不同剂量丙种球蛋白辅助治疗重型再生障碍性贫血疗效分析

目的分析不同剂量的静脉丙种球蛋白(IVIG)辅助治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(AA)的疗效。方法回顾分析2000年1月至2015年12月应用IVIG辅助免疫抑制治疗的获得性重型AA住院患儿的临床资料。并根据治疗情况分为低剂量组,IVIG 200~400 mg/(kg·d),每4周一次,连用6次;高剂量组,IVIG 1 g/(kg·d),连用2天,每4周1次,连用6次。结果所有患儿随访至2015年12月31日,61例患儿中41例治疗有效,总有效率为67.2%。高剂量组在抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗后3个月的有效率高于低剂量组,差异有统计学意义(P=0.020)。20例无效患儿IVIG首剂应用距离ATG首剂间隔时间为2.0d(2.0~5.0 d),而41例有效患儿间隔时间为8d(7.0~9.0 d),两组间比较差异有统计学意义(P0.001);在20例无效患儿中有18例ATG与IVIG的使用时间间隔7 d。两组生存率分别为80.0%和87.1%,差异无统计学意义(P0.05)。两组患儿应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)后6个月内,高剂量组严重感染的发生率低于低剂量组,差异有统计学意义(P=0.008)。结论应用免疫抑制治疗的获得性重型AA患儿,加用高剂量IVIG辅助治疗可使早期反应率增加,但并未增加其远期有效率、治愈率及5年生存率;可减少严重感染率,但未能减少总感染率及感染相关死亡率。     

肺表面活性物质蛋白 B、C 基因变异与蒙古族早产儿 呼吸窘迫综合征相关性研究

目的研究肺表面活性物质蛋白(SP)B、SP-C基因外显子4(exon4)区域基因变异与蒙古族早产儿呼吸窘迫综合征(RDS)的相关性。方法选择住院治疗的无血缘关系的蒙古族RDS早产儿50例(男31例,女19例),同期、同民族和同群体中无血缘关系的非RDS早产儿50例为对照组(男27例,女23例),分别用聚合酶链式反应(PCR)基因多态性分析和基因检测技术对SP-B、SP-C基因exon4区域基因进行测序,并比较两组患儿SP-B基因exon4区域1580位点基因变异及基因型频率、SP-C基因exon4区域c.571C A(T138N)位点基因变异及基因型频率的差异。结果检测出SP-B基因exon4区域1580位点基因变异,RDS组14例,变异率为28%,非RDS组11例,变异率为22%,两组差异无统计学意义(χ2=0.480,P 0.05)。RDS组1580位点CC、TT、CT基因型频率分别为16%、72%和12%,非RDS组则分别为10%、78%和12%;RDS组C等位基因频率为22%、T等位基因频率为78%,非RDS组则分别为16%、84%;两组间基因型频率差异无统计学意义(χ~2=1.170,P 0.05)。检测出SP-C基因exon 4区域c.571 C A(T 138 N)位点基因变异,RDS组41例,变异率为82%,非RDS组6例,变异率为12%,两组间差异有统计学意义(χ~2 =49.177,P 0.05)。RDS组c.571C A(T138N)位点CC、AA、AC三种基因型频率分别为18%、50%和32%,非RDS组分别为88%、8%和4%;RDS组C等位基因频率为34%、A等位基因频率为66%,非RDS组则分别为90%、10%,两组间A等位基因型频率的差异有统计学意义(χ~2=66.553,P 0.05)。结论携带SP-C基因exon 4区域c.571 C A(T 138 N)位点A等位基因的蒙古族早产儿患RDS的风险更高,而SP-B基因exon 4区域1580位点基因变异与蒙古族早产儿发生RDS无关。     

干/髓系免疫表型对儿童T-急性淋巴细胞白血病预后影响研究

目的探讨干/髓系表面抗原标记对儿童T-急性淋巴细胞白血病的预后影响。方法回顾性分析2002-01-01至2008-12-31上海交通大学医学院附属儿童医学中心收诊的57例T细胞型急性淋巴细胞白血病(ALL)和伴有骨髓转移的T细胞性淋巴母细胞型非霍奇金淋巴瘤(NHL)患儿干/髓系表面抗原表达情况,将其分为T-ALL伴有髓系表达组(T/My+ALL)和无髓系表达组(T/My-ALL),分析其与预后的相关性。结果T/My+ALL组31例(54.6%)和T/My-ALL组26例(45.4%),两组细胞形态学、遗传学及临床特征差异均无统计学意义(P0.05);近期疗效中,泼尼松诱导实验差异无统计学意义(P0.05),19d骨髓象及第1疗程完全缓解率T/My+ALL组均较T/My-ALL组低,差异有统计学意义(P值分别为0.002和0.006);T/My+ALL组和T/My-ALL组的初治完全缓解率分别为90.3%和96.2%,5年无事件生存率分别为35.4%和65.7%。虽结果提示T/My+ALL组预后较T/My-ALL组差,但差异无统计学意义(P=0.209)。结论T-ALL/NHL伴有干/髓系表面抗原表达时预后差,但未达到统计学有效意义,目前尚不能将之作为儿童T系淋巴细胞白血病的预后因素。     

