静脉输注大剂量丙种球蛋白治疗儿童再生障碍性贫血8例报告

采用大剂量静脉丙种球蛋白（ＨＤＩＶＩＧ）输注治疗儿童再生障碍性贫血８例，其中急性再障３例，慢性重型再障２例，一般慢性再障３例。剂量按１ｇ／ｋｇ静脉输注，４周１次，共６￣１０次。治疗后１例用药２次失访无法判断疗效，余７例中基本治愈１例，明显进步３例，无效２例，总有效率７１．４％。４例应用ＨＤＩＶＩＧ前后测定血浆免疫球蛋白浓度，发现用药后血浆ＩｇＧ浓度明显升高。     

抗胸腺细胞免疫球蛋白治疗儿童再生障碍性贫血的不良反应相关因素及疗效相关性研究

目的  归纳抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血（AA）不良反应防治对策,评价不良反应与疗效的关系,分析不良反应发生的相关因素。方法  采用ATG联合环孢菌素A（CsA）联合免疫抑制疗法（CIS）治疗儿童再生障碍性贫血共61例,其中使用美国（Genzyme公司）R-ATG 31例,使用德国（Fresenius公司）R-ATG 30例。采取不良反应综合防治措施,比较两种ATG不良反应发生率,分析不良反应与疗效关系,分析不良反应的相关因素。结果  Fresenius-ATG相关类过敏反应、血清病、感染和需加输血小板等不良反应发生率分别为40.00%（12例）、43.30%（13例）、16.70%（5例）和23.33%（7例）;Genzyme-ATG相关类过敏反应、血清病、感染和需加输血小板等不良反应发生率分别为35.48%（11例）、35.48%（11例）、9.70%（3例）和29.03%（9例）,两种制剂ATG不良反应发生率差异无统计学意义（P >0.05）。不良反应的发生与否疗效比较差异无统计学意义,不良反应发生率在不同年龄,性别和疾病分型中差异无统计学意义。经综合防治,所有不良反应均得以及时控制,无治疗相关死亡。结论  ATG联合CsA治疗儿童再生障碍性贫血安全有效,综合防治措施可有效防治不良反应。Fresenius-ATG和Genzyme-ATG治疗儿童再生障碍性贫血不良反应发生率相当;不良反应的发生并不影响ATG治疗效果;不同年龄、性别及疾病严重程度与不良反应发生无直接相关性。

     

左旋门冬酰胺酶脱敏疗法

左旋门冬酰胺酶脱敏疗法谢晓恬，顾龙君，王耀平，应大明左旋门冬酰胺酶（Ｌ－ＡＳＰ）是目前治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ＡＬＬ）的有效联合化疗方案中主要药物之一［１～３］。但由于Ｌ－ＡＳＰ是异种蛋白，少数患儿可对其致敏而无法应用。我科曾对２例Ｌ－ＡＳＰ皮试...     

儿童再生障碍性贫血淋巴细胞亚群及与血常规相关性的研究

目的研究再生障碍性贫血患儿外周血淋巴细胞亚群分布,及其与同期外周血血常规的相关性。方法采用流式细胞技术对我院42例AA患儿和27例正常儿童外周血淋巴细胞亚群CD3~＋,CD3~＋CD4~＋,CD3~＋CD8~＋,CD3~＋CD4~＋/CD3~＋CD8~＋,CD3~＋CD45RA~＋,CD3~＋CD45RO~＋,CD（16＋56）~＋,CD19~＋的表达进行检测,同时检测血常规。结果再障组CD3~＋CD4~＋,CD3~＋CD8~＋,CD3~＋CD4~＋/CD3~＋CD8~＋的平均值分别为（26.94±11.93）%,（33.33±10.3）%,0.918±0.53,对照组分别为（33.53±9.97）%,（27.08±9.23）%,1.44±0.80,差异有显著性（P〈0.05）;CD3~＋CD8~＋与HB,WBC呈一定程度的正相关,CD3~＋CD4~＋/CD3~＋CD8~＋比值与HB,WBC,N呈一定程度的负相关。结论再障患儿存在淋巴细胞亚群的失调,其中由T淋巴细胞介导的免疫异常对造血功能的抑制在再障的发生中起重要作用,再障患儿Th格局向Th1偏移。     

金振口服液有效性和安全性的多中心、随机对照临床研究

摘要：目的　评价金振口服液祛痰止咳的有效性、安全性和依从性。 方法　采用前瞻性、多中心、随机双盲、平行对照临床研究。共4个中心参与研究,实际符合入选方案病例239例,其中试验组120例,口服金振口服液;对照组119例,口服急支糖浆;疗程均为5 d。比较两组咳嗽、咳痰、喘息、肺部体征、发热、鼻塞、流涕、咽部充血等各单项症状改善率以及综合症状改善率、总有效率,观察药物不良反应和依从性。结果　两组均有显效,但试验组用药后第3天、第5天除咽部充血外,其他各单项症状改善均优于对照组（P < 0.0001）。试验组综合疗效改善率第3天为60.0%、第5天为90.0%,明显优于对照组;至用药后第5天,试验组总有效率为96.67%,对照组为64.71%,两组间比较差异有统计学意义（P = 0.0000）。金振口服液依从性达98.33%,试验期间无不良事件发生。结论　金振口服液治疗小儿由急性上呼吸道感染、气管支气管炎和轻型肺炎等引起的咳嗽、咳痰、喘息、发热鼻塞、流涕等症状有显著疗效,且安全性好、依从性高,是一种适用于儿童的祛痰止咳中成药。     

儿童再生障碍性贫血的诊断与治疗

我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童期为再障好发年龄段.在目前我国儿童白血病诊治研究取得显著进展的今天,必须高度重视儿童再障的诊治研究.现归纳小儿再障的发病机制、诊断分型标准、治疗方法 和疗效标准的国内外研究进展,尤其是针对诊断分型、鉴别诊断等方面提出了需要临床重视的问题,并详细介绍了治疗方法 、药物选择原则与常见药物不良反应及其具体防治措施.     

