马法兰、地塞米松、沙利度胺方案成功治疗复发难治特发性轻链沉积肾病一例报告及文献复习

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中国年轻骨髓增殖性肿瘤患者的临床和基因突变特征北大核心CSCD

目的探究中国年轻骨髓增殖性肿瘤(MPN)患者的临床和基因突变特征。方法通过横断面研究,在全国范围内向MPN患者发放调查问卷,根据诊断时年龄分为年轻组(≤40岁)、中年组(41~60岁)和老年组(>60岁),在各疾病类型中比较三组的差异。结果共收集到1727份可供分析的问卷,其中年轻组453例(26.2%),包括原发性血小板增多症(ET)274例、真性红细胞增多症(PV)80例、骨髓纤维化(MF)99例(原发性MF 45例,PV后MF 20例,ET后MF 34例);男性178例(39.3%),中位年龄31(18~40)岁。与中年、老年MPN受访者相比,年轻MPN受访者中未婚、高学历、无合并症、无合并用药、较低危险度分层占比较高(P<0.001)。年轻MPN受访者中以头痛为首发症状患者占比较高(ET:P<0.001;PV:P=0.007;MF:P=0.001),脾大的比例在初诊(PV:P<0.001)和调研时(ET:P=0.052;PV:P=0.063)最高,而血栓事件的发生率在初诊(ET:P<0.001;PV:P=0.011)和调研时(ET:P<0.001;PV:P=0.003)均最低。年轻MPN受访者JAK2突变比例最低(ET:P<0.001;PV:P<0.001;MF:P=0.013),CALR突变比例最高(ET:P<0.001;MF:P=0.015),非驱动基因突变(ET:P=0.042;PV:P=0.043;MF:P=0.004)和高分子风险(HMR)突变(ET:P=0.024;PV:P=0.023;MF:P=0.001)的检出率均最低。结论与中、老年患者相比,年轻MPN患者有着特有的临床表现和基因突变特征。     

第377例——门脉高压、肾病综合征、角膜结晶沉积

病历摘要 患者女性,41岁.因纳差、肝功能异常伴双下肢水肿16个月于2006年8月12日入院.2005年出现厌食、纳差,皮肤瘙痒,伴双下肢水肿,外院查血常规:白细胞2.75×109/L,Hb 64g/L,血小板42×109/L,,肝肾功能:ALT 39 U/L,总胆红素9.2 μmoL/L,γ-谷氨酰转肽酶166 U/L,碱性磷酸酶3191 U/L,白蛋白29.7 g/L,肌酐92.6μmol/L.血糖正常.     

硼替佐米治疗12例难治性多发性骨髓瘤

 目的　观察硼替佐米治疗难治性多发性骨髓瘤（MM）的疗效和患者不良反应。方法　12例患者中男9例，女3例，中位年龄67岁，难治性MM患者接受硼替佐米治疗，1.0 mg／m2～1.3 mg／m2，静脉注射，第1、4、8、11天，3周为1个疗程；或者1.6 mg／m2静脉注射，第1、8、15、22天，5周1个疗程。多数患者同时应用地塞米松20～40 mg／d，第1天至第4天；2例同时合用多柔比星脂质体（商品名：楷莱）。疗效采用EBMT标准进行评价，不良反应按照美国国立癌症研究所（NCI）CTCAE评价。结果　中位随访时间6.5（1～13）个月，9例可评价疗效，8例（88.9 ％）有效，其中nCR4例，PR3例，MR1例。7例中断治疗后疾病进展。死亡5例，其中3例为治疗有效后中断治疗者。患者最常见的不良反应为血小板减少，但可以自行恢复。其次为恶心、呕吐、乏力、周围神经毒性、带状疱疹等。结论　硼替佐米治疗难治性MM疗效确凿，患者耐受性好，但需要坚持足疗程治疗。     

血药浓度监测在大剂量甲氨蝶呤治疗中的应用价值

目的 探讨血药浓度监测在大剂量甲氨蝶呤(MTX)治疗血液系统肿瘤中的应用价值.方法 给予105例急性淋巴细胞白血病及淋巴瘤患者217例次大剂量MTX(1.5～9.0 g)治疗,根据MTX的血药浓度,以不同剂量及不同给药方式给予四氢叶酸钙(CF)解救.于开始用药44h起,间隔6～12h用荧光偏振免疫法测定MTX血药浓度,监测至MTX浓度<0.1 μmol/L止.结果 6例次(2.8%)患者开始用药44h后MTX浓度(C_(MTX/44h))≥5 μmol/L,平均浓度为11.67μmol/L(6.01～20.15 μmol/L),平均解救中止时间为开始用药170 h(92～272 h);23例次(10.6%)患者1 μmol/L≤C_(MTX/44h)<5μmol/L,平均浓度为2.23 μmol/L(1.07～4.69 μmol/L),平均解救中止时间为开始用药116 h(68～188 h)后.C_(MTX/44h)≥1 μmol/L者基本出现于使用MTX剂量≥5 g的患者中.除个别患者出现轻度黏膜炎症外,所有患者均未发生严重不良发应.结论 MTX的代谢过程存在个体差异,应进行血药浓度监测.排泄延迟更易出现于使用高剂量药物时.在血药浓度监测下使用大剂量MTX安全可行.     