急性髓细胞性白血病患儿淋巴系分化抗原表达的意义

目的探讨淋巴系抗原在儿童急性髓细胞性白血病(AML)细胞中的表达及其临床意义。方法选择华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科2000年1月-2009年7月收治的初诊AML患儿42例。其中原粒细胞白血病未分化型(M1)2例,急性髓细胞性白血病(M2)17例,颗粒增多的早幼粒细胞白血病(M3)12例,急性粒单核细胞白血病(M4)4例,急性单核细胞白血病(M5)7例。采用CD45/SSC双参数散点图设门方法对42例AML患儿进行三色流式细胞术细胞免疫分型检测。同时对伴淋巴系相关抗原表达的AML(Ly+AML)患儿与不伴淋巴系相关抗原表达的AML(Ly-AML)患儿的临床资料进行比较分析。结果42例AML患儿中13例伴有淋巴系抗原的阳性表达(30.95%),其中CD19在AML中的阳性表达率最高(33.33%),其次为CD7(11.90%)、CD3(11.90%)。CD19在M5中的阳性表达率为71.43%。Ly+AML组肝大例数与Ly-AML比较有统计学差异(χ2=6.48,P<0.05),其余临床指标均无统计学差异。Ly+AML组与Ly-AML组首次化疗后完全缓解率比较无差异。结论儿童AML伴有淋巴系抗原CD19...     

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目的探讨干/髓系表面抗原标记对儿童T-急性淋巴细胞白血病的预后影响。方法回顾性分析2002-01-01至2008-12-31上海交通大学医学院附属儿童医学中心收诊的57例T细胞型急性淋巴细胞白血病(ALL)和伴有骨髓转移的T细胞性淋巴母细胞型非霍奇金淋巴瘤(NHL)患儿干/髓系表面抗原表达情况,将其分为T-ALL伴有髓系表达组(T/My+ALL)和无髓系表达组(T/My-ALL),分析其与预后的相关性。结果T/My+ALL组31例(54.6%)和T/My-ALL组26例(45.4%),两组细胞形态学、遗传学及临床特征差异均无统计学意义(P>0.05);近期疗效中,泼尼松诱导实验差异无统计学意义(P>0.05),19d骨髓象及第1疗程完全缓解率T/My+ALL组均较T/My-ALL组低,差异有统计学意义(P值分别为0.002和0.006);T/My+ALL组和T/My-ALL组的初治完全缓解率分别为90.3%和96.2%,5年无事件生存率分别为35.4%和65.7%。虽结果提示T/My+ALL组预后较T/My-ALL组差,但差异无统计学意义(P=0.209)。结论T-ALL/NHL伴有干/髓系表面抗原表达时预后...     

再生障碍性贫血的临床诊断治疗进展

再生障碍性贫血(AA)是儿童常见的难治性血液病之一,尤其重型再生障碍性贫血(SAA),患者往往病情重,死亡率高。近年随着有关免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,儿童AA的诊断和治疗得到不断的完善和发展。而且随免疫抑制治疗的广泛应用及骨髓移植的开展,SAA疗效已得到显著提高。本文就儿童AA的诊断和治疗的最新进展作一总结。     

阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆在儿童获得性 再生障碍性贫血中的作用

目的分析阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆与儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的关系及作用。方法回顾分析AA患儿PNH克隆的存在与临床特征的关系,以及对抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢素A的联合免疫抑制治疗(IST)疗效的影响。结果 148例AA患儿,其中粒细胞PNH克隆阳性74例(50%),单核细胞PNH克隆阳性68例(45.9%),总PNH克隆(粒细胞和/或单核细胞)阳性93例(62.8%)。49例粒细胞和单核细胞PNH克隆双阳性患儿中,单核细胞和粒细胞PNH克隆的大小分别为0.7%(0.4%~1.5%)和0.2%(0.1%~0.7%),差异有统计学意义(P0.001),且两者显著相关(r=0.65,P0.001)。根据不同PNH克隆阳性(单核细胞、粒细胞、总)分组,不同PNH克隆阳性和阴性组的性别、年龄、合并感染、白细胞计数、血红蛋白浓度、血小板计数、中性粒细胞绝对计数、网织红细胞百分比等的差异均无统计学意义(P0.05)。单核细胞PNH克隆阳性对IST疗效有积极影响(P=0.02)。多因素logistic回归分析显示,血红蛋白浓度以及单核细胞PNH克隆阳性是影响疗效的主要因素(P均0.05)。结论血红蛋白浓度越高及单核细胞PNH克隆阳性,则AA患儿IST疗效越好。     

