HLA单体型相合造血干细胞移植治疗白血病的临床观察

目的探讨HLA单体型相合造血干细胞移植(HSCT)治疗白血病的疗效。方法对2005年1月~2009年6月我院的107名白血病患者进行HLA单体型相合造血干细胞移植。采用大剂量的预处理、联合免疫抑制、体内去除T细胞;G-CSF动员的外周血加骨髓干细胞混合移植方案。结果所有患者均植活供者干细胞,造血重建。54名患者(50.5%)发生aGVHD,其中Ⅰ级33例,Ⅱ级11例,Ⅲ级7例,Ⅳ级3例;Ⅲ~Ⅳ级占18.5%。38名患者(35.5%)发生cGVHD,有4例为广泛性cGVHD。造血重建后完全缓解率(CR)为94.4%,68例患者存活,1年总生存率(OS)为70.4%,无病生存率(DFS)为68.2%,复发率为21.8%,移植相关死亡率为15.9%。结论预处理方案、GVHD预防措施及移植物成分的优化改良,使HLA单倍相合造血干细胞移植的疗效明显改善。     

单次与两次自体造血干细胞移植治疗血液肿瘤的远期结局比较：150例资料回顾

目的:对没有与供者HLA配型相合的血液恶性肿瘤患者来说,自体造血干细胞移植不失为一种积极有效的治疗方法。评价比较单次与两次自体造血干细胞移植治疗血液肿瘤的效果。方法:①实验对象:选取1988～2001年解放军总医院血液科行自体造血干细胞移植的150例患者,对本实验均知情同意。其中两次自体移植25例(两次骨髓移植3例、两次外周血造血干细胞移植1例、1次骨髓移植 1次外周血造血干细胞移植21例),单次自体移植125例(骨髓移植44例、外周血造血干细胞移植81例);急性非淋巴细胞白血病75例,急性淋巴细胞白血病43例,非霍奇金淋巴瘤22例,霍奇金淋巴瘤10例。②实验方法:应用化疗使白血病患者在移植前达到完全缓解,淋巴瘤患者要求移植前至少骨髓中没有肿瘤累及。动员化疗方案原则上采用对相应肿瘤有效的联合化疗方案,并适当增加剂量。骨髓移植及外周血造血干细胞移植患者回输单核细胞中位数分别为2.68×108/kg,4.20×108/kg。115例患者采用环磷酰胺/全身放疗方案,35例患者采用不含全身放疗的高剂量化疗方案。③实验评估:自体造血干细胞移植5年后血液肿瘤患者的无病存活率。结果:①急性非淋巴细胞白血病:69例患者单次移植,5年无病存活率58.0%(40例),复发率29.0%(20例),移植相关死亡率13.0%(9例)。6例患者两次移植,其中1例M5患者复发死亡,5例无病存活。②急性淋巴细胞白血病:29例患者单次移植,5年无病存活率34.5%(10例),复发率34.5%(10例),移植相关死亡率31.0%(9例)。14例患者两次移植,5年无病存活率42.9%。③非霍奇金淋巴瘤:18例患者单次移植,5年无病存活率61.1%(11例),复发率16.7%(3例),移植相关死亡率22.2%(4例)。4例患者两次移植,其中1例CR1期患者在首次移植后21个月复发,化疗获得PR后行第2次自体造血干细胞移植,17个月后复发死亡;其余3例均无病存活。④霍奇金淋巴瘤:9例患者单次移植,5年无病存活率100%。1例患者行两次移植,首次移植前13个化疗疗程未缓解,行自体外周血造血干细胞移植后达到部分缓解,9个月后行自体骨髓移植后完全缓解,无病存活。结论:①自体造血干细胞移植是治疗血液肿瘤安全有效的方法。②自体造血干细胞两次移植5年无病存活率明显优于单次移植效果,可改善血液肿瘤患者预后。     

