世界孤儿药界定政策对我国的启示

近年来,弱势群体的利益受到社会的广泛关注,对孤儿药药物政策的讨论也非常激烈,但我国现行的制度和政策对孤儿药认识不足,孤儿药界定缺乏相应的思路,孤儿药研发相关权益难以保障。本文分析解读世界现行孤儿药界定标准和依据,探究孤儿药发展的思路,为我国孤儿药的界定和政策制定提供参考依据。     

美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

国际环境下的我国孤儿药产业发展策略研究

目前国际孤儿药市场的日趋繁荣和我国国内市场的停滞不前形成鲜明对比,意味着我国亟需重视和制定相应的孤儿药产业发展策略。本研究运用SWOT分析法对孤儿药产业进行了具体分析,旨在从优势、劣势、机会以及威胁4个方面阐述孤儿药产业发展的现状,在此基础上提出我国的产业发展策略建议。研究认为,我国应从完善孤儿药相关政策法规,促进国内社会对罕见病的全民关注;制定配套激励政策,鼓励孤儿药民间自发组织发展;促进传统中医药与孤儿药融合,实现传统医药、生物医药与孤儿药的协同发展;仿创结合,建立专门的罕见病诊疗机制与社会救助方案等4个方面建立具有中国特色的孤儿药产业发展策略,为我国政府引导孤儿药产业发展提供参考。     

国外罕见病法律和保障体系与我国现状的对比分析

目的：为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法：通过研究国外罕见病药物（孤儿药）研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕见病患者保障体系的建议。结果：经过系统数据收集和分析后发现,发达国家和地区都有特定的部门负责制定和执行罕见病法律,罕见病的定义明确,制定了孤儿药研发的鼓励性政策并提供经费支持,罕见病的药物研发取得了极大进展,研发的积极性和研发的速度均得到了很大提高。同时,这些国家和地区的孤儿药支付体系比较健全,建立了国家基金、医疗、社会、商业保险等多重渠道不同比例的报销机制。相对来说,我国罕见病患者生存现状不佳,诊治状况不容乐观,用药不规范、依从性低。造成这些现象的原因包括治疗费用高而报销比例低,未引进相关治疗药物,供药不及时或停止供应,误诊率高等等。结论：建立我国罕见病患者保障体系是一项艰巨的工作,应从3个方面展开：一是明确我国罕见病和罕见病用药的定义、完善罕见病立法;二是将孤儿药,特别是通过药品治疗可以治愈的,以及针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险,从而提高孤儿药的可及性;三是建立罕见病诊疗流程,提高罕见病的诊疗水平。     

欧美孤儿药的研究与开发现状

文中对欧美孤儿药开发现状进行了分析。孤儿药研发尽管面临众多困难,但在欧美孤儿药现有制度法规、优惠措施及其他机遇的推动下,取得了较好的成果,促进了对罕见病患者的医疗救治。事实证明,政府完善的政策和采取合理的措施和方法,可解决当前孤儿药研发面临的诸多障碍,保证患者对新治疗方法的可获得性。欧美孤儿药的研发成功经验可为我国孤儿药管理政策和制度的建立提供一定的借鉴。     

孤儿药的经济价值

尽管罕见病研究的患者总数不多,与非孤儿药相比,开发孤儿药的低成本和上市后的潜力仍然是诱人的。诸如税收优惠、政府拨款、FDA费用减免、临床开发时间缩短及药政监管部门的高通过率等经济驱动力,加上高价政策、更快上市、更低的市场开发费用及更长的专营期,进一步激发了孤儿药开发的经济动力。     

我国罕见病用药认定标准研究——基于国际比较视角

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松，符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品，均可以获得孤儿药认定；欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求，对于孤儿亚组的认定也较为严格；日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性；澳大利亚更侧重于孤儿药的引进，对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状，建议相关部门应当首先明确罕见病定义，在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量，并制定配套的激励政策，进一步提升罕见病用药的可及性。     

