为完全植入状态。目前移植后12个月，患儿情况稳定，白细胞、血小板均恢复正常，血红蛋白不需输血能持续稳定回升至最近一次的103g/L。结论 母亲所供HLA一个位点不相合的骨髓移植治疗重症β－地中海贫血是可行的。     

γ-羟基丁酸钠治疗病毒性脑炎顽固性惊厥10例

病毒性脑炎特别是重症脑炎病死率高,后遗症多。迅速控制惊厥是降低病死率、减轻脑损害的关键。临床上常用苯巴比妥钠、地西泮等抗惊厥治疗,但是,反复和持续惊厥仍是治疗上的难题。γ-羟基丁酸钠是一常规静脉麻醉药,近年来我们把它应用于病毒性脑炎的治疗,取得了良好的疗效...     

儿童异基因造血干细胞移植后真菌感染

目的 观察儿童异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)侵袭性真菌感染(IFIs)的发生情况.对其发生率、临床表现、危险因素及其预后进行分析,为临床能够更好的预防和治疗IFIs提供参考.方法 收集Allo-HSCT患儿41例.男24例,女17例;年龄2～13岁.重型β珠蛋白生成障碍贫血26例,肾上腺脑白质营养不良1例,其他血液病14例.骨髓移植20例,外周血干细胞移植19例,骨髓加脐血移植2例.血缘相关供者移植14例,非血缘相关供者移植27例.预处理方案以白消安加环磷酰胺加抗胸腺免疫球蛋白为主,部分加用全身放疗、氟达拉滨、塞替哌或沙町来新.移植物抗宿主病(GVHD)的预防以环孢素加霉酚酸酯为基础.痰、血、咽拭子、尿、大便培养检测41例患儿IFIs发生情况.结果 41例患儿Allo-HSCT后,5例患儿发生了IFIs,IFIs的总发生率为12.2%(5/41例).其中确诊病例1例(2.4%),临床诊断病例2例(4.9%),拟诊病例2例(4.9%).IFIs发生时间为移植术第9-120天,3例(60%)发生在移植1个月内.曲霉菌感染2例,念珠菌感染1例.大剂量激素治疗组IFIs发生率高于未接受大剂量激素治疗组(x2=8.201 P=0.004);含有塞替哌预处理方案患儿Ifls发生率高于未包含的患儿组(x2=9.549 P=0.002).不同年龄、基础疾病、移植方式、GVHD的发生患儿间Ifls发生率比较差异无统计学意义.治疗总有效率为40%,确诊病例的有效率为100%,临床诊断病例的有效率为0,拟诊病例的有效率为50%.结论 IFIs是Allo-HSCT的重要并发症,大剂量激素治疗和含有塞替哌的预处理为发生IFIs的危险因素.曲霉菌和念珠菌是Allo-HSCT最常见致病菌,以曲霉菌为主.     

体内净化加干细胞移植治疗儿童急性非淋巴细胞白血病一例

自体造血干细胞（ＨＳＣ）移植治疗白血病的疗效得到肯定，但仍有较高的复发率。为了减少复发，双次ＨＳＣ移植被应用。为了达到或超过双次ＨＳＣ移植的效果，我们在收获自体ＨＳＣ前进行一次超常规剂量的化疗，最大限度地降低体内白血病细胞，达到体内净化的目的，我们称...     

ALL-BFM95方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病高危患儿的预后分析

目的 研究ALL-BFM 95 方案在治疗中国儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)高危患儿的疗效及可行性。方法 回顾性分析2003 年7 月至2013 年8 月按ALL-BFM 95 方案进行化疗的47 例初治ALL 高危患儿的临床资料,其中单纯行化疗患儿27 例,化疗联合造血干细胞移植(HSCT)患儿20 例,采用Kaplan-Meier 法进行生存分析。结果 47 例患儿中,复发后死亡12 例(26%),治疗相关死亡5 例(11%),5 年预计无事件生存率(pEFS)为62%。单纯化疗患儿5 年pEFS 为52%,化疗联合HSCT 患儿5 年pEFS 为77%,差异有统计学意义(P=0.035);单纯强的松反应差的高危ALL 患儿5 年pEFS(80%)显著高于化疗后第15 天(60%)及第33 天(0)骨髓M3 状态的高危ALL 患儿(P<0.05)。结论 ALL-BFM 95 方案在治疗高危儿童ALL 中有良好的临床疗效,但复发仍是ALL 高危患儿死亡的主要原因;化疗联合HSCT 对高危ALL 患儿的疗效优于行单纯化疗;化疗后第15 天及第33 天骨髓M3 状态的高危ALL 患儿预后较差。     

地中海贫血高血清铁蛋白与造血干细胞移植后血细胞恢复的关系

目的研究重型β地中海贫血(地贫)造血干细胞移植(HSCT)植入后血细胞减少(CPE)的影响因素。方法对2009年1月1日-2015年6月30日在本中心行7/8 HLA相合HSCT治疗的61例地贫患者进行了回顾性分析。61例患者分为CPE组(n=38)和无CPE组(n=23),运用单因素和多因素回归分析对两组中移植前铁蛋白(PTSF)、供者年龄、受者年龄与CPE的相关性。结果在单因素分析中证明PTSF为CPE的危险因素。CPE组PTSF水平明显高于无CPE组(3927.9±1314.9 ng/mL vs 2291.0±994.4 ng/mL,P=0.000)。同样的结果在多因素回归分析中也被证实(P=0.001)。运用R语言(R 2.15.2)校正两组中PTSF界限值为2500 ng/mL。结论高PTSF是7/8 HLA相合地贫HSCT发生CPE的高危因素,在地贫患者接受7/8 HLA相合HSCT时,PTSF应降至2500 ng/mL以下。     

重型地中海贫血异基因干细胞移植患儿N端脑利钠肽前体与急性心力衰竭的临床研究

目的 探讨儿童重型β-地中海贫血异基因造血干细胞移植过程中血浆N端脑利钠肽前体(NT-ProBNP)浓度与急性心力衰竭(AHF)发生的相关性,观察其在预测和诊断AHF发生方面的应用价值.方法 回顾性分析19例行allo-HSCT治疗的重型地贫病人,其中12例曾发生过AHF,7例未曾发生,比较两组移植前后血浆NT-ProBNP浓度和心肌酶谱(CK、CK-MB、LDH)、肌钙蛋白、肌红蛋白浓度与AHF发生的关联性.结果 预处理化疗后两组血浆NT-ProBNP均有不同程度的增高,峰值时间约为+5 d,两组存allo-HSCT后的+1 d、+10 d、+14 d有显著性差异(P=0.014,P=0.001,P=0.002),AHF组血浆NT-ProBNP水平显著升高,血浆NT-ProBNP的升高能早期提示AHF发生的可能;两组的心肌酶、肌钙蛋白、肌红蛋白在移植前后无统计学差异(P>0.05),与AHF的发生无明显相关性;移植前的血清铁蛋白水平、左室射血分数(LVEF)与AHF的发生有一定的相关性,AHF组的铁蛋白较non-AHF组的含量高(p=0.04),HF组的LVEF较non-AHF组的偏低(p=0.017).结论 重型β-地中海贫血病人allo-HsCT后血浆NT-ProBNP的浓度与AHF发生有相关性,而心肌酶、肌钙蛋白、肌红蛋白的变化与AHF无明显相关性,血浆NT-ProBNP可作为重型地贫病人异基因造血干细胞中急性心衰的一个早期实验室预测指标.