PD-1治疗晚期原发性肝癌患者的安全性及临床疗效观察CSCD

目的观察PD-1治疗晚期肝癌患者的近期临床疗效及总生存期。方法回顾性分析48例PD-1(观察组)治疗及55例甲磺酸阿帕替尼(对照组)治疗晚期肝癌患者的临床资料,分析患者近期临床疗效、总生存期和不良反应。结果观察组AFP、ALT、AST、ECOG、Child-Paugh评分、客观缓解率及疾病控制率优于对照组(P<0.05),且观察组患者的生存期(95%CI:7.24~8.64月)明显高于对照组(95%CI:5.13~6.39月)(P<0.05)。两组间皮疹、恶心呕吐及高血压不良反应差异有统计学意义(P<0.05)。结论PD-1较甲磺酸阿帕替尼可改善晚期肝癌患者近期临床疗效及延长晚期肝癌患者总生存期。     

安罗替尼联合PD-1抑制剂后线治疗晚期上皮性卵巢癌的疗效及安全性分析

目的 探讨安罗替尼联合PD-1抑制剂后线治疗晚期上皮性卵巢癌患者的疗效和安全性。方法 回顾性分析33例经标准二线或三线治疗失败的晚期上皮性卵巢癌患者资料,所有患者均接受安罗替尼联合PD-1抑制剂治疗,收集治疗期间疗效及安全性数据。结果 客观缓解率为36.4%（95%CI: 20.4%~54.9%）,疾病控制率为81.8%（95%CI: 64.5%~93.0%）。中位无进展生存期和总生存期分别为7.6月（95%CI: 3.1~12.1月）和19.6月（95%CI: 15.1~24.1月）。常见的治疗相关不良反应为疲劳（66.7%）、恶心和呕吐（54.5%）、高血压（48.5%）和腹泻（39.4%）。Cox回归分析显示：ECOG PS评分和FIGO分期是影响安罗替尼联合PD-1抑制剂治疗晚期上皮性卵巢癌无进展生存期的独立影响因素。结论 安罗替尼联合PD-1抑制剂后线治疗晚期上皮性卵巢癌初步表现出较好的疗效,不良反应可耐受。     

索拉非尼治疗晚期原发性肝癌的疗效和影响因素分析

目的 评价索拉非尼治疗晚期原发性肝癌的疗效和不良反应,分析影响疗效的因素。方法 回顾性收集2008年1月至2013年9月在广西医科大学附属肿瘤医院应用索拉非尼治疗的晚期原发性肝癌患者完整的临床资料。计算缓解率和疾病控制率（DCR）并进行Logistic回归分析影响因素,运用Kaplan-Meier法估计总生存期和无疾病进展生存期,并采用Cox风险比例模型分析其影响因素。结果 共收集78 例患者资料,中位随访时间为192 d（95％CI：173~218）。无一例患者获得完全缓解（CR）或部分缓解（PR）,稳定（ＳＤ）48例（61.5%）,进展（ＰＤ）30例（38.5%）。中位生存期（mOS）和中位无疾病进展生存期（mPFS）分别为196 d（95%CI：173~218）和96 d（95%CI：93~98）。不良反应大多数为1~2级,手足皮肤反应是影响索拉非尼治疗的最主要因素。年龄、血清乙型肝炎表面抗原阳性（乙肝病毒感染）是ＤＣＲ的独立影响因素。肝功能（Child-Pugh）分级、既往化疗是影响无疾病进展生存期及总生存期的独立预后因素,美国东部肿瘤协作组活动状态评分（ECOG　PS）是另一个影响总生存期的独立预后因素。结论 索拉非尼治疗晚期原发性肝癌有较好的疾病控制率,安全性较好。ECOG　PS评分、Child-Pugh 分级、既往化疗是影响患者生存的主要因素。     

