联合免疫抑制治疗儿童重型和难治型再生障碍性贫血

目的　本研究旨在探索联合免疫抑制 (CIS)治疗儿童重型再障 (SAA)和难治型再障 (RAA)的疗效 ,并进行有关疗效预测和临床方法学等方面的研究。方法　应用抗胸腺细胞球蛋白 /抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白 (HDIG)等对 36例儿童SAA(n =33)和RAA(n =3)进行CIS治疗 ,随访观察疗效 ,并将以往接受单一药物免疫抑制 (SIS)治疗的 4 3例病儿 (42例SAA ,1例RAA)作为疗效对照组。同时进行外周血淋巴细胞亚群和血清细胞因子等免疫功能指标检测 ,探索儿童再障的免疫介导致病机制及其与IS疗效的关系 ,并总结临床治疗方法与经验。结果　CIS治疗儿童再障 ,总有效率为 80 .6 % (2 9/36 ) ,其中SAA有效率和显效率分别达到 78.8% (2 6 /33)和 6 0 .6 % (2 0 /33) ,均明显高于以往SIS治疗对照组 [5 7.1% (2 4 /42 ) ,2 8.6 % (12 /42 ) ]。CIS治疗3例RAA均有效 ,而SIS治疗 1例RAA无效。儿童再障的主要异常指标为CD4 /CD8比例下降 ,IL 2R、IL 8和TNF表达增高 ,所有病例均存在 2项以上指标的明显异常。疗效预测研究显示 ,治疗前 ,病程短于 6个月或网织红细胞绝对计数高于 10× 10 9/L者 ,SIS治疗有效率显著增高 ,但上述因素与CIS疗效无关。由于采用较为合理的治疗方法和副反应防治措施 ,两组未出现明显的重要     

阿糖胞苷代谢关键酶活性与儿童恶性血液肿瘤临床疗效的关系研究

目的通过检测急性白血病（acute leukemia,AL）及非霍奇金淋巴瘤（aggressive non-Hodgkin’s lymphoma,NHL）患儿骨髓单个核细胞内阿糖胞苷（Ara-c）,代谢关键酶——脱氧胞苷激酶（deoxycyfidine kinasekinase,DCK）胞苷脱氨酶（cytidine deaminase,CDA）活性,探索阿糖胞苷代谢关键酶活性与儿童恶性肿瘤临床疗效的关系。方法采用同位素3H—Cytidine做为放射底物检测32例患儿（ALL19例,AML9例,晚期NHL4例）骨髓单个细胞内DCK、CDA酶活性,统计分析各组患儿的检测结果。结果初发患儿DCK酶活性明显高于复发患儿（P〈0．05）。初发患儿CDA酶活性明显低于复发患儿（p〈0．05）。初发患儿cDA／DCK明显低于复发患儿（P〈0．05）。初发患儿ALL、AML、NHL中DCK酶活性来见显著差异（P〉0．05）。酶的活性与患儿年龄、性别未发现相关性（P〉0．05）。结论DCK活性增高,有利于Ara-C转化为具有活性的Ara-CTP。CDA活性增高,将促进Ara-C迅速降解,影响疗效。所以,初发与复发患儿DCK、cDA酶活性的显著差异（DCK活性降低和CDA活性增强）,很可能是导致肿瘤复发的原因。因此,骨髓单个核细胞内DCK、CDA酶活性表达强弱与Ara—C的疗效密切相关。     

