临床研究中敏感性分析的统计思路与统计图表

临床研究统计分析结果的可靠性取绝于所用分析方法是否正确以及方法背后的假定是否成立。研究者在主要分析之外,改用其它分析方法或改变假定条件再次分析数据以考察结果是否改变以及改变的程度,此即敏感性分析。常见的敏感性分析场景涉及数据、分析人群、变量定义、统计方法以及分布假定五个方面。本文将结合研究实例阐述其统计分析思路及统计图表的展现形式。     

卒中单元对急性缺血性卒中患者医疗质量和在院预后的影响

目的 调查中国卒中单元对缺血性卒中患者收治的现况，并探索卒中单元对改善卒中医疗质量绩效
指标及患者在院预后的影响。
方法 本研究数据来自中国多中心缺血性卒中住院患者登记研究。按照是否进入卒中单元，将
研究对象分为卒中单元组与非卒中单元组。比较两组间患者的卒中医疗质量关键绩效指标（key
performance index，KPI）和在院预后（卒中复发、联合血管事件、全因死亡）的差异，并采用多因素回归，
分析与卒中单元相关的KPI及卒中单元与缺血性卒中患者在院预后的相关性。
结果 本研究共纳入了全国1374家医院的269 428例急性缺血性卒中住院患者。其中，63 548例
（23.6%）患者纳入卒中单元组。卒中单元与较高比例的rt-PA静脉溶栓（OR 1.48，95%CI 1.43～1.53）、
早期抗栓治疗（OR 1.13，95%CI 1.10～1.17）、深静脉血栓预防（OR 1.19，95%CI 1.16～1.22）、吞
咽功能筛查（OR 1.36，95%CI 1.32～1.39）、康复评估（OR 1.31，95%CI 1.28～1.34）、出院抗栓治疗
（OR 1.12，95%CI 1.08～1.15）、合并心房颤动患者抗凝治疗（OR 1.13，95%CI 1.08～1.19）、戒烟宣教
（OR 1.22，95%CI 1.20～1.25）独立相关，与较低的在院卒中复发率（HR 0.79，95%CI 0.75～0.82）和
联合血管事件发生率（HR 0.80，95%CI 0.77～0.84）独立相关（均P <0.001）。
结论 进入卒中单元的缺血性卒中患者，卒中医疗质量KPI完成较好，在院卒中复发率及联合血管事
件率较低。     

机器学习基于不平衡数据预测急性新发缺血性卒中患者院内死亡模型研究

目的 探索利用机器学习基于不平衡数据预测急性新发缺血性卒中患者的院内死亡风险,并比较 机器学习模型和传统logistic模型的预测性能。 方法 以中国卒中联盟多中心登记数据库中急性新发缺血性卒中患者为研究对象,分别基于机器学 习[XGBoost模型、CatBoost模型、随机森林模型、支持向量机（support vector machine,SVM）模型]和传 统logistic方法构建患者院内死亡预测模型。按照7∶3比例随机分为训练集和测试集,训练集用于构建 预测模型,测试集用于评价模型效果。采用欠采样技术和平衡权重的方法处理死亡结局的不平衡 数据。模型的评价指标包括区分度指标ROC中AUC和校准度指标Brier分数。 结果 共纳入601 466例急性新发缺血性卒中的患者,女性231 235例（38.45%）,院内死亡2206 例（0.37%）。logistic模型、XGBoost模型、CatBoost模型、随机森林模型、SVM模型预测患者院内死亡的 AUC分别是0.913±0.000、0.921±0.000、0.919±0.001、0.925±0.000和0.900±0.001,其中XGBoost模 型（P =0.0002）、CatBoost模型（P =0.0094）和随机森林模型（P＜0.0001）的预测性能优于logistic模型, logistic模型表现优于SVM模型（P =0.0029）。logistic模型、XGBoost模型、CatBoost模型、随机森林模型、 SVM模型的Brier分数分别为0.115±0.001、0.096±0.001、0.093±0.001、0.084±0.000和0.045±0.001, 机器学习模型的校准度均优于logistic模型,差异有统计学意义。 结论 平衡数据处理后,机器学习模型和传统logistic模型预测急性新发缺血性卒中患者院内死亡风 险表现均良好且稳定,其中,随机森林模型的预测性能最佳,SVM模型的校准度最佳。     