索拉非尼治疗进展期肝细胞癌的疗效及预后因素分析

  目的  评价索拉非尼治疗进展期肝细胞癌（HCC）的疗效及分析其预后影响因素。  方法  前瞻性分析2007年8月至2009年7月间110例接受索拉非治疗的进展期HCC患者,评价其疗效、不良反应,以总生存期和无肿瘤进展生存期为预后指标进行单因素和Cox比例风险模型多因素分析。  结果  110例患者随访中位时间9（2~18）个月,服用索拉非尼中位时间6.5（2~18）个月。14例（12.7%）获得完全缓解（CR）,16例（14.5%）部分缓解（PR）,40例（36.4%）病情稳定（SD）,总有效率为70例（63.6%）。中位生存期和无肿瘤进展生存期分别为10.5个月（95%CI:8.7~12.3）和5.0个月（95%CI:3.7~6.3）。多因素分析显示:联合局部治疗（肝动脉化疗栓塞或氩氦刀）、美国东部肿瘤协作组活动状态评分（Eastern Cooperative Oncology Group performance status score,ECOG PS）和Child-Pugh分级是影响无肿瘤进展生存时间的独立预后因素,而联合局部治疗、ECOG PS评分和AFP（alfa-fetopro? tein）水平是影响总生存期的独立预后因素。亚组分析显示:在肝癌进展组患者中继续服用索拉非尼其总生存期明显长于终止索拉非尼治疗者（11个月vs. 7.5个月,P < 0.001）。  结论  索拉非尼治疗进展期HCC,ECOG PS评分是影响生存期的一个重要因素,联合局部治疗有益于改善生存期。      

PD-1联合培美曲塞治疗晚期难治性肺腺癌的临床研究

目的:研究PD-1联合培美曲塞治疗晚期难治性肺腺癌的临床疗效和安全性评估。方法:选取33例于2017年11月至2020年1月就诊于我院的肺腺癌患者，所有患者接受培美曲塞联合PD-1治疗，采用iRECIST实体瘤免疫疗效评价标准进行病情评估，同时记录治疗期间的不良反应。评价指标包括近期疗效（ORR、DCR）和远期疗效（PFS、OS），同时分析影响PFS的因素。结果:共30例患者可评价疗效（3例失访），其中14例PR（46.67%），12例SD（40.00%），4例PD（13.33%）。ORR为46.67%，DCR为86.67%，中位PFS为6.2个月，中位OS为11.2个月。30例患者中无治疗相关死亡，12例出现Ⅰ级骨髓抑制，3例出现Ⅱ级骨髓抑制，10例出现Ⅰ级免疫相关性肺炎，1例出现Ⅱ级免疫相关性肠炎，4例出现Ⅰ级皮疹等，无Ⅲ/Ⅳ级不良反应发生。性别、ECOG评分及中性粒细胞与淋巴细胞比值（NLR）水平是联合治疗中患者预后的独立影响因素。结论:PD-1联合培美曲塞治疗复发难治性晚期肺腺癌疗效可期，且耐受性好，不良反应可控；其中性别为女性、ECOG评分0~1分及低NLR水平的患者预后较好。     

体能状态对晚期肿瘤患者预后的影响(附385例临床分析)

目的：探讨体能状态对晚期肿瘤患者的疗效和中位生存期的影响。方法：按Karnofsky体能状态计分法对1998年5月－2000年12月收治的385例晚期肿瘤患者的体能状态进行了评分,分析影响患者体能状态的各种因素;以化疗为主的内科综合治疗与体能状态的关系;分析患者的体能状态与晚期肿瘤患者中位生存期的关系。结果：晚期肿瘤患者的体能状态是决定患者的预后的重要因素。影响患者体能状态的因素很多,主要与晚期肿瘤的并发症有关。体能状态越好,以化疗为主的内科综合治疗的疗效就越好。不同的体能状态与疗效的关系有着非常显著的差异（P＜0．001）。体能状态与晚期肿瘤患者中位生存期呈正相关系,体能状态越好,中位生存期就越长。结论：晚期肿瘤患者的体能状态是决定预后的重要因素之一,是晚期肿瘤合理治疗的基础,也是晚期肿瘤治疗的重要目标。     

PD-1单抗治疗晚期肿瘤的临床疗效

目的:观察PD-1单抗治疗晚期肿瘤的临床疗效及安全性。方法:回顾性分析PD-1单抗治疗48 例晚期肿瘤患者的临床效果,评价其客观有效率、无疾病进展生存期、总生存期及不良反应。结果:48 例患者在接受PD-1单抗2周期治疗后,完全缓解（CR）0例,部分缓解（PR）3例,疾病稳定（SD）33例,疾病进展（PD）12例,客观有效率（ORR）为6.25%,疾病控制率（DCR）为75%。截至随访结束,33例出现无进展生存期（PFS） 终点事件,12例出现总生存期（OS）终点事件,全组客观有效率（ORR）为6.25%,疾病控制率（DCR）为75%,中位 PFS 为106.5天,中位OS为185天。肺癌亚组客观有效率（ORR）为4.55%,疾病控制率（DCR）为81.8%,中位PFS为106.5天,中位OS为202天。全组不良反应发生率为 31.2%,主要为恶心呕吐7 例（14.5%）,骨髓抑制5例（10.4%）,发热2例（4.2%）,皮疹1例（2.1％）,肝功能损害 2例（4.2％）。结论:PD-1单抗治疗晚期肿瘤具有一定疗效,患者耐受性良好。     

