卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

卡瑞利珠单抗联合化疗治疗中国晚期非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘 要 目的：评价卡铂和培美曲塞联合卡瑞利珠单抗与单独化疗用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成本-效果分析。方法：建立Markov模型,对卡瑞利珠单抗联合化疗与单独化疗一线治疗晚期非鳞状NSCLC进行成本-效果分析。临床效果参数和效用参数源于Ⅲ期临床试验（CameL试验）数据和国内外参考文献,结果指标包括成本、质量调整生命年（QALYs）和增量成本-效果比（ICER）。采用单因素和概率敏感性分析对结果进行分析,以评估模型结果的稳健性。结果：基础分析显示,卡瑞利珠单抗联合化疗可产生额外的0.395 QALY,增量成本为48 786元,从卫生体系角度来看,对应于每个QALY的增量成本效益比为123 509元。从医保支付方角度作情境分析,结果显示,从城镇居民医保角度卡瑞利珠单抗化疗的ICER为101 959元,从职工医保角度ICER为103 393元。结论：基于217 341元/QALY的支付意愿阈值,对于中国晚期非鳞状NSCLC患者,卡瑞利珠单抗联合化疗的一线治疗相对于单独化疗具有经济学优势。     

卡瑞利珠单抗联合卡铂和培美曲塞一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的成本-效果分析

目的 在2020年新版医保目录执行后癌症免疫治疗类药品降价的背景下，从卫生体系的角度，研究获批一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌适应证的卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）与化疗药品单独使用的成本-效果，评估降价后药品的经济性。方法 基于一项在中国患者人群内开展的临床试验（CameL），通过建立分区生存模型，评价卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品在治疗时所产生的增量成本效果，并对主要参数进行确定敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗药品相对于单纯使用化疗药品的增量成本效果比为164 271.19元/QALY，降至3倍中国人均GDP（217 341元）的意愿支付阈值以内。确定敏感性分析显示，与卡瑞利珠单抗联合使用的化疗药物的成本是增量成本效果比的主要影响因素之一；概率敏感性分析显示，当意愿支付阈值为3倍人均GDP时，卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品具有成本效果的概率为82.0%。结论 对于晚期非鳞状非小细胞肺癌的患者，一线使用卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）具有成本效果优势。     

斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的成本-效果分析

目的 从中国卫生体系角度评估斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的经济性。方法 构建三状态分区生存模型进行成本-效果分析。临床数据来源于ASTRUM-007临床试验，成本和效用等参数信息来自相关网站或已发表的文献，以质量调整生命年（QALYs）为产出指标计算斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗治疗食管鳞状细胞癌的增量成本-效果比（ICER），并与3倍我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值进行比较，以判断方案的经济性；采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析评估模型的稳健性；并探讨该方案应用于程序性死亡受体-配体1联合阳性分数（PD-L1 CPS）≥10分的亚组患者和方案在慈善赠药情境下的经济性。结果 在晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者和PD-L1 CPS≥10分的亚组患者中，与安慰剂联合化疗相比，斯鲁利单抗联合化疗可以改善患者健康结果，但成本有所增加，ICER分别为599 623.64元/QALY和629 121.57元/QALY，因此斯鲁利单抗联合化疗方案不具有经济性。单因素敏感性分析表明，斯鲁利单抗的成本对ICER的影响较大；概率敏感性分析表明，基础分析结果较为稳健。情境分...     

阿替利珠单抗治疗转移性非小细胞肺癌的成本效用分析

目的： 评价阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗（ABCP方案）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的经济性。方法： 根据IMpower150临床试验,从中国卫生体系角度建立Markov模型。模型包括疾病未进展、疾病进展和死亡3个健康状态。模型的主要结果为总成本、生命年（life-year,LY）、质量调整生命年（quality adjusted LY,QALY）和增量成本效用比,还进行了一元敏感性分析和概率敏感性分析探讨参数的不确定性。结果： 基线分析结果显示：接受ABCP方案治疗比贝伐珠单抗联合化疗（BCP方案）治疗的患者增加了0.41 QALYs（0.45 LYs）,相应的总成本也增加了690 997元;增量成本效用比为1 688 482元/QALY（1 519 390元/LY）。一元敏感性分析结果显示：对增量成本效用比影响最大的参数是阿替利珠单抗的每周期成本。概率敏感性分析结果显示：增量成本效用比大于意愿支付阈值（212 676元/QALY）的概率为100%。结论： 与BCP方案相比,ABCP方案治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌不具有经济性。     

帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的成本-效果分析

目的： 从我国卫生服务体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的经济性,为临床用药及相关卫生决策提供参考。方法： 建立无进展生存、疾病进展和死亡3种健康状态的分区生存模型,以3周为模型周期,模拟患者终身,利用KEYNOTE-181临床试验数据和已发表的文献数据计算增量成本-效果比（ICER）,并对关键参数进行敏感性分析。结果： 基线结果显示,帕博利珠单抗单药治疗相对于化疗的ICER值在PD-L1（综合阳性评分CPS≥10）、鳞癌（ESCC）以及总意向治疗（ITT）人群中分别为964 132.67元/QALY,601 225.31元/QALY,1 960 060.48元/QALY。单因素敏感性分析结果显示帕博利珠单抗价格、健康状态效用值等对ICER影响较大。概率敏感性分析结果表明模型稳健。结论： 在我国3倍人均GDP支付意愿阈值下,帕博利珠单抗单药对比化疗用于晚期或转移性食管癌的二线治疗不具有成本-效果。     

