儿童急性单核细胞白血病骨髓自然缓解1 例报告并文献复习

目的探讨急性髓系白血病自然缓解的诱因和可能的发生机制。方法回顾分析1例急性单核细胞白血病发生自然缓解患儿的临床资料,并结合相关文献探讨自然缓解的可能机制。结果 1岁4月龄男性患儿,确诊为急性髓系单核细胞白血病,未经化疗后发生骨髓自然缓解,约1年后出现髓系肉瘤复发,予行HLA半相合造血干细胞移植术,目前预后良好。回顾既往文献发生自然缓解患者大部分缓解之前有发热史,通常由感染导致,也可由药物撤除或输血导致。结论髓系白血病发生自然缓解很少见,未来或许可以通过免疫疗法达到治疗白血病的目的。     

儿童急性淋巴细胞白血病的临床分析

目的 分析初诊儿童急性淋巴细胞白血病的临床特征及远期疗效情况,提高急性淋巴细胞白血病患儿的总生存率（overall survival,OS）和无事件生存率（event-free survival,EFS）.方法 收集2005年至2010年住院治疗的初诊急性淋巴细胞白血病80例患儿的临床资料,采用急性淋巴细胞白血病IC-BFM2002为基础的化疗方案,运用Kaplan-Meier法统计分析患儿的5年OS和EFS.结果 80例患儿,男女比例1.22∶1,中位年龄4岁3个月,标危33例（41.2％）,中危37例（46.3％）,高危10例（12.5％）,白细胞（WBC≥20×109/L）22例（27.5％）,BCR/ABL阳性3例（3.8％）;MLL基因重排1例（1.3％）;TEL/AML阳性17例（21.3％）.完全缓解79例（98.8％）,5年OS和EFS分别为（85.9±4.0）％和（79.2±4.7）％,其中标危组5年EFS（86.6±6.4）％,中危组5年EFS （81.1±6.4）％,高危组5年EFS（48.0±16.4）％,组间比较差异有统计学意义（x2=7.03,P＜0.05）.复发12例（15.o％）,中位时间23.5个月.死亡11例（13.8％）,中位时间13个月.结论 初诊儿童急性淋巴细胞白血病患儿的疗效好,标准的分型诊断及危险度分层治疗有利于提高患儿的生存质量.     

胎鼠血及新生鼠外周血分次移植对造血干细胞植入影响的实验研究

我们拟在建立鼠 鼠同种异体脐血移植动物模型的基础上 ,采用胎鼠血及新生鼠外周血 (ＦＮＰＢ)单次或分次移植 ,观察移植后免疫和造血重建 ,试图探讨促进脐血造血干细胞(ＨＳＣ)植入 ,提高脐血移植 (ＵＣＢＴ)效率的新策略 ,为克服ＵＣＢＴ存在的问题和进一步开发利用提供实验和应用依据。材料和方法1　动物模型　以Ｃ5 7ＢＬ/6 (Ｈ 2 ｂ)鼠 (雌∶雄 =2∶1,8～ 12周龄 ,体重 2 2～ 2 6ｇ ,中国科学院上海实验动物中心提供 )为供鼠 ,ＢＡＬＢ/ｃ(Ｈ 2 ｄ)鼠 (雌性 ,清洁级 ,8～ 12周龄 ,18～ 2 2ｇ ,中山医科大学实验动物中心提供 )为受鼠 ,…     