基于大剂量地塞米松的化疗方案治疗合并肾功能不全的初治多发性骨髓瘤的疗效和安全性

目的 评估基于大剂量地塞米松的化疗方案治疗合并肾功能不全的初治多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性.方法 回顾性分析2006年8月～2008年8月在北京协和医院接受基于大剂量地塞米松化疗方案治疗的22例合并肾功能不全的初治多发性骨髓瘤患者的临床资料.结果 在接受中位4个疗程基于大剂量地塞米松的化疗方案后,22例患者中,有7例(31.8%)肾功能恢复,中位至恢复时间为31 d;16例(72.7%)有效,其中7例(31.8%)完全或接近完全缓解.3～4级副作用包括粒细胞减少(13.6%)、感染(22.7%)、周围神经病变(9.1%)和肠梗阻(4.5%).结论 基于大剂量地塞米松的化疗方案可以安全、有效地治疗合并肾功能不全的初治多发性骨髓瘤患者.     

全反式维A酸治疗急性早幼粒细胞白血病出现阴囊溃疡2例

报告2例急性早幼粒细胞白血病患者在应用全反式维A酸治疗后出现阴囊溃疡。2例均为男性，例1 38岁，例2 39岁，因急性早幼粒细胞白血病给予全反式维A酸治疗，分别在治疗19d和10d后出现阴囊溃疡。2例患者的溃疡均在停用全反式维A酸、加强患处换药后愈合。     

血液科2388例次住院患者感染危险因素的分析

目的 了解血液科住院患者发生感染的易患因素.方法 对我院血液科2388例次住院患者进行回顾性分析,找出不同的危险因素及其与发生感染的关系.结果 血液系统恶性肿瘤感染的发生率较高,常见的感染部位依次为上呼吸道和肺脏(16%)、败血症(4%)、肛周感染(4%)、皮肤软组织(2.9%).在急性白血病患者中,254例次初治者和96例次复发患者感染发生率为80.9%和66.7%,明显高于完全缓解患者(19.0%).中性粒细胞总数＜0.5×109/L的患者感染发生率为98.1%,高于粒细胞总数正常的患者(8.8%).随着住院天数的延长,感染的发生率明显增加.安置导管、老龄以及合并糖尿病患者感染发生率高.多元回归分析显示,初治或复发的急性白血病、粒细胞缺乏、住院时间≥20 d、置管、糖尿病和年龄＞60岁是发生感染的独立危险因素.结论 血液病房中血液肿瘤感染发生率高,肺部感染和败血症多见.白血病初治和复发时、粒细胞缺乏、住院时间长、安置导管、老龄及合并糖尿病是感染的危险因素.     

临床病例讨论（step by step）——自体干细胞移植后发热、呼吸困难

 植入综合征 (ES) 系造血干细胞移植过程中严重并发症,主要发生在造血干细胞移植后中性粒细胞恢复早期。ES以发热、皮疹、非心源性肺水肿为主要特征。ES以往与高移植相关死亡率相关,多数患者死于呼吸衰竭和多器官功能不全。早期诊断并合理应用皮质激素可以显著降低移植相关死亡率。本文报道了一个年轻女性NHL患者,在自体外周血干细胞移植后粒细胞恢复早期出现发热、呼吸困难、肺水肿,早期诊断为ES并及时应用皮质激素后病情获得完全缓解。     

沙利度胺、司坦唑醇联合泼尼松用于改善骨髓纤维化患者芦可替尼治疗相关血液学不良反应

目的 分析沙利度胺、司坦唑醇、泼尼松联合(TSP方案)治疗骨髓纤维化(MF)患者芦可替尼治疗相关血液学不良反应的效果及安全性.方法 回顾性分析2016年1月至2017年7月北京协和医院芦可替尼治疗中出现贫血和(或)血小板减少的10例MF患者临床资料,所有患者接受低剂量沙利度胺(约75 mg/d)、司坦唑醇(2 mg/次,3次/d)和小剂量泼尼松(每天0.5 mg/kg)联合治疗,评估其血液学不良反应及安全性.结果 服用芦可替尼过程中,出现贫血和血小板减少者分别为9例和7例.采用TSP方案治疗后,血红蛋白有效5例,其中1例获得完全缓解(CR);血小板有效4例,均为CR.合计血液学指标总有效7例.开始服药至起效中位时间为27 d(13～89 d).起效的7例患者中有3例疗效丧失,疗效持续中位时间为未达到(28～207 d).结论 TSP方案可以改善MF患者芦可替尼治疗中出现的贫血和血小板减少症.