清肿瘤预处理方案用于自体造血干细胞移植治疗难治/复发非霍奇金淋巴瘤的临床观察

目的:观察清肿瘤预处理方案的自体造血干细胞移植治疗难治/复发非霍奇金淋巴瘤的安全性和有效性。方法:回顾性分析2013年1月至2015年7月接受本预处理方案的16例难治/复发非霍奇金淋巴瘤病例临床资料,评估预处理相关毒性、植入情况、感染发生情况及复发率和生存率。结果:未发现预处理相关脏器衰竭及死亡事件;1例患者植入不良,植入率为93.7%;严重感染发生率为31.2%。中位随访20.5(1-30)个月,3例死亡,其中2例为复发相关死亡。2年总生存率为80.2%,2年无病生存率为74.5%,2年复发率为20.6%。结论:清肿瘤化疗方案联合减低剂量预处理方案的自体造血干细胞移植治疗难治/复发非霍奇金淋巴瘤初步结果为安全有效,对降低移植后复发具有一定作用。     

单倍体相合造血干细胞移植治疗高危白血病

背景:异基因造血干细胞移植是治疗高危白血病的主要方法,单倍体相合的造血干细胞移植扩展了移植的应用范围。目的:观察"改良Bu/Cy+ATG"为预处理方案的单倍体相合造血干细胞移植治疗高危白血病的疗效。方法:对19例高危白血病患者,均采用"改良Bu/Cy+ATG"预处理方案,采用外周血造血干细胞移植5例,外周血+骨髓造血干细胞移植14例。应用甲氨蝶呤,环孢素A,吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病。结果与结论:①短期疗效:中性粒细胞恢复的中位时间为12(8~20)d;血小板恢复的中位时间为13(10~31)d;移植后100d内,移植相关死亡率为(15.8±8.4)%。②移植物抗宿主病发生情况:Ⅰ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病总发生率(63.1±11.1)%,慢性移植物抗宿主病发生率(54.54±15.0)%。③远期疗效:2年无病生存率为(28.2±15.5)%,2年总体生存率为(46.9±16.5)%。结果提示,高危白血病无人类白细胞抗原相合血缘供者及无人类白细胞抗原相合非血缘供者,而又急需进行挽救性移植时,"改良Bu/Cy+ATG"为预处理方案的单倍体相合造血干细胞移植是一种可行的选择。     

HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病40例

背景:异基因造血干细胞移植仍是目前惟一能根治慢性粒细胞白血病的方法.随着移植技术的日臻完善,有HLA相合同胞供者的年轻慢性粒细胞白血病患者只需冒较小的近期风险,便可获得治愈疾病的远期疗效.目的:回顾性分析HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病的疗效.设计:回顾性病例分析.对象:选择2002-02/2007-12在安徽省立医院血液科住院接受异基因造血干细胞移植的慢性粒细胞白血病患者40例,男29例,女11例,中位年龄35岁:慢性期30例,加速期5例,急变期5例.供者均为HLA6/6位点配型完全相合的同胞.方法:根据移植方式进行分组:异基因骨髓移植组3例、异基因外周血干细胞移植组8例,联合组29例(异基因外周血干细胞移植+异基因骨髓移植).预处理方案采用白消安+环磷酰胺或氟达拉滨+环磷酰胺+全身照射2 Gy.移植物抗宿主病预防方案为环孢素A+霉酚酸酯.随访中位时间为移植后28个月.主要观察指标:造血功能恢复,移植相关并发症,复发及治疗转归,长期生存情况.结果:40例患者均获造血重建.40例患者中,12例(30%)发牛急性移植物抗宿主病,Ⅰ度5例(13%),Ⅱ度6例(15%),Ⅲ度1例(诱发)(3%).可评估的存活100 d以上的39例患者中.15例(39%)出现慢性移植物抗宿上病.与联合组比较,异基因外周血干细胞移植组慢性移植物抗宿土病发生率明显升高(P＜0.05).40例患者中,11例发生Ⅱ度～Ⅲ度迟发性出血性膀胱炎,无急性出血性膀胱炎和肝静脉闭塞病发生.长期无病生存率80%,其中慢性期30例长期无病生存率为87%,5例急变期患者长期无病生存率为20%.加速期5例患者使用伊马替尼达到2次慢性期后进行移植,至今全部无病生存.死亡8例,其中2例死于复发,5例死于移植相关并发症,自杀1例.结论:HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植是治疗慢性粒细胞白血病的有效方法,尤其在慢性期移植效果较好.     

