骨髓增生异常综合征最新研究进展:第56届美国血液学会年会报道

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干/祖细胞水平损伤而产生的获得性克隆性疾病,以无效造血和易转化为急性白血病为特点.第56届美国血液学会(ASH)年会报道了大量MDS的相关发病机制及对患者预后、指导用药意义的研究,并就不同MDS的药物治疗及造血干细胞移植等方面做了详尽报道.     

环孢素A联合治疗骨髓增生异常综合征疗效观察

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血祖/干细胞的获得性克隆性疾病.以全血细胞减少,骨髓病态造血和向白血病进展的高风险为特征.目前治疗方法较多,但缺乏有效治疗手段.本组采用环孢素A(CsA)联合治疗MDS难治性贫血(RA)患者,取得较好疗效.现将结果报道如下.     

骨髓增生异常综合征的基因和遗传学特征

骨髓增生异常综合征(MDS)是一种以造血功能受损和骨髓形态学异常为特征的临床异质性疾病.基因组学研究表明,MDS通常是由一系列影响核心基因组的多步骤的体细胞遗传过程驱动的.通过定义,重现性的MDS驱动突变引发克隆优势.此外,暴露因素如经过细胞毒性化疗或有生殖系遗传倾向可以影响疾病的发生和临床结果.文章结合第59届美国血液学会(ASH)年会报道,对有关MDS基因和遗传学特征进行介绍,以期提高MDS的诊断水平及对治疗相关性MDS发病机制和生殖系遗传倾向的认识.     

骨髓增生异常综合征发病机制及预后研究进展

骨髓增生异常综合征(MDS)是克隆性造血系统恶性肿瘤的异质集合,同时也是最常见的获得性成年人骨髓衰竭综合征。其主要特征为无效造血和易转化为急性髓系白血病。文章介绍第60届美国血液学会(ASH)年会上报道的MDS发病、预后的分子机制,以及针对目前已有的MDS疾病预后评分模型改进的最新进展。     

骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植的时机选择:第56届美国血液学会年会报道

介绍第56届美国血液学会(ASH)年会关于骨髓增生异常综合征(MDS)和再生障碍性贫血(AA)患者进行异基因造血干细胞移植的时机选择的报道.同种异体造血干细胞移植(HSCT)治疗MDS是疾病治愈的有效途径,但病死率也很高.对于低危和中危-Ⅰ MDS患者,应尽量延后HSCT的应用时间.但是对中危-Ⅱ和高危MDS患者,在确诊后应尽快进行HSCT,其生存期明显优于延后HSCT的患者.HSCT前的预处理方案可以选择阿扎胞苷、白血病形式的诱导化疗或联合以上2种治疗.HSCT已被证实可以治愈重型AA,但新诊断的患者中HLA相合的同胞供者仅占1/4.总之,HLA匹配的相关和无关供者HSCT会成为大多数高危MDS和初发重型AA的治疗选择.     

骨髓增生异常综合征非细胞毒治疗现状

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组并不少见的异质性多能造血干细胞克隆性疾病,主要特点为骨髓造血细胞分化成熟障碍、无效造血、正常造血功能减退,常伴血细胞机能异常,有向白血病转化的倾向.MDS的治疗,大致可分为二大类,即:细胞毒(cytotoxic)治疗与非细胞毒(non-cytotoxic)治疗.     

骨髓增生异常综合征的诊治进展

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干/祖细胞的获得性克隆性疾病,以无效造血和易转化为急性白血病为特点.第58届美国血液学会(ASH)年会在MDS的临床研究方面,共涉及"慢性粒-单核细胞白血病(CMML)和MDS的生物学治疗"高危MDS的临床研究"低危MDS的临床研究"MDS的诊断和易感特征"MDS相关细胞学突变对预后的影响"等方面,文章结合会议内容对MDS的诊治进展作一介绍.     

骨髓增生异常综合征58例临床分析

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一种源于多能造血干细胞的恶性克隆性疾病,现将我院1994年6月-2000年4月收治的58例MDS分析报道如下.     

髓源性抑制细胞在骨髓增生异常综合征中的研究进展

骨髓增生异常综合征(MDS)以造血细胞发育异常和无效造血为特征,骨髓造血微环境内髓源性抑制细胞(MDSC)的异常扩增和激活可能是重要原因。MDSC细胞扩增与激活导致自然杀伤细胞、CD8+T细胞功能低下与耗竭,并募集炎症细胞及因子,导致MDS患者遗传异常的进一步积累,致使MDS疾病进展。肿瘤环境炎症因子的积累诱导程序性死亡受体1(PD-1)在造血干、祖细胞上的表达和MDSC细胞程序性死亡受体配体1(PD-L1)过表达,PD-1/PD-L1的相互作用导致MDS造血祖细胞的凋亡和无效造血。靶向MDSC的试验及临床研究证实,纠正或逆转MDS免疫失调的骨髓微环境是恢复有效造血功能的治疗策略。     

