病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考

基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性。因此,本文将从病毒载体基因治疗产品的基本概念出发,结合美国食品药品监督管理局(FDA)的系列指南,通过对美国FDA批准上市的腺相关病毒载体的治疗药物Zolgensma,慢病毒载体的治疗药物Kymriah,逆转录病毒载体的治疗药物Yescarta,以及溶瘤病毒药物Imlygic的临床审评案例分析,从受试者选择,对照组与盲法,剂量与疗程,治疗方案,医学监查与随访多个维度对临床研究的设计和评价进行研究。研究结果提示以病毒载体为代表的基因治疗产品的临床试验设计需要着重考虑适合基因治疗的受试者群体、个体化的剂量选择模式、风险最小化的给药方案、以及根据不同载体特点确定的医学监察策略和长期随访时间等,以满足充分评价的需要。     

“潜规则”鬼魅下的注水肉

2009年2月18日。广州市“瘦肉精”中毒事件放倒70人,不少人闻“瘦肉精”色变。然而,全国政协委员、中国肉类食品综合研究中心总工冯平却指出,“注水肉”其实更是盛行已久的潜规则,危害远超“瘦肉精”。在“注水肉”里,可能添加了阿托品、矾水、卤水、工业色素和防腐剂等。注水使肉品易腐败变质,产生细菌毒素使人生病,还可能传播动物疫情。     

建立我国突发事件应急状态下的医疗产品紧急使用授权机制探讨

目的： 通过对美国FDA的紧急使用授权（Emergency Use Authorization,EUA）制度进行研究,结合我国国情,探讨在我国建立医疗产品紧急使用授权机制。方法： 文献研究、专题访谈。结果与结论： 紧急使用授权制度有别于我国现有的特别审评程序,对于应对突发事件应急状态下所需药物的评估和使用授权,提高药物使用的安全性、时效性、可及性及合规性具有重要意义。本研究初步提出了在我国建立医疗产品紧急使用授权机制的考虑要点,包括建立紧急使用授权制度的必要性、制度的基本定位、上位法的支持、制度构建的关键要素、配套的技术指南及其他需要关注的问题。     

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅱ:我国监管体系的完善建议

目的：为完善我国基因和细胞治疗产品监管体系提供参考。方法：对美国、欧盟和日本等监管机构的基因和细胞治疗产品监管体系进行对比研究,结合对我国相关行业开展的问卷调研结果进行综合分析。结果与结论：从药品生命周期管理的角度,提出完善我国基因和细胞治疗产品监管体系的建议, 包括我国基因和细胞治疗产品监管体系完善的原则与思路、基因和细胞治疗产品不同生命周期的个性化监管要求、细胞治疗产品双轨制的构建与完善建议,以及提高基因和细胞治疗产品可及性的措施。     

1989年8-12月西药新药审批品种名单(生产)

序号 品 名豢鹰望与(丐量曩盖字 (莲蠢奎翥) 誊螽 研究单位 生产单位别用途 ()卫药证字 ((89)卫药) 日期 …“’陟 。工。’“151注射用头孢唑肟钠 四抗生索 J.04号 Ceftizox~mum Natricum 类药 Pro Iniectione152氟胞嘧啶注射液 四抗生紊类(so)X-41号 试字X一垂9号 lnjectio Flucytos:ni 药153细辛脑胶囊 四抗癫痫药(80)X一42号 试字X-50号 Capsulae Asarone154氟哌酸片 四抗生素类(89)X一43号 准字X-07 Tabellae Norfloxacini 药 一2号155溴甲托品消眼液 四散瞳药 (89)X-44号 Oeust;lla Atropini Methob romidi156注射用甲磺酸酚…     

苏岭:满足来自于做人和做事

共同努力，推动一件事情、走上新的台阶，原来的同事们都在公司内外独当一面，这就是最大的满足。[编者按]     

1989年1—7月西药新药审批品种名单(生产)

品名 豢 (熬药鋈嘉翟茎)(器鸯益翥) 袭蠹显誊 摹孬箍 研亢单位 生产单位 主要用送謦鬈酸他莫四 x_o’号 试字xq7号 ’目。日枸臻酪他莫四 x—02号 试字x一18号 1月3日昔芬片 , 。棼誉曲葡萄四 x—03号 准字x一53号 1月16口糖注射液虫鐾腿岛素四 x一04号 准字x一57号 2月23日注射液 。 ’环吡酮胺 四环吡酮胺软四膏乳果糖溶液四葡萄糖酸锌四葡萄糖酸锌四片葡萄糖酸锌四糖浆壬苯醇隧避四孕栓磺胺嘧啶锌四磺胺嘧啶锌四软背葡萄糖酸锌四片利福喷丁 一利福喷丁胶一囊醋柳愈酯 二醋柳愈酯胶囊阿昔洛韦片四氯唑沙宗 四氯唑沙宗片四上海第十二制药厂…     

面粉增白二十年屡受质疑中央六部门介入安全之争

中国在普通面粉中使用增白剂，已有20多年。 这是一种极具争议的面粉添加剂，坚持禁用方认为该添加剂对人体有害，并以欧盟早已禁用为据。坚持使用方认为该添加剂被国际组织认可是无害的，且以美国可不限量使用为据反驳。     

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅰ:我国监管体系的问卷调研及结果分析

目的：梳理我国基因和细胞治疗领域监管体系存在的突出问题,探索加强该领域监管体系建设的可行措施。方法：在前期文献调研的基础上,提炼关键要素,开展问卷调查,并对调查结果进行分析。采用非概率抽样法,选择从事基因和细胞治疗产品监管、研发、注册、生产等工作专业人员作为调查对象,以微信方式发放电子问卷进行调查。结果：大多数调研对象认为,我国现行基因和细胞治疗产品监管体系还不能满足产业发展的需求,需要进一步的改进和完善。结论：本调研为进一步提出我国基因和细胞治疗产品监管体系的完善建议提供了数据支持。