176例再生障碍性贫血患者门诊治疗真实世界研究

目的探索真实世界门诊治疗再生障碍性贫血(AA)患者的诊断流程、治疗及疗效。方法评估2018年1月至2019年12月门诊治疗176例AA患者的诊断流程、治疗方案及疗效。结果患者出现症状至首次就诊中位时间7(5~120)个月,就诊原因包括出血(52.3%)、贫血(51.7%)、感染(6.8%)。诊断流程中168例(95.5%)患者完成髂骨骨髓穿刺(骨穿),仅22例(17.1%)完善了多部位骨穿(胸骨分类);骨髓活检完成率85.1%(143/168);只有59.5%(100/168)和58.9%(99/168)完成了骨髓流式免疫分型及染色体核型分析;86例(48.5%)完成阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆筛查;造血祖细胞培养检查完成率最低,仅45例(26.8%)。环孢素A(CsA)联合雄激素及左旋咪唑为最常见治疗方案,总计77例(43.8%),其次为CsA联合雄激素45例(25.6%),单用CsA者24例(13.6%),单用雄激素者16例(9.1%),14例(7.9%)患者确诊后选择中药或未治疗。根据门诊复诊频率将176例患者分为复诊规律组(每年≥4次)130例(73.9%)和复诊欠规律组(每年<4次)46例(26.1%)。复诊规律组6个月有效率较高(52.5%对28.0%,P=0.005),12个月高质量缓解率更好(40.7%对16.7%,P=0.027),24个月复发率更低(4.4%对36.4%,P=0.001)。结论真实世界治疗的AA患者诊断流程需重视多部位骨穿检查并完成PNH克隆筛查、流式免疫分型、染色体核型分析及造血祖细胞培养检查;门诊规律复诊患者可获得高质量缓解,复发率低,推荐每年至少复诊4次。     

急性早幼粒细胞白血病患者早期死亡及生存影响因素分析

目的:探讨急性早幼粒细胞白血病(APL)患者早期死亡、生存及其复发的影响因素。方法:对2002年1月至2016年5月我院MDS诊疗中心收治的176例APL患者的临床及实验室特征进行回顾性分析,分析患者早期死亡的危险因素以及影响总生存(OS)、无复发生存(RFS)的因素。结果:176例APL患者中早期死亡患者10例。多因素分析显示,年龄≥60岁(HR=6.4,95%CI 1.4-28.2,P=0.015)和纤维蛋白原1.5 g/L(HR=12.2,95%CI 1.5-102.8,P=0.021)是APL患者早期死亡的独立危险因素。对有完整长期随访资料的154例患者进行随访,中位随访时间101(2-262)个月,5年预计总生存率及无复发生存率分别为(98±1)%和(77±4)%。治疗过程中出现复发(HR=13.9,95%CI 1.6-119.5)(P=0.016)及初诊时WBC≥30×10~9/L(HR=6.0,95%CI 1.1-33.3)(P=0.039)是APL患者OS独立不良预后因素。合并银屑病是APL患者复发的独立危险因素(HR=4.8,95%CI 1.8-12.5)(P=0.002),而危险度分组为低危组是复发的独立保护因素(HR=0.4,95%CI 0.2-0.99)(P=0.048)。结论:对老年和低纤维蛋白原患者需重视其早期死亡风险,对合并银屑病及非低危组患者加强动态监测有助于及早发现复发,对复发和WBC≥30×10~9/L的患者选择更优化的治疗策略,有可能使患者获得更好的预后。     

多发性骨髓瘤的诊断和处理指南

5 初始化疗 现在已有的选择包括:单用马法兰或环磷酰胺(加/不加强的松龙),也用两药联合化疗方案(包含烷化剂),治疗的目的是达到稳定 的疗效或平台期。VAD(长春新碱、阿霉素、地塞米松)和类似方案(包括 大剂量地塞米松但无烷化剂);这类方案之后常用大剂 量化疗联合干细胞解救。初始化疗的选择取决于诸如患者年龄、体能状况及是否 计划进行干细胞采集和大剂量化疗(HDT)等因素。     

