关节疾病的基因治疗

随着人类基因组计划的开展和对于疾病发生的分子机理认识的深入，基因治疗作为一种革命性的治疗方式已经渗透到了医学的各个领域，骨科领域更是如此。基因治疗是指在特定的靶细胞、靶组织、靶器官中表达原本不表达的基因，或者导人新基因，使某基因过表达或限制、关闭异常表达的基因从而治疗疾病的方法。关节疾病是发病率高，后果严重的一类疾病，近年来基因治疗关节疾病更成为研究的热点，     

反义核酸与肿瘤基因治疗

反义核酸与肿瘤基因治疗孙旭，于茂生基因治疗是将外源性基因导入患者细胞并使之有效表达，产生起治疗作用的基因产物，从而达到治疗遗传病的目的．从目前基因治疗观点来看，此处的遗传病是指广义范畴的遗传病，从先天性单基因遗传疾病（狭义的遗传疾病）到后天性的多基因...     

基因疗法在骨科运用的可能性

基因疗法是指将外源性基因转移到个体以达到治疗疾病的目的。早期设想是将基因疗法作为一种补偿机制治疗遗传性疾病。近年来,采用基因转移方法将基因疗法作为一种药物转移系统(ｄｒｕｇｄｅｌｉｖｅｒｙｓｙｓｔｅｍ)可治疗获得性疾病[1]。首例基因转移成功是一个标记基因...     

血管基因疗法

基因转移已开始进入临床应用阶段，基因转移疗法是将基因物质转入体细胞以改变疾病的发病机理过程。血管基因疗法已位于这一领域的前哨，正试用于严重周围血管疾病的治疗。基因转移的技术在过去几年中发展很快，有直接（体内）和间接（体外）两种，所谓间接法是在体外孵有宿主细胞，继之插入治疗基因，后而回输这些基因调控的细胞给宿主。现有多种技术可将DNA转入哺乳动物细胞。外源性基因有经转染或转导的病毒或非病毒媒介物。DNA转染可用物理方法（微注射）、化学方法（脂质体）或病毒依赖性机制，而转录则用逆转录病毒载体。第一个治…     

血管疾病基因治疗临床试验进展

基因治疗是将重组的基因物质导入患细胞内达到治疗目的。目前可以通过多种途径或载体将重组的基因物质导人体细胞内，改变基因或蛋白表达，从而达到改变疾病病理过程的目的Ⅲ。随着分子生物学技术的发展，基因转染已经逐步达到进行初步临床试验的阶段。     

肝脏导向性基因治疗的研究进展

随着分子生物学和基因操作技术的进步 ,肝脏以其独特的结构和复杂的功能已成为人类疾病基因治疗最主要的靶器官。近年来 ,以肝细胞为靶细胞的肝脏导向性基因治疗取得了巨大进展[1] 。现从以下几方面分别综述。一、肝脏导向性基因治疗的疾病基因治疗主要适用于由于基因结构和功能的缺陷或是有外源基因的掺入而导致的疾病 ,而且这些致病基因均已明确。根据致病基因的种类可以分为单基因遗传性疾病、单基因获得性疾病和多基因疾病[2 ] 。单基因治疗的基本策略是导入外源性基因以补偿突变基因的功能 ,或使用基因替换的方法替换缺陷基因。已取得…     

介入放射学在肿瘤基因治疗中的意义

近年来，基因治疗方法迅速应用于恶性肿瘤等难治性疾病的治疗。如何将目的基因选择性地导入靶细胞，并使之有效地表达是基因治疗中的关键问题。与传统的物理、化学、生物导入方法比较，使用介入放射学方法，经动脉灌注基因药物是提高基因转染效率的潜在有效方法。     

基因转移与肾脏病

基因工程和基因转移技术在揭示疾病发生机理及探讨疾病治疗方面显示了令人惊讶的作用，深刻地促进着医学的发展。本文将就其在肾脏疾病领域中的应用及未来展望做一综述。     

基因疗法在骨科运用的可能性

基因疗法在骨科运用的可能性朱建民金宗达王萍花吴驿基因疗法是指将外源性基因转移到个体以达到治疗疾病的目的。近年来,已有采用基因转移方法将基因疗法作为一种药物转移系统（ｄｒｕｇ－ｄｅｌｉｖｅｒｙｓｙｓｔｅｍ）治疗获得性疾病的报道〔１〕。１９９３年６月,美...     

