基于文献计量学的玉屏风散治疗鼻炎的随机对照试验现状分析

目的:了解玉屏风散治疗鼻炎的随机对照试验的现状,并进行质量评价.方法:自建库起截至2021年11月20日,在 Cochrane Library、Embase、PubMed、Web of Science 和 CNKI、WanFang Data、VIP及SinoMed国内外文献数据库中检索获得纳入符合要求的玉屏风散治疗鼻炎...     

孕妇新型冠状病毒肺炎及疫苗的流行病学研究进展

新型冠状病毒肺炎（COVID-19）是一种由新型冠状病毒（新冠病毒）引起的急性呼吸道传染性疾病。由于妊娠期间的生理变化,孕妇易感COVID-19,尤其是新冠病毒变异株流行期间,孕妇不良妊娠结局的发生风险可能更高。目前尚缺乏孕妇接种新冠病毒疫苗（新冠疫苗）的随机临床试验证据,各国关于孕妇接种新冠疫苗的推荐存在差异,这给孕妇COVID-19的防控带来了一定挑战。本文回顾了国内外妊娠期感染新冠病毒的重要研究进展,论述了妊娠期患COVID-19对孕妇、胎儿及婴儿的危害,以及真实世界研究中妊娠期接种新冠疫苗的有效性和安全性等,以期为今后开展孕妇相关研究,制定防控措施提供参考。     

阿片类药物需要量的估算方法及应用进展

目的 梳理阿片类药物需要量的估算方法应用现状和问题,为推进合理用药、改善估算方法提出建议。方法检索中国知网、万方数据、PubMed、国际麻醉品管制局有关文件,对纳入文献进行汇总和分析。结果 目前国际上估算阿片类药物需求量主要有3种方法,3种方法对数据要求各不相同,各有优缺点。结论 结合现存问题,建议监管部门投入更多资源,持续改善估算方法规则制定和药物数据记录质量;完善药物估算制度,促进阿片类药物的合理使用。     

真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（二）

随着医疗大数据的推广与应用,监管机构开始使用非随机化的真实世界证据（RWE）来评估医疗产品的有效性。本文简要介绍了哈佛大学研究团队于2018年发起RCT DUPLICATE项目的最新进展与研究成果,并结合我国医疗服务特点总结了相关研究经验,为国内学者今后开展相关RWE研究提供借鉴。     

基于文献计量学分析升降散治疗脓毒症的临床试验研究现状

摘要：目的:对现有使用升降散治疗脓毒症的临床研究进行质量评价,为相关临床研究的设计和实施提供参考。方法:在Web of Science、PubMed、Embase、Cochrane Library、CNKI、WanFang Data、SinoMed、VIP数据库中检索纳入符合要求的随机对照试验（RCT）,使用Cochrane风险偏倚评估工具进行质量评估,双人平行提取信息并评估质量。结果:检索到423篇文献,最终纳入25篇中文文献。10篇（40.0%）文献为硕士或博士学位论文,13篇（52.0%）文献声明有基金资助。研究选取的主要结局指标是急性生理与慢性健康评分（APACHEⅡ）、中医证候积分、有效率等。对照组为西医治疗,试验组在对照组基础上加服升降散。在25个自述RCT的研究中,未提及随机化过程、分配隐匿和未阐述盲法的文献比例为40.0%（10/25）、96.0%（24/25）、88.0%（22/25）。仅设置了一个对照组且结局为有效率的13项研究中,10篇（76.9%）样本量不足。只有11项（44.0%）研究关注了不良反应结局。结论:围绕升降散治疗脓毒症开展的临床研究较少且质量不高,反映出目前中医临床医生对方法学知识掌握不足,期刊对文章的方法学、安全性评估等方面要求低等问题。亟需政府、期刊、研究者共同努力,提高中医药研究质量。     

真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（一）

近些年,医疗产品监管机构开始重新审视真实世界证据（RWE）对监管决策的潜在价值。RWE能否代替金标准随机对照试验（RCT）产生的证据尚不确定。哈佛大学研究团队于2018年发起了RCT DUPLICATE项目,旨在利用医疗索赔数据库模拟30个RCT,以探索效力-效果差距的量化方法并解释其潜在来源,增强RWE的可信度。本文回顾了RCT DUPLICATE项目的产生背景,重点介绍RCT DUPLICATE项目的研究目的、研究设计和实施流程,以期帮助国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。     

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展（一）：改善真实世界研究的效果估计

目的 干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验（RCT）中表现的效力存在差异，即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究（RWS）结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距，这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异，或RWS结果估计存在偏倚时，效力-效果的估计可能是有偏的。其次，当发现干预措施存在效力-效果差距，不能对所有患者实行一刀切的临床决策，而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素，识别可能取得期望效用的患者群体。方法 检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献，采用概括性综述的方法，对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果 共纳入10篇文献，探讨如何以RCT研究方案为模板，制定相应的RWS方案，在正确估计效力-效果差距的基础上，进一步评估干预措施在患者亚群中的效果，选取能获得预期收益风险比的患者亚群，从而弥合效力-效果差距。结论 使用医疗大数据，模拟目标试验方案关键特征，可以提高研究结果的真实性和有效性，弥合效力-效果差距。     

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展（二）：增强临床试验结果的外推性

目的 随机对照试验（RCT）通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异, 结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法 检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果 共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类：①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据（RWD）结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论 改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。     

基于真实世界数据的随机对照试验模拟研究设计、评价与实例分析

目前开展的真实世界研究（real world study,RWS）仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验（randomized controlled trial,RCT）开展观察性研究（又称RCT仿真或模拟研究）,既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步：第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案（包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略）,特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据（real world data,RWD）按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。     

使用适应性设计的随机对照试验报告规范解读

如何提高适应性设计随机对照试验报告质量成为目前的关注热点。使用适应性设计的随机对照试验研究报告规范（adaptive designs CONSORT Extension,ACE）在CONSORT 2010声明基础上进行了针对适应性设计随机对照试验的拓展,为规范适应性设计随机对照试验报告提供了指导。本文将重点对ACE拓展...