美国《孤儿药法案》建立与修订过程研究及对我国的启示

目的：为我国应对孤儿药问题的政策制订提供建议。方法：应用文献研究法分析美国《孤儿药法案》的主要内容、建立和修订背景和动因,并提出对我国的启示。结果：《孤儿药法案》界定了罕见病及孤儿药,对罕见病的界定融入经济与社会因素,其颁布与修订涉及众多利益相关方,包括联邦政府、企业、患者,民众和媒体发挥重大推动作用;法案既丰富了孤儿药市场,又造成部分药品的高价问题。结论：我国可以采用美国关于罕见病的界定策略,但须积极控制孤儿药高价问题。     

国外孤儿药综合评价概述及启示

孤儿药具有研发难度大、生产成本高、费用昂贵等特点,与普通药品相比具有明显特殊性。孤儿药综合评价为合理性的卫生决策提供信息,对优化卫生资源有重要意义。孤儿药综合评价需考虑有效性、安全性、经济性、伦理性、公平性以及社会效应等多方面因素。本文对国外孤儿药综合评价现状进行概述,为我国开展相关研究提供思路和依据。     

2019年FDA批准新药中孤儿药分析

本文对2019年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药进行了统计分析,通过对新药和孤儿药基本情况、获得优先审批权、临床病例数等进行对比分析,详细了解美国食品药品监督管理局对新药孤儿药的审批优惠政策,提出我国制定孤儿药相关政策的建议,为我国相关政策的制定和企业相关产品研发工作提供思路。     

孤儿药研发的经济学分析

目的:从经济学角度对我国孤儿药的研发问题进行分析,为我国孤儿药的发展与政策制定提供建议。方法:利用外部性理论和交易费用理论,分析我国药品企业对孤儿药研发积极性不高的原因,并针对这些原因提出相应的解决办法。结果:孤儿药在我国尚缺乏认定标准,其外部经济性、众多的交易费用以及较大的研发风险都会加重药品企业的经济负担,打击企业研发和生产的积极性。结论:我国药品企业可以对孤儿药实行合作研发的策略,并发挥中医药治疗的传统优势,以减少研发成本。政府应建立并发展孤儿药的制度体系,发挥税收及医保的作用,加速审批,给予医药企业市场独占权,鼓励合作研发。     

2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药研究

目的:了解2010-2015年美国FDA批准的孤儿药的情况,为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考。方法:查阅近年来国内外相关文献,对2010-2015年美国FDA批准的孤儿药进行统计和分析。结果与结论:2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药共77种,仅2015年就有21种,占该年获批新药的46.67%。获批孤儿药主要是治疗肿瘤、内分泌及代谢系统疾病、心血管疾病、感染性疾病、神经及精神疾病和血液系统疾病等全球高发疾病的药物,其中以抗肿瘤药物为主(38种,占49.35%),主要用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和白血病。美国FDA批准的孤儿药的研发企业以美国为主。我国尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及相关立法,亟需加快相关立法进程,结合国情开展孤儿药的研发与审批。     

2015年后美国FDA批准的孤儿药分析

目的介绍2015年以来美国FDA批准的孤儿药。方法查阅近年来国内外相关文献,对其进行分析和归纳总结。结果孤儿药在抗肿瘤、抗代谢病、抗菌、抗高血压以及其他领域发展迅速。结论孤儿药发展迅速,随着精准医疗的发展,孤儿药具有良好的开发前景。     

罕见病当前国际政策及现状介绍

目的：为我国罕见病医疗保障和用药法规的建立提供借鉴和参考。方法：介绍和分析不同国家和地区对罕见病及其药物开发的政策。结果：各主要发达国家在药品注册方面和管理方面都有一套相关政策．包括对孤儿药的认定及其开发研究的鼓励政策,值得我国在孤儿药品注册和药品管理政策制定时借鉴和参考。结论：明确罕见病的定义．制定激励措施对罕见病的研究进展有很大的推动作用。     

