真实世界研究的知情同意方式探讨

如何利用真实世界证据（Real-world evidence,RWE）评价药物的有效性和安全性,已成为国内外药物研 发和监管决策等方面共同关注的热点话题。真实世界研究（Real-world research/study,RWR/RWS）不同于临床 实践,作为临床研究的一种类型,仍须基于医学伦理并科学开展,保护受试者权益仍是重中之重。知情同意是 保障受试者权益的重要路径,做好知情同意非常关键。传统的知情同意方式在开展RWR/RWS 过程中可能会 导致招募困难或选择偏倚而降低研究结果的普适性,因此作者结合RWR/RWS 的实际特点,探讨了在RWR/ RWS 范式下的知情同意方式的相关问题。     

孤儿药真实世界研究的方法学研究进展

真实世界研究在孤儿药临床应用中体现出了良好的外推性。我国的孤儿药真实世界数据目前尚未得到充分利用,方法学是重要的制约因素之一,说明孤儿药真实世界研究方法学亟待规范。笔者查阅近年来国内外孤儿药真实世界研究相关文献和政策,对真实世界研究应用于孤儿药的方法学进行综述。孤儿药真实世界数据的常见来源包括患者登记和卫生信息系统等,单臂对照试验和观察性研究是目前使用较多的研究类型,研究过程重点把控偏倚和混杂,提升数据相关性和可靠性,在此基础上得到的真实世界证据可用于支持孤儿药审批和上市后再评价。笔者在总结方法学研究进展的基础上,结合孤儿药真实世界研究的应用,为我国开展相关研究提供参考。     

中医药真实世界研究证据的构成及分级标准建议

真实世界研究是指基于医疗实践的场景开展的贴近于现实情况的临床研究，其目的是力求使临床研究的结果更具有实用性。近年来真实世界研究已经成为临床研究的热点领域。目前，由于随机对照临床试验自身的局限性，如实施难度大、外部真实性低、运行成本高等，已难以适应中医药证据需求的日益增长，而真实世界研究则为中医疗效评价和证据积累提供了新的方法。目前，针对真实世界研究的证据分级尚无一个成熟、公认的体系，且目前常用的证据分级方法均是建立在现代西医学体系之上，照搬用于中医学领域仍然存在一定的局限性。为此，有必要针对中医药真实世界研究的证据进行分级建议，以便为中医药真实世界研究的结果转化为临床证据提供参考。     

中医药基于真实世界研究进展概述

简述真实世界的基本概念及真实世界数据与证据的界定和内在关联,分析真实世界与中医临床研究的相适性及科研范式,总结了当前中医药真实世界研究的主要设计类型及不足之处,并对真实世界研究在中医药临床研究中的应用进行展望。随着大数据时代的来临及现代科技的发展,临床科研方法及平台更加丰富。真实世界的临床研究方法越发受到重视,尤其是在中医药研究领域,表现出非常好的相适性。与经典的随机对照试验相比,真实世界研究更加符合中医药临床的实际情况。     

中医真实世界研究的特征探析

近年来,随着医疗信息技术快速从大型医疗机构向社区与健康管理机构的迅速渗透,临床诊疗现实环境下的真实世界数据日益丰富,医学研究方法学的内在需求与信息技术相碰撞,资源开始向应用转化,真实世界数据开始向临床研究证据转化,为中医真实世界研究的发展提供了客观条件。本文分析讨论了中医真 实世界研究的主要特征,为深化中医真实世界研究的认识及方法学探讨提供参考。     

中医真实世界研究数据采集方法探索

目的：真实世界临床研究中,规范的数据采集方法是形成可靠临床证据的关键步骤。方法：本文阐述了开展临床数据采集以及为保证数据质量如何进行数据预处理工作。结果：本文从数据来源,数据采集内容,采集要点,数据的描述与评价等关键问题提出了中医真实世界数据的采集方法。结论：规范化的临床数据采集方式为真实世界研究奠定了坚实的基础。     

真实世界研究

真实世界研究成为医药研究领域的一个热点,但也存在概念不清、认识不足、方向不明等问题。本文从真实世界研究兴起的背景、真实世界研究的概念、应用场景、发展现状、存在的问题及发展建议等方面进行了论述,深化对真实世界研究的认识。科学研究没有捷径,每一种研究方法都有优势和不足,我们需要理性看待真实世界研究的价值。     

