不同领域现实世界临床研究证据转化的应用策略

参考已发布的政策法规指导意见，通过文献检索现实世界研究相关的专家共识指南，总结国内外现实世界临床研究不同领域的研究现况，归纳不同领域现实世界临床研究证据转化的观点，结合典型案例，为现实世界数据转化为现实世界证据的应用提供策略支持。     

黏骨膜-骨瓣术和传统刮治术治疗颌骨囊肿对比研究

目的:探索黏骨膜-骨瓣术式对颌骨囊肿治疗的临床效果。方法:纳入50例颌骨囊肿患者分成2组,观察组25例采用黏骨膜-骨瓣术式,对照组25例采用传统刮治术式。比较两组患者的手术时间、术后反应、CBCT评价骨腔成骨修复效果。结果:手术时间和术后肿胀两组无统计学差异(P≥0.410),但观察组疼痛评分(VAS)显著低于对照组(P<0.001),观察组骨腔体积、表面积及灰度值变化百分率显著大于对照组(P≤0.005)。术后6个月随访,观察组骨框架基本完整,仅遗留较小骨腔,开窗处未见塌陷;而对照组骨窗的框架丧失,仍遗留较大骨腔,开窗处可见明显塌陷畸形。结论: 颌骨囊肿黏骨膜-骨瓣术式保存了骨及骨框架,加快了成骨比率,显著缩小了骨腔,具有更好的成骨修复效果。     

从我国2016—2020年新药批准情况看新药研发及审批趋势

系统分析2016—2020年国家药品监督管理局(NMPA)新药审批情况,对比美国FDA同期获批新药,解析我国近5年的药物研发趋势,总结我国2016—2020年新药研发和审批趋势,并结合我国药品行政监督管理法规,分析我国在全球药物研发中的地位作用。研究发现,2016—2020年NMPA共批准新药申请(NDA)956个,其中化学药471个,中药235个,生物制药250个,5年间NMPA批准上市新药数量持续增加。与美国FDA申报审批情况相比,我国药品申报数量多,但通过比例较低,一类创新药申报数量较少,批准上市药物的适应证以抗肿瘤、消化系统和抗感染类为主,罕见病和孤儿药研发不足。中国新药批准数量逐年增加,但本土原研新药占比较小,基础研究及转化研究薄弱,新型靶点分子药物研发不够。     

EQ-5D自报健康调查中的代答效应分析

目的探讨国家卫生服务调查中代答对自报健康问卷(EQ-5D)调查结果的影响。方法比较自答人群与代答人群的人口学特征、健康行为习惯并进行单变量差异性分析。应用logistic多因素模型研究代答对EQ-5D量表五个维度调查结果的影响。结果代答人群多为年轻、未婚或外出务工人员。在吸烟、饮酒、患病、住院等生活方式和健康状况方面,代答人群与自答人群存在差异。在EQ-5D量表的行动、自我照顾、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁五个维度上,多因素logistic回归模型结果显示,代答的OR值及95%可信区间分别为1.64(1.48,1.81)、2.29(2.03,2.59)、1.96(1.77,2.18)、1.21(1.11,1.32)、1.42(1.29,1.56)。结论在自报健康调查中,代答者明显地存在将被代答者的健康问题严重化的倾向,应该从调查实施和数据分析两个阶段采取有效措施降低代答带来的偏倚。