70岁以上晚期非小细胞肺癌的预后研究及中医药治疗疗效

目的 探讨影响晚期70岁以上非小细胞肺癌患者预后的相关因素,评价中药干预70岁以上晚期NSCLC的临床疗效。方法 采用回顾性分析,复习210例70岁以上晚期非小细胞肺癌的病历资料,统计分析影响预后的相关因素,评价中医药疗效。 结果 210例70岁以上晚期NSCLC的中位生存期为17.7个月;1年、2年、3年生存率分别为60.0%、42.2%、25.8%。单因素分析显示,年龄（是否大于75岁）、吸烟指数、组织学类型、ECOG评分、既往是否接受手术治疗、是否放疗、全身系统治疗（化疗、靶向治疗）及中医综合治疗周期与生存期均显著相关（P＜0.05）。而性别、临床分期、首诊中医证型（P＞0.05）与生存期并无显著相关性。多因素分析结果显示,吸烟（P=0.041,95%CI：1.017～1.415）、ECOG评分（P=0.044,95% CI：1.007～1.664）是预后的独立危险因素;既往手术史(P=0.002,95%CI：0.348～0.796)、全身治疗(P=0.038,95%CI:0.638～0.987)、中医综合治疗(P=0.001,95%CI:0.609～0.885)是预后的独立保护因素。结论 吸烟、ECOG评分高的老年肺癌患者预后的独立危险因素。既往手术治疗、系统全身治疗（包括化疗、靶向治疗）及中医综合治疗周期越长是70岁以上晚期NSCLC预后的独立保护因素。长期中药辨证治疗能有效延长老年晚期NSCLC生存期。对于老年晚期肺癌无法耐受其他治疗的情况下,中医药治疗可作为首选方案。     

79例食管恶性黑色素瘤的免疫治疗疗效及预后影响因素

目的：探讨食管恶性黑色素瘤（MEM）患者的临床特征，分析以PD-1单抗为基础的免疫治疗疗效及预后的影响因素。方法：收集2011年5月至2022 年6月在北京大学肿瘤医院黑色素瘤暨肉瘤内科收治的手术不可切除或者转移性MEM患者的临床资料，包括基本信息、病理资料、实验室指标、治疗方案和生存情况等。采用实体瘤疗效评价标准1.1进行疗效评估，用Kaplan-Meier 曲线进行生存分析，用单因素和多因素COX回归进行预后分析。结果：共收集到有完整资料的MEM患者79例，中位年龄59.0岁。大部分患者发病时伴有进食哽噎和吞咽困难等症状，以食管下段发病最为常见，NRAS和KIT 基因突变的比例较高，乳酸脱氢酶（LDH）水平升高占21.5%；其中，17 例患者接受化疗为主的治疗方案，62 例患者接受PD-1单抗为主的免疫治疗方案，客观有效率分别为5.9%和28.8%，疾病控制率分别为35.3%和72.9%，总生存期（OS）分别为7个月[95%CI（0，16.7）个月]和13.2个月[95%CI（9.5，16.9）个月]（P<0.05）。多因素分析显示，就诊时LDH水平、ECOG评分、是否有临床症状、是否接受PD-1单抗治疗与OS显著相关（P<0.05）。结论：MEM患者对PD-1单抗为主的免疫治疗应答较好，LDH升高、ECOG评分≥2分、就诊时有临床症状可能是预后的不良因素。     

晚期非小细胞肺癌患者免疫治疗的预后相关因素分析

目的 探讨影响接受免疫治疗的晚期非小细胞肺癌（non-small-cell lung cancer,NSCLC）患者预后的相关因素，为临床治疗提供参考。方法 回顾性分析2019年6月至2020年6月复旦大学华东医院收治的64例接受单药程序性死亡受体-1(programmed cell death-1,PD-1)/程序性死亡受体配体1(programmed cell death-ligand 1,PD-L1)抑制剂治疗的晚期NSCLC患者的临床资料及血液学指标。采用Cox单因素和多因素模型分析患者的预后相关因素。收集并记录免疫治疗的相关不良反应。结果 所有患者的中位总生存期是10.4个月（95%CI:8.2～12.3个月）。多因素分析显示，ECOG评分、治疗线数、中性粒细胞与淋巴细胞比值（neutrophil-lymphocyte ratio,NLR）、血小板与淋巴细胞比值（platelet-lymphocyte ratio, PLR）、C反应蛋白和乳酸脱氢酶是影响患者无进展生存期的独立危险因素（均P<0.05）。ECOG评分、治疗线数、NLR、PLR和C反应蛋白是影响患者总生存期...     