多发性骨髓瘤的诊断和处理指南

8 二磷酸盐 现在已有的选择包括:骨痛、高钙血症、病理性骨折是多发性骨髓瘤患者罹患与死亡的主要原因。氨羟二磷酸二钠(pamidronate)和clodronate的随机安慰剂对照研究已显示二磷酸盐治疗的明显好处。长期二磷酸盐治疗已经证明能降低骨患,改善生活质量,减少手术和放疗的需要。     

合并自身免疫异常的原发性骨髓增生异常综合征患者临床特征及生存分析

目的 分析合并自身免疫异常的原发性骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床特征及生存.方法 回顾性分析免疫相关检查完善或既往有自身免疫性疾病明确诊断病史的194例MDS患者临床资料并进行统计学分析.结果 194例患者中37例(19.07%)合并自身免疫异常,其中16例(8.25%)例合并自身免疫性疾病,21例(10.82%)为无相关症状的免疫检查异常者.合并自身免疫性疾病组中<60岁患者比例、女性比例、外周血CD4+T细胞/CD8+ T细胞比值<1者的比例、染色体异常为+8者的比例显著高于免疫检查无异常组(P值均<0.05).合并自身免疫性疾病组患者2年预期生存率较免疫检查无异常组高,但差异无统计学意义(P=0.065).无相关症状的免疫检查异常组中女性比例显著高于免疫检查无异常组(P<0.05).合并自身免疫性疾病组、无相关症状的免疫检查异常组与免疫检查无异常组相比,在年龄、诊断分型、IPSS预后分组、外周血血红蛋白、中性粒细胞计数、血小板计数、贫血严重程度、中性粒细胞减少程度、血清肿瘤坏死因子增高比例、染色体核型异常检出率、染色体核型预后分组、骨髓活检增生程度差异均无统计学意义(P值均>0.05).结论 合并自身免疫性疾病的原发性MDS患者以女性、年龄<60岁者为主,染色体异常为+8的比例高,可能具有较好的预后.     

原发性骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化患者的临床特征和预后分析

目的 分析原发性骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化(MDS-MF)患者的临床特征和预后,提高对MDS-MF的认识.方法 回顾性分析有骨髓活检结果的466例原发性MDS患者资料,根据是否伴有MF分为两组比较临床特征,并进行预后分析.结果 466例原发性MDs患者中167例(35.8%)MDS患者伴有MF,其中MF.1级123例(26.4%),MF-2级40例(8.6%),MF-3级4例(0.9%).MDS-MF组患者肝脏和(或)脾脏肿大比例高于MDS不伴MF组,差异有统计学意义(P=0.031).MDS-MF组患者骨髓活检增生程度较MDS不伴MF组活跃,MDS-MF组患者骨髓原始细胞数、巨核细胞数和异常巨核细胞数高于MDS不伴MF组,差异均有统计学意义(Jp值均<0.05).有可供分析的细胞遗传学检查结果的345例患者中MDS-MF患者121例,MDS-MF组患者染色体核型预后分组中危及高危组比例高于MDS不伴MF组,差异有统计学意义(P=0.047).MDS-MF组患者中位生存期17(1～60)个月,MDS不伴MF组患者中位生存期32(1～62)个月,两组差异有统计学意义(P=0.001).将单因素分析有预后意义的参数纳入COX模型进行多因素分析,结果显示MF具有独立预后意义(P=0.019).结论 MDS伴MF患者骨髓以网状纤维增生为主,其网状纤维增生与原始细胞数、巨核细胞的增生和发育异常、染色体核型密切相关.伴有MF的MDS患者预后较差.     