基于专家访谈探讨我国孤儿药临床试验中面临的挑战与解决措施

目的 分析我国孤儿药临床试验的现状和面临的挑战，从受试者入组情况和随访依从性2个方面提出可操作的建议或者意见。方法 通过检索2018年1月至2021年6月在“临床试验登记与信息公示平台”上登记的孤儿药临床试验，分析我国孤儿药临床试验的现状及面临的挑战。采用半结构化访谈的方式，对15位专家就如何提高受试者入组数量以及如何改善受试者随访依从性2个方面进行访谈。结果 共检索到68项孤儿药临床试验，其中近43.9%的孤儿药临床试验未达到目标入组人数，并且临床试验机构地区的选择主要分布在我国经济较发达的城市。通过对15位专家的访谈，针对受试者入组和受试者随访2个问题提出的解决措施，包括：申办方制定以患者为中心的研究设计，特别是在目标人群的考量上；研究者以及机构对罕见病受试者全病程管理；扩大各级转诊网络并建立罕见病信息网，以及推进罕见病联盟的工作；将多方支付的概念纳入临床试验，对受试者随访费用进行时报时销，以及实施远程随访以提高受试者随访的依从性。结论 通过专家访谈，初步提出了一些可操作的针对如何提高受试者入组数量和改善受试者随访依从性的思路和解决措施，为完善孤儿药临床试验的设计和管理提供了一定的...     

强化市场准入,关爱罕见病患者——2013年孤儿药界定与市场准入全国学术研讨会在宁召开

近日,由上海市医学会罕见病专科分会、中国药科大学、南京医科大学联合主办的＂2013年孤儿药界定与市场准入全国学术研讨会＂在中国药科大学顺利闭幕。长期以来,由于罕见病患者人群少、市场需求小、研发成本高,很少有企业愿意关注其治疗药物的研发,因而此类药品被形象地称为＂孤儿药＂。而我国政府现今尚未界定孤儿药等相关定义,也缺乏完善有效且具备可操作性的孤儿药准入政策。     

欧洲药品管理局迎来第1000个孤儿药认证

欧洲药品管理局(EuropeanMedicinesAgency,EMA)今天宣布,其迎来第1000个(含认证通过后又被撤销身份的药品)认证通过的用于治疗罕见病的孤儿药。孤儿药身份的认证由EMA下设的孤儿药委员会负责并最终通过欧盟委员会进行发布。EMA允许企业     

抄孤儿药“捷径”,中国创新药或可覆盖全球——南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义博士专访

<正>与欧美孤儿药研发的火爆现状截然不同,目前我国的孤儿药研发显得十分寒冻。本土自主研发成功的孤儿药微乎其微,深圳微芯的西达苯胺算是一个罕见的亮点,2015年年初获批上市的首个适应症是复发及难治性外周T细胞淋巴瘤,是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。美国国立卫生研究院(NIH)数据显示,有约7000种罕见病影响着全球3.5亿人(美国定义是影响少于20万人的疾病,日本定义是影响少于5万人的疾病称为罕见病)。如今国际迎来一波孤儿药"走红"行情,我国孤儿药研发是否可借力走出"冰天雪地",实现有药用,用得起?     

美国孤儿药资格认定及批准上市情况分析

目的： 系统了解美国孤儿药批准情况,分析资格认定和审批趋势。方法：以美国食品药品监督管理局(FDA)数据库Drugs@ FDA和孤儿药资格认定和批准在线数据库为主要数据来源,系统收集美国FDA自1983至2020年认定和批准的孤儿药信息,从审批数量、审批时间、治疗领域等方面进行统计分析。结果：1983-2020年FDA共认定孤儿药资格5757个,批准孤儿药适应症943个。从孤儿药认定身份到获批上市平均所需的时间为5.14年。批准的孤儿药适应症中抗肿瘤和免疫机能调节相关适应症最多,为 408个,占比为43.27%。结论：自1983年《孤儿药法案》实施以来,FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量呈现明显的增长趋势。     

EMA迎来第1000个孤儿药指定

近日,欧洲药品管理局迎来了第1000个孤儿药设计。“孤儿药指定”是欧洲药品管理局孤儿药品委员会（Committeefor Orphan Medicinal Products,COMP）提出的概念。为了鼓励罕见病药物的研发,孤儿药品委员会于1999年提出了这一办法,为在欧盟研发孤儿药的公司提供协助与奖励,其中包括了研发方面的协助,监管费用的减少以及药品上市后竞争的保护。