肾癌基因治疗的研究现状

基因治疗是指通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因，或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因，达到治疗疾病目的的治疗方法。近几年来泌尿外科领域里，某些肾脏疾病的基因治疗有了相当大的发展、在一些临床试验中获得确切的成功。在临床上进展最快应用最多是肾癌的基因治疗，目前还仅限于晚期癌。在肾脏基因表达仅限于肾脏本身，其合成的蛋白产物主要集中于肾脏局部，因此肾脏是理想的基因治疗的靶器官。     

降低骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植后移植相关死亡率和复发率的方案

骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）是一组以髓内原始细胞显著增多、外周血细胞减少以及血液和骨髓形态学异常、增生为特征的异质性克隆性干细胞疾病。异基因造血干细胞移植是最有可能治愈MDS的方法之一，但仍有超过50％的患者存在疾病复发或移植相关死亡的问题。本文就降低异基因造血干细胞移植治疗MDS后的移植相关死亡率（transplant related mortality，TRM）和复发率的治疗方案做一探讨。     

胶质瘤的基因治疗

神经胶质瘤是一种最常见的颅内肿瘤。恶性神经胶质瘤是一种极具攻击性的脑部肿瘤，目前还没有非常有效的治疗方法，常规治疗的效果均不理想。近年来，随着分子生物学的研究进展及新型抗肿瘤药物的研究，神经胶质瘤的治疗取得了飞速的发展，细胞培养和动物实验均取得令人振奋的成果，从而为神经胶质瘤的病因治疗开辟了新的道路。基因治疗是指在DNA(RNA)水平上对疾病的控制与治疗，就是通过基因转移，包括转入外源性正常的DNA序列以矫正缺失或突变的DNA序列，导入细胞因子或其他功能基因诱导免疫应答反应，发挥抗细胞增殖作用，导入反义核酸及某些基因调控或结合元件以控制基因的异常表达等方式进行治疗。     

遗传标记在骨科疾病致病基因基础研究中的应用

很多骨科疾病的发病具有遗传基础, 而基因在遗传中起着决定性的作用。通过对致病基因及相关基因的寻找与定位, 对弄清疾病的发生、发展, 和对疾病的治疗及预防都有重要的意义。人类 600多种遗传病 (其中至少有 150多种骨骼疾病), 在染色体上已定位了 7 000多致病或易感基因     

基因疗法治疗脊柱疾病—现状与展望

随着对人类基因结构及其功能研究的深入 ,基因疗法极可能成为 2 1世纪临床治疗脊柱疾病的有效手段。成功地将治疗基因转入椎间盘内的靶细胞 ,以及在动物模型上利用基因疗法成功促进脊柱融合 ,标志着在这一领域的研究正取得快速进展[1] 。但是在基因疗法最终进入临床阶段之前 ,还有待进一步研究。本文在介绍基因治疗研究最新发展的基础上 ,展望基因疗法治疗脊柱疾病尤其是椎间盘变性和脊柱融合相关疾病的前景。1　基因治疗概念的新发展基因治疗是将编码目的基因的核酸系列 (ＲＮＡ或者ＤＮＡ)导入某群细胞 ,改变细胞的基因成分 ,使细胞成为特…     

表达胶质细胞源性神经生长因子的骨髓基质干细胞的神经分化潜能

有研究表明，骨髓基质干细胞(BMSC)可以向神经细胞分化，且易于获取，因此被认为是治疗中枢神经系统疾病理想的细胞载体。我们以胶质细胞源性神经生长因子(GDNF)为目的基因，采用阳离子脂质体转染方法，对BMSC的基因工程化和神经分化潜能进行了初步研究。     

肾脏疾病基因治疗的研究进展

随着肾脏病分子和遗传机制的不断阐明，基因用于肾脏疾病的治疗已成为近年研究的热点。本文简要综述目前基因治疗肾病的研究进展。     

基因芯片技术在膀胱癌研究中的应用

膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，严重威胁人类健康。肿瘤的发生、发展是一个多因素、多基因和多阶段的过程，其基因的异常要远远先于形态改变。20世纪90年代兴起的基因芯片技术是一种高通量、快速、高效、自动化的基因分析技术，基因芯片的广泛应用为大量准确分析这些基因以及临床医师正确地诊断、治疗和评价疾病提供了一种简便、快捷的方法。     

糖皮质激素反应性与其受体基因多态性关系的研究现状

在许多炎症性和免疫性疾病的治疗过程中,糖皮质激素常常是联合治疗方案中的首选药物,因此机体对糖皮质激素的反应性很大程度上决定了疾病的治疗效果.很多研究结果发现,糖皮质激素的反应性与糖皮质激素受体( Glucocorticoid Receptor,GR)基因的突变、表达、可变性编码以及受体基因多态性有关,而受体基因的多态性是目前研究最多的因素,本文就与糖皮质激素反应性有关的受体基因多态性位点近年来的研究情况作一综述.     

胱氨酸结石的病因、诊断和治疗

胱氨酸结石是胱氨酸尿的唯一临床表现，而胱氨酸尿是一种单基因疾病。本文扼要介绍了这一疾病的病理生理、诊断和治疗。同时也回顾了一些药物疗法和外科疗法方面的新进展。     

椎间盘退变基因治疗的研究进展

椎间盘退变（intervertebral disc degeneration，IDD）可以引起一系列脊柱退变性疾病如椎间盘突出、脊柱不稳、神经根病变和脊髓病变等，目前的治疗方法主要是手术治疗，但手术方法只是处理终末期的症状，不能逆转疾病过程本身。因此国内外学者们一直致力于寻找一种能逆转这个疾病过程的方法，近来对椎间盘的生化构成及其内环境的进一步了解以及某些基因被发现对椎间盘内基质合成和分解有着重要的影响，这些为科学家寻求逆转这个疾病过程提供了新方法。