帕博利珠单抗联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗联合化疗方案对比安慰剂联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤（BTC）的经济性。方法 根据KEYNOTE-966试验数据构建分区生存模型,模拟周期为21 d,模拟时限为患者终生。以质量调整生命年（QALY）为产出指标,采用成本-效用分析法评价上述两种方案的经济性。通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果,并探讨有赠药方案情境下的经济性。结果 基础分析结果显示,帕博利珠单抗组的成本与效果均高于安慰剂组,增量成本-效果比（ICER）为3 909 359.78元/QALY,高于以3倍我国2022年人均国内生产总值（GDP）即257 094元作为的意愿支付（WTP）阈值,证明没有经济性。单因素敏感性分析结果显示,效用贴现率、无进展生存状态效用值、成本贴现率、帕博利珠单抗成本等对ICER的影响较大。概率敏感性分析验证了基础分析结果的稳健性,并得出当WTP阈值大于1 500 000元/QALY时,帕博利珠单抗组方案开始具有经济性。情境分析结果表明,当考虑针对低收入人群的帕博利珠单抗慈善赠药方案时,虽然治疗成本大幅下降,但仍不具有经济...     

丁樱教授应用藤类药物治疗过敏性紫癜撷菁

介绍丁樱教授应用藤类药物治疗小儿过敏性紫癜的经验。阐述本病的病因病机;根据中医药理论及以病位在络脉为依据,善用藤类药物辨证施治。     

抗病毒口服液治疗小儿手足口病肺脾湿热证的随机对照、多中心临床研究

目的 评价抗病毒口服液治疗普通型小儿手足口病肺脾湿热证的有效性及安全性。方法 采用随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验方法,计划纳入288例患儿,按1：1的比例随机分为试验组和对照组。试验组服用抗病毒口服液,对照组服用安慰剂,剂量均为1~2岁5 mL/次、3~6岁10 mL/次,3次/d,疗程5 d。以完全退热时间为主要有效性指标。结果 实际入组287例,其中试验组144例、对照组143例。试验组完全退热中位时间为24 h （PPS数据集,下同）,对照组为48 h,两组比较差异有显著性（P<0.05）;试验组皮疹/疱疹开始消退中位时间为24 h、对照组为40 h,试验组皮疹/疱疹完全消退中位时间为96 h、对照组为112 h,试验组中医证候疗效总愈显率为92.62%、对照组为72.32%,两组比较,差异均有统计学意义（P<0.05）。试验组与对照组不良事件发生率分别为4.35%和2.99%,组间比较,差异无统计学意义。结论 抗病毒口服液治疗小儿手足口病普通型肺脾湿热证,可以缩短退热时间、皮疹/疱疹消退时间,促进口腔黏膜疱疹/溃疡愈合,改善中医证候,临床使用有效、安全。     

丁樱论治小儿慢性湿性咳嗽

丁樱教授根据小儿"三不足、二有余"生理特点及"脾为生痰之源,肺为贮痰之器"的中医经典理论,认为脾虚湿困,痰湿内蕴,上扰于肺是慢性湿性咳嗽的主要病机,治疗主张"运脾泻肺,肺脾同治",脾转枢之机恢复,脾胃健运,气机升降如常,痰湿酿生无源,阻断痰液生成,则气道通畅,肺中痰自除,肺脏清灵,咳嗽渐平。在临床诊治中,对慢性湿性咳嗽患儿多运用六君子汤、苓桂术甘汤、小半夏汤、人参五味子汤、升阳益胃汤加减。     

菖麻熄风片治疗小儿多发性抽动症肝风内动挟痰证Ⅲ期临床研究

目的 确证评价菖麻熄风片治疗小儿多发性抽动症肝风内动挟痰证的有效性和安全性。方法 采用区组随机、双盲双模拟、阳性药平行对照、多中心临床研究的方法。438例患者进入全分析数据集,治疗组328例,对照组110例。治疗组口服菖麻熄风片与硫必利片模拟药,3次/d,4～6岁,1片/次;7～11岁,2片/次,12～18岁,3片/次;对照组口服硫必利片与菖麻熄风片模拟药,2次/d,4～6岁,1/3片/次;7～11岁,1/2片/次;12～18岁,1片/次。两组均治疗4周。观察两组的YGTSS抽动积分、临床疗效、YGTSS社会功能损害、中医证候疗效和单项证候疗效,并对其依从性和安全性进行评价。结果 治疗组和对照组临床疗效的总有效率分别为86.59%、82.73%,且治疗组患儿抽动的疗效不劣于对照组。YGTSS抽动积分、社会功能损害、中医证候疗效和单项证候疗效的组间比较,差异均无统计学意义。PPS与FAS分析结论一致。试验中,未发现菖麻熄风片的不良反应,不良反应发生率低于硫必利片且有统计学意义。结论 菖麻熄风片对小儿多发性抽动症肝风内动挟痰证有效,疗效不劣于硫必利片,并且未提示更高的临床应用风险。     

《过敏性紫癜中医诊疗指南》第二轮专家问卷调查分析

目的:制定过敏性紫癜中医诊疗指南。方法:采用德尔菲(Delphi)法,在第一轮专家问卷的基础上,编制过敏性紫癜中医诊疗指南第二轮专家问卷,向全国40位专家发送调查问卷,对回收的34份有效问卷进行分析。结果:在临床表现指标中,红色斑丘疹、下肢及臀部多见等9项指标符合均数>1.5,等级和>50,变异系数<0.4。在证型指标中,风热伤络、血热妄行的均数、等级和值最高,其变异系数最小。结论:在临床表现方面,红色斑丘疹、下肢及臀部多见等9项指标专家意见的集中程度及协调程度均较高。在证候分型方面,专家意见比较集中,仅对湿热痹阻证存在分歧,需进一步评价。     

