重型地中海贫血异基因干细胞移植患儿N端脑利钠肽前体与急性心力衰竭的临床研究

目的 探讨儿童重型β-地中海贫血异基因造血干细胞移植过程中血浆N端脑利钠肽前体(NT-ProBNP)浓度与急性心力衰竭(AHF)发生的相关性,观察其在预测和诊断AHF发生方面的应用价值.方法 回顾性分析19例行allo-HSCT治疗的重型地贫病人,其中12例曾发生过AHF,7例未曾发生,比较两组移植前后血浆NT-ProBNP浓度和心肌酶谱(CK、CK-MB、LDH)、肌钙蛋白、肌红蛋白浓度与AHF发生的关联性.结果 预处理化疗后两组血浆NT-ProBNP均有不同程度的增高,峰值时间约为+5 d,两组存allo-HSCT后的+1 d、+10 d、+14 d有显著性差异(P=0.014,P=0.001,P=0.002),AHF组血浆NT-ProBNP水平显著升高,血浆NT-ProBNP的升高能早期提示AHF发生的可能;两组的心肌酶、肌钙蛋白、肌红蛋白在移植前后无统计学差异(P>0.05),与AHF的发生无明显相关性;移植前的血清铁蛋白水平、左室射血分数(LVEF)与AHF的发生有一定的相关性,AHF组的铁蛋白较non-AHF组的含量高(p=0.04),HF组的LVEF较non-AHF组的偏低(p=0.017).结论 重型β-地中海贫血病人allo-HsCT后血浆NT-ProBNP的浓度与AHF发生有相关性,而心肌酶、肌钙蛋白、肌红蛋白的变化与AHF无明显相关性,血浆NT-ProBNP可作为重型地贫病人异基因造血干细胞中急性心衰的一个早期实验室预测指标.     

异基因造血干细胞移植后并发溶血尿毒综合征二例

溶血尿毒综合征 (ＨＵＳ)是以微血管内溶血性贫血、血小板减少和肾功能损害为特征的一种临床综合征。随着造血干细胞移植 (ＨＳＣＴ)的临床应用 ,ＨＵＳ现被认为是它的一种远期并发症。我院儿科近几年ＨＳＣＴ中有 2例出现了ＨＵＳ ,现报告如下。例 1女 ,9岁。确诊为急性淋巴细胞性白血病 ,因化疗 2年后复发行ＨＳＣＴ。预处理由全身照射、环磷酰胺等组成。输入ＨＬＡ配型相合的其妹外周血造血干细胞。移植后出现1度移植物抗宿主病 (ＧＶＨＤ) ,使用环胞素Ａ等治疗。术后 3个月出现血尿。体检 :血压 12 8/ 76ｍｍＨｇ(1ｍｍＨｇ =0 .133ｋｐ…     

ALL-BFM95方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病高危患儿的预后分析

目的 研究ALL-BFM 95 方案在治疗中国儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)高危患儿的疗效及可行性。方法 回顾性分析2003 年7 月至2013 年8 月按ALL-BFM 95 方案进行化疗的47 例初治ALL 高危患儿的临床资料,其中单纯行化疗患儿27 例,化疗联合造血干细胞移植(HSCT)患儿20 例,采用Kaplan-Meier 法进行生存分析。结果 47 例患儿中,复发后死亡12 例(26%),治疗相关死亡5 例(11%),5 年预计无事件生存率(pEFS)为62%。单纯化疗患儿5 年pEFS 为52%,化疗联合HSCT 患儿5 年pEFS 为77%,差异有统计学意义(P=0.035);单纯强的松反应差的高危ALL 患儿5 年pEFS(80%)显著高于化疗后第15 天(60%)及第33 天(0)骨髓M3 状态的高危ALL 患儿(P<0.05)。结论 ALL-BFM 95 方案在治疗高危儿童ALL 中有良好的临床疗效,但复发仍是ALL 高危患儿死亡的主要原因;化疗联合HSCT 对高危ALL 患儿的疗效优于行单纯化疗;化疗后第15 天及第33 天骨髓M3 状态的高危ALL 患儿预后较差。     

小儿胸骨穿刺100例次体会

骨髓穿刺是诊断小儿白血病等血液系统疾病的重要检查手段，传统的取材方法多采用髂前或髂后上棘作为穿刺点。此方法存在需局部麻醉，损伤较大，骨髓液易凝固等缺点。我院自1994年10月以来，采用胸骨穿刺术检查小儿骨髓100例次，现介绍如下。l对象和方法1．l胸骨穿刺对象：共100例次，男72例，女28例；年龄4个月～13岁；穿刺后得到确诊；其中急淋白血病48例次，急非淋白血病18例次，再生障碍性贫血12例次，原发性血小板减少性紫癜8例次，恶性淋巴瘤9例次，其他5例次。1．2胸骨穿刺方法：患儿取仰卧位，胸骨完全暴露，操作者立于患儿右侧，选…     

