基于指数分布的生存资料盲态下样本量再估计方法

目的针对生存分析样本量再估计的适应性设计临床试验,本文基于指数分布,提出盲态下生存资料的样本量再估计方法。方法采用蒙特卡洛模拟方法,预设4个期中分析时间点,以参数初始估计值M_(10)为均数暂定搜索范围为M_(10)_±0.5M_(10),在该搜索范围内产生指数分布随机数对期中分析时的截尾生存数据进行填补,对填补后的数据进行极大似然估计,得到试验参数的再估计值M_1,若M_1落在搜索范围外,则需更改搜索范围以包含M_1,并重新进行搜索直至M_1落在搜索范围内,此时的M_1即为试验参数的再估计值,在此参数的基础上重新估计样本量,并比较4个期中分析点的样本量再估计结果,确定1个最合适的期中分析时间点。结果经过期中分析调整后的样本量接近真实值,且期中分析时间点越向后移,样本量估计结果越接近真实值,变异越小。结论建议在入组结束并完成1/4最短随访时间时进行一次期中分析重新估计样本量,根据估计结果考虑是否增加样本量。     

中医药促进新型冠状病毒肺炎恢复期康复临床研究方案

恢复期是新型冠状病毒肺炎中医临床治疗继早期、进展期、危重期之后的第4个阶段。该阶段的康复治疗对本次新冠肺炎后期疫情的防治和防控都具有重大意义。依托2020年四川省科技厅应对新型冠状病毒科技攻关应急项目,本方案将给予健康指导和龟息调肺功法康复作为基础治疗,对照组给予基础治疗,试验组给予基础治疗+口服参苓白术散+外用灸法,分别在第0天、2周、12周、24周对患者进行生活质量评定量表,焦虑自评量表,抑郁自评量表、血常规、血生化、新冠肺炎病毒核酸检测和胸部CT检查及对患者密切接触者健康状况进行观察。该方案已通过伦理审查及临床试验注册,希望为新冠肺炎恢复期治疗提供高级别的证据。     

现实世界研究生态圈的构建与发展

现实世界证据（real-world evidence，RWE）由现实世界数据（real-world data，RWD）产生，经现实世界研究（real-world study，RWS）转化而来。科学的RWE可为决策提供参考依据，其产生有赖于系统性地构建和发展良性生态圈。本文梳理了RWD、RWS在产生RWE中的角色及转化机制，试图探讨构建现实世界研究良性生态系统的必要性及构成要素，并简要展望生态圈的发展趋势、机遇及挑战。     

全民食盐加碘对甲状腺疾病住院构成的影响

目的探讨全民食盐加碘对某大型三甲医院甲状腺疾病住院患者构成的影响。方法采用流行病学调查研究的方法 ,收集西京医院1979～2010年甲状腺疾病住院患者信息,分析甲状腺疾病住院患者的基本情况,全面了解历年甲状腺患者疾病谱、疾病顺位。结果 (1)32年间共有10128人次因甲状腺疾病住院,男性占28.1%,女性占71.9%。甲状腺住院疾病构成性别间存在差异:女性甲状腺良性肿瘤、结节性甲状腺肿比例高于男性,男性甲状腺功能亢进比例高于女性(P<0.001)。(2)全民食盐加碘实施前17年甲状腺疾病住院患者人数年均增长率为2.98%,实施后年均增长率为11.79%。(3)结节性甲状腺肿住院患者增长最为明显;甲状腺恶性肿瘤住院患者增长速度快于甲状腺良性肿瘤;甲状腺功能亢进住院患者逐年增加。(4)其他非毒性甲状腺肿升至住院疾病顺位的第一位;甲状腺良性肿瘤降至第二位;甲状腺恶性肿瘤升至第三位。结论全民食盐加碘前后甲状腺住院患者疾病构成发生了显著变化;全民食盐加碘是甲状腺住院患者人次增加、疾病谱和疾病顺位变化的原因之一。     

倾向得分区间匹配法用于非随机对照试验的探索与研究

目的探索研究倾向得分区间匹配法在非随机对照试验中用于均衡组间混杂因素的能力,并与logistic回归分析方法和倾向得分卡钳匹配进行比较。方法通过Monte Carlo模拟分析倾向得分区间匹配法处理二分类资料的能力,并与传统的logistic回归方法以及倾向得分卡钳匹配法进行比较,通过I类错误、检验效能、标准化差异以及匹配比例等指标进行综合评价。结果倾向得分区间匹配法与logistic回归法以及倾向得分卡钳匹配法的检验效能、I类错误、标准化差异和匹配比例四个评价指标无明显差异。结论在观察性研究和流行病学研究中,采用倾向得分区间匹配法均衡组间协变量得到真实的处理效应具有很高的实用价值。     

基于内部预试验方差及组间差值的样本量调整模拟

目的 通过盲态下内部预试验IPS样本量调整的模拟分析,探索协变量存在前提下有效控制Ⅰ型错误、保证检验效能的合理统计方法.方法 利用蒙特-卡罗法模拟存在协变量时的两阶段自适应设计过程,分别采用协方差分析法和方差分析法分析两阶段数据,采用合并P值法确定检验的最终结果,比较两种方法对Ⅰ型错误、检验效能值的影响.结果 采用方差分析的Ⅰ型错误膨胀较协方差分析要大,检验效能也较协方差分析略低,但是Ⅰ型错误的增大更明显.结论 根据第一阶段的方差和组间均值差调整样本量时,如果存在协变量,应采用协方差分析方法分别分析第一、二阶段的数据,然后采用合并P值法做出统计推断.     

中国人亚健康状态评估表条目的初步筛选

目的 用6种方法 对中国人亚健康状态评估表条目池中的条目进行筛选,初步确定量表的条目,并探讨筛选量表条目的方法.方法 对量表条目的筛选,除了使用离散趋势法(变异系数法)、相关系数法、因子分析法常用方法 外,本文新增频数分布法、克朗巴赫系数法和聚类分析法.结果 将6种方法 选中的条目保留下来,形成中国人亚健康状态评估的初步量表.结论 6种方法 从不同角度考察条目,建议综合应用上述6种方法 进行量表条目的筛选,提高量表的质量.     

医学研究的非参数回归分析方法

自从十八世纪利用最小二乘原理产生回归分析以来 ,回归分析就一直成为各研究领域数据分析的最重要方法。目前 ,回归分析被广泛用于化学、药学、经济学、生命和社会科学领域中 ,尤其用于生物医学和社会卫生领域。进行回归分析主要有二个目的 :一是探索和描述变量间的关系 ,另一是进行预测估计 ,即把回归看作是一种基于模型的数据归纳方法。例如 :医学与卫生统计中最常用的回归模型为线性模型 ｙ =Ｘβ +ε,该模型对于给定的数据对 (ｔｉ,ｙｉ) ,ｉ =1,2 ,… ,ｎ ,若探索和描述变量间的线性趋势 ,则对数据拟合模型 ｙ=ａ +ｂｔ +ε ,并可进行…     

基线资料均衡性检验存在的问题与探讨

目的 选择恰当的均衡性检验方法,探讨均衡性检验的必要性.方法 采用Monte Carlo模拟比较假设检验和标准化差异检验基线资料均衡性的能力.结果 随机化研究中,大样本情况下出现不均衡的可能性很小;而在样本量相对较小的情况下,很难保证基线资料的均衡性.结论 标准化差异是一种有效的均衡性检验方法.非随机化研究中,均衡性检验必不可少;随机化研究中,样本相对较小情况下也需要作均衡性检验.