药品临床综合评价中真实世界数据质量控制的探讨和工作经验分享

目的 探索药品临床综合评价中真实世界数据的质量控制,推动真实世界数据在药品临床综合评价中科学合理地应用。方法 查阅国内外药品临床综合评价真实世界研究数据质量控制的文献,并结合笔者所在省份的药品临床综合评价中心开展的工作经验,探讨药品临床综合评价真实世界研究数据质量控制的内容和流程。结果与结论真实世界研究数据质量控制一般分为内部质控和外部质控,评价方法包括定性评价,定量评价和综合评价,实施阶段可分为项目启动阶段和数据治理后阶段,并在这两阶段各开展一次数据质量控制。本研究归纳总结了药品临床综合评价真实世界研究数据质量控制的内容和流程,为研究者和决策者正确生产和使用基于真实世界数据药品临床综合评价证据提供参考。     

基于临床试验注册信息分析中医药真实世界研究现状

基于中国临床试验注册中心平台(Chi CTR)的注册信息,对中医药真实世界研究现状进行分析。方法:检索中国临床试验注册中心网站(www. chictr. org. cn),以实用性临床试验、实效性临床试验、回顾性数据研究、队列研究、登记数据库、电子病历、集中监测、真实世界、注册研究、注册登记、登记研究为检索词,收集中医药相关真实世界研究信息。按照纳入排除标准筛选文献,并提取研究注册年份、研究目的、研究类型、申办单位、研究对象、样本量、干预措施、评价指标等数据,采用描述性分析方法。结果:检索获得761个研究信息,筛选后纳入中医药真实世界研究92个,总样本量2 466 311例,多为前瞻性研究;以评价有效性为目的的研究74个,评价安全性的集中监测研究18个;研究申请注册单位以北京为主;干预措施主要为中药注射剂和口服类中成药,目标疾病以心脑血管疾病为主。结论:中医药真实世界研究呈增长趋势,应用于中医和中药相关措施的临床有效性和安全性评价领域,研究类型多为前瞻性观察研究。     

新型冠状病毒肺炎中医药临床研究的思考与建议

目前仍缺乏新型冠状病毒肺炎(简称"新冠肺炎")防治疗效明确的临床证据。本文针对新冠肺炎,从医学伦理、研究领域、研究方案、随机对照设计、真实世界研究、临床试验协作等方面探讨进一步开展相关中医药临床研究的思路与建议,以期为循证医学提供可靠的最佳证据。     

中医药真实世界研究的应用场景

近年来,真实世界研究成为医药研究领域的热点,在中医药领域也受到广泛关注。然而,目前对于真实世界研究在中医药临床研究领域的应用价值和定位还缺乏系统的认识和思考。本文通过综合国内外学术组织、医药管理部门发布的有关真实世界研究文件及相关文献报道,结合中医药的特点和需求,梳理出中医药真实世界研究的9个应用场景:中药安全性评价、发现临床作用规律、非药物疗法效果评价、"治未病"技术评价、终点事件研究、中西药相互作用评价、中药饮片疗效评估、随机对照试验优化设计和研究假说形成,以期为中医药真实世界研究的开展提供参考,推动该领域不断走向深入。     

Analysis of Interventional Clinical Research Protocols Related to Coronavirus Disease 2019 and Future Expectations

Coronavirus disease 2019 (COVID?19) is a newly emerging infectious disease.After its outbreak, researchersstarted a large number of clinical interventional studies, using a variety of interventions to study the different types of COVID?19 cases. In this article, we searched the websites of Chinese Clinical Trial Registry, ClinicalTrials.gov, etc., to study the publicly registered research information. Through the classification and summary of interventional methods, evaluation indicators, research design, etc., this article provided readers with the outline of clinical research about COVID?19, and looked forward to the scientificity, feasibility, and future evidence of the clinical researches.     