他克莫司联合小剂量泼尼松治疗儿童特发性膜性肾病致酮症酸中毒

1例8岁男性患儿因特发性膜性肾病应用他克莫司（1.25 mg,1次/12 h）联合泼尼松（12.5 mg,隔日1次）口服治疗。5周后,患儿相继出现多饮、多尿、呕吐、嗜睡、脱水征。实验室检查：空腹葡萄糖22.4 mmol/L,动脉血酸碱度7.24,标准碳酸氢盐12 mmol/L,尿酮体（＋＋＋）。诊断为酮症酸中毒。停用他克莫司,给予静脉补液（2125 ml/d）及重组人胰岛素2.5 U/h持续静脉输注。10 h后血酸碱度7.40,空腹葡萄糖8.5 mmol/L,连续2次检测尿酮体均为阴性,改为三餐前皮下注射重组人胰岛素6.25 U。3周后,患儿空腹葡萄糖5.9 mmol/L。     

脂质代谢异常对儿童过敏性紫癜肾损伤预测价值的Meta分析

背景　过敏性紫癜（HSP）是儿童最常见的血管炎之一,部分可累及肾脏发展为紫癜性肾炎（HSPN）,影响预后。因此在HSP的发病早期寻找肾脏损伤的预测因子十分必要,近年来越来越多的研究表明脂质代谢异常可能是HSP肾脏损伤的危险因素,然而未见系统的循证研究。目的　全面搜集相关文献,评估HSP发病早期脂质代谢异常是否能作为HSPN的预测因子。方法　计算机检索PubMed、EMBase、The Cochrane Library、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网、中国生物医学文献数据库,检索时间为建库至2020-02-10。收集第一作者、发表年份、国家、诊断标准、性别、年龄、例数（HSPN组/非HSPN组）、观察指标〔两组人群起病时的总胆固醇（TC）、三酰甘油（TG）、高密度脂蛋白（HDL）、低密度脂蛋白（LDL）、载脂蛋白M（ApoM）〕、研究类型、发生情况（初发/复发）、病程、随访时间,运用纽卡斯尔-沃太华量表（NOS）对纳入文献进行质量评估,Stata 15.1软件进行Meta分析。结果　共纳入16篇文献5 312例患者,失访26例,纳入HSP患儿5 286例,其中1 997例发展为HSPN,NOS评分均≥6分。Meta分析结果显示：HSPN组患者起病时的TC水平〔WMD=0.72,95%CI（0.51,0.92）〕、TG水平〔WMD=0.61,95%CI（0.45,0.77）〕、LDL水平〔WMD=0.65,95%CI（0.41,0.89）〕高于非HSPN组,ApoM水平〔OR=0.32,95%CI（0.12,0.85）〕低于非HSPN组。结论　高水平的TC、TG和LDL可能是HSP发展为HSPN的预测因子,HDL水平与HSPN关系尚不明确,有待进一步研究证实,ApoM有望成为HSPN的新独立预测因子。     

从心肾相交理论出发探析小儿遗尿症的临床诊治

遗尿是小儿时期以夜间尿床为主要临床表现的疾病,历代多数医家认为主要病机为膀胱虚冷,不能约束,然大量临床病例及文献提示心肾失交证为其主要病机之一。文章基于“心肾相交”理论,探讨小儿遗尿心肾失交的病因病机、辨证论治。其主要病机为心肾失交致遗尿频作,并与脾胃受损、肝肺气机升降失调密切相关。治疗上以交通心肾、水火既济之法为重,方选交泰丸加减清补并用,标本兼施;脾胃失和者,予保和丸加减以健运脾胃;脾气不足者,予补中益气汤加减以补气健脾;肝经湿热者,予龙胆泻肝汤加减以清肝泻火;肺气不宣者,予甘草干姜汤加减以益气温阳。     

头孢呋辛酯干混悬剂加用止咳橘红颗粒治疗小儿急性支气管炎（痰热壅肺证）的随机双盲、阳性药平行对照、多中心临床评价

目的 评价在头孢呋辛酯干混悬剂基础上应用止咳橘红颗粒治疗小儿急性支气管炎（痰热壅肺证）的病情改善作用,探索其止咳对症治疗作用,同时观察临床应用的安全性。方法 采用随机、双盲双模拟、阳性药平行对照、多中心、非劣效检验的方法。将236例受试者,按照1：1的比例随机分为试验组和对照组。在两组均服用头孢呋辛酯干混悬剂的基础上,其中试验组服用止咳橘红颗粒和金振口服液模拟剂,对照组服用金振口服液和止咳橘红颗粒模拟剂。疗程5 d。以疾病疗效的总有效率为主要评价指标,以咳嗽起效时间、中医证候疗效、单项症状及体征消失率为次要评价指标。以临床不良反应发生率为安全性评价指标。结果 疾病疗效总有效率,试验组96.40%,对照组94.55%,经非劣效检验,试验组不劣于对照组。次要指标,除咳嗽起效时间外,中医证候疗效、单项症状及体征消失率的组间比较,差异均无统计学意义。符合方案数据集（PPS）与全分析数据集（FAS）分析结论一致。本次试验发现仅对照组报道7例次不良事件（5.98%）,其中1例经过研究者判断,与药物的关系为“可疑”,视为不良反应（0.85%）。结论 在头孢呋辛酯干混悬剂基础上,应用止咳橘红颗粒对小儿急性支气管炎（痰热壅肺证）的病情改善作用不劣于金振口服液,且具有更好的止咳对症治疗作用,临床应用的安全性较好。