儿童横纹肌肉瘤"上海儿童医学中心Rs-99方案"临床报告

目的　改善儿童横纹肌肉瘤、生殖细胞性肿瘤、Ewing’s肉瘤等恶性实体瘤预后。 方法　对 1998年10月至 2 0 0 1年 10月明确诊断的横纹肌肉瘤及其它软组织肉瘤、生殖细胞性肿瘤、Ewing’s肉瘤患儿共 17例 ,采用上海儿童医学中心Rs 99方案 ,即外科手术、内科化疗、选择性放疗、病理科与影像学科协作诊断、综合治疗。按方案中条件根据危险因素进行分组 ,并按分组给予分级治疗。结果　 17例恶性实体瘤患儿中 4例自行终止治疗并失访 ,12例获完全缓解 ,1例部分缓解 6个月后进展死亡。随访至 2 0 0 2年 9月 ,12例获缓解者中 1例 2 2个月时复发后死亡 ;1例 2 4个月时复发带病生存至今 35个月。另 10例持续缓解 15～ 4 6个月 ,平均为 2 8个月 ,其中 9例已停药平均 17个月。结论　Rs 99方案诊断及治疗对横纹肌肉瘤、生殖细胞性肿瘤、Ewing’s肉瘤有效。     

糖皮质激素诱导试验与儿童急性淋巴细胞性白血病预后的关系

目的　通过糖皮质激素早期诱导试验评估儿童急性淋巴细胞性白血病的预后。方法　诱导试验是根据初发病时外周血幼稚细胞计数及服用糖皮质激素 (GC) 7d后外周血中幼稚细胞的动态变化。此后 ,所有病例都接受同样强烈的化疗方案。结果　 6 0例患儿中对泼尼松诱导试验敏感 (PGR)者为 4 9例 ,占 81 7% ,其中高危患儿 6例 ,中危患儿 8例 ,低危患儿 35例。在 4 9例PGR患儿中 38例 (77 6 % )处于持续缓解状态 (CCR) ,中位缓解期为 2 2 5个月 ;复发 3例 ,占 6 1%。 6 0例患儿中对泼尼松诱导试验不敏感 (PPR)者为 11例 ,占 18 3%。在PPR 11例中 ,5例早期复发 ,占 4 5 5 % ;2例达CCR ,占 18 2 %。从治疗第 19天、第 30天的骨髓检查 ,PPR组 19dM1、M2 、M3分别为 72 7%、18 1%、9 2 % ;PGR组 19dM1、M2 分别为 96 %、4 % ,无一例为M3 。达CR时间 ,PPR组明显迟于PGR组。结论　GC在用于治疗恶性淋巴细胞增生性疾病中 ,起到了重要作用。     

自身造血干细胞移植治疗儿童晚期神经母细胞瘤临床报道

目的 　神经母细胞瘤是儿童常见的恶性肿瘤 ,即使通过化疗、放疗及手术等综合治疗 ,晚期患儿仍生存率极低。为提高治愈率 ,本中心对 1 1例晚期患儿进行了自身造血干细胞移植术。方法 　本组平均年龄 3 8岁 ( 2～ 6岁 ) ,平均体重 1 5 3kg( 1 1 6kg～ 2 0kg)。 2例为原发于胸腔的Ⅲ期患者 ,9例均为原发于腹腔伴有广泛骨髓转移的IV期患儿。虽然大剂量化疗及积极的手术治疗 ,4例患儿移植时原发肿瘤仍未完全清除 ,属带瘤移植。因对其中 2例未缓解患儿进行了两次移植 ,1 1例患儿共进行了 1 3例次移植。 3例次直接采集骨髓 ,另 1 0例次采用外周血造干细胞进行移植。为减少移植后复发 ,4例患儿采集物经CliniMACS进行了CD+3 4细胞分选的净化处理。所有患儿均采用VP1 6 +卡铂 +马法兰的预处理方案。结果　采集骨髓及外周血得到的单个核细胞分别为 ( 5 7± 0 9)× 1 0 8/kg和 ( 5 7± 1 0 )× 1 0 8/kg ,两者之间无显著性差异 (P >0 0 5) ,所有患儿移植后都获造血重建 ,中性粒细胞恢复至 0 5× 1 0 9/L的平均时间为 1 0 5± 5 7天 ,非输血依赖的血小板大于 2 0× 1 0 9/L的时间为 1 6 8±9 4天 ,血小板大于 50× 1 0 9/L的时间为 33 1± 2 0 1天 ,移植过程中平均输注红细胞2 2± 2 0单位 ( 0～ 8单位 )?     