急性T／B细胞双表型白血病四例并文献复习

 目的　总结急性T／B细胞双表型白血病的临床及实验室特征,以提高认识。方法　报道该院诊治的4 例,复习文献报道的10例,共14例急性T／B细胞双表型白血病患者资料,总结其临床表现、实验室特征及预后。结果　急性T／B细胞双表型白血病以中青年男性相对多见,14例患者中男10例（年龄在17～46岁）,临床表现符合急性淋巴细胞白血病的一般特点,该类型白血病对急性淋巴细胞白血病的常规化疗方案反应差,疾病进行性恶化,中位生存期仅10个月,6例患者诊断后12个月内死亡。结论　急性T／B细胞双表型白血病极为少见,预后恶劣。 提高对该病的认识,制订合适的治疗策略很有必要。     

育龄青年生育动机的问卷编制及信效度检验

目的:编制适用于我国育龄青年的生育动机问卷。方法:在查阅文献、访谈和开放式问卷的基础上,通过项目分析、探索性因素分析和验证性因素分析确定问卷题项,对736名育龄青年施测,以检验该问卷的信度和效度。结果:(1)正式问卷共24道题,包括传统观念类、生活和谐类、爱子女类、自尊类、效用类5个维度,累计方差贡献率为58.27%;(2)验证性因素分析表明5因子模型拟合良好(χ~2/dF=1.577,GFI、AGFI、NFI、CFI依次为0.930、0.902、0.928、0.972,RMSEA=0.040);(3)各维度之间的相关系数在0.082~0.460,各维度与总分的相关系数0.462~0.764,表明问卷结构效度良好;(4)总问卷的Cronbach’sα系数为0.848,各维度的Cronbach’sα系数在0.660~0.910,总问卷的重测系数为0.920,各维度的重测系数0.881~0.923。结论:编制的育龄青年生育动机问卷具有较好的信度和效度,符合心理测量学要求。     

骨髓增生异常综合征患者血小板减少的预后意义初步研究

目的 探讨血小板减少对判断骨髓增生异常综合征(MDS)患者预后的意义.方法 回顾性分析419例原发性MDS患者临床资料,应用Kaplan-Meier、Log-rank检验及COX回归模型评估影响预后的因素.结果 419例MDS患者中血小板减少(PLT<100×109/L)者256例(61.1%),严重减少(PLT<30×109/L)者103例(24.6%).PLT≥100×109/L组、(50～99)×109/L组、(30～49)×109/L组和<30×109/L组患者中位生存时间分别为41、38、19和17个月,差异有统计学意义(P=0.000).单因素分析显示PLT<30×109/L、红细胞平均体积(MCV)≤95 fl、LDH≥300 U/L、有淋巴样小巨核细胞、有核红细胞糖原染色(E-PAS)阳性、国际预后积分系统(IPSS)染色体核型预后中等及不良为MDS不良预后因素;WHO分型中难治性血细胞减少伴有多系发育异常(RCMD)、难治性贫血伴有原始细胞过多(RAEB)-Ⅰ及RAEB-Ⅱ的患者较其他类型的患者预后差.多因素分析显示PLT<30×109/L,MCV≤95 fl,IPSS染色体核型预后中等及不良,WHO分型RCMD、RAEB-Ⅰ及RAEB-Ⅱ具有独立预后意义.修订的WHO分型预后积分系统(WPSS)各参数赋值如下:PLT <30×109/L 1分,其他0分; MCV≤95 fl 1分,其他0分;染色体核型良好0分,中等1分,不良2分;WHO分型中RCMD 1分,RAEB-Ⅰ2分,RAEB-Ⅱ3分,其他0分.患者分为低危(0～1分)、中危-1(2～3分)、中危-2(4～5分)和高危组(6～7分),其中位生存期分别为59、28、14和4个月,各组间差异具有统计学意义(P值均<0.05).结论 血小板严重减少的MDS患者预后不良,结合血小板计数、染色体核型、MCV及修订的WPSS有望更好地促进我国MDS患者分组治疗策略的制订.