孤儿药研发相关的信息学研究进展

药物研发包括临床前研究和临床研究,在推动医药产业发展中发挥着至关重要的作用.由于研发各阶段投入成本高、周期长,药物毒性作用难预知等原因,新药开发的耗费巨大,成功率平均只有万分之一,周期可长达几年甚至几十年.而罕见病药物研发由于基因异质性高、病理机制未明、可参与临床试验的患者数量少等问题在药物研发上更是具有较大局限性.近年来信息学领域的飞速发展大大推动了药物研发的进程,基于计算机的理性药物设计、海量虚拟筛选、组合化学、高通量反应筛选系统等技术不断发展成熟,在新药研发的各个阶段均起到积极的促进作用;信息技术还有助于药物重定位这一新型药物开发模式的发展,通过药物警戒作用可对药物研发进行有效的反馈、补充.信息技术的发展还促进了药物研发模式向集成式研发转变.这对孤儿药研发起到了积极的促进作用.本文主要对孤儿药研发相关的信息学研究进展进行综述.     

世界十大制药公司新药研发加大投入

新药研究与开发是现代制药企业的生命线 ,新品种研究与开发的成败 ,决定着企业的兴衰 ,新品种的开发上市的数量与质量是企业实力的标志 ,据有关报道 ,目前世界上每个品种从研究开发到上市的时间在延长 (从 1 0年到 1 5年 ) ,约耗资金 3～ 5亿美元 ,在 5 0 0 0个进入临床的化合物当中 ,大概只有 5种能进入人体试验阶段 ,在这 5个化合物中上市的可能只有 1个。专利药品开发耗时耗资非常大 ,尽管如此 ,世界十大制药公司为了企业的发展 ,非常重视新药开发 ,加大研发的资金投入。　　各大公司投入研发资金如下 :公司名称预算投入资金 (亿美元 )辉…     

浅谈医药企业新药研究

1　转变创新理念首先 ,开发一个创新药物需要高投入 ,且具有极大的不确定性。开发创新药物的投入主要用于临床试验和上市。虽然在我国开发新药成本相对较低 ,但资金需求量的特点没变。企业应该做好必要的准备。第二 ,不要强求获得完全创新的新药。新药的创新性具体体现在化合物结构、适应症、中间体、制造纯化工艺、剂型和包装材料等方面。开发创新药物的技术要求极高且很全面 ,包括精细化工、合成、纯化、制剂、药理毒理技术、临床组织和市场策划等。企业应依据自身实力 ,积极与国内有实力的单位密切合作 ,选择适合企业发展的创新项目进行…     

2001年美国制药公司R＆D投入及新药开发状况

据美国制药协会(PhRMA)透露,2001年美国生物技术公司和制药公司R&D投入为303亿美元,共开发新药32个,其中包括24个化学药物,8个生物制剂。美国制药协会主席Alan F.Holmer在2002年1月的新闻发言会上报道说,2002年PhRMA将会开发更多更好的新药,以满足病人对处方药的需求,这也是PhRMA2002年的工作重点。     

国际化中药标准研究项目的查新检索策略和文献分布

为应对加入WTO后我国医药产业面临的严峻挑战,加快医药产业创新,国家将“创新药物和中药现化”列为“十五”重大科技专项。专项的主要研究内容和目标是:构筑与国际标准接轨的新药研发技术平台,完善我国新药研究开发体系,合理布局,优化集成,建立我国新药研究开发技术联盟;开发出一批具     

中药现代化研究中的网络药理学方法及可视化工具

近60年中,用于治疗各种疾病的药物研发取得了巨大进展,同时也存在一些问题.随着药物研发水平的不断提升,新药研发的进程逐渐放缓[1].以美国FDA为例,新药上市数量在20世纪90年代达到高峰,1996年和1997年分别批准了120项以上的新药申请;但2001年批准的新药申请数量锐减为66项,2009年为26项,2010年仅为21项.同时,2012年到2015年,每年专利到期的药物数量分别为111项、120项、132项、122项[2].2010年后,现上市的药物专利将陆续到期,整个制药工业在经历了60年的辉煌发展后将首次面临由于新药研发乏力而导致的疲软.新药研发存在的困难迫切需要我们总结过去的药物研发模式,探讨药物研发的新策略.     