造血干细胞移植预处理中静脉马利兰的应用

背景:马利兰常用于骨髓或外周血干细胞移植预处理,其主要在肝脏代谢。目的:评价静脉应用马利兰预处理在造血干细胞移植治疗恶性血液病中的有效性及安全性。方法:纳入43例患者预处理方案采用静脉剂型马利兰,观察其造血干细胞移植预处理中马利兰治疗相关毒性(肝脏、神经系统、口腔黏膜炎)造血干细胞植活时间、急性移植物抗宿主病、总生存率、白血病复发情况。结果与结论:静脉应用马利兰后,谷丙转氨酶升高72%(31/43),发生不典型肝静脉闭塞综合征5%(2/43),有1例发生双手麻木。口腔黏膜炎发生率60%(26/43)。中性粒细胞植活时间16d,血小板植活时间12d,2例自体造血干细胞移植患者血小板延迟植活。Ⅰ~Ⅱ度急性移植物抗宿主病发生63%(24/38)。总生存率72%(31/43)。复发率23%(10/43)。提示造血干细胞移植预处理方案中应用静脉马利兰给药,患者耐受性好,方法安全有效。     

双次自体造血干细胞移植治疗急性髓系白血病的临床研究

目的研究双次自体外周血造血干细胞移植治疗急性髓系白血病的临床疗效。方法对该科2003年4月至2008年12月收治的42例急性髓系白血病患者行自体外周血造血干细胞移植。其中22例急性髓系白血病患者在完全缓解后行第1次自体外周血造血干细胞移植,另外20例急性髓系白血病患者在完全缓解后行第1次自体外周血造血干细胞移植后,3~4个月行第2次自体外周血造血干细胞移植。结果 42例患者均造血功能重建。其中双次自体造血干细胞移植无病生存13例(65%),复发7例(35%)。单次自体移植无病生存10例(45.5%),复发12例(54.5%)。结论双次自体移植较单次自体移植复发率低,移植相关死亡率低,无病生存率较高,可以作为没有找到合适供者或经费困难患者的较好选择。     

单倍体相合异基因造血干细胞移植治疗白血病

背景:对于无HLA全相合同胞供者的患者,采用单倍体相合造血干细胞移植面临移植物抗宿主病重、移植相关死亡率高的风险,但通过不同的移植模式,将有可能获取相近的疗效。目的:观察亲缘HLA单倍体相合异基因造血干细胞移植治疗白血病的疗效,并与亲缘HLA全相合异基因造血干细胞移植相比较。方法:45例白血病患者分为2组。单倍体组移植方式为外周血或联合骨髓干细胞移植,预处理方案为改良白消安与环磷酰胺或加抗胸腺细胞球蛋白,移植物抗宿主病的预防采用环孢素A+甲氨蝶呤+霉酚酸脂;全相合组移植方式为外周血干细胞移植,预处理方案为BuCY,移植物抗宿主病的预防采用环孢素A+甲氨蝶呤。结果与结论:两组均获得造血重建时间差异无显著性意义。单倍体及全相合组急性移植物抗宿主病的累积发病率分别为73%对52%(P>0.05);慢性移植物抗宿主病的累积发病率分别为56%对45%(P>0.05);移植相关死亡率分别为36%对17%(P>0.05);单倍体组无复发,全相合组复发2例;两组的预计3年累积无病生存率分别为61%对60%(P>0.05)。结果提示,亲缘单倍体异基因造血干细胞移植的总体疗效与亲缘全相合异基因造血干细胞移植相似,但中重度急性移植物抗宿主病的发生率较后者为高。     