抗胸腺细胞球蛋白治疗儿童中型再生障碍性贫血的疗效

目的 探讨应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗儿童中型再生障碍性贫血(MAA)的疗效和安全性.方法 收集1993-2006年在同济大学附属同济医院确诊为特发性获得性MAA患儿42例,接受ATG、环孢素(CsA)和雄激素治疗的18例为ATG组,仅用CsA和雄激素治疗的24例为非ATG组.比较两组患儿的疗效、随访时的血常规、疾病转归和生存情况.结果 治疗半年后,ATG组的有效率为83.3%(15/18),显效率为77.8%(14/18),无效率为16.7%(3/18);非ATG组有效率为37.5%(9/24),显效率为25.0%(6/24),无效率为62.5%(15/24).ATG组的有效率及显效率均显著高于非ATG组(P值均<0.01).ATG组的生存率为100%(18/18),非输血依赖生存率为83.3%(15/18);非ATG组的生存率为83.3%(20/24),非输血依赖生存率为54.2%(13/24).ATG组的非输血依赖生存率显著高于非ATG组(P=0.034).ATG组进展为重型再生障碍型贫血(SAA)的比例为11.1%(2/18),显著低于非ATG组的45.8%(11/24,P=0.021).结论 ATG治疗儿童MAA的疗效肯定,可提高非输血依赖生存率,减少向SAA进展,其相关不良反应可获得较好控制.     

双绒毛膜三羊膜囊三胎妊娠射频消融减胎病例临床结局分析

目的探讨射频消融术(radiofrequency ablation,RFA)对双绒毛膜三羊膜囊(dichorionic triamniotic,DCTA)三胎选择性减胎的安全性以及影响妊娠结局的因素。方法采用回顾性队列研究方法收集2016年1月1日至2020年1月1日期间在南方科技大学第一附属医院深圳市人民医院产科因DCTA三胎要求RFA选择性减胎病例的患者资料,对手术经过、临床结局和并发症,以及其分娩胎盘进行分析。结果共有12例DCTA病例纳入本回顾性分析,RFA手术时孕周为(15.6±1.3)周,分娩孕周为(36.9±1.1)周(34+4~38+2周)。12例中8例接受介入性产前诊断,与未接受介入性产前诊断的病例相比,两组从RFA手术到分娩的间隔差异以及分娩孕周差异均无统计学意义(P>0.05)。共分娩新生儿23例,6例(26%)小于胎龄儿。无论是独立绒毛膜单胎还是单绒毛膜双羊膜囊(monochorionic diamniotic,MCDA)保留胎,出生体质量的平均百分位数明显低于单胎妊娠胎儿体质量的第50百分位数(P<0.001)。1例DCTA中的MCDA保留胎RFA术后4 h死亡(8.3%),死前保留胎一度出现胎儿心动过速伴胎动消失,分娩后胎盘检查显示MCDA保留胎侧胎盘苍白而减灭胎侧胎盘瘀血。收集10例DCTA中MCDA保留胎存活的胎盘,9例可见保留胎胎盘循环通过双胎之间血管吻合支不同程度灌注了减灭胎部分胎盘小叶,1例无明显灌注减灭胎胎盘的病例MCDA保留胎体质量百分位数最低。结论RFA减胎对于DCTA三胎减胎安全有效,减胎后进行介入性产前诊断手术不影响RFA术后继续妊娠时间,术中监测MCDA保留胎心率和胎动异常与不良结局有关,胎盘检查有助于了解不良结局原因,保留胎生长潜能或许与双胎之间的血管吻合类型有关。     