世界合成新药研究的现状与发展趋势

随着各类合成药物系列产品的陆续上市，发现新的药物单体化合物的速度在减缓，研究开发费用越来越高，世界药品研究开发的年费用业已超过400亿美元，比1982年的54亿美元上升了8倍。英国国际药品研究中心报告1988，1998年的10年时间内，世界药品市场上共上市了460种新化学实体。而近年来新化学实体上市的数目逐年减少。在近年上市的新产品种中，抗感染药物、心血管药物、中枢神经系统用药，抗癌药物占主导地位。     

计算机辅助药物设计方法及其在新药研发中的应用

传统的药物开发方式耗费高、周期长。计算机辅助药物设计技术可以大大缩短新药的开发周期,降低开发成本,是我国医药产业缩小与世界先进水平之间的差距的重要手段。我们阐述了常用计算机合理药物设计方法及其在新药研发中的应用,为加快新药研发速度提供理论指导。     

新型抗肿瘤抗生素与单克隆抗体免疫偶联物的研究

(一)抗肿瘤抗生素的研究与开发 1.抗肿瘤抗生素是微生物产生的抗肿瘤活性物质,自然界微生物种类繁多,其代谢产物极为复杂多样,是寻找新药的宝库。中国医学科学院建院41年来,我们长期从事抗肿瘤抗生素的筛选研究,近10年来得到国家自然科学基金重大项目、国家新药项目和国家“九五”攻关项目基金资助,对全国各地以及南极土壤样本分离获得的微生物进行研究。累计筛选样品超过100,000个。 2.筛选抗肿瘤抗生素是一个复杂的     

国内外新药研究开发的现状与展望

新药研究开发是指新药从实验室研究到上市、扩大临床应用的整个过程.国外研制的新药主要集中在抗感染药物、心血管药物、血液系统药物、中枢神经系统药物、抗肿瘤及其辅助用药、生物技术药物和内分泌/代谢药物等.国内上市的新药大多是进口或合资企业的产品,自己生产的医药产品以老药为主,不多的新药也大多是仿制的,中药产业的企业规模小、产品科技含量低,在新药研究开发方面仍然存在经费投入严重不足、产业化条件差以及创新能力差等问题.国内的制药行业应通过战略重组,实现规模经营,在未来激烈的国际竞争中,增强技术开发实力和市场控制能力.     

合同研究组织的发展及我国应采取的对策

随着全球医药产业的迅猛发展和新药研究开发难度的增加,合同研究组织(CRO)作为一个新兴的医药产业形式迅速发展起来。本文在系统阐述合同研究组织的定义、功能及其兴起背景的基础上,以美国、欧洲、亚洲为例,详细的介绍合同研究组织在世界范围内的发展状况及在未来几年内的发展趋势,并分析我国合同研究组织的发展现状、存在问题。同时,结合我国的国情,提出了发展我国合同研究组织应采取的对策。     

中药新型给药系统和新技术

根据最新的《药品注册管理办法》定义,中药(或天然药物)是指在我国传统(或现代)医药理论指导下使用的(天然药用物质及其制剂。因此,中药又称传统药,包括中药材、中成药及其它方剂。目前中药新药研究与开发面临着新形势[1]。由于合成新化合物通过筛选寻找开发新药的周期越来越长、难度越来越高、投入越来越多、风险越来越大,加之化学药物的毒副作用带来的危害,促使全球范围的新药研发开始转     

始创药物及剂型研究

1 始创药物研究的意义和方向 药物是特殊产品.一是因为药品生产具有国际性和垄断性.创造出一种不可代替的新药,便可迅速占领全球市场.二是因为它是关系人民健康和生产力、战斗力强弱的极其重要的物资.一个国家的基本药物的供给、生产如果大部分掌握在外国人手里,则在和平时期,受到国际资本的盘剥,在战争或大灾害时期更要受制于人.因此,世界强国无不从战略的高度,从基础研究开始,独立自主地开发新药.十几年来,我国的新药研究、生产和供应面临严重的挑战.知识产权问题冲击了以仿制为主的原有制药工业,而过去创新研究又很薄弱,所以不得不引入外国技术和产品.由于它们与外国资本是两位一体的,所以经过几年的转轨,虽然解决了相当一部分药品的供应问题,但是由于我们自己没有独立创造的新型药物和制剂,所以我国的制药工业面临极大困境.如果长期处于让外国人创新,我们引进的状态,不仅在经济上损失极大,而且让外国技术和产品占领基本用药市场,遇有非常情况,便会被外国人卡住脖子.因此,有识之士呼吁支持始创药物研究,开发有始创性的药物,也去占领国际市场.应看到我们的新药研究仍然是跟踪国际上已经有的药物或已经有的基本结构.在目前拼实力、拼速度的时候,我们靠这种方式很难赶在人家的前面.始创药物研究必需有新思路和新方法.     