改良BU/CY预处理方案在外周血造血干细胞移植中的临床应用

背景:在异基因造血干细胞移植中,预处理方案的选择是造血干细胞移植成败的重要关键环节之一,也是干细胞移植的重要研究方向.清髓性预处理方案毒性大,预处理相关死亡率高,从而探索理想的坝处理方案,期望在降低不良反应的同时减少复发.目的:观察用改良Bu/CY预处理方案治疗恶性血液病的疗效.方法:选取2003-11/2008-03存中南大学湘雅医学院附属海口市人民医院血液科住院患者8例,均采用改良的Bu/CY预处理方案:阿糖胞苷2.0～3.0 g/(m2·d)×2 d,持续24 h静滴;马利兰4 mg/(kg·d)×3 d;环磷酰胺50 mg/(kg·d)×2 d;甲基环已亚硝脲25 mg/(m2·d)×1 d:抗胸腺细胞球蛋白25 mg/(kg·d)×4 d.在改良方案的基础上加大阿糖胞苷剂量1倍,且改为持续24 h静滴,使预处理强度增加,促进造血干细胞持久植入.移植物抗宿主病预防:在经典的甲氨蝶呤方案基础上将环孢素A及霉酚酸酯提前至-7 d((回)输干细胞前为-)使用.患者移植前后进行ABO血型及DNA检测.结果与结论:①移植后造血重建检测:8例患者均获得造血重建,未发生预处理相关死亡.造血于细胞移植后-3～+7 d白细胞降为0,并持续3～22 d,+10～+21 d白细胞＞1.0×109L-1,+11～+51 d血小板＞20×109L-1.②移植物抗宿主病的发病情况:8例患者移植物抗宿主病Ⅳ级(肠道)1例,急性移植物抗宿主病Ⅰ～Ⅱ级3例.提示进一步改良BU/CTX方案其不良反应小,优于经典的全身照射/CY方案,且简便易行,抗白血病作用确实可靠,是治疗恶性血液病安全有效的方法.关健词:造血干细胞移植;移植预处理;白血病;淋巴瘤;移植物抗宿主病     

CEAC预处理方案在自体造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤临床观察

目的评估采用CEAC(环己亚硝脲、依托泊苷、阿糖胞苷、环磷酰胺)预处理方案在自体造血干细胞移植(ASCT)治疗恶性淋巴瘤中的疗效。方法回顾性分析在我科行ASCT且预处理为CEAC方案的75例恶性淋巴瘤病例,对其进行生存因素分析。结果移植后73名患者造血重建,外周血中性粒细胞计数(ANC)≥0.5×109/L的平均时间为(11±0.27)d;血小板(Plt)≥20×109/L的平均时间为(12±0.43)d。中位随访时间44个月(1-103),1、3、5年OS分别为84.0%、75.9%、70.9%;PFS分别为84.0%、57.3%、53.0%;预处理相关不良反应主要为感染、恶心呕吐、腹泻、Ⅰ/Ⅱ级肝功能受损等,经对症处理后均好转。结论 CEAC预处理方案在自体造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤中疗效肯定且毒性可耐受,是一种理想的预处理方案,尤其对于弥漫大B细胞淋巴瘤,提高了疾病的无进展生存。     

含克拉屈滨的强化预处理方案在异基因造血干细胞移植治疗高危急性髓系白血病患者中的疗效和安全性分析

目的:探讨含克拉屈滨的强化预处理方案在治疗高危急性髓系白血病(AML)患者中的疗效、安全性及影响预后的危险因素.方法:回顾性分析2016年10月至2020年6月于南方医科大学珠江医院行异基因造血干细胞移植前接受克拉屈滨联合白消安及环磷酰胺(BuCy)强化预处理方案的28例高危AML患者临床资料,分析移植后累积总生存率(...     