应用二维斑点追踪成像技术监测急性淋巴细胞白血病柔红霉素化疗患儿左室扭转功能探讨

探讨应用二维斑点追踪成像技术监测柔红霉素化疗对急性淋巴细胞白血病（急淋）患儿左心室短轴心肌扭转功能的影响,分析心脏功能损伤与柔红霉素不同累积剂量的关系。方法　研究对象为2007年1月至2009年12月深圳市儿童医院诊断的急淋患儿60例,均接受柔红霉素化疗,按治疗程序分为A组（化疗前）、B组（柔红霉素化疗累积剂量达120 mg/m2）和C组（柔红霉素化疗累积剂量达240 mg/m2）。对照组为同期体检正常儿童60名。检测每组常规超声心动图指标左室射血分数（EF）、二尖瓣口舒张期血流比值（E/A）,并应用超声二维斑点追踪成像技术（two-dimensional speckle tracking imaging,2DSI）检测对照组及A、B、C组的左室短轴基底段和心尖段的心肌节段收缩期峰值旋转度,计算左室心肌收缩期峰值扭转角度。结果　心率、EF、二尖瓣口舒张期E/A比值在对照组、A、B、C各组间比较,差别无统计学意义（P > 0.05）。A、B组与对照组比较,基底段和心尖段的峰值旋转角度差异无统计学意义（P > 0.05）;C组与对照组比较心尖段峰值旋转角度,差异无统计学意义（P > 0.05）; C组与对照组、A组、B组比较,基底段峰值旋转角度差异有统计学意义（F＝5.23, P < 0.05）。A、B组与对照组比较,左室扭转角度差异无统计学意义（P > 0.05）,但C组小于对照组、A组、B组,差异有统计学意义（F＝4.51, P < 0.05）。结论　急淋患儿柔红霉素化疗累积剂量达120 mg/m2时未发现心脏扭转功能损伤,当达到240 mg/m2时,心脏扭转功能出现显著损伤,2DSI可无创性定量监测患儿心脏功能的变化,对临床评价柔红霉素的心脏毒性、预防化疗后遗症的发生有重要意义。     

儿童急性淋巴细胞白血病合并真菌性食管炎3例临床分析

目的总结急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿合并真菌性食管炎的诊断与治疗经验。方法回顾分析3例ALL患儿于化疗过程中合并真菌性食管炎的临床特点及诊治经过,与同期住院的ALL不同部位感染作比较。结果 3例ALL患儿于化疗期间和化疗后出现上腹痛、呕吐或心前区不适,经胃镜检查诊断为真菌性食管炎。1例患儿伴发热和粒细胞缺乏,3例患儿均接受包含地塞米松的化疗。3例患儿分别经氟康唑、米卡芬净、伊曲康唑治疗2~4周,胃镜复查均治愈。结论 ALL患儿化疗过程中出现上腹部疼痛或心前区不适等症状时应考虑行胃镜检查以及时发现真菌性食管炎,胃镜检查可作为粒细胞缺乏伴感染时寻找真菌感染的手段,真菌性食管炎的治疗效果佳。     

急性淋巴细胞白血病患儿叶酰多聚谷氨酸合成酶和γ-谷氨酰水解酶基因表达与大剂量甲氨蝶呤疗效相关性

目的 研究叶酰多聚谷氨酸合成酶（FPGS）、γ-谷氨酰水解酶（GGH）基因表达水平在急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿和正常儿童中是否存在差异,并分析不同基因表达水平与大剂量甲氨蝶呤（MTX）疗效、毒副作用及预后的相关性。方法 以深圳市儿童医院（我院）血液科收治的ALL初诊且接受大剂量MTX化疗患儿为ALL组,以非造血系统恶性疾病儿童为对照组;采用SYBR Green荧光定量RT-PCR检测ALL组骨髓和对照组外周血中FPGS与GGH基因相对表达水平,比较ALL组和对照组FPGS与GGH基因表达水平差异。进一步按照ALL组FPGS、GGH基因表达水平的中位数分为相应的高表达亚组和低表达亚组,分析FPGS、GGH不同表达亚组MTX疗效、毒副作用及预后的差异。结果 2003年1月至2013年12月61例ALL患儿进入分析,男39例,女22例,平均年龄4.6岁;对照组纳入30例,男19例,女11例,平均年龄4.2岁。ALL组FPGS、GGH基因相对表达水平及其比值中位数（P25~P75）分别为14.14(6.52～27.31)、9.34(4.97～14.22)和1.74(0.76～2.91),对照组分别为0.59(0.3～1.23)、3.00(0.94～5.26)和0.26(0.13～1.00),差异均有统计学意义（P均＜0.01）。FPGS高表达和低表达亚组复发率分别为3.7% (1/27)和23.3% (7/30),差异有统计学意义（P＜0.05）。FPGS基因表达水平升高增加发生中性粒细胞减少的风险（OR=4.17,95%CI：1.65～10.52, P=0.003）。GGH基因高表达水平增加肝毒性的风险（OR=5.61,95%CI ：1.14～27.47,P=0.033）。未观察到FPGS/GGH比值对MTX疗效及毒副作用的影响。结论 ALL患儿FPGS、GGH基因表达水平及其比值高于正常儿童;FPGS基因表达水平对ALL患儿大剂量MTX疗效及毒副作用有一定的影响。     