阿糖胞苷代谢关键酶活性与大剂量阿糖胞苷治疗时药物血浓度关系研究*

目的:通过检测急性白血病（AL）及非霍奇金淋巴瘤（NHL ）患儿骨髓单个核细胞内阿糖胞苷（Ara-C）代谢关键酶- 脱氧胞苷激酶（DCK ）、胞苷脱氨酶（CDA ）活性及静滴大剂量阿糖胞苷（HD-AraC ）后2h 外周血中Ara-C、阿糖尿苷（Ara-U）的浓度,分析DCK 、CDA 活性与外周血中Ara-C、Ara-U 血浆峰浓度的关系。探索Ara-C 的体内代谢特征,以及Ara-C 代谢关键酶活性表达对儿童恶性血液肿瘤接受HD-AraC 治疗时药物血浓度的影响。方法:采用同位素3H-Cytidine 做为放射底物检测24例患儿骨髓单个核细胞内DCK 、CDA 酶活性,同时采用高效液相色谱法（HPLC）和Ara-C、Ara-U 标准品测定静滴HD-AraC 2h 后血浆Ara-C、Ara-U 的峰浓度,统计分析DCK 、CDA 酶活性表达强弱与外周血Ara-C、Ara-U 峰浓度的相关性。结果:CDA 酶活性表达强弱明显影响Ara-C、Ara-U 的血浆峰浓度（P<0.05）:CDA 酶活性高的患儿,Ara-U 血浆峰浓度高,Ara-C 血浆峰浓度低;CDA 酶活性低的患儿,Ara-U 血浆峰浓度低,Ara-C 血浆峰浓度相对高。但是,DCK 酶活性与Ara-C、Ara-U 的血浆峰浓度未见显著性相关（P>0.05）。 结论:HD-AraC 是治疗儿童难治型恶性血液肿瘤的有效疗法,但是CDA 酶活性表达强弱将显影响患儿个体所能达到Ara-C、Ara-U 的血浆峰浓度,进而对Ara-C 疗效和骨髓抑制等治疗反应产生影响。因此,检测CDA 酶活性表达,有可能为临床适当调整药物剂量,开展个体化治疗,提供较为可靠的参考依据。      

血管内皮生长因子及其受体在急性白血病儿童骨髓和血浆中的表达

目的　血管内皮生长因子(VEGF)与实体瘤的发生、发展和预后相关,但其与儿童急性白血病的 关系尚不明确。本实验通过检测VEGF及其受体fms样酪氨酸激酶受体(Flt 1)及含激酶插入区受体(KDR)在儿 童急性白血病的表达情况,分析它们与儿童急性白血病的发生与预后的关系,为进一步研究抗白血病治疗新靶点 提供思路。方法　采用RT PCR法检测21例初发和复发、20例缓解后白血病患儿和5例健康儿童骨髓单个核细 胞VEGF、Flt 1、KDRmRNA的表达。使用酶联免疫吸附法检测上述患儿及20例正常儿童外周血VEGF蛋白浓度。 结果　健康儿童骨髓单个核细胞均未检测到VEGF及其受体Flt 1,KDR的表达。90%(19/21)初发/复发白血病 患儿骨髓单个核细胞表达VEGF,86%(18/21)表达Flt 1,30%(6/20)缓解后白血病患儿骨髓单个核细胞表达 VEGF,15%(3/20)表达Flt 1,两组差异有显著性(均P<0.001)。初发/复发组VEGF和Flt 1阳性率与正常组 [0%(0/5);0%(0/5)]比较差异有显著性(均P<0.001),而缓解组与正常组比较差异无显著性。两组白血病患 儿未检测到KDR表达。初发/复发组血浆VEGF浓度为405±270pg/mL,高于缓解组(136±98pg/mL,P<0.01) 和正常组(91±41pg/mL,P<0.01)。缓解组与正常组比较差异无显著性。结论　白血病患儿表达VEG     

ATG-F治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

目的探索抗人T-细胞兔免疫球蛋白(ATG-F,德国Fresenius)治疗儿童再生障碍性贫血(简称再障)的临床疗效。方法采用ATG-F联合环孢菌素A(CSA)的联合免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再障共31例,其中极重型再障(VSAA)4例,重型再障(SAA)16例,依赖输血型非重型再障(NSAA)11例。实施ATG相关不良反应综合防治措施,并动态监测ATG-F治疗期间与治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC)。结果参照国际Camitta再障疗效标准,总有效率为71.0%(22/31例),其中SAA/VSAA和NSAA的总有效率分别为65.0%(13/20例)和81.8%(9/11例),总有效率差异无显著性。ATG-F相关类过敏反应、血清病和感染等不良反应发生率分别为35.5%(11例)、32.3%(10例)和16.1%(5例),均得以及时控制,无治疗相关死亡。动态监测显示,ATG-F治疗期间ALC下降幅度达到70%~80%,并可持续较长时间,直至治疗后90d仍未恢复到治疗前ALC计数水平的50%。结论本研究显示,ATG-F通过大幅度清除ALC以达到抑制异常T细胞之效应,治疗儿童再障疗效显著;采用审慎实施与防护措施,可有效防治ATG相关不良反应。ATG-F可以作为儿童再障IST治疗的ATG剂型选择之一。