门冬酰胺酶相关儿童急性胰腺炎诊治研究

目的通过收集国内病例资料,分析和归纳儿童门冬酰胺酶(ASP)相关胰腺炎(AAP)的临床特征和诊治经验,不断提高儿童AAP的早期诊断率和疗效水平。方法归纳我院和近年来国内报道的临床资料完整的66例患儿诊治经过,参照国际AAP诊断标准,分析我国儿童AAP的流行病学、临床表现、辅助检查规律以及治疗方法和疗效。结果归纳66例儿童AAP资料可见:(1)最终疗效:病死率为36%(24/66例),其中24例死亡病例中19例(79%)死于休克。(2)流行病学:无高发年龄段和性别差异,大多数(79%)发生于首次接受ASP的诱导治疗期。(3)临床表现:腹痛、腹胀和呕吐分占91%、72%和69%:(4)血胰腺酶水平:血淀粉酶和血脂肪酶增高分别占89%和100%。(5)影像学检查:早期腹部B超和CT检查的阳性率分别为84%和82%。(6)综合治疗:奥曲肽为主要药物之一,但并未能降低病死率。(7)左旋门冬酰胺酶(L-ASP)和培门冬酶(PEG-ASP)两组中,坏死性胰腺炎分别占25%和50%,P0.05;病死率分别为36%和1I%,P0.05。结论多数AAP发生于诱导治疗期。腹痛并非必然症状,血脂肪酶的敏感度高于血淀粉酶,早期B超和CT影像学检查阳性率也有限,因此需要全面分析判断以助早期诊断。需要在奥曲肽治疗的同时,积极进行综合治疗以提高疗效水平。PEG-ASP在预防AAP及降低其严重程度方面较L-ASP未见明显优越性。     

性染色体不一致嵌合的病例报道和文献综述

性染色体不一致嵌合是指个体中同时存在女性(46,XX)和男性(46,XY)细胞系,根据产生机制不同可分为同源性和异源性嵌合.其发生率很低,发生机制也不是很明确;且由于各细胞系嵌合比例不同表型存在很大差异,产前诊断时难以评估预后.本综述汇总既往的文献报道,对性染色体不一致嵌合的发生率、发生机制、临床表型、相关治疗、预后及...     

特尔津与莱格司亭在儿童血液与肿瘤疾病治疗中疗效对比

粒细胞集落刺激因子(granulocyte colony-stimulating factot,G-CSF)是一种多肤链的造血生长因子,由单核细胞、成纤维细胞和内皮细胞产生,能与细胞表面的特定受体结合,调节粒细胞的增殖与分化,促使中性粒细胞系造血祖细胞生长和分化,保护中性粒细胞避免凋亡并加强它们的功能.随着基因克隆技术的发展,人工合成粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)已被广泛地用于由各种原因引起的粒细胞减少症并取得了较好的疗效.     

儿童间变型大细胞非霍奇金淋巴瘤临床特点及疗效分析

为探讨儿童间变型大细胞非霍奇金淋巴瘤（CALLCL）临床特点,方案选择及疗效分析,对4例儿童间变型大细胞性非霍奇金淋巴瘤患儿进行临床诊断,免疫分型,治疗,随访及疗效总结,结果：4例CALCA患儿中,CD30＋3例,T细胞型3例,B细胞型1例,部分缓解1例,完全缓解3例,其中1例CR7月后脑膜复发,结论：间变型大细胞淋巴瘤（ALCL）为非霍奇金淋巴瘤的一种特殊类型,临床表现多样,与其他恶性淋巴瘤相比恶性程度稍低,较少累及骨髓,预后较好,但与免疫分型及分期密切相关。     

大剂量阿糖胞苷治疗儿童急性髓系白血病远期疗效研究

目的 探索采用大剂量阿糖胞苷（HD—AraC）治疗儿童急性髓系白血病（AML）的远期疗效。方法 以HD-AraC为主的联合方案作为儿童AML长期化疗中的早期和定期强化治疗，采用Kaplan-Metier法统计长期无病生存（DFS）率。采用综合措施防治强烈化疗后并发症。采用高效液相色谱法（HPLC）测定血浆和脑脊液中Ara-C浓度。结果 16例初治患者的6年以上DFS率达到62．5％（10／16例）；持续完全缓解5年以上7例，3～5年2例。但复发病例疗效仍不理想。采用积极的化疗并发症防治措施，患儿均能够度过骨髓抑制期，未出现重要脏器明显损伤和化疗相关死亡。HPLC检测显示HD-AraC治疗可以明显提高血浆和脑脊液中Ara—C浓度。结论 以HD-AraC为主的联合方案治疗儿童AML可进一步提高远期疗效，患儿能够耐受该化疗方案的强度，值得临床应用。