恶性肿瘤基因治疗的研究方向问题

一、肿瘤基因治疗的“靶细胞”或“靶组织” 带有目的基因的载体如何达到“靶细胞”是肿瘤基因治疗的关键。但什么是“靶细胞”,一般我们首先想到的是肿瘤细胞。但是,基因的运载系统如何通过血管,出毛细管,进入肿     

双链AAV载体的构建及其转导效率的检测

基因治疗为人类多种疾病的治疗带来了希望,但其临床应用的道路曲折,问题在于安全和有效的基因输送系统的开发.如何将治疗基因特异、有效地传递给靶细胞,这是基因治疗中的关键.     

基因疗法在肿瘤临床治疗中的应用

基因疗法在肿瘤临床治疗中的应用沈德钧，郑树肿瘤基因治疗是指使用基因操作方法干预宿主靶细胞的有关基因，以达到肿瘤治疗目的的一类方法。广义的基因治疗概念还包括使用各种基因工程药物来治疗肿瘤。虽然肿瘤基因治疗的研究历史还很短，但随着近年来基因转移技术的迅速...     

基因治疗在充血性心力衰竭的应用进展

充血性心力衰竭 ( CHF)是大多数心血管疾病的终末阶段 ,发生率和死亡率逐渐增加。近年来治疗心衰药物的开发和合理利用 ,使心衰病人的症状有所缓解 ,但均未能达到根治的目的。而基因治疗有望能完全纠正 CHF病人的心功能 ,现就近年来基因治疗充血性心力衰竭的研究进展综述如下。1　基因治疗方法学及进展 [1～ 4]1 .1　基因治疗的概念　基因治疗指将正常和野生型的基因插入靶细胞的染色质基因组中 ,以补充缺失基因或置换致病基因 ,从而产生新的表型的一种治疗方法。基因治疗必须具备目的基因、靶细胞以及将目的基因导入靶细胞的转基因方法…     

基因治疗病毒载体的研究及应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病,其成功与否的关键是载体。目前应用的载体主要有包括病毒和非病毒载体,但在基因治疗中应用最为广泛的载体是病毒载体。本文就近年来病毒载体系统在基因治疗中的应用及其改进等方面的研究进行综述。     

肝癌基因转导方法的选择

肝癌的基因治疗中,选择何种基因转移载体系统将治疗基因转入特定的靶细胞仍是一个较为关键的、正在研究的问题,对此系统的要求是有效和准确.但随治疗策略的不同,导人方法和转移载体系统也有不同,并无单一一种转移系统能适用于广泛的要求.     

受体介导的基因转移治疗肿瘤的研究现状

肿瘤基因治疗的实施主要包括以下 3个方面 :( 1)寻找具有治疗意义的目的基因 ;( 2 )建立有效的靶细胞向转移目的基因的载体系统 ;( 3)使目的基因在靶细胞中表达 ,发挥生物学效应达到治疗目的 ,目的基因成功转移入靶细胞是基因治疗最重要的环节。肿瘤基因治疗基因转移方法较多 ,可分为物理、化学和生物 3大类。包括裸露 DNA直接注射、多价阳离子 - DNA复合物转化、电转化、脂质体共转化和病毒方法等。利用细胞表面受体介导的基因转移技术将外源基因特异性导向靶细胞表达是近年来基因治疗研究的热点之一。它是利用细胞表面存在的特异性受体…     

基因治疗修复骨缺损的研究进展

基因治疗是骨缺损修复研究的热点之一。当前对基因治疗修复骨缺损的研究主要在骨诱导因子、目的基因、各种载体及靶细胞等方面，将目的基因通过体内或体外途径转移靶细胞，维持骨诱导因子在局部持续有效地表达，从而治疗修复骨缺损。笔者就基因治疗修复骨缺损的研究进展综述如下。     

血管疾病的基因治疗

基因治疗是指将有功能的外源基因转移到靶细胞并获表达，以纠正遗传缺陷或给予靶细胞以新的功能，达到有效治疗疾病的目的。根据应用的基因转移技术可将基因治疗分为间接法和直接法，前法应用中介的体细胞接受外源基因，然后再回输至宿主体内；后法是将目的基因直接转移到宿主的靶细胞，在此讨论的是直接基因转移法。就血管疾病而言，最重要的靶细胞是血管平滑肌细胞（ＶＳＭＣ）。正常ＶＳＭＣ处于相对静息状态，当血管受到损伤（如球囊导管损伤、血管移植等）和存在病变时（如动脉粥样硬化等），ＳＭＣ即发生有丝分裂、增殖，血管内膜增厚…     

自身免疫性疾病的基因治疗

基因治疗是在体内局部释放调节细胞因子,并有可能成为治疗癌和常见病毒感染的最佳方法。最近基因治疗已用于治疗自身免疫性疾病。自身免疫攻击的靶细胞可通过基因修饰以表达免疫调节细胞因子保护来自免疫介导的破坏(靶组织基因治疗)。这些靶细胞包括Ⅰ型胰岛素依赖性糖尿病(IDDM)的胰腺β细胞、多发性硬化的产生髓     

