以患者为中心的药物研发策略

介绍美国食品及药物管理局（FDA）以患者为中心的药物开发思路,展示了不同疾病、治疗收益、使用环境分别对应的临床结局评估（COA）工具,整理出5个已获批患者报告结局（PRO）工具的相关信息,并归纳了2010—2015年FDA获批新药中,应用PRO评估工具支持说明书相关声明的药品信息。旨在为业界选择适合的COA类型（PRO、ClinRO、ObsRO或PerfO评估工具）应用于药物研发提供借鉴,并建议将COA工具用于儿科、罕见病、认知障碍相关疾病以及中药的临床疗效评估;同时也为将患者的观点纳入药品监管流程提供参考。     

中药非处方药上市申请相关技术要求的思考

笔者对比分析了澳大利亚登记药品的政策、日本非处方药政策、我国中成药转换非处方药相关政策、我国保健食品相关政策,重点探讨了中药非处方药上市注册的可能情形之一——“新处方组成的中药非处方药”;分别从处方药味中的中药材范围、适应症范围、技术要求3个部分进行讨论,以期为中药非处方药上市注册相关技术要求提供参考。分析后得出“新处方组成的中药非处方药”上市申请情形的相关建议：①中药材的使用范围建议制定药材目录,可考虑将保健食品原料纳入,在此基础上增补一批安全性较高的中药材/饮片品种,并考虑动态监管,例如允许增补或调出该药材目录的中药材/饮片品种;②适应症范围建议考虑以我国中成药转换非处方药的适应症范围为基础,选择中风险适应症,体现中医治疗特色和优势;③功效评价方面需提供高质量的科学证据,应包括临床研究数据,并考虑放宽对于非临床药效学试验的要求。     

丙型肝炎病毒RNA国产聚合酶链反应诊断试剂技术现状及临床考核评价

利用聚合酶链反应 (PCR)检测血液中丙型肝炎病毒 (HCV) RNA是确诊 HCV感染的有效手段之一 ,是酶联免疫吸附试验 (ELISA)检测抗 - HCV的 1种补充方法。欧盟、美国都已将 HCV RNA的检测纳入献血员筛查项目。继 Roche公司的AMPLICOR HCV试剂批准上市以后 ,国内基于基因扩增技术检测血液中 HCV RNA的体外诊断试剂盒已批准临床使用 ,我们介绍国内研制开发的此类试剂盒的技术现状、临床考核结果 ,以供使用者、临床医生及诊断试剂的研发者参考。一、国产试剂盒的技术现状1 .方法和原理(1 )丙型肝炎病毒 RNA PCR-杂交酶联检测方…     

重视中药药学中试研究，提高新药研究水平

中试生产研究是中药药学工艺研究的一个重要部分,是中药新药研究开发中的重要内容之一.中试生产研究既不是单纯的生产过程,又不同于实验室研究,而是两者的相互结合和相互验证,应当予以重视.     

《新药审批办法》对中药新药审批管理的新增规定

国家药品监督管理局颁发的<新药审批办法>(国家药品监督管理局令第2号)于1999年5月1日起施行,对照原属中华人民共和国卫生部制定发布的<新药审批办法>中"有关中药部分的修订和补充规定”(1992年9月1日施行)学习比较后,现将一些初步体会,简述如下,敬请同仁们批评指正. 中药新药按审批管理的要求仍分为五类进行管理.第一类项目中增加了"复方中提取的有效成分”项内容,有效成分系指提取的单一化学成分(纯度在90%以上),须按中医理论指导临床用药.这一新的管理规定,有益于国家批准的中成药进行二次开发,但是,技术含量要求比较高,难度比较大,在开发该类品种时,应做好可行性研究工作.     

评美国FDA的《植物药研制指导原则》

近年来,我国正在大力推行中药现代化和国际化的科技产业行动计划,中药迈出国门、走向世界已是中药管理部门和许多中药研发部门的战略目标。目前不少中药新药研制单位调整战略方向,逐步将中药的市场目标部分地转移到国际市场上。让中药在国外有关国家尤其是工业发达国家中注册、上市,这是今后的发展趋势。要做到这一点,我们必须了解和研究国外有关国家的植物药注册、上市的政策法规和技术要求,只有这样,才能做到知己知彼、有的放矢。 本文的作者对美国FDA制定的植物药指导原则(草案)进行了认真的研究、分析,并结合我国中药的特点对其进行了实事求是的评述,既肯定了其中合理、科学的部分,又明确地指出了那些不符合中药特点的一些技术要求。文中的分析和观点颇有见地,供有关中药管理和研制部门学习、参考。我们不仅需要有关国外植物药注册、上市技术要求的介绍,更欢迎对它们的政策法规或技术要求进行认真分析和比较的评述文章,其目的在于促进我国中药现代化和国际化的进程,使中药有针对性地、高成功率地走向世界。     

美国《植物药新药研究指南》(续5)

C .临床前(包括NDA前)安全性评价为了使植物药在扩大临床试验中的安全性有保证或是为了支持其获得上市的批准,必须提供标准的动物毒理学研究数据。植物产品如作为药物申请上市批准,那么处理此阶段植物药的技术标准完全同于其他研究中的新药。此阶段,前人的应用经验不足以证明植物产品的安全性,这对于治疗慢性病的植物药来说尤为如此。此时需要进行系统的毒理学评价,以补充根据植物药产品已有的一般毒性、致畸、致突变和致癌等毒....     

新药（化学药品）申报中存在的问题与对策

本文小结了1999年177项新药（化学药品）申报品种的专家初步技术审评意见;根据化学药品的五种类别,对申报资料中存在的问题进行了分析,提出了几点建议供新药申报者参考。     

双盲临床试验的进一步探讨

在双盲临床试验的实施一文中已讨论了双盲试验实施的必要性与一般实施原则，今就在双盲试验实际工作中常遇到的一些问题作出进一步的探讨。一、编码计划的补充量由于双盲临床试验编码结束形成全部试验的盲底后，不能随便拆阅盲底文件，也不能在计算机读出直底[1]，所以在编码过程中需留有一定的补充量以备不时之需，可以通过两个方面着手。①编码试验用药号要留有足够备用余额，并备好其相应的试验用药和应急信件。一般地说，可比规定需要例数多编20％的试验药号。例如样本大小为200例时，可以随机产生1～240个编码，前200个编码是正式的用…