样本含量与检验效能估计（四）——拟作成组设计定量与定性资料差异性检验时的样本含量估计特殊试验的样本含量估计

在2011年第4期和第5期的讲座中，我们介绍了成组设计三种特殊检验的样本含量估计问题，本期讲座中将为读者介绍成组设计定量资料和定性资料差异性检验的样本含量估计。所谓差异性检验，研究目的是分析两组样本所代表的两个总体均数（或总体率）是否相等。对于定量资料，若资料满足参数检验的前提条件（独立性、正态性和方差齐性），可采用成组设计定量资料检验进行分析；否则，需要采用秩和检验。对于定性资料，可采用卡方检验或Fisher精确检验进行分析。     

样本含量与检验效能分析（二）——成组设计一元定量资料的三种特殊检验的样本含量估计

对于成组设计一元定量资料,人们常用成组设计一元定量资料的t检验或Wilcoxon秩和检验进行假设检验。事实上,这里所提及的常用的假设检验都属于一般的差异性检验方法。然而,在新药或医疗器械临床试验研究中,还有3种特殊的假设检验方法,即非劣性检验、等效性检验和优效性检验。本文将介绍这3种特殊检验的样本含量估计方法。     

单组设计、配对设计、交叉设计定量与定性资料差异性检验时样本含量与检验效能估计

本期讲座中,我们将向读者介绍单组设计、配对设计、交叉设计定量与定性资料差异性检验时的样本含量与检验效能估计. 一、单组设计定量与定性资料差异性检验时样本含量与检验效能估计 单组设计是指对来自某个总体的一个随机样本在一个特定条件下观测其定量或定性指标的取值.其特点是仅涉及一个试验因素的一个特定水平,受试对象未按任何其他试验因素或区组因素分组.     

两因素析因设计定量资料样本含量与检验效能估计

如果试验涉及两个试验因素,当各因素在试验中同时实施且所处的地位基本平等,两个因素之间存在一级交互作用,且需要加以考察时,所采用的一种试验设计类型就是两因素析因设计[1].若观察指标只有一个且是定量的,相应的资料类型即为两因素设计一元定量资料,这时我们可以采用两因素设计一元定量资料方差分析处理该资料.本期讲座,我们向读者介绍两因素析因设计一元定量资料方差分析时样本含量与检验效能估计.     

基于SAS软件实现样本含量估计及应用

本文的目的是使读者能方便快捷地运用SAS软件中的POWER过程和GLMPOWER过程实现样本含量估计。在不同的场合下估计样本含量需要提供不同的前提条件,即使仅限于假设检验时估计样本含量,也必须进一步弄清对应的设计类型、结果变量的性质、某些先验知识和对结果精确度的要求。本文通过一些实例,介绍了估计样本含量与检验效能的SAS实现方法。读者只需要修改本文中所呈现的SAS程序中的少量参数,就可方便地使用SAS软件实现样本含量与检验效能估计。事实说明,尽管SAS软件非常难学难用,但借助现成的SAS程序,读者可以轻松自如地解决很多与统计分析有关的具体问题。     

如何正确运用t检验——两算术均值比较优效性t检验及SAS实现

本文主要介绍临床试验中优效性检验的概念、假设检验、界值设定和样本量的估计以及成组设计一元定量资料优效性t检验的SAS实现。通过实例展示SAS在优效性t检验中的应用,分别基于两种数据结构(原始定量数据和样本含量、均值、标准差数据)进行操作,对结果进行解释并作出结论。     

基于R软件估计样本含量与检验效能及其应用

本文目的是使读者快速掌握用R软件估计样本含量和检验效能的方法。通过R软件中的stats包中的三个函数,即power.t.test()、power.prop.test()和power.anova.test(),可以很方便地估计若干种场合下的样本含量或检验效能。事实表明:R软件易于获取、易学易用、功能强大、适用面宽,可以方便快捷地解决试验设计中的样本含量与检验效能估计问题。     

样本含量估计与检验效能分析（一）

在2010年第6期的讲座中,我们介绍了试验设计的重复和均衡原则。重复原则关键在于正确估计样本含量,即指实验中拟包括的各组内重复实验次数之和。说到样本含量,我们不得不提到检验效能,正确估计样本含量的目的在于花费较少的人力、物力的同时,提高检验效能（即假设检验能发现客观上存在的差别的能力）；     

临床研究中样本含量的估计

确定样本含量大小的基本原则是在保证研究结论具有一定可靠性和精确度的前提下 ,选定最少的试验或调查对象例数。样本含量估计既可通过公式计算 ,也可以查表得到。但二者都必须事先确定如下四个指标 :1.第一类错误的概率α,即检验水平。α值越小 ,所需样本含量越多 ,α通常取 0 .0 5或 0 .0 1。2 .检验效能 1 β,β为第二类错误的概率。 1 β的涵义是如果备择假设正确时 ,检验将发现它的能力。检验效能越大 ,所需样本量就越多。β通常取 0 .0 5或 0 .10。3.容许误差或差值δ ,即样本均数x与总体均数 μ相差所容许的限度。4 .总体标准差或总…     

如何正确运用t检验——两算术均值比较非劣效性t检验及SAS实现

本文主要介绍临床试验中非劣效性检验的概念、原理和作用以及成组设计一元定量资料非劣效性检验的SAS实现。通过实例展示SAS在非劣效性检验中的应用,分别基于原始的定量数据或者基于给定样本含量、均数、标准差两种数据结构下进行操作,对结果进行解释并作出结论。     

