我国药品加快上市注册程序的注册情况分析

目的：对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考。方法：检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析。结果：通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜。结论：药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制, 不断提升药品监管部门的服务和监管能力。     

我国与其他国家/地区药品附条件审批政策法规及其实施情况的比较与思考

药品附条件批准是指具有突出治疗价值的临床急需药品在未完成完整临床试验的情况下, 通过"先批准后验证"的形式加快批准上市。从20世纪90年代起, 美国、加拿大、欧盟、日本、澳大利亚和英国等先后实施药品附条件上市审批。2017年10月, 我国开始批准药品附条件上市申请。本文对我国与其他国家/地区的药品附条件上市前条件和要求、上市后监测和监管的情况进行了比较, 根据对比结果归纳并探讨了我国药品附条件审批制度可能的优化方向。     

国内外药品安全法律责任的比较分析

摘 要 目的： 借鉴国外药品安全法律经验,分析我国药品监管法律责任制度。方法: 对我国和美国、加拿大、新加坡、澳大利亚、日本、韩国的药品安全监管法律责任制度进行比较研究。分析我国药品监管法规的缺陷。结果:各国药品监管法律责任制度存在差异,上述六国药品安全监管法律责任制度健全,我国尚无药师法,应当完善相关法律责任制度,进一步提高我国药品安全监管水平。结论: 完善我国药品监管法律责任制度对提高药品安全监管水平至关重要。     

欧盟药品加速审评政策及实证分析

目的:为我国新药审评审批制度的深入改革提供参考。方法:系统分析欧盟药品加速审评政策的法律基础,并与其他同类政策进行比较;对加速审评流程的关键环节,尤其是加速审评申请的递交前准备、许可前检查、申请的递交和评估等详细流程进行介绍。以Maviret为实例进行个案剖析,实证分析欧盟加速审评政策的应用效果。结果:加速审评是欧盟促进患者尽早获得新药的几项法律条款之一,与条件上市许可、同情用药、优先药物计划、孤儿药认定、医院豁免等政策一样作为在欧盟尽早获得新药的主要途径之一。当药物具备充分的治疗数据、具有重大公共健康利益和治疗创新性时,即有望获得加速审评。在欧盟法规(726/2004/EC)的基础上,欧洲药品管理局(EMA)不断完善加速审评政策体系,相继发布了相关指导原则(指南)与加速审评程序的执行时间表,为该政策的切实落地提供了详细、具体的指导。一旦药物进入加速审评程序,则其审评时间将由标准审评程序的210日缩短至150日。治疗丙型肝炎病毒感染的新药Maviret从2017年1月20日开始加速审评,直到2017年6月22日获得EMA人用药品委员会(CHMP)发布批准其上市许可的肯定意见,整个流程不到半年。结论:欧盟药品加速审评政策既有完善的立法支持,又有详细具体的实施细则和执行时间表,能够加快一些公众急需的、具有特殊医疗优势的药品的上市速度。     

新《药品管理法》实施后放射性药品监管法规的变化及对策分析

目的：阐明新修订《中华人民共和国药品管理法》(以下简称《药品管理法》)实施后放射性药品监管法规的主要变化，为放射性药品监管和放射性药品相关企业提供参考。方法：依据《药品注册管理办法》《药品生产监督管理办法》《放射性药品管理办法》以及相关制度的新要求，对影响放射性药品监管的主要变化进行总结和分析。结果与结论：新修订《药品管理法》落实以人为本的理念，加强了对放射性药品全生命周期的监管的同时，调动了放射性药品市场的积极性，促进了上市许可持有人管理能力的提升和主体责任的落实。     

我国新药中化学药品生产批准上市申请审批制度历史演变与现状分析

摘 要 目的：总结我国新药中化学药品生产批准上市申请法规制度的历史演变过程及现状情况,为建立更加完善的审批制度提供借鉴。方法: 通过厘清我国新药上市申请审批相关制度法规的演变脉络,并结合当前的审批体系,全方位地分析该项审批制度从粗放式的行政管理逐步过度到科学法制化管理的发展轨迹。〖HTH〗结果与结论: 〖HTK〗当前新药上市审批政策的红利已显现,同时,其不断完善的过程也会为搭建符合中国国情及接轨国际标准的监管体系奠定基础。     