重型β-珠蛋白生成障碍性贫血异基因造血干细胞移植后移植物抗宿主病

目的 探讨异基因造血干细胞移植治疗重型β-珠蛋白生成障碍性贫血(地贫)并急(慢)性移植物抗宿主病(GVHD)的规律及预防方案.方法 分析本院1997-2004年行58次异基因造血干细胞移植52例重型地贫患儿资料.预处理方案以白消安加环磷酰胺加抗人胸腺免疫球蛋白为主,依据人类白细胞抗原(HLA)配型情况等分别加用氟达拉滨或全身放疗.GVHD预防方案:环孢素(CsA)或他克莫司(FK-506)加甲氨蝶呤(MTX)或霉酚酸脂(MMF).观察比较不同移植类型、骨髓来源等GVHD的发生情况及预后.结果 随访1～104个月,GVHD总发生率为72.7%(24例),其中21例为急性GVHD(占87.5%),3例为慢性GVHD(12.5%);GVHD临床分度为I、Ⅱ、Ⅲ～Ⅳ度,发生率分别为27.3%(9例)、27.3%(9例)和18.1%(6例).非亲缘或单倍体供者移植组GVHD发生率为66.7%,外周血造血干细胞移植(PBSCT)者GVHD发生率为100%.结论 地贫移植后GVHD发生以急性为主,临床分度以I、Ⅱ度为主,非亲缘供者、单倍体移植组GVHD发生率高,尤以PBSCT发生率高;CsA加MMF是比较有效的预防方法.     

儿童第二次非血缘供者造血干细胞移植2例

目的探索非血缘造血干细胞移植后复发病例进行第二次移植的可行性。方法患幼年型慢性粒单细胞性白血病(JMML)及重型β-地中海贫血的两例患儿接受非血缘供者造血干细胞移植后分别于移植后的10个月和1个月后原疾病复发,前者给予福达华加环磷酰胺预处理后输注原供者干细胞,降低预防移植物抗宿主病强度;后者给予含TBI预处理,移植另一非血缘供者外周血干细胞。结果两例患者第二次移植后均获得稳定植入,JMML患者并发急慢性移植物抗宿主病,完全缓解至+24月;地中海贫血患者已完全脱离输血状态至+23月。结论对于非血缘造血干细胞移植后复发的患儿,第二次非血缘供者造血干细胞移植是可行的。     

造血干细胞移植治疗儿童白血病及恶性肿瘤

目的　探讨造血干细胞移植治疗儿童白血病及恶性肿瘤的疗效。方法　采用造血干细胞移植治疗儿童白血病及实体瘤 17例 ,其中ALL 8例 ,AML 4例 ,CML 2例 ,淋巴瘤 1例 ,神经母细胞肿瘤 1例 ,性腺外生殖细胞肿瘤 1例。异基因造血干细胞移植 10例 ,自体造血干细胞移植 7例。结果　获得植入的 9例异基因造血干细胞移植患者造血恢复(WBC >1× 10 9/L)平均时间为 2 1 7d ,自体造血干细胞移植患者造血恢复平均时间为 16d。 8例异基因造血干细胞移植患者均使用了相似的方案 (Cy +TBI +VP16 +MeCCNU) ,均获得植入。在 5 /10异基因骨髓移植长期存活的病例中 ,3例为HLA不相合同胞。结论　HLA不相合异基因造血干细胞移植对于难治性和复发的白血病是一个可以选择的办法     

地中海贫血高血清铁蛋白与造血干细胞移植后血细胞恢复的关系

目的研究重型β地中海贫血(地贫)造血干细胞移植(HSCT)植入后血细胞减少(CPE)的影响因素。方法对2009年1月1日-2015年6月30日在本中心行7/8 HLA相合HSCT治疗的61例地贫患者进行了回顾性分析。61例患者分为CPE组(n=38)和无CPE组(n=23),运用单因素和多因素回归分析对两组中移植前铁蛋白(PTSF)、供者年龄、受者年龄与CPE的相关性。结果在单因素分析中证明PTSF为CPE的危险因素。CPE组PTSF水平明显高于无CPE组(3927.9±1314.9 ng/mL vs 2291.0±994.4 ng/mL,P=0.000)。同样的结果在多因素回归分析中也被证实(P=0.001)。运用R语言(R 2.15.2)校正两组中PTSF界限值为2500 ng/mL。结论高PTSF是7/8 HLA相合地贫HSCT发生CPE的高危因素,在地贫患者接受7/8 HLA相合HSCT时,PTSF应降至2500 ng/mL以下。