Three cases of hepatocellular carcinoma without distant metastasis effectively treated by sorafenib

Sorafenib is a novel, orally administered multi-kinase inhibitor that has recently been approved for the treatment of advanced hepatocellular carcinoma. We report three cases of hepatocellular carcinoma without distant metastasis effectively treated by sorafenib. Case 1 was a 71-year-old male with multiple hepatocellular carcinomas, Child-Pugh status A, and asthma. He received sorafenib 400 mg twice daily. The efficacy evaluated by the RECIST was partial response. Case 2 was a 75-year-old male with multiple hepatocellular carcinomas and Child-Pugh status A. He previously received surgical resection and transarterial chemoembolization. He received sorafenib 400 mg twice daily. The efficacy evaluated by the RECIST and modified RECIST was partial response and complete response, respectively. Case 3 was a 62-year-old male with multiple hepatocellular carcinomas and Child-Pugh status A. He previously received surgical resection, percutaneous radiofrequency ablation therapy and transarterial chemoembolization. He received sorafenib 400 mg twice daily. The efficacy evaluated by the RECIST was stable disease. The majority of adverse events were grade 1-2 stomatitis and hand-foot skin reaction. No patients discontinued the treatment because of adverse events. Sorafenib might be promising as an effective therapy for advanced hepatocellular carcinoma without distant metastasis.     

索拉非尼单药治疗晚期肝细胞癌的临床观察

目的 观察索拉非尼单药治疗晚期肝细胞癌患者的有效性与安全性.方法 38例Child-Pugh A或B级的晚期肝细胞癌患者连续口服索拉非尼,剂量为400 mg/次,2次/d.记录不良反应,每4～6周进行疗效及安全性评价.结果 38例患者中,部分缓解1例(2.6%),轻微缓解5例(13.2%),稳定16例(42.1%),进展16例(42.1%).患者服用索拉非尼的中位时间为180 d(15～550 d),平均总生存时间为370 d(42～562 d).22例肿瘤受控患者(有效和稳定患者)的中位反应持续时间为169 d(42～426 d),平均总生存时间为428 d(95%CI为330～526 d).治疗期间最常见的不良反应为皮肤反应(27例,71.1%)、胃肠反应(25例,65.8%)和全身症状(14例,36.8%).药物相关不良反应大多为轻度,易于处理并可逆.结论 索拉非尼单药治疗对部分晚期肝癌患者有效,并可延长患者的生存时间.肝功能Child-Pugh A级或B级的肝癌患者对索拉非尼耐受性良好.     

Sorafenib combined with transarterial chemoembolization for the treatment of advanced hepatocellular carcinoma: a large-scale multicenter study of 222 patients

BackgroundData on the efficacy and safety of sorafenib in combination with transarterial chemoembolization (TACE) in patients with advanced hepatocellular carcinoma (HCC) are lacking.Patients and methodsIn this multicenter retrospective study, 222 consecutive HCC patients receiving combination therapy were enrolled between June 2008 and July 2011.ResultsChronic hepatitis B was the predominant cause of HCC (86%). Eighty percent patients were at Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) stage C, and 86% patients were in Child-Pugh (CP) A class. The overall median survival was 12 months (95% CI 10.1–13.9). The overall incidence of adverse events (AEs) was 87%. In 177 BCLC-C patients, performance status, the number of HCC nodules, Child-Pugh score and macrovascular invasion were significantly associated with overall survival (OS) and were included in the final risk scores (R), where R = 5 × (vascular invasion: 0 if no, 1 yes) + 6 × (CP: 0 if A, 1 if B) + 7 × (no. of lesions: 0 if 1–2, 1 ≥3) + 8 × ( Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG: 0 if 0, 1 ≥1).ConclusionsSorafenib in combination with TACE should be considered a safe and effective therapy for advanced HCC. Further validation of the new subgroup of BCLC-C stage is warranted in an independent patient cohort.     

