实验性肿瘤的联合基因治疗研究

恶性肿瘤基因治疗的临床研究已有10余年，但疗效尚未确定。治疗策略也不下12种，但何种策略为佳尚无定论。目前采用的策略多数为单一基因治疗，鉴于肿瘤的发生可能涉及多种基因及多种因素，发病过程也是多步骤的，该研究探索多种基因及因素的配合进行实验性肿瘤的联合基因治疗研究。首先克隆一系列的治疗基因，构建不同载体及调控原件，     

肝干细胞作为肝癌靶向基因治疗载体的体内实验研究

肝癌基因治疗作为现代分子药物治疗，为肝癌的治疗带来了新的前景，但目前肝癌基因治疗的研究结果尚不能令人满意，缺乏良好的基因转移载体是其重要原因，改进现有思路，提供一个靶向肝癌细胞的新的基因转移策略十分必要。     

内耳病的基因治疗

介绍基因治疗应用于耳蜗的历史，就基因转导载体、耳蜗基因治疗效果和载体导入路径等方面研究成果进行综述和评价，并探讨今后耳蜗基因治疗的发展方向。     

基因治疗用于乳腺癌的研究现状

乳腺癌（breast cancer,BC）是女性最为常见的恶性肿瘤,也是全球女性癌症死亡的主要原因。手术、放疗和化疗等常规治疗的效果往往不如预期。基因治疗通过纠正缺陷基因和调节基因的表达来达到预期的治疗效果,目前已成为一种有前景的乳腺癌治疗策略。在乳腺癌的基因治疗中通常使用病毒载体和非病毒载体作为递送载体。病毒载体具有较高的转基因效率,但病毒载体存在免疫原性较高、具有插入突变的风险和生物安全性等问题。非病毒载体与病毒载体相比,细胞毒性、免疫原性和诱变性均较低。但它还需要解决基因转移效率较低、特异性不足、基因表达持续时间短等问题。本文综述了目前利用病毒载体和非病毒载体治疗乳腺癌的研究现状,这些基因治疗载体各有优缺点,因此本文对目前使用的基因治疗载体进行相关概述。     

骨肉瘤基因治疗及载体系统研究现状

近年来,有关骨肉瘤基因治疗的研究在基因治疗方法、基因载体、载体导入途径等方面取得了较大进展。骨肉瘤的基因治疗主要有免疫基因治疗、反义基因治疗、抑基因治疗、自杀基因治疗及联合基因治疗等。基因载体包括病毒载体和非病毒载体。     

胰腺癌基因治疗的进展

与传统的手术切除、放射治疗、化疗等胰腺癌治疗方法不同，胰腺癌的基因治疗是通过基因工程的方法逆转癌细胞的恶性状态而达到治疗目的。近年来，有关胰腺癌的基因治疗的研究在基因治疗方法、基因载体、载体导入途径和靶向调控等方面取得了一些进展，基因治疗有望成为一种治疗胰腺癌的较理想的方法。     

CRISPR/Cas9递送系统的研究现状及应用进展

针对CRISPR/Cas9系统在DNA、RNA和蛋白3种水平的递送形式,本文着重介绍了CRISPR/Cas9系统的病毒载体和非病毒载体的研究现状和CRISPR/Cas9系统递送的新策略,及其在生物医学领域和基因相关疾病治疗的应用进展。通过对CRISPR/Cas9系统递送和基因治疗策略进行总结与阐述,为创新药物的发现和基因治疗的开发提供新思路。     

实验性肿瘤的联合基因治疗研究

恶性肿瘤基因治疗的临床研究已有10余年,但疗效尚未确定。治疗策略也不下12种,但何种策略为佳尚无定论。目前采用的策略多数为单一基因治疗,鉴于肿瘤的发生可能涉及多种基因及多种因素,发病过程也是多步骤的,该研究探索多种基因及因素的配合进行实验性肿瘤的联合基因治疗研究。首先克隆一系列的治疗基因,构建不同载体及调控原件,然后进行不同基因的联合治疗作用,并与放射治疗相结合,最后还筛选新的肿瘤治疗侯选基因,旨在为临床提供更有效的肿瘤基因治疗策略和方案。     

感音神经性耳聋基因治疗的新进展

感音神经性耳聋严重影响了人类健康和生存质量，目前仍无确切有效的治疗方法。随着基因工程技术的发展，基因治疗为攻克这一顽症带来了新希望。基因治疗指将外界正常或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，从而改善疾病的一种治疗手段。1996年，基因治疗技术首次应用于耳聋的治疗研究，10余年来发展迅速。我们就感音神经性耳聋基因治疗常用的载体、常用的外源基因和载体导入内耳的途径等相关问题综述如下。     

腺病毒载体在肿瘤靶向性治疗中应用的研究进展

肿瘤已经成为威胁人类健康和生命的重大疾病之一，有效地治疗肿瘤是当前医学研究的迫切任务。基因治疗在肿瘤治疗中的应用正在快速发展。肿瘤基因治疗常用的病毒载体有腺病毒载体、逆转录病毒载体及腺病毒相关病毒载体。腺病毒在体内能有效地感染肿瘤细胞，已经在肿瘤的基因治疗研究与实践中显示出了较好的应用前景，本文对其研究进展综述如下。[第一段]     

老年性痴呆的基因治疗与神经生长因子

基因治疗正在成为常规方法难以治愈的中枢神经系统疾病的新的治疗手段。本文概要介绍了CNS基因治疗的方法和途径；CNS基因治疗的病毒载体以及目前老年性痴呆基因治疗研究与神经生长因子作用机制的状况。     