聚乙二醇脂质体阿霉素联合化疗方案治疗复发性卵巢癌的成本-效果分析

目的：评价聚乙二醇脂质体阿霉素+贝伐珠单抗+卡铂（CD-BEV）化疗方案与吉西他滨+贝伐珠单抗+卡铂（CG-BEV）化疗方案治疗复发性卵巢癌的经济性。方法：基于已发表的一项Ⅲ期临床随机对照试验,根据疾病发展过程建立Markov模型,将患者的疾病发展过程分为无进展状态、进展状态和死亡状态,对CD-BEV方案与CG-BEV方案进行成本-效果分析,并对模型结果的稳定性进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果：根据Markov模型分析结果,CD-BEV方案对比CG-BEV方案的增量成本-效果比（ICER）值为565 409.69元/QALY,高于中国居民意愿支付阈值（217 341.00元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示：聚乙醇脂质体阿霉素成本、无进展状态效用值、进展状态效用值对成本-效果分析结果的影响最大;概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：与CG-BEV方案相比,CD-BEV方案治疗复发性卵巢癌不具有成本-效果优势。     

特瑞普利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的成本-效果分析

目的 从中国卫生体系角度评估特瑞普利单抗与安慰剂联合化疗作为晚期食管鳞状细胞癌患者的一线治疗方案的成本效果。方法 通过构建3种健康状态的分区生存模型,分析了2种方案的成本-效果。有关成本、健康效用和临床结果等参数信息来自相关网站、已发表的文献和JUPITER-06 III期随机临床试验。采用质量调整生命年(quality-adjusted life year,QALY)为产出指标衡量增量成本效果比(incremental cost-effectiveness ratio,ICERs),并选择中国人均国内生产总值的3倍作为意愿支付(willingness to pay,WTP)阈值来判断是否经济。通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析评估模型的稳健性,还进行了额外情境分析评价特瑞普利单抗联合化疗对比信迪利单抗联合化疗的经济性。结果 基础案例中,在晚期食管鳞状细胞癌患者中,特瑞普利单抗联合化疗相比安慰剂联合化疗可以改善生存获益并增加成本,ICER为38 083元/QALY。单因素敏感性分析表明,每周期特瑞普利单抗成本是影响ICER的关键因素,概率敏感性分析表明,在WTP阈值为每QALY为257 094元的情况下,与安慰剂联合化疗相比,特瑞普利单抗联合化疗具有成本效果的概率为100%。情境分析结果显示特瑞普利单抗联合化疗相比信迪利单抗联合化疗为相对优势方案。结论 从中国卫生体系的角度来看,特瑞普利单抗联合化疗作为晚期食管鳞状细胞癌患者一线治疗是一种具有成本效果的选择。     

基于Markov模型的卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘要：目的:从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的经济性,为相关卫生决策提供依据。方法:根据疾病发展进程建立Markov模型,以质量调整生命年（QALY）作为健康效果指标计算增量成本-效果比（ICER）。生存数据来自一项多中心随机对照开放的Ⅲ期临床试验NCT03134872,成本数据来自中标价格,健康效果数据源于已发表文献。对关键参数进行确定型敏感性分析和概率敏感性分析。结果:基础分析结果表明,卡瑞利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗的ICER为90 393.77元/QALY,介于人均国内生产总值（GDP）和3倍人均GDP之间。确定型敏感性分析显示无疾病进展状态阶段的效果值、贴现值以及补救性化疗的成本对ICER有较大影响。概率敏感度分析结果表明意愿支付值（WTP）为3倍人均GDP值（217 341元）时具有成本-效果的概率为100%,若WTP为人均GDP值时具有成本-效果的概率较低。结论:与单纯化疗相比,卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状NSCLC更具成本-效果优势。     

基于分区生存模型的帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数不同的非小细胞肺癌的成本-效果分析

目的：从卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数≥1%的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的经济性,为相关卫生决策提供参考。方法：根据疾病发展进程建立无进展、进展和死亡三状态分区生存模型,以质量调整生命年（QALY）作为产出指标计算增量成本-效果比。生存分析数据来自于一项多中心随机对照非盲的Ⅲ期临床试验KEYNOTE-042,成本数据来自于米内网和8个省市的医疗卫生服务项目价格中位数,效用数据源于已发表文献,并对关键参数进行敏感性分析和情景分析。结果：基础分析结果表明,相较于标准化疗组,帕博利珠单抗单药治疗相对于化疗的增量成本效果比在PD-L1肿瘤比例分数不同的人群中分别为228 254.12元/QALY（TPS≥50%）、351 267.03元/QALY（TPS≥20%）和256 990.96元/QALY（TPS≥1%）。单因素敏感性分析显示帕博利珠单抗价格和PFS状态效用等对ICER的变化有较大影响。概率敏感度分析结果表明模型结构稳定,稳健性较好。结论：在中国3倍人均GDP（193 932.00元）的意愿支付阈值下,帕博利珠单抗单药治疗与化疗相比不具有成本-效果,其经济性未来可通过降低价格来实现。     

