骨髓增生异常综合征伴单系病态造血 66例临床特征分析

目的对照评价骨髓增生异常综合征伴单系病态造血(myelodysplastic syndromes with single lineage dysplasia,MDS?SLD)和难治性血细胞减少伴单系病态造血( refractory cytopenia with unilineage dysplasia,RCUD)的临床特征。方法收集 2012年至 2017年于苏州弘慈血液病医院及张家港市第一人民医院就诊的 MDS?SLD和 RCUD病人病例资料,分析外周血象、骨髓病态造血、染色体异常、预后分组及随访结果。结果共 66例 MDS?SLD,58例符合 RCUD分型,另 8例无法按照 RCUD分型。所有病人外周血均未见原始细胞。 MDS?SLD和 RCUD外周血单系减少分别为 27例、 25例,两系减少 39例、 33例。分别有 20例、 18例合并染色体异常,以预后良好及中等为主。 IPSS预后分组中, MDS?SLD仅有 1例为较高危组, RCUD均属较低危。国际预后积分系统( IPSS?R)预后分组中,两组病人均仅有 1例为较高危组。 6例病人随访期内出现疾病进展,其中 1例转为急性髓系白血病( AML)。 MDS?SLD与 RCUD间染色体异常比例、 IPSS及 IPSS?R预后分组各组间差异无统计学意义(均 P＞0.05)。结论 MDS?SLD和 RCUD病人外周血表现为单系或两系减少均常见,但部分病例血细胞减少与骨髓病态造血不完全一致,按照 RCUD标准无法分组,但能够符合修订后的 MDS?SLD标准。 MDS?SLD和 RCUD临床特征、预后类似, RCUD和无法按照 RCUD分类的单系病态造血或单系/两系血细胞减少的 MDS可以归为 MDS?SLD。     

替雷利珠单抗桥接脐血移植治疗复发难治急性髓系白血病1例并文献复习

目的探讨替雷利珠单抗联合脐血移植在复发难治急性髓系白血病(AML)中的效果。方法回顾性分析2021年11月苏州大学附属第一医院收治的1例复发难治AML患者再诱导治疗失败后使用替雷利珠单抗桥接脐血移植的诊治过程。结果患者, 男性, 59岁, 诊断为复发难治AML。初始予地西他滨+维奈克拉方案诱导化疗后达完全缓解, 后予地西他滨+中剂量阿糖胞苷、中剂量阿糖胞苷+伊达比星等方案巩固治疗。16个月后疾病复发, 先后予克拉屈滨+阿扎胞苷+维奈克拉联合化疗和高三尖杉酯碱+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子方案再诱导化疗均未缓解, 之后使用替雷利珠单抗治疗, 肿瘤负荷明显降低, 桥接脐血移植后获得完全缓解。移植后给予阿扎胞苷维持治疗。随访9个月, 患者持续缓解, 无严重移植相关并发症。结论替雷利珠单抗联合脐血移植挽救性治疗复发难治AML具有潜在应用价值。     

自体造血干细胞移植治疗老年多发性骨髓瘤的单中心回顾性分析

目的分析65岁以上老年多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植治疗疗效和安全性。方法回顾性分析了自2020年3月1日至2022年10月31日在苏州弘慈血液病医院诊断并接受自体干细胞移植的28例65岁以上多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。接受移植的老年患者在移植前均进行了重要脏器功能评估。结果 28例患者接受移植时中位年龄67(66～72)岁, 中位采集造血干细胞CD34+细胞数为2.985×106/kg(2.036～9.5×106/kg), 中位采集天数2(1～3)d;造血干细胞回输后中性粒细胞植入中位时间10(9～14)d, 血小板植入中位时间11(10～29)d。中位随访时间25个月, 中位无进展生存时间未达到, 1年无进展生存期(PFS)率89.3%, 2年PFS率76.3%(其中2例行挽救性自体造血干细胞移植患者PFS起点设定为移植前再诱导治疗), 中位总生存时间未达到, 1年总生存期(OS)率100.0%, 2年OS率90.5%。结论对于经过评估筛选的65岁以上的老年多发性骨髓瘤患者, 自体造血干细胞移植是安全有效的治疗方案。     

伊沙佐米全口服方案治疗复发难治多发性骨髓瘤的疗效分析

观察伊沙佐米为主的全口服方案居家治疗多药耐药的复发/难治多发性骨髓瘤(MM)的疗效及安全性。回顾分析2018年8月至2020年1月于苏州大学附属第一医院就诊并接受伊沙佐米为主的全口服方案化疗的复发/难治MM患者38例, 观察治疗后的疗效及不良反应。在多药耐药的复发难治MM患者中, 伊沙佐米联合全口服方案的总体反应率(ORR)为36.8%, 其中非常好的部分缓解(VGPR)以上23.7%, 完全缓解(CR)5.3%。伊沙佐米联合来那度胺及地塞米松(IRD)方案组ORR为41.7%。所有患者的中位无进展生存(PFS)为 5个月, 中位总生存(OS)期为 7.5个月。伊沙佐米联合全口服方案二线治疗有效缓解率为50%, 三线治疗有效缓解率为40%;四线及以上有效缓解率仅为12.5%。硼替佐米耐药组的有效缓解率达29.0%, 来那度胺耐药组的有效率较高38.0%, 而双重耐药组的缓解率仍达到了21.4%。伊沙佐米治疗中发生3～4级血液学不良反应的发生率为21%(8例), 主要血液学毒性为血小板及白细胞计数降低, 非血液学不良反应主要为乏力和腹泻。在多药耐药复发/难治MM患者治疗上, 以伊沙佐米为...     