2013年-2017年全国三级公立医院神经重症医疗质量现状分析

目的了解我国三级公立医院神经重症住院患者医疗质量现状。方法采用病案首页主要诊断和其他诊断的疾病编码，提取医院质量监测系统中2013年1月1日-2017年12月31日诊断为神经系统疾病的神经重症患者信息。采用SPSS 21.0统计软件对相关指标数据进行分析。结果全国506家三级公立医院共计220 027例神经重症患者纳入研究，其中，男性患者居多，占住院总人次的58.61%，年龄中位数（四分位数）为58（27，72）岁。患者住院死亡率和平均住院天数呈逐年下降趋势，出院人数逐年增加，机械通气时间逐年缩短，31天重返ICU率在小范围内波动。神经重症患者付费方式以城镇职工基本医疗保险为主，新型农村合作医疗保险次之。结论我国神经重症医疗质量逐年上升，救治水平在逐步提高，未来仍需继续关注结构、过程、结局指标，以持续改进。     

蛛网膜下腔出血继发症状性癫痫的发生率、危险因素及院内结局：来自中国卒中联盟登记数据库的分析

目的调查蛛网膜下腔出血(subarachnoid hemorrhage,SAH)患者继发症状性癫痫的发生率、相关危险因素及其与院内结局的关系。方法本研究数据来源于中国卒中联盟(China Stoke Center Alliance,CSCA)登记数据库2015年8月1日-2019年7月31日入组的SAH患者。症状性癫痫限定为住院期间发作。依据是否出现继发症状性癫痫,将研究对象分为SAH继发癫痫组和无继发癫痫组,比较组间的人口学特征、入院GCS评分、血管危险因素、手术以及医院级别和地区的差异。采用多因素Logistic回归,分析SAH继发癫痫的危险因素,以及SAH继发癫痫与院内死亡、缺血性卒中、脑出血及肺炎的相关性。结果本研究纳入11 210例SAH患者,女性6623例(59.1%),平均年龄60.0±12.9岁,入院GCS评分的中位数为15分。总计228例(2.0%)继发症状性癫痫。年龄(OR 0.92,95%CI 0.87～0.97)、既往卒中/TIA(OR 1.61,95%CI 1.20～2.17)、颈动脉狭窄(OR 3.17,95%CI 1.27～10.85)、心房颤动(OR 2.64,95%CI 1.12～6.24)、脂代谢紊乱(OR 1.79,95%CI 1.03～3.13)和脑室外分流术(OR 2.30,95%CI 1.31～4.02)是SAH继发症状性癫痫的独立影响因素。SAH继发症状性癫痫可能与更高的院内死亡(OR 1.71,95%CI 0.96～3.05)、缺血性卒中(OR 4.21,95%CI 2.70～6.56)、脑出血(OR 3.87,95%CI 2.81～5.33)及肺炎(OR 2.96,95%CI 2.26～3.86)事件风险相关。结论症状性癫痫是SAH患者较为常见的神经系统并发症,低龄、既往卒中/TIA、颈动脉狭窄、心房颤动、脂代谢紊乱以及脑室外分流术是SAH继发症状性癫痫的独立危险因素。SAH继发症状性癫痫增加院内死亡、缺血性卒中、脑出血以及肺炎的风险。     

基于机器学习算法构建缺血性卒中3个月死亡预测模型研究

目的 探讨基于机器学习算法XGBoost构建缺血性卒中发病3个月死亡预测模型的应用价值。 方法 选择中国国家卒中登记（China National Stoke Registry，CNSR）数据库中缺血性卒中患者为研 究对象。按照7∶3比例随机分为训练集和测试集，训练集用于构建预测模型，测试集用于评价模型效 果。分别采用XGBoost和Logistic回归方法构建缺血性卒中发病3个月死亡预测模型，通过ROC曲线下面 积（area under the curve，AUC）评价两种模型的预测价值。 结果 共纳入10 645例缺血性卒中患者，平均年龄65.18±12.23岁，女性4045例（38.0%），入院 NIHSS评分4（2～9）分,3个月死亡患者447例（4.48%）。XGBoost和Logistic回归预测模型的AUC分别为 0.8539、0.8278（P =0.0835），灵敏度分别为0.7413、0.7133，特异度分别为0.8286、0.8040。 结论 基于机器学习算法XGBoost构建的缺血性卒中死亡预测模型表现良好且稳定。     