贝伐珠单抗联合标准化疗方案治疗复发性卵巢癌患者的成本-效果分析

目的：评价BEV联合化疗（紫杉醇+卡铂）与单纯化疗对复发性卵巢癌患者的成本效果性。方法：根据复发性卵巢癌患者疾病进展与转归过程,基于GOG-0213试验,选择马尔可夫（Markov）模型对2种化疗方案进行经济学评价。该模型包括三个相互排斥的健康状态：PFS状态、PD状态和death状态。效用值与成本单价参考当地某三甲医院费用标准或文献,并对结果进行敏感度分析。结果：模型运行10年结果显示：BEV的加入使得总成本增加272 607.18元（385 094.06元vs.112 486.88元）。相比标准化疗组,BEV的加入使总效用值增加0.40 QALY（2.19 QALY vs.1.79 QALY）,增量成本效果比为681 517.95元/QALY。一维敏感性分析分析结果显示：BCP组的PFS、BEV的成本、PD状态效用值是依次为对模型影响最大的参数。概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：相比标准化疗方案,BEV联合方案的增量成本效果比远远超过设定的意愿支付阈值,因此,考虑到BEV的单位成本以及其所带来的生存获益,BEV联合紫杉醇+卡铂方案不具有成本效果性。     

脾多肽注射液联合化疗治疗中晚期非小细胞肺癌的药物经济学评价

目的:评估脾多肽注射液联合化疗相比单独化疗治疗中晚期非小细胞肺癌患者的经济性。方法:基于中国卫生体系角度,构建分区生存模型模拟脾多肽注射液联合化疗与单独化疗的长期健康产出与成本。临床疗效来源于已发表的基于中国人群的真实世界队列研究。直接医疗费用包括一线化疗费用、维持治疗费用、二线治疗费用等。健康效用值来源于最新发表的相关文献。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证结果稳健性。结果:基础分析显示,脾多肽注射液联合化疗组的质量调整生命年(1.892 QALYs)比单独化疗组(1.597 QALYs)高0.295 QALYs,脾多肽注射液联合化疗组和单独化疗组的总成本分别为143 724元和126 004元。脾多肽注射液联合化疗组相比单独化疗组的增量成本效果比为60 130元/QALY。概率敏感性分析结果显示,当以中国2021年3倍人均GDP作为阈值时,脾多肽注射液联合化疗具有成本效果的概率为79.26%。结论:相比单独化疗,脾多肽注射液联合化疗治疗中晚期非小细胞肺癌患者更具经济性。     

曲普瑞林治疗中国局部晚期或转移性前列腺癌的药物经济学评价

目的：对曲普瑞林治疗局部晚期或转移性前列腺癌（PCa）进行药物经济学评价。方法：从卫生体系角度出发,采用Markov模型,对比曲普瑞林相较于其他促性腺激素释放激素激动剂（luteinizing hormone releasing hormone agonists,LHRHa）的经济性。结果：曲普瑞林3M剂型相较戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型的增量成本效果比（ICER）分别为41 950元/QALY和6 515元/QALY,均远低于2020年中国的1倍人均GDP。相较于戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型,曲普瑞林6M剂型为患者增加的QALYs分别为0.14和0.11,同时总成本均降低。结论：与目前已上市的LHRHa相比,曲普瑞林治疗局部晚期或转移性PCa具有成本效果优势。     

帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评价帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛(PTD)方案相比曲妥珠单抗联合多西他赛(TD)方案一线治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性转移性乳腺癌的经济性。方法从我国卫生体系角度出发,利用CLEOPATRA临床试验披露的生存数据和相关文献数据构建分区生存模型,模型模拟时限设为20年,循环周期为3周,贴现率为5%。模型的产出指标包括两种治疗方案的成本及质量调整生命年(QALYs)。意愿支付(WTP)阈值设为2020年我国1~3倍人均国内生产总值(GDP),即72000~216000元/QALY。采用单因素敏感性分析及概率敏感性分析评价模型参数变化对结果稳健性的影响。结果基础分析结果显示,在20年的模拟时限内,PTD方案较TD方案可带来更高的健康获益(3.28 QALYs vs.2.50 QALYs),但总成本更高(1219376.83元vs.784007.84元);与TD方案相比,PTD方案的增量成本-效果比为554625.46元/QALY,超过WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,疾病无进展生存状态的效用值对结果的影响最大。概率敏感性分析结果显示,使用我国2020年3倍人均GDP作为WTP阈值时,PTD方案具有经济性的概率为1%;当WTP阈值升至550000元/QALY时,PTD方案具有经济性的概率可达50%。结论与TD方案相比,PTD方案一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。