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以患者需求为核心,实现临床价值为导向,是新药创制的宗旨和路径。无论首创性药物或是仿创性药物都是为了满足患者对无药可治或更加安全有效的药物需求。以生物学基础研究驱动的创新药物,为实现临床价值包含三个要素或环节,即理解致病的分子机制;把握疾病的微观特征;阐明药物的作用机制。这三者之间的相互关联,是贯穿其中的转化医学,药物化学扮演重要角色。即将生物学/医学的基础研究成果通过各种模型阐明疾病发生发展的分子机制,从分析分子调控过程中找到治疗疾病的关键节点。患者的症状、生化常规和影像特征等宏观表象,难以在分子水平上为药物分子设计提供信息,生物学的发展,得以在微观水平作分子生物学分析,例如基因缺失与变异、蛋白质组学、表观遗传学等技术,结合疾病的分子机制,可从多样本和大数据分析中归纳基因-蛋白(酶、受体、通道、信号分子等)与疾病的关系,对创制新药和疗法提供新的科学依据。洞察疾病的微观特征是上述发病的分子机制的延续和深化,为创制新药提供可行的科学路径。当阐明了疾病的分子机制和药物的作用机制,对既有药物(或活性物质)的应用就有了更深刻和广泛的认识,提供了药物设计和应用的新思路。构建新分子结构(NME)的药... 相似文献
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护理学是一门不断发展的科学。由于新的研究成果层出不穷,临床经验不断积累,我们有必要了解治疗、护理及用药的新变化。本刊作者和出版者根据可靠的科学研究提供了当今最新的护理学科研成果。但由于人类存在着个体差异及医学的不断发展,人们对既往科研成果有新的认识并使之不断完善。本刊编者、出版者及任何参与本刊出版的团体在此郑重声明:本刊提供的所有资料都是经过严格的同行评议,并符合出版要求,但在临床使用时,请在上级专业人员(主管医师、上级护师)指导下进行。对因使用本刊资料而引起的任何医疗差错、事故,本刊将不承担任何责任。希望读者参照其他材料来证实本刊研究结果的可靠性。例如,拟使用本刊资料时,可核对将要使用的药物说明书,确认本刊提供的资料是否准确及推荐的药物剂量或禁忌证有无改变,对于新药或不经常使用的药物更应如此。 相似文献
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郭正昌 《安徽医科大学学报》2022,57(3):500-503
体外培养的类器官主要由成体干细胞和多能干细胞分化而来。现已培养出肠道、泌尿生殖系统、脑、肝脏等多种类型的类器官。作为一种新兴的模拟人体器官发育及疾病发生发展过程的研究模型,已在疾病建模、筛选抗癌药物、药物开发、基因及细胞疗法中得到广泛的应用。该文主要针对培养体系成熟类器官的研究现状及类器官作为疾病的临床前模型的应用作一综述。 相似文献
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目的:探究清肺排毒汤治疗新冠肺炎的中医理论基础及药理作用机制,为进一步临床及实验研究提供理论依据参考。方法:根据清肺排毒汤组方特点及药物组成,通过查阅中医典籍及既往研究成果分析清肺排毒汤中医理论基础及现代作用机制。结果:清肺排毒汤组方切合中医理论基础,也有现代医学证据支撑。药物成分主要体现其抗炎作用,针对病毒作用靶点,发挥其抗病毒作用,而且能够作用于其他系统,减少并发症的发生。结论:清肺排毒汤可酌情应用于新冠肺炎的轻型、普通型、重型及危重型患者,为中医辨证论治新冠肺炎提供了较好的处方范本。 相似文献