低强度预处理异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征研究进展

异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）是治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的有效手段，MDS发病率随年龄增加而增加，尽管近年来传统清髓性移植治疗MDS取得可喜的成绩，但对于年龄大于60岁的MDS患者，allo—HSCT预后差，低强度预处理异基因造血干细胞移植（RIC allo—HSCT）使老年MDS患者进行allo—HSCT成为可能，利用供者淋巴细胞的移植物抗肿瘤作用显著降低移植相关器官毒性及非复发死亡率．本文就RIC—HSCT治疗MDS的问题诸如RIC allo—HSCT治疗MDS可行性，MDS病例选择，RIC allo—HSCT的时机干细胞来源，RIC预处理方案．疗效及预后评价．GVHD与移植物抗MDS效应等的研究进展做一综述及展望。     

Mini-transplant for acute myeloblastic leukemia and myelodysplastic syndrome

The application of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) has been limited to younger patients without organ dysfunctions due to transplant-related toxicities. Recently, non-myeloablative stem cell transplantation(NST) or reduced-intensity stem cell transplantation(RIST) has been developed as a less toxic HSCT, which enables the application of HSCT to patients of advanced age or with organ dysfunction by the use of mild conditioning regimen. The anti-leukemia effect mainly depends on the graft-versus-leukemia (GVL) effect. Several studies showed promising results of NST/RIST for acute myeloblastic leukemia(AML) and myelodysplastic syndrome(MDS). However, this novel treatment is still very toxic compared to conventional chemotherapy. We should continue clinical trials of NST/RIST to evaluate its efficacy and toxicity in patients with AML/MDS.     

Successful allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for acute myeloid leukemia during respiratory failure and invasive mechanical ventilation

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a curative treatment option for various hematologic disorders. However, life-threatening adverse events resulting from treatment-related toxicity, severe infections, and/or graft-versus-host disease (GvHD) can occur. We report on a 64-year-old patient suffering from secondary acute myeloid leukemia (AML) who underwent successful allogeneic HSCT while on invasive mandatory ventilation (IMV). The patient received reduced intensity conditioning (RIC) according to the FLAMSA-protocol. Acute respiratory failure occurred one day before scheduled HSCT. Following emergency endotracheal intubation the patient was transferred to the intensive care unit (ICU). Because of respiratory deterioration, stem cell infusion was postponed. After stabilization of respiratory parameters, HSCT was performed during IMV which was continued for seven days. Following hematopoietic regeneration the patient was discharged in good condition on day 35 after HSCT. This case illustrates that intubation and mechanical ventilation do not necessarily exclude leukemic patients from HSCT.     

静脉马利兰环磷酰胺联用预处理异基因造血干细胞移植19例

背景:由大剂量口服马利兰联合环磷酰胺组成的BuCy2是目前主要的移植前预处理方案之一,但存在较多口服马利兰相关副作用。目的:评价静脉马利兰预处理造血干细胞移植治疗恶性血液病的有效性及安全性。设计:病例观察。单位:华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科。对象:选择2006-05/12在华中科技大学附属协和医院血液病研究所行改良静脉马利兰联用环磷酰胺为预处理方案的异基因的造血干细胞移植13例慢性粒细胞白血病患者及6例急性白血病患者,男12例,女7例,年龄14~50岁,平均33岁,其中亲缘性移植9例,非亲缘移植10例,造血干细胞来源:外周血18例,骨髓1例。所有患者及家属对治疗项目知情同意。方法:应用静脉注射马利兰组成的BuCy2预处理对患者进行异基因造血干细胞移植,即所有患者均采用目前国内外通用的改良马利兰联用环磷酰胺方案,即移植前10d口服羟基脲40mg/kg,移植前9d静脉滴注阿糖胞苷2g/m2,移植前8,7,6d应用马利兰针剂0.8mg/kg(该剂量根据既往研究与1mg/kg口服制剂等效),通过中心静脉插管由输液泵控制滴速大于2h输注完毕,1次/6h,共12次,静脉注射马利兰输注前可应用生理盐水或5%葡萄糖稀释至约0.5g/L(约稀释10倍)。移植前5,4d静脉注射环磷酰胺1.8g/(m2·d),移植前3d口服甲基环已亚硝脲250mg/m2。观察患者肝静脉闭塞病以及其他副作用的发生情况,术后进行中位6.5个月的随访观察,主要观察患者疾病复发及存活情况。主要观察指标:①移植后100d肝静脉闭塞病发生及副作用情况。②随访结果。结果:纳入患者19例均进入结果分析,术后13d内均获造血功能重建,经血型转变、染色体核型及DNA多态性证实为供者植入。①肝静脉闭塞病发生及副作用:患者在移植后100d内的肝静脉闭塞病发生率和100d时的肝静脉闭塞病相关死亡率均为0,未观察到与静脉马利兰相关的严重毒副反应。②随访结果:术后6.5个月随访,1例患者因移植后肝炎死亡,2例患者复发,其中1例经氟达拉滨 阿糖胞苷 粒细胞集落刺激因子方案化疗及供者外周血造血干细胞支持后目前已经获得完全缓解,经DNA多态性证实重新获得供者植入,另1例患者目前化疗进行中。其余患者目前均无病存活。结论:静脉马利兰的应用,可能在一定程度上减少了移植后肝静脉闭塞病的发生及其他口服马利兰相关的毒副作用,从而提高了移植疗效。     