《药品管理法》中药物警戒制度实施的思考

目的：新修订的《中华人民共和国药品管理法》首次引入建立药物警戒制度,原有的不良反应监测和报告制度已不能满足我国药品监管的要求,需要从法规层面和实际操作层面整体设计。方法：通过查阅国内外文献,WHO、FDA和EMA网站等,比较分析WHO、美国和欧盟的药物警戒制度。结果与结论：对比WHO、美国和欧盟的药物警戒制度发现,我国的药物警戒制度处在刚刚起步阶段,本文从法律法规框架、科学监管体系、建立专业数据库以及加强药品上市许可持有人报告等方面提出了建议和意见。     

药物临床研究阶段申办者和生产场地变更研究三:美国药物临床试验及临床试验期间变更管理要求对我国完善监管体系的启示

目的：研究美国药物临床研究期间变更管理的法规监管要求和实施情况,并与我国当前相关监管法规建设和实施现状进行比较,为完善我国药物临床研究期间申办者和生产场地变更管理的监管体系提供参考。方法：对美国临床研究期间申办者和生产场地变更的监管法规进行系统的梳理研究,结合我国临床研究期间变更管理情况提出建议。结果与结论：美国药物临床试验监管体系采用审批及检查相结合的方式,通过强化申办者负责制,在风险可控的前提下允许申办者及生产场地在不同国家（跨境）的情况存在。我国近年来药品审评审批改革不断深化,在临床研究期间的变更监管体系已初步建立,未来可分阶段细化我国临床试验期间变更的相关要求,以支持产业发展。     

国外药品短缺处理机制的比较及对我国的启示

目的：比较美国、欧盟和加拿大短缺药品处理机制,为构建我国短缺药品供应保障机制提供借鉴与启示。方法：深入解读美国、欧盟和加拿大药品短缺相关政策与文献,梳理其处理机制构建思路,并比较分析其异同。结果：美国短缺药品处理机制比较成熟,欧盟和加拿大以此为模板,均以制度立法、统一管理为基础,确定了有效的发现方式、评价方式、评价内容并采取了"对症下药"的处理方式。此外欧盟的分层处理方式和加拿大对短缺信息的分类定级方式也值得借鉴。结论：国外药品短缺处理机制实施效果显著,我国可以其为模板构建相应保障机制。     

药品上市许可持有人制度下药品上市后监管风险分析及监管对策研究

目的：为提升药品上市许可持有人制度下药品上市后监管的效能,本文提出了药品上市后各环节的监管对策,为完善我国药品上市许可持有人制度提供参考。方法：结合上海市试点情况,对药品上市许可持有人制度下药品上市后生产、流通、不良反应监测与评价各环节进行风险识别和风险分析,提出相应的监管策略。结果与结论：在药品上市许可持有人制度下,建议通过制定药品上市许可持有人信息上报制度,建立持有人基础数据库和药品信息追溯体系,在对持有人日常监管中从优化监管资源配置、明确日常监管检查重点、建立跨省监管合作的沟通和协调机制等方面,提升对药品上市后的监管效能。     

Cross-national comparative study of orphan drug policies in Saudi Arabia,the United States,and the European Union

BackgroundRare diseases are chronic, serious, and life-threatening conditions that have not received sufficient attention from drug developers due to their rarity. Policies have been implemented to encourage research and incentivize the development of orphan drugs. However, the implementation of these policies has been inconsistent worldwide.ObjectiveThe primary aim of this study was to compare orphan drug policies in the United States, Europe, and Saudi Arabia (SA) and assess their impact on the number of approved indications.MethodLists of all drugs granted orphan designations and authorized for marketing in the United States, European Union, and SA were extracted using orphan drug lists available in regulatory body databases. The availability of these drugs, regarding their approval for orphan indication and designation, was assessed and classified using Anatomical Therapeutic Chemical codes.ResultA total of 792 orphan drug designations with at least one authorized indication were identified in this study. Of these, 92% were designated by the Food and Drug Administration (FDA), and 27% were designated by the European Medicine Agency (EMA). The FDA, EMA, and Saudi Food and Drug Authority approved 753, 435, and 253 orphan drugs, respectively.ConclusionFewer orphan drug approvals were found in SA than in the United States and Europe. This highlights the need to focus on rare diseases and orphan drugs and for policies to be created in SA to attract pharmaceutical markets and fulfill unmet orphan drug approval needs.     