重组逆转录病毒载体介导基因转移的现状及思考

目的在将目的基因导入靶细胞实现基因治疗的过程中，载体起着关键作用。令人遗憾的是至今仍未能。建立一种兼顾安全与高效的载体系统，即使研究应用最广的逆转录病毒载体也不例外，利用重组逆转录病毒介导基因转移弥补及克服传统载体的缺陷，实现安全而高效的基因治疗势在必行。     

基因治疗中的靶向转移载体研究

自 1990年美国ＮＩＨ批准开始第一例临床基因治疗试验以来 ,全世界已有 2 10 0多例患者因各种各样的疾病 ,如病毒感染、单个基因缺乏等进行基因治疗。在基因治疗过程中 ,为使基因能在患者体内有良好的表达并产生满意的治疗效果 ,就必须有一个合适的基因治疗系统 ,其组成除含治疗基因外 ,还需靶向转移载体系统 (即基因传递系统 )及基因表达系统。靶向转移载体系统可将基因定向传递到特定的靶细胞中。目前 ,基因的靶向转移载体可分为病毒性及非病毒性两大类。1　病毒性靶向转移载体病毒性靶向转移载体是目前临床应用十分广泛的一类载体 ,其特…     

肿瘤基因治疗的原理和技术

肿瘤基因治疗的原理是将目的基因用基因转移技术导入靶细胞,使其表达此基因而获得特定的功能,继而执行或介导对肿瘤的杀伤和抑制作用,从而达到治疗之目的。基因治疗涉及目的基因、载体及受体细胞三方面。有效的基因治疗依赖于外源基因高效而稳定的表达。基因治疗的靶细胞分为生     

重组生长因子在软骨组织工程中的研究进展

间充质干细胞的研究为软骨修复展示了新的前景,但若达到完全修复愈合则需间充质干细胞与重组生长因子结合,或与基因治疗方法有机联合。基因强化组织工程是以间充质干细胞作为靶细胞的基因治疗和组织工程相结合的技术。在实际应用中,由于表达治疗性基因的时间有限,这对根治某些基因缺陷性疾病较为困难,然而软骨修复只是一个阶段性的过程而不需长时间的表达,因此,可将基因治疗用于软骨修复。文章重点综述重组生长因子转染骨髓间充质干细胞向软骨分化的研究进展。     

基因治疗的现状与展望

所谓基因治疗,就是向靶细胞引入外源基因,以纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗目的。进行基因治疗有两个途径:即生殖细胞的基因治疗与体细胞的基因治疗。生殖细胞的基因治疗是将外源基因导入患者的生殖细胞(受精卵),如能成功会影响后代的遗传性状,涉及伦理学问题,因此目前一般不考     

转基因基质细胞对脐血CD34+细胞体外扩增及早期祖细胞的影响

自1989年Broxmeyer和Geuckman等证实脐血富含造血干/祖细胞,并有可能用于临床造血细胞移植以来,至今在世界范围内已开展了对脐血干/祖细胞及其造血重建、体外扩增的研究,有报道的脐血干/祖细胞移植已达500多例.尽管脐血具有价廉、易获得、富含干/祖细胞等优点,但由于其量的限制而使其应用受限.因此,建立一个理想的脐血干/祖细胞体外扩增体系以保证干细胞存在,同时有大量祖细胞扩增是脐血干/祖细胞移植和以脐血干/祖细胞为靶细胞而进行基因治疗的关键.     

人类疾病的基因治疗

基因治疗已经开始了。本文较为全面地介绍了基因治疗分类、靶细胞的选择及当今人类疾病的基因治疗探索。     

人皮肤成纤维细胞的分离和体外培养

基因治疗方式可分为间接体内法 (ｅｘｖｉｖｏ)和直接体内法(ｉｎｖｉｖｏ)。离体基因治疗方法亦称间接法是将患者的某种组织或细胞取出体外 ,在短期培养的条件下转入目的基因 ,进行筛选和富集整合有外源基因的阳性细胞 ,然后再回输到患者体内。该方法具有靶细胞明确 ,转染效率高的优点 ,因此在基因治疗中被较多采用。目前 ,国际上已有 10余种疾病的基因治疗研究采用皮肤成纤维细胞为靶细胞 ,并且越来越多的研究已进入临床Ⅰ期试验。本实验探讨了人皮肤成纤维细胞的分离及体外培养方法 ,观察总结了体外培养的生长特征 ,以获得在体外稳定生长的正常皮肤成纤维细胞 ,从而为自体皮肤成纤维细胞基因治疗的研究提供充足、可     

以聚乙烯亚胺为骨架的转基因载体的研究进展

基因疫苗有三个重要环节,即目的基因、转基因载体和靶细胞,目前基因治疗主要的问题是如何有效地将外源基因释放到靶细胞而又尽可能少的产生不良反应。目前,应用于基因转移的载体主要包括病毒载体和非病毒载体两大类,病毒载体的基因转染效率虽然高,但细胞毒性大,     

基因治疗中的腺相关病毒载体

基因治疗是一种新型疾病治疗手段，它通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导人靶细胞，纠正先天基因缺陷或者合成具有治疗作用的蛋白，从而达到治疗疾病的目的。腺相关病毒载体（adeno—associated virus，AAV）具有无神经毒性和低免疫原性等独特生物学优势，在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视．被认为是当前基因治疗中最有潜力的病毒载体。