基于登记/注册研究的随机对照试验

基于登记/注册研究的随机对照试验是一种利用现有的高质量登记/注册平台进行病例记录、数据收集、随机化应用以及随访的临床试验。本文简要介绍基于登记/注册研究的随机对照试验的基本概念、历史渊源、设计思路与传统随机对照试验的比较、适用场景、案例解读、统计方法及报告规范等内容，以期帮助临床研究者认识了解、掌握此类研究设计。     

降压治疗对健康相关生活质量的影响:中国高血压综合防治研究亚组分析

目的:探究以氨氯地平为基础的两种联合降压方案对高血压患者健康相关生活质量(HRQo L)的影响。方法:本研究为中国高血压综合防治研究(CHIEF)亚组分析,使用Euro Qo L五维问卷(EQ-5D)比较(氨氯地平+复方阿米洛利)和(氨氯地平+替米沙坦)两个降压治疗组患者的HRQo L。EQ-5D主要由EQ-5D描述系统和EQ视觉模拟评分(EQ VAS)组成。结果:在13 542例受试者中,13 499例(99.7%)符合试验条件。与基线水平相比,所有受试者降压治疗48个月后的EQ-5D指数[(0.95±0.07) vs (0.97±0.06),P=0.0027]和EQ VAS [(81.36±12.04)分vs(84.89±9.67)分,P=0.0017]均有显著提高,尤其在焦虑/抑郁和疼痛/不适维度方面改善明显。两组EQ VAS或EQ-5Q指数的差异无统计学意义(P均0.05)。结论:降压治疗可改善高血压患者HRQo L,尤其是HRQo L的焦虑/抑郁和疼痛/不适维度。氨氯地平联合复方阿米洛利或联合替米沙坦在改善高血压患者HRQo L方面没有差异。     

卒中单元对急性缺血性卒中患者医疗质量和在院预后的影响

目的 调查中国卒中单元对缺血性卒中患者收治的现况，并探索卒中单元对改善卒中医疗质量绩效 指标及患者在院预后的影响。 方法 本研究数据来自中国多中心缺血性卒中住院患者登记研究。按照是否进入卒中单元，将 研究对象分为卒中单元组与非卒中单元组。比较两组间患者的卒中医疗质量关键绩效指标（key performance index，KPI）和在院预后（卒中复发、联合血管事件、全因死亡）的差异，并采用多因素回归， 分析与卒中单元相关的KPI及卒中单元与缺血性卒中患者在院预后的相关性。 结果 本研究共纳入了全国1374家医院的269 428例急性缺血性卒中住院患者。其中，63 548例 （23.6%）患者纳入卒中单元组。卒中单元与较高比例的rt-PA静脉溶栓（OR 1.48，95%CI 1.43～1.53）、 早期抗栓治疗（OR 1.13，95%CI 1.10～1.17）、深静脉血栓预防（OR 1.19，95%CI 1.16～1.22）、吞 咽功能筛查（OR 1.36，95%CI 1.32～1.39）、康复评估（OR 1.31，95%CI 1.28～1.34）、出院抗栓治疗 （OR 1.12，95%CI 1.08～1.15）、合并心房颤动患者抗凝治疗（OR 1.13，95%CI 1.08～1.19）、戒烟宣教 （OR 1.22，95%CI 1.20～1.25）独立相关，与较低的在院卒中复发率（HR 0.79，95%CI 0.75～0.82）和 联合血管事件发生率（HR 0.80，95%CI 0.77～0.84）独立相关（均P <0.001）。 结论 进入卒中单元的缺血性卒中患者，卒中医疗质量KPI完成较好，在院卒中复发率及联合血管事 件率较低。