肝脏靶向性基因治疗的研究进展

基因治疗是一种通过载体系统将目的基因导入机体发挥治疗作用的新型药物。肝脏靶向性基因治疗不仅可以针对肝脏本身疾病发挥作用，还可利用肝脏作为机体的生物反应器，通过表达的基因产物对全身性或其他器官的疾病发挥治疗作用。由于肝脏具有对进入体内物质的代谢和解毒特性，大多数基因载体都会进入肝脏。因此肝脏靶向性是基因治疗领域的一个重要研究方向。早期由于特异性、疗效、毒性和免疫限制，肝脏靶向性基因治疗的实际临床价值受到限制。随着载体技术和监测技术的不断进步，肝脏靶向性基因治疗现已成为治疗各种肝脏和非肝脏相关疾病的一种具有潜力的方法。本研究在梳理肝脏靶向性基因治疗分类、病毒和非病毒载体系统的基础上，概述肝脏靶向性基因治疗技术进展过程和发展现状，探讨肝脏靶向性基因治疗在肝癌、遗传性系统性疾病、遗传性代谢性肝病、脂代谢紊乱性疾病等方面应用，总结分析当前肝脏靶向性基因治疗存在问题以及潜在解决方案，进一步展望肝脏靶向性基因治疗的未来前景，以期为肝脏靶向性基因治疗的研究和应用提供借鉴和参考，进而促进我国基因治疗的创新发展。     

基因治疗与神经系统疾病

介绍常用基因治疗技术的一般方法、常用载体，以及一些基因治疗技术在神经系统患方面的应用研究。     

基因治疗中的腺相关病毒载体

基因治疗是一种新型疾病治疗手段，它通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导人靶细胞，纠正先天基因缺陷或者合成具有治疗作用的蛋白，从而达到治疗疾病的目的。腺相关病毒载体（adeno—associated virus，AAV）具有无神经毒性和低免疫原性等独特生物学优势，在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视．被认为是当前基因治疗中最有潜力的病毒载体。     

目的基因的转导策略与方法

基因疗法是随着分子生物学进展而出现的一种全新治疗方法。任何基因疗法需采用安全、方便、无毒的措施将目的基因传递至靶细胞或靶器官[1] 。围绕着目的基因的转移和操作 ,国内外学者提出了多种策略。具体方法包含两部分内容。 (1)选择高效转导途径将目的基因转入靶细胞并有效表达 ;(2 )选择合理的治疗策略对机体实施基因治疗。本综述将对这方面的研究作一简要介绍。1　目的基因的转导途径向细胞内转移目的基因的方法可分为两大类 ,病毒载体途径和非病毒载体途径。自从 1990年首次进行基因治疗的临床试验以来 ,已有 5 0 0多项基因疗法获准进…     

椎间盘退变性疼痛与基因治疗

椎间盘退变导致的下腰痛、腰腿痛、颈肩、背痛等慢性疼痛,目前尚无满意的治疗方法。基因治疗作为一种新的治疗方法,可能是治疗和预防椎间盘退变性疼痛的最好方法。本文主要介绍该病基因治疗的原理及载体选择。     

人类腺病毒载体介导的人肺囊性纤维化基因治疗的研究展望

根据人类腺病毒(Ad)载体特性,人肺囊性纤维化(CF)细胞分子生物学进展.及包含正常人肺囊性纤维他穿膜传导调节因子(CFTR)cDNA的复制缺陷型Ad载体(Ad CFTR)介导的CF基因治疗的实验研究进展,主要从安全性和有效性两方面,论述了Ad—CFTR指导的CF临床基因治疗要求与进一步研究策略,痘苗病毒、逆转录病毒和腺病毒载体分别介导的CF基因治疗研究结果表明,正常CFTR基因在呼吸上皮的低水平表达,即可达到治疗目的,从而为治疗CF展示了光明前景。CF基因治疗的人体安全性试验已在美国批准实施,不久将进行有效性试验。     

浅谈基因治疗及其发展

基因治疗是一种新型的治疗方式,本文阐述了它的概念,然后分别从基因治疗的策略、基本程序、外源基因的表达及检测、基因治疗的未来展望等方面做了基本的介绍,从而对基因治疗有一个初步的认识。     

腺相关病毒载体优化的研究进展

 腺相关病毒（adeno-associated viruses，AAV）是用于基因传递与表达的常用载体，具有安全性好、免疫原性低、表达稳定等优点，在基因治疗中逐步得到应用。但是AAV载体在基因治疗中仍面临着转导效率低、载体容量小、靶向性弱以及宿主的免疫反应等限制，影响了AAV载体的广泛应用。因此，AAV载体技术的优化研究在持续推进，优化策略能够提高AAV转导效率，降低机体免疫反应，调高靶向性，扩展载体容量，优化调控。本文对相关研究进展进行综述，为AAV载体在临床应用提供一定的参考。     

重组腺病毒载体在肿瘤基因治疗中的应用

腺病毒载体转导目的基因具有效率高、滴度高、在体内不与宿主细胞染色体整合等优点,使腺病毒载体在肿瘤的基因治疗研究与实践方面得以广泛运用。本文就三代腺病毒载体的构建与改进,腺病毒载体介导的肿瘤基因治疗策略及其应用进展进行了简要地综述,并讨论了在肿瘤基因治疗中仍需解决的安全问题和面临的挑战。