新药临床试验设计中的比较类型

本文目的是介绍新药临床试验设计中的四种比较类型,即一般差异性检验、非劣效性检验、优效性检验和等效性检验。通过讲解与假设检验有关的概念,总结了假设检验的种类,推理出广义差异性检验的概念;着重论述了四种比较类型和合理选用的要领;从临床试验设计角度出发,详细给出了成组设计四种比较类型下一元定量资料假设检验时样本含量估计所需要的SAS程序和应用实例,并提供了与"成组设计四种比较类型有关的其他内容的解决方案"的参考文献。     

如何正确运用χ~2检验——两种单向有序二维列联表资料线性趋势χ~2检验

本文目的是介绍两种单向有序二维列联表资料线性趋势χ~2检验以及SAS与R软件实现的方法。两种单向有序二维列联表是指原因变量为R值有序变量的"R×2列联表"和结果变量为C值有序变量的"2×C列联表",对它们进行线性趋势检验分别需要采用Cochran-Armitage’s线性趋势χ~2检验和Lee’s线性趋势χ~2检验。     

如何正确运用χ2检验——生存资料的三种特殊检验与SAS实现

本文目的是介绍生存资料的三种特殊检验以及SAS实现。具体地说,就是生存资料的多重比较、趋势检验和协变量检验。在多重比较中,涉及“两两比较”和“与对照组比较”两种情形;在趋势检验中,涉及“对数秩检验法”和“威尔科克森检验法”两种算法;在协变量检验中,涉及“单协变量检验法”和“逐次增加一个协变量的多协变量检验法”。本文结合一个实例并借助SAS软件实现前述提及的三种特殊检验,对输出结果作出解释,并给出统计结论和专业结论。     

如何正确运用t检验——两算术均值比较等效性t检验及SAS实现

本文主要介绍临床试验中的等效性检验的概念、原理、作用以及成组设计一元定量资料等效性检验的SAS实现。基于原始的定量数据或者基于给定样本含量、均值、标准差两种数据结构,结合实例展示SAS在等效性检验中的应用,并对结果进行解释、做出结论。     

双样本t检验和配对检验的异同性

概述:临床研究中经常遇到比较实验组和对照组之间的结果.双样本t检验(又称为独立样本t检验)和配对t检验可能是运用于比较两个样本之间均值的最广泛的统计方法.然而,这两种方法的运用会产生混淆,从而导致使用不当.本文中,我们讨论了这两种t检验之间的异同性,并运用三个范例来阐述双样本t检验和配对t检验的计算过程.     

如何正确运用χ2检验——秩和检验与SAS实现

本文目的是介绍秩和检验及其SAS实现，具体内容包括以下三个方面：①两样本资料的简单线性秩检验；②多样本资料的单因素ANOVA秩和检验；③前述两种情形下的“评分方法”。在前述提及的第三方面内容中，包含十种具体的评分方法。本文结合一个实例并借助SAS软件实现前述提及的第一类秩和检验，对输出结果做出解释，并给出统计结论和专业结论。     

如何正确运用χ~2检验——三种R×C列联表资料的CMH χ~2检验

本文目的是介绍三种R×C列联表资料的CMH χ~2检验以及SAS软件实现的方法。第一种是"双向无序R×C列联表资料",与这种资料对应的CMH χ~2检验在本质上就是Pearson’s χ~2检验;第二种是"结果变量为有序变量的R×C列联表资料",与这种资料对应的CMH χ~2检验在本质上就是秩和检验;第三种是"双向有序且属性不同R×C列联表资料",与这种资料对应的CMH χ~2检验在本质上就是Pearson’s相关分析或Spearman’s秩相关分析。当R×C列联表资料中有1个或2个"有序变量"时,进行统计分析之前,需要给有序变量"赋值或评分"。在SAS/STAT的FREQ过程中,有四种评分方法。评分方法不同,CMH χ~2检验统计量的表达形式和计算结果都会发生相应变化。     

非配对设计多值名义资料多水平多重Logistic回归模型

本文目的是介绍非配对设计多值名义资料多水平多重logistic回归模型的构建与求解方法。首先介绍了有关的基本概念,涉及“多值名义结果变量”“分层或多水平数据结构”和“扩展的多重logistic回归模型”;其次,呈现了一个具有二水平结构的横断面调查资料,该资料涉及多个影响因素和一个多值有序的结果变量（在本文中,将其视为多值名义结果变量）;最后,借助SAS中的两个过程（即GLIMMIX和NLMIXED）对给定的资料进行统计分析,即构建和求解“非配对设计多值名义资料多水平多重logistic回归模型”,并对相关结果进行比较和解释。     

如何正确运用χ~2检验——高维表资料统计分析方法概述

本文目的是介绍高维表资料的种类及其对应的统计分析方法。基于结果变量的资料类型,常见的高维表资料可分为以下三类,即结果变量为二值变量、多值名义变量和多值有序变量。高维表资料的统计分析方法主要有两大类,第一类为广义差异性分析,内容包括"加权χ~2检验""CMH χ~2检验"和"Meta分析";第二类为回归分析,内容包括"对数线性回归模型分析""Logistic回归模型分析""Probit回归模型分析"和"离散选择模型分析"。     

临床研究中样本含量计算的意义、计算方法及注意事项

为保证研究结果的准确,在研究设计初始,样本含量估算具有重要意义,合适的样本含量有助于研究者用最合理的资源获得最可靠的研究结果或发现有意义的临床差异。针对不同的研究问题,不同的研究方法,对样本含量的要求也就不同。但在估算样本含量时,均需要参考的3个标准是：研究个体的变异度、研究结果的精确度（抽样误差）和把握度。此外,对常用的样本含量估算方法（公式计算法、查表法和文献法或专家咨询）进行归纳,并提出在以上基础上,还需考虑研究成本、可行性与伦理学要求对样本含量的影响。本研究主要以脑血管病研究为例,介绍样本含量的计算方法。