儿童双表型白血病的临床特征及预后分析

目的分析儿童双免疫表型白血病的临床及生物学特征，评价儿童急性白血病双免疫表型与治疗相关因素及预后的临床重要性。方法自1998年1月1日至2003年5月31日进入XH 99治疗方案的所有新诊治的急性白血病(AL)患儿，诊断采用MICM分型诊断，治疗分别按AML XH 99、ALL XH 99危险度分类标准进行分层治疗。用流式细胞仪进行免疫表型分析，根据免疫表型结果将患儿分为4组，伴有/无髄系相关抗原表达的急性淋巴细胞白血病(My+ALL/My-ALL)以及伴有/无淋系相关抗原表达的急性髓系白血病(Ly+AML/Ly-AML)。生存分析采用Kaplan Meier方法；生存率之间的比较采用log rank检验；临床及生物学特征与治疗相关因素的分析采用χ2检验或Fisher精确概率法(双尾)。结果①174例提供免疫分型的ALL患儿中，My+ALL患儿34例，占19.54%，其与My-ALL组患儿除在B ALL组患儿达缓解时间有统计学差异外(P<0.05)，其它临床、生物学特征及治疗反应均无统计学差异(P>0.05)；两组患儿5年无事件生存(EFS)率分别为\[(61.76±8.33)%与(68.03±5.55)%\],log rank检验两组患儿5年EFS率无统计学差异(P=0.0526)。②74例提供免疫分型结果的AML患儿中，Ly+AML患儿18例，占24.32%，其与Ly-AML组患儿临床、生物学特征及治疗反应无统计学差异(P>0.05)；两组患儿5年EFS率分别为\[(39.82±13.59)%与(51.29±9.70)%\],log rank检验两组患儿5年EFS率无统计学差异(P=0.3164)。结论双免疫表型对儿童白血病预后无明显影响，可用同样现行的化疗方案治疗这部分患儿。     

SCMC APL-2010方案治疗44例儿童急性早幼粒细胞白血病的临床总结

目的 评价SCMC APL-2010方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病（APL）的疗效。方法 收集2010年4月至2016年7月采用SCMC APL-2010方案治疗的44例APL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿的无事件生存（EFS）率和总生存（OS）率。结果 44例APL患儿中,42例（95%）经1个疗程达完全缓解（CR）,1例经2个疗程达CR,总CR率为98%,9年EFS率为96%±3%,OS率为97.7%±2.2%。不良事件中,发生感染41例（93%）,粒细胞减少29例（66%）,分化综合征12例（27%,其中死亡1例）,肝功能异常16例（36%）,胃肠道不良反应12例（27%）,QT间期延长7例（16%）,睾丸炎1例（2%）,无第二肿瘤发生。结论 SCMC APL-2010方案治疗儿童APL预后好,可获得长期生存,但治疗相关感染较多。     

新生儿期发病的神经母细胞瘤1例报告

1 临床资料 患儿,女,29天,因"进行性腹部膨隆5d"于2004年6月28日入院,查体:一般情况差,贫血貌,颜面及双下肢浮肿,皮肤黏膜无瘀斑、瘀点,浅表淋巴结无肿大,心肺检查未见异常,腹部膨隆明显,左侧腹部可触及6cm×7cm大小包块,质硬,固定,边界不清,肝脾未触及,余阴性.     

ALL患儿肿瘤细胞的门冬酰胺合成酶活性研究

目的：不同类型急性淋巴细胞性白血病(ALL)对左旋门冬酰胺酶(LAsp)敏感度不完全相同,由于LAsp活性水平与细胞内门冬酰胺合成酶活性负相关,因此研究不同类型ALL患儿白血病细胞内门冬酰胺合成酶活性水平分布情况,有助于临床治疗中合理使用LAsp。方法：通过HPLCFLD及蛋白定量等技术,检测28例ALL患儿(免疫酶型TALL7例,B细胞系列ALL21例)白血病细胞内门冬酰胺合成酶活性水平。结果：TALL患儿肿瘤细胞内AS活性水平较B细胞系列ALL患儿的显著增高(P<0.05),其中TALL患儿肿瘤细胞内AS活性中位水平为每小时9.3nMAsn/mgprotein,B细胞系列ALL患儿为每小时5.2nMAsn/mgprotein。但无论是在B细胞系列ALL患儿还是在TALL患儿中,肿瘤细胞内AS活性存在多态性分布。结论：ALL患儿白血病细胞中门冬酰胺合成酶活性存在多态性分布,总体上TALL比B系ALL白血病细胞中门冬酰胺合成酶活性高。     

