非血缘相关脐血移植治疗儿童高危白血病的临床观察

目的：非血缘脐血具有快速寻求、容易得到和HLA配型不严格的特点，该文进行了非血缘相关脐血移植（UD-UCBT）治疗儿童恶性白血病的研究并探讨其疗效问题。方法：对6例难治性白血病患儿，包括3例急性淋巴细胞白血病（2例高危CR1，1例标危CR2），2例幼年慢性粒单细胞白血病（1例缓解期，1例加速期）和1例急性髓系白血病（AML- M5，CR1）进行了非血缘相关脐血移植，HLA高分辨1例全相合，1例5个位点相合，1例4个位点相合，3例3个位点相合。预处理选用白消安/环磷酰胺/ATG或全身放疗/环磷酰胺/ATG为主方案。于 0 d 回输脐血，有核细胞中位数为8.51×107/kg，CD34+细胞中位数为1.81×105/kg。预防移植物抗宿主病（GVHD）采用环孢霉素A、甲基泼尼松龙和骁悉或CD25单抗。结果：中性粒细胞绝对值（ANC）≥0.5×109/L和PLT≥20×109/L的中位天数分别是+13 d、+30 d，移植证据均为供者型。4例出现Ⅰ~Ⅲ度GVHD，均控制。随访中位时间12个月，未发生慢性GVHD，现存活4例血型均转为供者型，无复发。结论：脐血提供快速有效的造血干细胞，为治疗儿童白血病提供良好时机，非血缘相关脐血移植能耐受HLA多个位点不相合。急性GVHD发生率也较高，存在移植物抗白血病作用。     

高压氧对移植的外源性人神经干细胞体内神经元分化的影响

目的：观察缺氧缺血性脑损伤（HIBD）新生大鼠移植人神经干细胞（hNSCs）后高压氧（HBO）对外源性hNSCs体内神经元分化的影响。方法：新生7 d的SD大鼠HIBD模型制作后3 d经脑室移植hNSCs,并分成移植组（n=8）和移植+HBO组（n=8）。移植+HBO组于移植后1 h进行HBO治疗,每日1次,10 d后断头取脑,应用免疫荧光方法检测植入细胞在皮层、海马神经元分化情况。结果：移植后10 d,植入细胞分化形成神经元,分布以海马、皮层为主。统计学结果表明,在皮层,两组分化的神经元计数差异无显著性（P>0.05）;而在海马区,移植+HBO组神经元分化存活的数量较单纯移植组多,差异有显著性（P<0.05）。结论：HIBD新生大鼠移植hNSCs后HBO促进海马区外源性hNSC向神经元的分化。     

高压氧治疗在神经修复与再生过程中的作用及分子学机制

目的研究高压氧(HBO)治疗对7日龄鼠缺血缺氧性脑损伤后碱性成纤维生长因子(bFGF)及其mRNA表达的影响。方法建立新生鼠缺血缺氧性脑病模型,应用HBO治疗后应用免疫组织化学技术检测脑bFGF表达,应用原位杂交技术检测脑bFGFmRNA。结果HBO组bFGF表达及bFGFmRNA表达均显著增强,而高压空气(HBA)组脑bFGF表达增强,bFGFmRNA表达减弱。结论HBO增强新生鼠缺血缺氧性脑损伤后bFGF及其mRNA表达。     

异基因造血干细胞移植治疗儿童血液病

目的造血干细胞移植可以根治白血病、再生障碍性贫血、血红蛋白病及先天性免疫缺陷等疾病,通过临床观察,分析研究异基因造血干细胞移植对儿童血液病的治疗效果。方法采用异基因造血干细胞移植治疗15例儿童血液病,其中非血缘脐血移植9例,同胞脐血移植3例,同胞外周血干细胞移植2例,同胞骨髓移植1例。采用白消安、环磷酰胺或环磷酰胺、全身照射为基础的预处理的方案。结果14例患者植入,1例于移植后15d死亡,未达植入标准。白细胞的植入时间各组间没有明显差异;脐血移植血小板的植入明显较骨髓或外周血延迟（P〈0．05）。主要并发症为巨细胞病毒感染和复发,11例患者生存;其中10例无病存活,占66．7％,存活最长时间为6年。Kaplan-Meier生存曲线提示：1年生存率为76．6％,预计5年生存率为57．4％。结论脐血移植具有移植物抗宿主疾病轻、较容易控制、搜寻时间短等优点,对儿童患者具有广泛的应用前景。提出了儿童脐血移植的选择策略。     