造血干细胞移植患者营养指标与移植早期临床结局的关系

目的 探讨造血干细胞移植患者营养指标与移植早期临床结局的关系,为患者实施营养支持及改善预后提供依据.方法 选择183例进行异基因造血干细胞移植的血液病患者,在预处理前、移植前、移植后14天、移植后28天,从膳食调查、血液生化指标、人体成分分析3个方面,采用营养风险筛查2002(NRS2002)量表及患者主观整体营养状况...     

细胞间隙连接在多发性骨髓瘤SP细胞生物学行为中的作用

目的 观察不同来源间充质干细胞(MSCs)中由连接蛋白43(Cx43)组成的细胞间隙连接(GJIC)及其介导的信号对多发性骨髓瘤(MM)侧群细胞(SP细胞)生物学行为的影响,并探讨其可能机制。方法 分离培养不同来源的间充质干细胞(MSCs);应用流式细胞术分选MM细胞株RPMI 8266的SP细胞;采用RT-PCR技术及蛋白印迹(Western blot)法检测不同来源MSCs、RPMI 8266、SP细胞中Cx43基因及蛋白水平表达;直接共培养观察不同来源MSCs对SP细胞周期、Cx43蛋白表达、体外集落形成能力、干细胞相关基因表达、细胞因子分泌和耐药的变化以及加入连接通道抑制剂18α甘草次酸(α-GA)后的影响。结果 MM-MSCs与ND-MSCs形态及表型无明显区别,与RPMI 8266细胞均表达较高水平的Cx43;与MM-MSCs共培养可使更多SP细胞进入G0期(P＜0.001),SP细胞的c-myc、KIF4和SOX2基因表达显著上调,而Oct-4基因表达下调,加入α-GA后,c-myc、KIF4和SOX2均有不同程度下调,但无显著性差别;使Cx43表达上调,分别为(31.00±2)%和(39.00±2)%;使体外集落形成能力上调,加入α-GA可部分抑制该作用;RPMI 8266存在少量c-myc、KIF4、SOX2和Oct-4基因表达,SP细胞亚群中该类基因明显上调,MM-MSCs分泌高水平的白介素(IL)-6,与SP细胞共培养后,其上清液中IL-6、IL-10及TGF-β表达上调(P=0.0072,P=0.037);bFGF和IL-17则无明显变化。加入α-GA后,上清液中IL-6、IL-10和TGF-β水平降低;MM细胞对硼替佐米诱导的凋亡敏感,但SP细胞敏感性较差,与MM-MSCs共培养显著减少硼替佐米介导的细胞凋亡,加入α-GA可部分恢复MM细胞对硼替佐米的敏感性。结论 MM-MSCs与多发性骨髓瘤SP细胞上调Cx43蛋白表达,形成更多GJIC,并通过改变MSCs细胞因子分泌谱,促进SP细胞增殖和耐药,可能是最终导致MM复发的原因之一。     

VRD方案序贯自体造血干细胞移植治疗新诊断多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性研究

目的探讨70岁及以下初诊多发性骨髓瘤(MM)患者接受VRD方案(硼替佐米、来那度胺联合地塞米松)诱导治疗后自体造血干细胞采集率和行序贯自体造血干细胞移植术的疗效及安全性。方法回顾性病例系列研究。收集2018年8月1日至2020年6月30日在苏州大学附属第一医院和苏州弘慈血液病医院诊治的123例适合行VRD方案序贯自体造血干细胞移植的初诊MM患者的临床资料, 回顾性分析其临床特征、诱导治疗后效果、动员自体干细胞方案、自体造血干细胞采集率, 以及自体造血干细胞移植的副作用和疗效。结果 123例患者中男性67例, 中位年龄为56岁(范围31～70岁), IgG、IgA、IgD、轻链型分别占47.2%(58例)、23.6%(29例)、3.2%(4例)、26.0%(32例);肾功能不全(肌酐清除率<40 ml/min)占25.2%(31例);修订的国际分期体系(R-ISS分期)Ⅲ期者占18.2%(22/121)。123例患者经过诱导治疗后部分缓解及以上率为82.1%(101例), 非常好的部分缓解(VGPR)及以上率为75.6%(93例), 完全缓解+严格意义的完全缓解率为45.5%(56...