减低预处理强度的异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病疗效观察

本研究探讨减低预处理强度的异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的疗效和并发症。对10例血液系统恶性肿瘤患者进行减低预处理强度的亲缘异基因造血干细胞移植,其中6例CML患者,2例AML患者,1例ALL患者,1例淋巴瘤患者。供者皆为HLA全相合或部分相合同胞,预处理基本方案采用“FLU＋CY＋TBI”方案并结合患者实际病情适当加以改良,采用“CsA＋MMF”方案预防GVHD,移植术后通过骨髓细胞学、染色体、融合基因、ABO血型和STR—PCR方法等监测移植物植入情况以及移植效果,观察移植术后原发病复发、GVHD、移植并发症发生等情况,评估患者生活质量等,结果表明：10例患者全部移植成功,移植物顺利植入,原发病获得治愈。1例患者术后并发肺部严重感染,1例患者出现CMV血症,无其他明显并发症发生。10例患者中出现1例Ⅳ度aGVHD,2例Ⅰ度aGVHD,其余患者无明显GVHD发生。5例患者在移植术后不同时间点出现原发病复发,予以DLI或药物挽救治疗后重回CR状态。随访5月-35月余,10例患者中死亡2例,活存8例,总体生存率为80％,存活患者获得了高质量的生活。结论：减低预处理强度的造血干细胞移植对受者损伤小,移植效果可靠,术后GVHD、移植相关并发症少,患者术后生活质量高,移植后原发病复发患者仍可通过DLI以重新获得完全缓解。     

改良移植预处理方案治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤临床分析

目的:探讨经典预处理方案与改良预处理方案对B细胞非霍奇金淋巴瘤患者自体造血干细胞移植的疗效、安全性及预后的影响。方法:回顾性分析2015年1月-2018年6月于天津市肿瘤医院血液科接受自体造血干细胞移植治疗的B细胞非霍奇金淋巴瘤患者36例,根据其预处理方案不同,分为加伊达比星组和无伊达比星组,对2组患者的总生存(OS)、无进展生存(PFS)、相关不良反应和造血重建时间进行分析。分析方法应用Kaplan-Meier法进行单因素生存分析,组间比较用Log-rank检验,多因素分析采用Cox回归。结果:截止2019年6月,中位随访时间29个月。36例患者移植前疗效为:达到CR 21例,PR 15例。对2组患者造血重建时间进行分析,中性粒细胞(P=0.795)及血小板重建时间(P=0.551)无统计学差异。2组患者的不良反应并无差异,加入伊达比星并未使患者的不良反应加重,伊达比星组患者的OS及PFS较未使用伊达比星组的患者更长,疗效较好。多因素分析结果显示,改良预处理方案及移植前疗效与预后密切相关。结论:预处理方案加入伊达比星可以明显延长患者的OS及PFS,并未加重患者的骨髓抑制,其造血重建时间没有明显延长,也并未加重患者的相关不良反应,这说明,加入伊达比星的改良预处理方案可作为B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的选择之一。     