HLA全相合同胞骨髓移植术后早期并发自身免疫性溶血性贫血1例报告并文献复习

目的 报道1例重型地中海贫血（TM）患儿行HLA全相合同胞骨髓造血干细胞移植（HSCT）术后早期并发自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的临床特点、治疗及随访,提高对该并发症的认识.方法 回顾性分析深圳市儿童医院血液肿瘤科1例TM患儿的临床资料,复习国内外相关文献.结果 重型β-TM患儿行HLA全相合同胞骨髓HSCT术后15 d出现血红蛋白进行性下降,伴乳酸脱氢酶及间接胆红素升高,间接抗人球蛋白试验阴性,直接抗人球蛋白试验IgG阳性、C3d阴性,应用糖皮质激素联合其他免疫抑制剂的治疗效果明显.结论 HSCT术后并发AIHA的主要发生机制可能有多重因素,加强HSCT术后AIHA发病机制的研究,将有利于该并发症的防治和改善预后.     

MRI T2*技术对中、重型β地中海贫血患者心脏及肝脏铁沉积状态的评估

目的：了解中、重型β地中海贫血患者体内铁沉积状况。方法：对39例中、重型β地中海贫血患者的输血、排铁的情况进行统计,检测患者体内铁蛋白水平,并运用MRI T2*技术检测心脏及肝脏铁沉积状况。结果：患者血清铁蛋白水平最低为1500 ng/mL,最高达 11491 ng/mL。肝脏铁重度沉积者15例（38%）,中度沉积者15例（38%）,轻度沉积者7例（18%）,正常者 2例（5%）。 心脏铁重度沉积者7例（18%）,轻度沉积者5例（13%）,正常者27例（69%）。1例出现心律紊乱症状,4例年龄超过20岁者均呈现性腺功能发育不全。大多患者因家庭经济原因未能进行规律输血及排铁治疗,且开始排铁时间较晚。患者血清铁蛋白水平与开始排铁的时间、剂量密切相关。结论：未进行早期规律的输血和排铁治疗的地中海贫血患者,体内铁的沉积发生年龄早,易早期出现重要器官的功能损害而引发相关并发症,应引起临床医师和患者家属的高度重视并制定相应的诊疗措施提高患者的生活质量。     