小儿再生障碍性贫血疗效总结

目的总结72例小儿再生障碍性贫血(以下简称再障)的疗效。方法72例患儿中30例慢性再障,42例急性再障。慢性再障给予安雄、CsA治疗,急性再障给予安雄、CsA、大剂量丙种球蛋白、ATG治疗,其中2例接受异基因造血干细胞移植。结果72例再障患儿中慢性再障组和急性再障组在性别和发病年龄上无明显差异(P>0.05)。30例慢性再障病人中17例进步或治愈,11例无效或进展,无死亡病例;42例急性再障病人中14例进步或治愈,20例无效或进展,7例死亡,两组病人达进步或治愈者均无复发病例,两组总有效率有显著差异(56.67%vs33.33%P<0.05),两组病人总的生存率统计学上有差异(100%vs83.33%P<0.05)。两组出现疗效的时间无差异(P>0.05),而在中位输血时间间隔上,两组有显著差异(P<0.005)。在42例急性再障病人中,28例接受ATG治疗,14例未接受ATG治疗,ATG组中有11例出现进步或治愈,未接受ATG组中仅3例出现疗效,两组有明显统计学差异(42.13%vs21.43%P<0.05),72例再障病人中有3例转变为AML(分别为M2,M3,M5),2例接受了异基因造血干细胞移植后治愈。结论慢性再障治疗疗效及生存率明显高于急性再障,而联合免疫治疗是治疗急性再障除了骨髓移植外的最有效的方法。     

儿童急性淋巴细胞性白血病中枢神经系统浸润的防治

目的通过对中枢神经系统白血病(CNSL)的防治，预防和降低白血病的髓外复发机会，提高儿童急性淋巴细胞性白血病(ALL)的长期生存。 方法1999~2003年上海市新华医院对277例儿童ALL的诱导治疗期4~5次鞘内三联注射(甲氨蝶呤、阿糖胞苷、地塞米松)，巩固期后采用大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)24h静脉连续滴注，进入维持后，每3个月1次，总共8~9次，以后改为鞘内注射3个月1次，直至化疗结束，对于超高危ALL患儿(白细胞计数>100×109/L、Ph1染色体阳性)采用头颅照射加鞘内注射。 结果277例ALL患儿发生CNSL 9例，发生率为3.2%，9例CNSL中4例骨髓复发，5例存活，中位生存时间22.2个月。 结论CNSL的防治方法，明显降低了CNSL的发生率，使ALL患儿生存机会提高。发生CNSL的不利因素有高白细胞血症、T细胞性ALL、Ph1阳性染色体改变等。     

42例儿童肾脏恶性肿瘤的临床特点及疗效分析

背景与目的肾脏恶性肿瘤是儿童常见的并可治愈的恶性疾病,本文总结了在上海儿童医学中心血液/肿瘤科治疗的肾脏恶性肿瘤患者的临床特点和治疗情况,评估“WT-99”方案的耐受性和疗效。方法自1998年10月至2005年7月,我院血液/肿瘤科收治的初治的肾脏恶性肿瘤患儿42例,按病理类型分成FH组、UFH组和肾肉瘤组,采用“WT-99”方案、采取联合治疗的模式、并根据病理类型进行分期分治。结果至2005年11月1日,35/42例存活(83.3%)并在随访中,3例患儿在缓解期失访,中位随访时间31个月(范围4~85个月)。FH组和肾肉瘤组的5年EFS分别为(87.10±7.24)%(n=32)和(83.33±15.21)%(n=7);UFH组4年EFS为(66.67±27.22)%(n=3)。共5例复发,1例再治后获第二次缓解,2例复发后未治失访,2例死于疾病进展。本组病例无治疗相关性死亡,亦无严重的治疗相关并发症发生。结论“WT-99”方案可有效治疗儿童肾脏恶性肿瘤,并且耐受性良好,值得推广。