结合“药物质量管理规范”开展新药研究与评价教学

“药物质量管理规范”旨在全面加强药物研究、开发、注册、生产和经营质量管理,保证人民用药安全有效和质量可控。结合“药物质量管理规范”开展新药研究与评价教学,既使授课内容更加接近实际工作,又扩展了学生的知识面,对培养学生良好的科研素养有很好的促进作用。     

新药验证过严,欧洲药品研发不及美国

多年来,欧洲一直是药品研发的中心。英、法、德、瑞士等欧洲国家的各大制药厂都曾因各自开发的新产品而享誉全球。然而,从上个世纪后期开始,新药研发的中心逐渐转移到美国,世界10大制药公司有半数为美国企业,而原本被称为“欧洲工业明珠”的制药业却日趋式微。新药研发周期长、耗资大、风险高新药的研发是一项巨大的工程,并非一般企业能够承担。平均算来,一种新药从实验室到药店柜台,大概需要10年至12年的时间,而研发投资大约需要6亿欧元至9亿欧元。但是,即使长时间、大投入,也未必能够真正开发出可以上市的新药。根据欧洲制药业协会联盟的…     

我国临床试验全面实施GCP管理势在必行

临床试验是新药研究开发过程的重要一环。起着对新药的安全性和有效性在上市前进行最后评价的关建作用。为了保证临床试验过程的规范可靠,结果科学可信,同时保障受试的权益和生命安全,日本、欧洲许多国家在八十年代中期和后期,先后仿效美国制定并实施了进行药品临床试验的规范,即GCP。     

细胞分子调节剂抑癌中药紫龙金的研制(信使、基因与细胞周期引擎分子调节)

中药复方紫龙金对癌细胞内的信使、基因与细胞周期引擎分子均具有良好的调节功能,所以它是一种细胞分子调节剂的抑癌中药。去年10月获得新药证书。 1.紫龙金研制工作整体概况自1992年开始的研制工作,包括六大部分:药物性能,药物毒理,基础药效,一、二期临床试验,作用的分子机理和产品上市。前四部分均按国家规定标准进行,但也有自身的特征。如:以六种工艺产品进行生物体内外的双盲性筛选;药物毒理和基础药效在三个研究单位的重复实验;同时还增加了     

我国天然抗菌药物研究进展

综述了我国2001年以来从天然产物中发现的具有抗菌、杀菌活性的新化合物,主要有萜类、黄酮类、生物碱类、甾体、酚类、皂苷等化学成分,并归纳了其生物活性研究结果,为新药的研究与开发提供参考.     

蒙药剂型改革及制剂现代化的几点思考

蒙药研究基础比较薄弱,特别是药效物质基础、药理作用机制、配伍理论等方面的研究目前仍处在起步阶段。其次,人才队伍建设滞后,尚未形成一支联合攻关与科技创新能力较强的蒙药新制剂研发团队。此外,国家和自治区在蒙药研发方面的经费投入仍相对不足,政策支持力度也不够有效。目前,蒙药剂型改革与制剂现代化研究工作面临一定的发展机遇。具体表现在,国家和自治区政府对此项工作高度重视,先后出台振兴发展蒙医药产业的一系列政策措施,研发经费投入也在逐年增加。此外,近年来自治区的一些高校先后建立了专门从事蒙医药新制剂研究的重点实验室,部分蒙药生产企业也组建了蒙药制剂研究开发中心等机构,由此为今后蒙药剂型改革与制剂现代化研究奠定了坚实基础。     

药物遗传性多型代谢与药物开发

对药物遗传性多型代谢的临床意义、药学意义，以及多型代谢个体新药开发的研究方法进行了论述。遗传性多型代谢个体毒性治疗和无效治疗的可能性增加，新药研究与开发单位应在临床实验前有预见地研究并发现可能存在的遗传性多型代谢，进行药物代谢动力学、临床药理学和临床研究，为新药的临床应用和临床评价提供依据，为新药管理和审批机构提供以实验和临床为基础的有说服力的数据资料。