Conditioning regimens including high-dose busulfan cause a high incidence of transplant-related mortality after myeloablative stem cell transplantation

BACKGROUND: Transplant-related mortality (TRM) significantly decreases the long-term survival of patients with hematopoietic diseases who undergo hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). METHODS: We retrospectively evaluated the risk factors for TRM of 58 consecutive patients with hematopoietic disease who underwent allogeneic myeloablative HSCT between April 1994 and June 2002. RESULTS: Thirty-one patients died after HSCT, 16 of whom were diagnosed as TRM. The actuarial incidence of TRM was 57.6 % in patients who received conditioning chemotherapies including high-dose busulfan and 19.4 % in those who did not (p = 0.008). Multivariate Cox model analysis revealed that disease status, graft versus host disease (GVHD) grades III-IV and the use of high-dose busulfan were significant and independent risk factors for TRM. CONCLUSION: These results suggest that high-dose busulfan as a conditioning therapy for allogeneic HSCT should be used cautiously, especially in patients with advanced disease.     

HLA相合同胞异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病第1次慢性期51例分析

目的评价HLA相合同胞异基因造血干细胞移植(alloHSCT)治疗第1次慢性期(CP1)慢性粒细胞白血病(CML)的疗效。方法CMLCP1患者51例,采用全身照射加环磷酰胺(TBICy)或白消安加环磷酰胺(Bu/Cy)的预处理方案。移植方式为HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植(PBSCT)28例,骨髓移植(BMT)23例。中位随访时间1434(60～4062)d。结果造血重建5例(98.0%),急性移植物抗宿主病(aGVHD)35例(68.6%),其中Ⅱ～Ⅳ度11例(21.6%),慢性GVHD(cGVHD)17例(37.8%),移植相关死亡8例(15.7%),复发5例(9.8%),5年无病生存率(DFS)为(79.2±6.4)%。两种预处理方案的5年DFS、死亡率及移植相关并发症差异均无显著性(值均>0.05),但Bu/Cy组复发率低(P<0.01)。两种移植方式的5年DFS、复发率及死亡率差异均无统计学意义(P值均>0.05),但alloPBSCT组cGVHD发生率高(P<0.05)。结论alloHSCT治疗CMLCP1疗效良好。预处理方案和移植方式对CMLCP1患者DFS无显著影响。供者淋巴细胞输注是治疗移植后复发的有效方法。     

Pre-transplant thrombocytopenia predicts engraftment time and blood products requirement in allogeneic hematopoietic stem cell transplantation patients

IntroductionThrombocytopenia is a common consequence of leukemia that affects the outcome of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). The stromal damage of bone marrow following pre-HSCT conditioning regimens can delay the hematopoietic engraftment and increased blood product transfusions. We tried to define threshold based on pre-transplant platelet count as a biomarker to predict engraftment time and blood product requirements in allogeneic HSCT patients.MethodsThis retrospective study was performed on 194 patients who received allogeneic HSCT. The median for platelet (PLT) count of patients at the admission day was considered as a cut off value. The association of platelet count with white blood cell (WBC) and PLT engraftment time and also the requirement of packed red blood cell or PLT transfusions as outcomes of interest were investigated.Results164 patients (84.5 %) had successful WBC engraftment, and PLT engraftment was seen in 155 patients (79.9 %) in 30 and 50 days after HSCT, respectively. The patients with PLT count higher than 154,000/μL had better PLT engraftment (P = 0.060), and WBC engraftment (P = 0.014) than those with PLT count lower than this cut off. The pre-transplant PLT count had negative relations with SD platelet requests after HSCT (P = 0.008).ConclusionThe thrombocytopenia before HSCT might delay the platelet and WBC engraftment time, which should be taken into account before transplantation. Since the blood product transfusion is one of the factors associated with engraftment, the pre-transplant platelet count can be used as a predictive biomarker to manage the blood product requirement during the HSCT until engraftment occurs.