多维度多准则儿童中成药临床综合评价指标框架的构建

目的 构建多维度多准则儿童中成药临床综合评价指标框架。方法 采用文献综述法与头脑风暴法建立指标池、初步拟定指标框架;通过德尔菲法对相关领域专家进行2轮问卷调查,遴选评价指标;结合专家函询结果与小组讨论结果,构建儿童中成药临床综合评价指标框架。结果 建立了包含安全性、有效性、经济性、适宜性、可及性、创新性6个维度的3级指标框架,包括6个一级指标（即维度）、20个二级指标、52个三级指标。结论 该指标框架从卫生体系角度出发,具有中医药和儿童特点,为儿童中成药临床综合评价的实施提供方法学建议,为其他领域中成药临床综合评价体系的建立提供参考,丰富了我国药品临床综合评价技术体系。     

宝儿康散剂量加倍治疗小儿慢性迁延性腹泻病脾虚湿困证评价其有效性和安全性的随机双盲、阳性药和原剂量平行对照、多中心临床试验

[目的]评价不同剂量宝儿康散对于小儿慢性迁延性腹泻病脾虚湿困证的腹泻症状治疗作用,以及缩短病程和改善中医证候作用,同时观察临床应用的安全性。[方法]采用随机、双盲双模拟、阳性药平行对照、多中心临床试验的方法。15家中心共入选受试者168例,按照1∶1∶1的比例随机分配到加倍剂量组、原剂量组和对照组(止泻灵颗粒)。疗程为5 d。评价腹泻症状疗效、止泻时间、中医证候疗效、单项症状疗效,并观察其安全性。[结果]腹泻症状疗效的总有效率,加倍剂量组为89.29%、原剂量组为69.09%、对照组为65.45%,3组间比较差异有统计学意义,加倍剂量组优于原剂量组和对照组。中位止泻时间,加倍剂量组为4 d、原剂量组为5 d、对照组超过5 d,3组间比较差异有统计学意义,加倍剂量组短于原剂量组和对照组。中医证候疗效的总有效率,加倍剂量组为94.64%、原剂量组为89.09%、对照组为81.82%,3组间比较差异有统计学意义,加倍剂量组优于对照组。单项症状中,在大便稀溏、便次增多方面,加倍剂量组优于对照组。试验过程中,仅原剂量组发生不良事件1例,发生率1.79%,经研究者判断,与试验用药无关。[结论]宝儿康散剂量加倍治疗小儿慢性迁延性腹泻病脾虚湿困证,具有改善腹泻症状、缩短腹泻病程和改善中医证候作用,疗效优于止泻灵颗粒以及原剂量宝儿康散,且安全性良好。     

羌月乳膏治疗儿童亚急性和慢性湿疹的随机对照、多中心临床研究

目的:评价羌月乳膏治疗儿童亚急性和慢性湿疹的临床有效性及安全性.方法:采用多中心、分层区组随机、双盲、安慰剂平行对照的设计方法.以中心为分层因素,计划入选240例,按1∶1随机分为试验组和对照组.试验组采用羌月乳膏,对照组采用基质乳膏,均涂敷于患处,每日3次,疗程4周.以靶皮损形态疗效、面积疗效、瘙痒疗效的有效率为主要...     

中药儿童群体药动学试验设计要点

儿童由于身体发育尚未完善,药物在体内分布代谢有其自身的特点,且在不同年龄、体质量区间的差别很大,使得儿童用药剂量不能简单地参考成人用药剂量进行折算。群体药动学是研究目标人群药物代谢参数的有效方法,尤其适用于儿童这一特殊群体,可有效避免经典药物代谢取血点多所带来的伤害,并可充分了解协变量影响因素的大小,可见掌握药物在儿童中的群体典型值意义重大。提出了中药在儿童群体中开展药动学研究的试验要点与技术方法。     

关于儿童中药新药临床试验设计与评价特殊性的几点思考

参考国内外相关法规、技术指导原则及儿科学文献,从研发策略、儿童年龄分期与分层设计、用药剂量、安全性评价特点及儿童临床试验伦理学原则等方面,提出了对儿童中药新药临床试验特殊性的几点思考.     