TECHNIQUE AND PLATFORM OF CLINICAL RESEARCH IN REAL WORLD

Compared with clinical research, real world study(RWS) is focusing on the clinical reality.Evidence from RWS is an important support for real clinical practice.More and more researchers paid attention on the study of research technology in real world.After nearly 20 years' work, our research team has summarized some experience for RWS and a platform for data collecting and data analysis has been built up.This is an introduction of the techniques and platform of our RWS research.The basic principle of our research is human-centered, fact-guided, and model-driven.The combination of clinical observation study and computer simulation makes the purpose come true: all from clinic and benefiting clinic.     

Evidence-based Chinese medicine for cancer therapy

In contrast to western medicine (WM), traditional Chinese medicine (TCM) does not focus on a single target but on multiple targets involved in a particular disease condition by applying diverse modalities, such as herbal medicine, acupuncture, moxibustion, etc. There is no pre-determined treatment procedure in TCM, and every patient condition is handled individually. Such patient-tailored treatments have a millennia-old tradition in TCM. Illustrative examples of the power of TCM have been documented in cancer research, i.e., camptothecin, homoharringtonine, or arsenic trioxide. On the other hand, one major reason for reluctance of western academia towards TCM is due to the lack of clinical studies of TCM receipts. This situation is changing very recently, and a number of clinical studies were conducted on TCM providing convincing evidence for the first time to gain credibility and reputation outside China. Clinical trials with TCM remedies focus on three major fields in cancer research: (1) improvement of poor treatment response rates towards standard chemo- and radiotherapy, (2) reduction of severe adverse effects of standard cancer therapy, and (3) unwanted interactions of standard therapy with herbal medicines. Efficacy and safety of TCM treatments depend on the quality of TCM products. Appropriate quality assurance and control of TCM products as well as sustainable production methods are pre-conditions for the implementation of TCM in cancer therapy at an international level. In conclusion, the most important question for recognition and implementation of TCM into WM concerns the clinical evidence for the efficacy of TCM and international quality standards for TCM products.     

中药口服治疗非酒精性脂肪肝临床随机对照试验的系统评价

目的:系统评价中药口服治疗非酒精性脂肪肝的临床疗效和安全性。方法:参考Cochrane协作网系统评价的方法,检索4个数据库中有关中药口服治疗非酒精性脂肪肝的临床随机对照文献。根据纳入标准,由两位评价员独立进行文献筛选、资料提取和交叉核对。采用Jadad评分标准评价文献质量,疗效判定采用软件RevMan4.2进行异质性检验、Meta分析和敏感性分析。对不良反应进行描述性分析。对发表偏倚情况进行漏斗图分析。结果:有8篇文献共743例患者纳入。Jadad评分结果显示只有3篇文献为较高质量研究。在改善TC、BMI指标方面,治疗组疗效优于对照组;在改善CT、B超指标方面,两组差异无统计学意义;在改善临床总有效率、TG、AST、ALT、临床症状/证候方面,两组疗效不能确定。中医药治疗脂肪肝的安全性较高。结论:目前尚无足够的证据证明中药口服比西药或安慰剂口服治疗非酒精性脂肪肝更有效。尚需要设计多中心、大样本的随机双盲对照试验,并加强中医药疗效评价指标研究以提高证据强度。进一步规范不良反应的报道。     

中国临床试验核心指标集研究数据库平台构建＊

核心指标集（Core Outcome Set， COS）的研制是解决当前临床试验结局指标异质性大、发表偏倚、不重要、不公认等共性问题的关键途径。为推动核心指标集研究发展，中国临床试验核心指标集研究中心（Chinese Clinical Trial Core Outcome Set， ChiCOS）建立了专业化数据库平台。本文从ChiCOS数据库平台的架构设计、平台功能与有效性试验核心结局指标（Core Outcome Measures in Effectiveness Trials，COMET）数据平台特点比较等方面，对ChiCOS数据库平台进行介绍，以期更好地为核心指标集研究提供技术支持。     

针刺联合克罗米芬对多囊卵巢综合征妇女活产率影响临床研究设计与实施的探讨

方案设计和实施是临床研究的重要环节。本文针对针刺联合克罗米芬对多囊卵巢综合征妇女活产率影响的随机对照试验过程中的关键问题,如试验设计（包括试验设计特点、疗效指标特色的选择）,临床试验实施（包括组织机构的建立、质量控制等）进行总结探讨,以期对临床方案的设计和实施提供参考。