全反式维甲酸对正常人脐血及正常小鼠造血细胞作用的研究

目的 了解全反式维甲酸（ATRA）在体外对正常人脐血造血细胞的作用以及其在体内对正常小鼠造血细胞的作用。方法 （1）在人脐血单个核细胞（MNC）的粒系集落形成单位（CFU－GM），红系集落形成单位（BFU－E）和混合集落形成单位（CFU－GEMM）的半固体培养基中加入不同浓度的维甲酸，观察其对人脐血造血细胞集落形成的影响；（2）用含0.5μmol/L ATRA和IL－6，G－CSF，EPO，SCF的体系培养人脐血MNC，第7，14天时检测扩增后的人脐血有核细胞（NC）数，CD34^ 细胞数并观测其CFU－GM，BFU－E和CFU－GEMM形成；（3）用不同剂量的ATRA处理BABL／c小鼠，分别于处理后2，4，6，8，10d检测小鼠外周血中CD34^ 细胞，WBC，RBC及PLT含量的变化，从而观察ATRA在体内对造血2细胞的影响。结果 （1）一定浓度的ATRA在体外能明显促进人脐血CFU－GM的生长，但对BFU－E，CFU－GEMM的形成无影响；高浓度时抑制CFU－GM，BFU－E和CFU－GEMM的形成。促进CFU－GM形成的最佳ATRA浓度为0．5μmol/L，浓度为5．0μmol/L时开始起抑制作用；当浓度达到10μmol/L时，无任何集落形成。（2）0．5μmol/LATRA联合IL－6，SCF，G－CSF和EPO须体外孵育人脐血MNC，第7天和第14天时，ATRA组NC数与对照组相比无显性差异；但其CD34^ 细胞数明显高于对照组，差异有显性（P＜0．05）；且ATRA组CFU－GM， CFU－GEMM及BFU－E的形成数均明显高于对照组（P＜0．05）；（3）不同剂量的ATRA处理小鼠8d后，其WBC及CD34^ 细胞均开始升高，与对照组相比，差异有显性（P＜0．05）；但不同剂量的ATRA对小鼠的RBC及PLT均无明显影响。结论 （1）浓度为0．1－0．5μmol/L的ATRA在体外能促进人脐血造血细胞CFU－GM的生长，但对BFU－E及CFU－GEMM的形成无影响；当浓度达到5μmol/L时，ATRA对各系集落的形成均起抑制作用，且随浓度的增加抑制作用增强。（2）液体培养时，ATRA联合造血细胞刺激因子能延迟人脐血CD34^ 细胞的分化。（3）在正常小鼠体内ATRA能促进小鼠WBC及CD34^ 细胞的增殖，但对小鼠RBC及PLT无影响。     

全反式维甲酸对正常人脐血及正常小鼠造血细胞作用的研究

[目的]了解全反式维甲酸(ATRA)在体外对正常人脐血造血细胞的作用以及其在体内对正常小鼠造血细胞的作用。[方法]①在人脐血单个核细胞(MNC)的粒系集落形成单位(CFU-GM)、红系集落形成单位(BFU-E)和混合集落形成单位(CFU-GEMM)的半固体培养基中加入不同浓度的维甲酸,观察其对人脐血造血细胞集落形成的影响;②用含0.5 μmol/LATRA和IL-6、G-CSF、EPO、SCF的体系培养人脐血MNC,第7、14天时检测扩增后的人脐血有核细胞(NC)数、CD34+细胞数并观察其CFU-GM、BFU-E和CFU-GEMM形成;③用不同剂量的ATRA处理BABL/c小鼠,分别于处理后2、4、6、8、10 d检测小鼠外周血中CD34+细胞、WBC、RBC及PLT含量的变化,从而观察ATRA在体内对造血细胞的影响。[结果]①一定浓度的ATRA在体外能明显促进人脐血CFU-GM的生长,但对BFU-E、CFU-GEMM的形成无影响;高浓度时抑制CFU-GM、BFU-E和CFU-GEMM的形成。促进CFU-GM形成的最佳ATRA浓度为0.5μmol/L,浓度为5.0μmol/L时开始起抑制作用。当浓度达到10μmol/L时,无任何集落形成。②0.5 μmol/LATRA联合IL-6、SCF、G-CSF和EPO在体外孵育人脐血MNC,第7天和第14天时,ATRA组NC数与对照组相比无显著性差异;但其CD34+细胞数明显高于对照组,差异有显著性(P<0.05);且ATRA组CFU-GM、CFU-GEMM及BF