金莲清热泡腾片治疗儿童手足口病(普通型)疗效评价的Meta分析

目的:评价金莲清热泡腾片治疗儿童手足口病的临床疗效与安全性。方法:采用Cochrane系统评价方法,检索Cochrane Library中系统评价资料库和Cochrane临床对照试验中心注册库,荷兰医学文摘数据库(EMbase),美国国家医学检索(Pub Med),中国生物医学文献数据库(CBM),中国期刊全文数据库(CNKI),VIP中文科技期刊数据库,万方数据库,查找有关金莲清热泡腾片治疗手足口病的随机对照试验(RCT),检索时限均从建库至2016年6月。由2名评价者按纳入和排除标准独立筛选文献、提取资料和评价质量后,采用Rev Man 5.2软件进行Meta分析。结果:共纳入8篇文献,共1170例,试验组591例,对照组579例,与对照组相比,金莲清热泡腾片组治疗手足口病有效率高于对照组(OR=5.05,95%CI[3.07,8.29]),能有效缩短退热时间(WMD=-51.42,95%CI[-58.22,-44.61])及皮疹完全消退时间(WMD=-1.96,95%CI[-2.60,-1.33]),差异有统计学意义。结论:金莲清热泡腾片治疗手足口病有一定的优势,但所纳入的文献数量较少,质量相对较差,仍需更多大样本、设计严谨的随机对照临床试验证实。     

二妙汤加味内服结合外洗治疗湿热浸淫型小儿湿疹72例临床观察

[目的]探讨二妙汤加味内服结合外洗治疗湿热浸淫型小儿湿疹的临床疗效.[方法]选取2018年6—9月天津市西青区妇幼保健和计划生育服务中心就诊的湿热浸淫型湿疹患儿72例,随机分为治疗组(36例)、对照组(36例).对照组给予丁酸氢化可的松乳膏外涂,治疗组给予二妙汤加味内服加外洗治疗.两组均连续治疗4周,观测4周后临床疗效...     

黄龙止咳颗粒联合孟鲁司特钠咀嚼片治疗儿童咳嗽变异性哮喘多中心随机对照临床研究北大核心CSCD

目的评价黄龙止咳颗粒联合孟鲁司特钠咀嚼片治疗儿童咳嗽变异性哮喘(CVA)肺肾气虚、痰热郁肺证的临床疗效及安全性。方法采用分层区组随机、双盲、平行对照的临床研究方法,于2018年3月至2019年9月纳入8个研究中心(天津中医药大学第一附属医院、山东省千佛山医院、北京中医药大学东方医院、中国医科大学附属盛京医院、河南中医药大学第一附属医院、天津市儿童医院、上海市中医医院、深圳市儿童医院)160例病例,其中试验组和对照组各80例。试验组予黄龙止咳颗粒和孟鲁司特钠咀嚼片;对照组予孟鲁司特钠咀嚼片及黄龙止咳颗粒模拟剂,用法用量同试验组。两组均连续治疗4周。观察两组疾病控制情况及中医疗效,比较两组咳嗽症状严重程度评分、中医证候评分和、肺功能及安全性指标。结果160例进入全分析集(FAS)、安全性数据集(SS)、152例进入符合方案数据集(PPS)。试验组治疗4周控制73例、部分控制3例、未控制1例,对照组控制63例、部分控制11例、未控制1例,试验组与对照组病情控制情况比较,差异有统计学意义(P<0.05),PPS、FAS分析结论一致。治疗4周,试验组中医证候疗效优于对照组,日间咳嗽症状严重评分、夜间咳嗽症状程度评分、中医证候积分和均低于对照组,两组比较差异有统计学意义(P<0.05),PPS、FAS分析结论一致。该研究发生不良事件2例,其中1例判断为不良反应。两组不良事件及不良反应发生率比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论黄龙止咳颗粒联合孟鲁司特钠咀嚼片治疗儿童CVA肺肾气虚、痰热郁肺证疾病控制情况、中医证候疗效优于单独使用孟鲁司特钠咀嚼片,并可减轻患儿咳嗽症状严重程度,改善相关症状,安全性较好。     

儿科中成药的临床有效性探索

儿科中成药的临床有效性探索主要在新药的Ⅱ期临床试验中执行.由于历史原因,目前已经上市的儿科中成药品种大多未进行过临床试验,其上市后临床再评价一般也可将有效性探索作为研究目的.阐述了儿科中成药有效性探索的内容,尤其是量效关系探索的设计与统计方法,同时总结了儿科中成药有效性探索的特点并提出可行性建议.