The outcome of chemotherapy by sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma

We analyzed the treatment outcome and effect of sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma. Nine patients were received the therapy of sorafenib between June 2009 and October 2009. The overall incidence of treatment-related adverse events was 87.5%. Grade 3 drug-related adverse events included a hand-foot skin reaction (two patients) and fatigue (one patient). Grade 2 hypertension (three patients), grade 1 diarrhea (two patients) and anorexia (four patients) occurred at this study. The response rate was 0% (CR/PR 0, SD 2, PD 6) and median overall survival length was 101 days. Now there are two patients undergoing the therapy of sorafenib. Effect of sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma was not good in this study, and drug-related adverse events had a high rate. However, the continuous treatment was possible with dose modified chemotherapy.     

Results of the first prospective study of carbon ion radiotherapy for hepatocellular carcinoma with liver cirrhosis

PURPOSE: To evaluate the toxicity and antitumor effect of carbon ion radiotherapy for hepatocellular carcinoma within a Phase I-II trial. METHODS AND MATERIALS: Between June 1995 and February 1997, 24 patients with histopathologically proven hepatocellular carcinoma were treated to 15 fractions within 5 weeks in a step-wise dose-escalation study. The disease stage was Stage II in 10, IIIA in 6, and IVA in 8 patients. The Common Toxicity Criteria, Radiation Therapy Oncology Group/European Organization for the Research and Treatment of Cancer criteria, and Child-Pugh score were used to evaluate toxicity. The antitumor effect was evaluated by the tumor response, cumulative local control, and survival rates. RESULTS: During a median follow-up of 71 months (range, 63-83 months), no severe adverse effects and no treatment-related deaths occurred. The Child-Pugh score did not increase by >2 points after the start of therapy. In 78% and 75% of all patients, the score did not increase by >1 point in the early and late phase, respectively. The overall tumor response rate was 71%. The local control and overall survival rate was 92% and 92%, 81% and 50%, and 81% and 25% at 1, 3, and 5 years, respectively. CONCLUSION: Carbon ion radiotherapy appears safe and effective for patients with hepatocellular carcinoma. Additional clinical studies using a larger subject group are required to confirm the therapeutic efficacy.     

PD-1单抗治疗21例恶性肿瘤晚期患者安全性和疗效的临床观察

目的 观察程序性死亡受体1(PD-1)单抗治疗晚期恶性肿瘤的近期疗效和不良反应.方法 回顾性分析采用PD-1单抗治疗的21例多种恶性肿瘤晚期患者的临床资料,根据治疗方案不同分为Nivolumab(Nivo)治疗11例和Pembrolizumab(Pem)治疗10例.分别采用RECIST 1.1与NCI-CTC 4.0标准评价21例患者的近期疗效和不良反应.结果 采用PD-1单抗治疗的21例患者中,17例可评估疗效,其中9例可评估疗效的Nivo治疗患者中,8例采用PD-1单抗单药治疗,疗效评估为CR 0例、PR 3例(膀胱尿路上皮细胞癌、肾尿路上皮细胞癌、非小细胞肺癌各1例)、SD 5例(膀胱尿路上皮细胞癌、肾尿路上皮细胞癌、恶性黑色素瘤、肾透明细胞癌、非小细胞肺癌各1例)、PD 0例;1例联合用药,疗效评估为SD(肝癌患者采用PD-1单抗联合乐伐替尼治疗).8例可评估疗效的Pem治疗患者中,5例采用PD-1单抗单药治疗,疗效评估为CR 0例、PR 1例(非小细胞肺癌)、SD 3例(肝胆管细胞癌、结肠腺癌合并子宫内膜癌、恶性胸腺瘤各1例)、PD 1例(非小细胞肺癌);3例联合用药,疗效评估为PD 2例(1例前列腺癌患者采用PD-1单抗联合阿比特龙治疗,1例乳腺癌合并宫颈癌患者采用PD-1单抗联合依维莫司、依西美坦治疗)、SD 1例(恶性纤维组织瘤患者采用PD-1单抗联合帕唑帕尼治疗).常见的不良反应多为1~2级,主要表现为疲乏、皮疹和消化道反应等.结论 晚期恶性肿瘤患者对PD-1单抗的耐受性良好,可以选择其作为晚期恶性肿瘤的一种治疗方法.     