Kozlowski型脊椎干骺端发育不良1例报告

目的探讨Kozlowski型脊椎干骺端发育不良(SMDK)的临床特点及诊断。方法分析1例SMDK患者的临床特点、实验室检查及基因诊断,并复习相关文献。结果男性患儿8岁,病程6年余,临床表现为四肢指趾短粗,髋内翻畸形,膝外翻畸形,脊柱侧弯且前凸过度,严重的干骺端改变,TRPV4、NXX3-2基因杂合突变。结论典型的临床特征辅以基因诊断有助于及早发现和准确诊断SMDK。     

先天性心脏病时血浆心房利钠多肽水平与肺动脉压力之间的关系

实验证实,心房利钠多肽(ANP)以环磷酸鸟苷(cGMP)为第二信使,扩张肺动脉,降低肺动脉压力,国外虽有作者观察外周静脉血免疫活性心房利钠多肽(ir-ANP)水平与肺动脉压力之间的关系,但报道很少.至于先心病时内源ANP增多对肺动脉压力是否发挥生理效应国内外未见报道。本文于右房,肺总动脉,下腔静脉取血测定血浆ir-ANP、     

CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴性白血病单中心疗效分析

目的分析CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的单中心疗效,为改进该方案提供临床依据。方法符合入组标准的100例ALL患儿,接受了CCLG-ALL 2008方案治疗,回顾性分析治疗结果及治疗相关毒副作用。结果 100例中低危ALL 49例,中危23例,高危28例。诱导缓解率97%。化疗期间发生严重感染24例(24%),并发大脑后部可逆性脑病综合征(PRES)6例,发生治疗相关死亡(TRM)8例。本组病人的2年和5年累积复发率均为(12%±0.04),2年和5年总体生存率(0S)均为(83%±0.04),2年和5年无事件生存率(EFS)均为(79%±0.04)。低危组与高危组间0S差异有显著性(χ~2=12.026,P=0.001);低危组与高危组间EFS差异有显著性(χ~2=14.291,P=0.000),中危组与高危组间EFS差异亦有显著性(χ~2=5.356,P=0.021)。影响生存的主要因素是诱导期严重感染所致TRM、疾病复发以及病人治疗途中失访。结论 CCLG-ALL 2008方案治疗儿童ALL完全缓解率高、复发率低,降低诱导期严重感染所致TRM,减少高危疾病复发,并改进高危病人综合管理以使病人能接受完整治疗,可进一步提高生存率。     

高压氧联合活脑灵对新生儿缺氧缺血性脑病的早期干预效果

目的新生儿缺氧缺血性脑病(hypoxic ischemic encephalopathy，HIE)尚缺乏有效的治疗方法，探讨高压氧联合活脑灵治疗HIE的临床疗效。方法将72例HIE患儿分为3组，分别给予常规治疗(24例)，单纯高压氧(24例)及高压氧联合活脑灵(24例)治疗，比较治疗后各组脑电图好转率及新生儿行为神经测定(neonatal behavioral nevrological assessment．NBNA)评分。结果①脑电图：常规组、高压氧治疗组、高压氧联合活脑灵治疗组治疗后各组脑电图好转率分别为42％，44％和82％，各组好转率相比差异有显著性意义(χ^2=7．245，P=0．027)；其中高压氧治疗组与常规组比较，好转率差异无显著性意义(P&;gt;0．05)，高压氧联合活脑灵治疗组与常规组、高压氧治疗组比较，好转率明显增高，差异有显著性意义(P&;lt;0．05)。②NBNA评分：各组治疗后NBNA评分分别为36．92&;#177;1．21，37．05&;#177;1．33，38．50&;#177;1．35，各组相比差异有非常显著性意义(F=10．99，P&;lt;0．001)，其中高压氧治疗组与常规组比较，NBNA评分差异无显著性意义(P&;gt;0．05)；高压氧联合活脑灵治疗组与常规组、高压氧治疗组比较，NBNA评分差异有显著性意义(P&;lt;0．001)。结论高压氧联合活脑灵治疗新生儿HIE较常规及单纯高压氧治疗有明显的效果。