再生障碍性贫血和克隆演变:种系和体细胞遗传学

对于骨髓衰竭(BMF)的患者,克隆演变为骨髓增生异常综合征(MDS)或急性髓系白血病(AML)仍然是一个严重的并发症.明确演变为MDS或者AML的危险因素可以为个体化治疗方案提供信息,并确定早期或前期进行造血干细胞移植可能受益的患者.目前,临床实验室可以进行二代DNA测序,研究集中在种系和体细胞突变对BMF患者诊断和监测的应用.大多数种系遗传性BMF疾病具有高倾向MDS或AML转化的特征.近来BMF的体细胞突变研究发现高频的克隆性造血干细胞具有获得性基因突变,这些基因与MDS或AML相关.文章就第58届美国血液学会(ASH)年会中对于BMF患者进展为克隆性疾病的种系和体细胞突变的评价以及临床基因检测的挑战进行介绍.     

单细胞测序在血液系统疾病中的应用进展

近年来,单细胞测序技术在医学领域中的应用呈现井喷式增长.2017年第59届美国血液学会(ASH)年会报道了多项与血液系统疾病相关的单细胞测序研究结果,包括造血干细胞(HSC)、急性白血病(AL)、成熟淋巴瘤和骨髓纤维化(MF)等的基础与临床研究,主要涉及基因组学、甲基化组学和转录组学等研究领域.文章结合ASH年会报道对单细胞测序在血液系统疾病中的应用进展进行概述.     

多发性骨髓瘤生物靶向治疗研究进展

多发性骨髓瘤(MM)作为血液系统第2位高发的恶性肿瘤,目前仍无法治愈.随着多种新药的不断问世,MM的治疗模式发生了重大变革,缓解率和缓解深度也得到了很大改善,治疗效果明显提高.第59届美国血液学会(ASH)年会上,多项MM的生物靶向治疗研究结果得到了更新,尤其是多种新药的联合应用和细胞生物治疗等研究结果引人注目,文章结合会议报道对MM的生物靶向治疗研究新进展进行介绍.     

低危骨髓增生异常综合征的治疗策略

低危骨髓增生异常综合征（MDS）是指国际预后积分系统修订版（IPSS．R）评分≤3．5分的MDS,支持治疗仍是主要的治疗手段。对于染色体5q缺失[del（5q）]MDS患者,如果内源性促红细胞生成素（EPO）水平〈500U／L（最好〈200U／L）,红系造血刺激剂（ESA）仍是最佳选择。对应用EPO无效或脱离输血后复发的患者,可以选择免疫抑制剂、转化生长因子抑制剂和来那度胺。del（5q）患者可以从来那度胺长期受益。血小板减少造成严重出血的情况较少,血小板生成素受体类似物可以减少出血,提高血小板数,可用于骨髓原始细胞比例〈0．05的患者。治疗失败或有进展为高危MDS和急性髓系白血病风险者,可能需要造血干细胞移植治疗。文章结合第59届美国血液学会（ASH）年会报道,介绍有关低危MDS的治疗策略。     

血液系统恶性肿瘤研究进展

美国血液学会(ASH)年会是全球最具影响力的血液学会议,会议报道的研究成果体现了当今血液病从基础研究到临床实践,从诊断到治疗的最新进展.第59届ASH年会内容涵盖了从急性髓系白血病标准治疗的改进到侵袭性B细胞淋巴瘤的治疗策略,从骨髓增生异常综合征的治疗前景到生物学特性对惰性淋巴瘤治疗决策的影响,从慢性淋巴细胞白血病的个体化治疗到获得性/遗传性骨髓衰竭的研究等课题.中国学者近年来也取得了出色的研究成果,获得了国际同行的好评.     

异基因造血干细胞移植相关研究进展

近年来移植技术的不断改进使异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的适应证不断扩展,单倍型供者数量的增加使人类白细胞抗体阳性患者的处理备受关注,解决allo-HSCT患者的复发问题仍是国内外学者研究的热点.文章结合第59届美国血液学会(ASH)年会的报道,对allo-HSCT的相关研究进展进行综述.     

骨髓增生异常综合征患者阿扎胞苷治疗后基因突变和克隆演变

第58届美国血液学会年会中与血液疾病克隆演变相关的报道非常多,文章总结骨髓增生异常综合征(MDS)患者阿扎胞苷(AZA)治疗过程中基因突变改变和克隆组成演变相关的报道,探索MDS中克隆演变与治疗反应和临床进程之间的关系,为临床治疗决策提供相应的参考.     

组蛋白去乙酰化酶抑制剂在血液系统肿瘤治疗中的研究进展

组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂是近年来研发的一种新型抗肿瘤药物,它的出现为恶性肿瘤、寄生虫病以及部分炎症性疾病的治疗提供了新的选择。而在恶性血液病的治疗方面,HDAC抑制剂（HDACi）无论单药还是与其他药物联合都有较可观的前景。就第58届美国血液学会（ASH）年会中关于HDACi在血液病治疗中的研究进展进行报道。