阿帕替尼联合肝动脉化疗栓塞治疗中晚期肝癌的疗效及安全性分析

目的:观察阿帕替尼联合肝动脉化疗栓塞（transarterial chemoembolization,TACE）治疗中晚期肝癌的疗效和安全性。方法:纳入2017年3月至2017年9月中晚期肝癌患者40例，给予阿帕替尼联合TACE治疗，按修订的实体瘤疗效评价标准评价治疗效果。结果:在40例病人中，37例可评价疗效，完全缓解1例，部分缓解14例，疾病稳定15例，疾病进展7例，客观缓解率和疾病控制率分别为40.54%和81.08%，中位无进展生存期是6.0个月，与阿帕替尼相关的主要不良反应为高血压、手足综合征、乏力、蛋白尿。结论:阿帕替尼联合TACE治疗中晚期肝癌是安全、有效的，需要更进一步大样本随机对照临床研究来加以验证。     

Proton beam therapy for hepatocellular carcinoma adjacent to the porta hepatis

PURPOSE: To evaluate the efficacy and safety of proton beam therapy (PBT) for patients with hepatocellular carcinoma (HCC) located adjacent to the porta hepatis. METHODS AND MATERIALS: Subjects of the study were 53 patients with HCC located within 2 cm of the main portal vein. All patients had tumor confined to the radiation field with no evidence of metastatic disease. All patients had hepatic function levels of a Child-Pugh score of 10 or less, Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 2 or less, and no uncontrolled ascites. Patients underwent PBT of 72.6 GyE in 22 fractions from Sept 2001 to Dec 2004. RESULTS: After 3 years, the actuarial survival rate was 45.1% and local control rate was 86.0%. Prognostic factors for survival included Child-Pugh score, number of tumors, and alpha-fetoprotein levels. No late treatment-related toxicity of Grade 2 or higher was observed. CONCLUSIONS: The PBT delivering 72.6 GyE in 22 fractions appears to be effective and safe for HCC adjacent to the porta hepatis.     

治疗后嗜酸性粒细胞水平评价预测PD-1单抗治疗胰腺癌患者疗效和预后的价值（附2例）

目的:观察PD-1单抗治疗后长期持续获益的晚期胰腺癌患者外周血嗜酸性粒细胞水平的变化。方法:分析我院2例应用PD-1单抗治疗后长期持续获益的晚期胰腺癌患者的临床资料,探究在治疗过程中嗜酸性粒细胞水平的变化与疗效之间的关系。结果:2例晚期胰腺癌患者采用PD-1单抗治疗后肿瘤病灶均显著缩小,无进展生存期均明显延长,疗效持续时间已分别大于25个月和15个月,治疗期间定期复查发现外周血嗜酸性粒细胞计数及比率较基线均有明显升高,尤其是治疗半年后增高特别显著,且均未出现免疫相关不良反应。结论:嗜酸性粒细胞水平可能是PD-1单抗治疗胰腺癌长期获益的潜在评价指标,治疗过程中嗜酸性粒细胞显著增多提示免疫获益时间长,对于临床疗效评价和预后判断具有一定的预测价值。     

多靶点分子靶向治疗在晚期肝细胞肝癌治疗中的应用研究

目的评价多靶点分子靶向治疗药物甲磺酸索拉非尼治疗晚期／进展期肝细胞肝癌的临床疗效和不良反应。方法2007年4月至2008年11月，中国医学科学院肿瘤医院收治的37例晚期／进展期肝细胞肝癌患者，采用多靶点分子靶向治疗药物甲磺酸索拉非尼（多吉美）治疗，起始剂量400mg，口服，每日2次，治疗过程中根据不良反应发生情况调整用量。每6周、12周全面复查1次，评价肝功能变化、治疗效果和不良反应。用SPSS13．0软件统计中位至疾病进展时间和中位总生存时间。结果至2009年2月，37名患者均达到临床评价要求，无中途停药。治疗相关不良反应发生率为84．8％，其中主要不良反应为：手足皮肤反应、腹泻和高血压。2例Ⅲ级手足皮肤反应患者经调整用药剂量后症状缓解，Ⅰ级不良反应和Ⅱ级不良反应患者经过对症处理后症状缓解，未影响治疗。37名患者治疗前及治疗12周后的ALT、TBIL和ALB无明显变化。疾病进展11例，其中死亡8例。经统计学分析，该组患者中位至疾病进展时间66周，中位生存时间72周。结论无法接受局部治疗，或接受局部治疗后肿瘤进展的晚期／进展期肝细胞肝癌患者，使用甲磺酸索拉非尼治疗，无严重不良反应发生，能显著延长无病生存时间和总生存时间。提前干预不良反应的发生是确保疗效的重要手段之一。