国家药品抽检药品质量风险排查处置机制分析与探讨

药品抽检是中国以及欧美等发达国家和地区重要的药品监管手段之一。我国药品监管部门颁布了一系列政策,建立了药品质量风险排查处置机制,对探索性研究中发现严重药品质量风险进行控制,取得了良好的成效。通过对国家药品抽检探索性研究概况、药品质量风险排查处置机制基本情况、政策法规、发挥的作用等方面的介绍,对国家药品抽检药品质量风险排查处置机制进行分析与探讨,建议在今后的工作中进一步提高探索性研究的科学性,加强探索性研究方法的转化,提高现场检查的针对性,提高该机制的法律效力。     

美国儿童药品上市审批情况分析及其对我国儿童用药保障工作的启示

目的:为完善我国儿童药品品种、保障儿童用药安全提供借鉴。方法:总结美国在儿童药品上市审批方面的政策法规历史沿革及相关政策实施效果;结合我国儿童药品发展现状,提出保障我国儿童用药可及性和安全性的相关建议。结果与结论:美国自1994年起就出台了一系列的政策法规以鼓励发展儿童药品,目前其儿童药品上市审批主要依据《最佳儿童药品法》(BPCA)和《儿科研究平等法》(PREA)两部法律。1998-2019年,美国药品说明书儿童用药信息的补充数量总体呈现波动性增长;截至2020年4月,已经有854种药品进行了儿科说明书的修改,其中792种药品进行了上市后儿科临床研究,其儿科说明书信息不全等问题得到了很大改善。目前,我国对儿童药品制定的政策主要包括鼓励研发创新、优先审评审批,以及加强研发技术指导等,虽取得了一定的成绩,但仍存在相关政策法规不完善、开展儿童药品临床试验困难较大等问题。建议我国借鉴美国儿童药品相关政策法规、儿科研究及儿童药品目录,建立和完善适合我国国情的儿童药品制度和目录,提高儿童药品的安全性、有效性和可及性。     

同情用药制度对我国罕见病患者用药可及性研究

目的：基于国内罕见病患者用药可及性现状,剖析国外同情用药的制度体系及实施成效,深入分析同情用药制度对国内罕见病患者的用药可及性问题,并提出贴合国内罕见病患者同情用药制度落实的细则。方法：查阅美国FDA发布的法规政策、技术指南、相关统计数据及文献资料,对美国同情用药的使用类别、申请及审批流程、费用支付方式等内容进行分析。结果与结论：美国已具备较为完善的同情用药制度体系,该制度在我国的建立或将成为国内罕见病患者用药可及的一条新路径,在一定程度上能够提高国内罕见病患者的用药可及性。     

药包材变更管理的分析与探讨

目的：通过汇总分析美国对药包材变更的管理法规和管理方式,为我国实施关联审评审批后对药包材变更管理提供借鉴,从而保证药品在整个生命周期内的安全、有效和质量可控。方法：从法规和技术层面分析美国FDA对制药企业以及药包材企业的变更监管,探讨其优势和存在的问题,对比中国与美国行业的特点。结果：中国与美国在监管理念和法规上日渐趋同,但是国内药包材企业与美国在规模和管理上还存在较大差异。结论：药包材变更是药品生命周期维护的组成部分,行业监管机构需要出具相应的变更技术指导原则以及相应的法规路径作为研发人员对变更评估的重要参考依据。     

我国互联网药品交易现状及发展趋势研究

目的：分析我国互联网药品交易现状及发展趋势,为互联网药品交易健康有序发展提供参考依据。方法：以国家食品药品监督管理总局（CFDA）的数据库为数据源,分析我国互联网药品交易服务资格证、企业与消费者之间交易平台（B2C）的交易规模、网上药店在第三方的平台分布、互联网药品交易现有政策以及监管现状。结果与结论：当前,我国互联网药品交易政策环境较好,医药电商企业数量和市场规模将持续增长。虽然还存在着法律规范不够健全、行业自律性不强、监管模式尚需完善等问题,但随着改革的不断深入,我国互联网药品交易市场必将进入快速发展阶段。     

探讨新修订的《药品管理法》对药品监管工作的挑战和应对策略

目的：新修订的《药品管理法》引入了国际通行的药品监管理念并吸纳了近几年来药品审评审批制度改革的成果,这些新变化给药品监管工作带来了新的挑战。本文旨在通过对新变化中出现的典型问题进行分析,提出可行的应对举措和建议,推动药品监管模式创新。方法：针对目前药品监管中的实际问题和预期风险,将新修订的《药品管理法》中的新变化、新要求与ICH相应指导原则中的相关理念、技术要求进行对照分析,并结合上海市药品审评审批改革中积累的相关试点经验进行探讨。结果与结论：药品监管部门以药品上市许可持有人制度为切入点,探索建立以品种为主线的全链条监管新模式,落实新修订《药品管理法》中的监管要求,实现对药品的全生命周期监管。