多参数流式细胞术在儿童骨髓增生异常综合征诊断和预后评估中的应用价值

目的 评估多参数流式细胞术（MFC）及流式细胞术积分系统（FCSS）在儿童MDS诊断和预后评估中的应用价值。方法 回顾性分析42例儿童MDS初诊患者的临床资料,采用MFC分析MDS患儿骨髓各细胞群的表型及比例,并对FCSS评分与儿童MDS分型的关系、FCSS评分与国际预后积分系统（IPSS）评分的关系、FCSS评分与修订国际预后积分系统（IPSS-R）评分的关系进行相关分析。结果 异常髓系原始细胞增多者共20例（48%）,19例（45%）淋系/髓系比> 1,淋系抗原在髓系细胞异常跨系表达者14例（33%）,CD13/CD16分化抗原异常者8例（19%）,CD56异常表达者5例（12%）,3例（7%）粒系侧散射角（SSC）减弱或增强,3例（7%）有核红细胞CD36表达减弱,2例（5%）有核红细胞CD71表达减弱,髓系CD33表达缺失、粒系CD11b表达减弱或缺失、单核细胞系CD56及CD14表达缺失者各1例（2%）。FCSS评分低危组、中危组、高危组的中位总体生存时间以及无事件生存时间的差异均有统计学意义（P < 0.05）;3个组的2年总体生存率以低危组最高,中危组与高危组间的差异无统计学意义（P > 0.05）;3个组的2年无事件生存率依次95%、60%、46%,差异有统计学意义（P < 0.05）。FCSS评分与儿童MDS分型以及IPSS、IPSS-R的评分均呈正相关（P < 0.05）。结论 MFC及FCSS可以协助儿童MDS的诊断和预后评估。     

儿童肾母细胞瘤临床与病理相关性研究

目的探讨儿童肾母细胞瘤的临床与病理相关性。方法回顾分析67例经手术病理证实的肾母细胞瘤患儿的临床及病理资料。结果 67例患儿中,男37例、女30例,发病年龄5岁者占86.6%。临床表现为腹部肿块25例(37.3%),血尿17例(25.4%),腹痛13例(19.4%);均为单侧发病,64例(95.5%)肿瘤直径≥5 cm。淋巴结转移和远处转移均少见,分别为5例(7.5%)和14例(24.0%),常见转移部位有肺、肝脏等。根据病理组织类型分为预后良好组织结构(FH)组63例(94.0%),预后不良组织结构(UFH)组4例(6.0%)。FH组和UFH组之间年龄、性别、临床表现、肿瘤位置、肿瘤直径、淋巴结转移及远处转移、P53阳性率及Ki-67表达率≥30%比例差异均无统计学意义(P0.05)。患儿性别、年龄与肿瘤位置、肿瘤直径、组织学分型、淋巴结转移、复发转移无显著相关性(P0.05);Ki-67、P53的表达在不同性别间的差异均有统计学意义(P0.05);患儿肿瘤直径及肿瘤位置与淋巴结转移、复发转移、Ki-67表达之间无显著相关性(P0.05);P53表达在不同肿瘤直径及肿瘤位置之间的差异有统计学意义(P0.05)。结论肾母细胞瘤临床及病理有一定特征,其肿瘤体积大、单侧多见、侵袭性小、预后较好、对术前放化疗较敏感,手术完整切除加化疗为主要治疗方式。     

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目的分析儿童和成人胰腺假乳头状肿瘤的临床特点,寻找有恶性潜能的临床特征。方法 2010年10月检索中国万方全文数据库,根据建立的纳入和排除标准,对符合标准的386例和我院2006年1月至2010年6月收治的10例患者的临床资料进行回顾性分析。结果 396例患者中,儿童45例,成人351例。儿童多因扪及腹部包块(46.7%)和腹痛(31.1%)而发现,而成人多是因体检(37.9%)和腹部不适(27.4%)发现。儿童肿块的平均直径较成人大(P<0.05)。儿童肿瘤多位于胰腺头颈部(57.8%),而成人多位于体尾部(65.2%)。单因素变量分析表明门静脉浸润(P<0.01)和肿瘤远处转移(P<0.01)在儿童和成人SPTP良恶性方面的差异均有统计学意义。结论成人和儿童的SPTP有不同的临床特征,门静脉浸润和远处转移可能是潜在的恶性表现,手术完整切除肿瘤并长期随访是较好的治疗策略。