干细胞制品临床前药效学及安全评价研究概况

Back 等[1]1968年报道骨髓移植治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷症以来，细胞制品作为一种很有价值的资源一直用于治疗多种疾病。由于干细胞具备自身更新和分化的能力，其衍变而来的临床用生物制品可能具有与其本身不同的生物学特征，故干细胞制品是一种不同于基础细胞的生物制品。目前，对此类干细胞制品的生物学特性及临床应用价值仍处于研究探索阶段，但对不同类别的干细胞制品的研究探索程度不同，例如，间充质干细胞（mesenchymal stem/stromal cells，MSCs）/基质干细胞、造血干细胞等已有大量临床前研究和临床使用的报道[2-4]，而人胚胎干细胞（ human embryonic stem cells ， hESCs ）或诱导性多功能干细胞（induced pluripent stem cells，iPSCs）目前还缺乏足够的临床前资料，尚未进入临床使用。虽然许多临床观察结果令人鼓舞，而且新的治疗领域不断扩展，但干细胞的临床应用仍存在一定的安全风险。本文结合近年来干细胞的临床前研究，对干细胞制品的治疗效果和安全风险等进行综述。     

FDA批准首个治疗午夜醒后难以入眠的安眠药物Intermezzo

2011年11月23日美国食品药品管理局(FDA)批准酒石酸唑吡坦舌下片(商品名Intermezzo)用于治疗半夜醒后难以再入眠的失眠病征。该药是FDA批准的首个用于治疗此种适应症的药物。Intermezzo仅应用于半夜醒后至少还有4h睡眠时间的人群。一旦饮酒或使用其他辅助睡眠药物,不应服用该药。     

化学药品和生物制品标签中34例典型问题案例探讨

本文从当前药品注册申报的数百份化学药品和生物制品标签样稿中,收集了34份违反法规要求或不规范的典型案例,逐一讨论各个案例存在的问题并指出其错误;希望有助于药品标签的撰写,提高标签质量。     

中国与日本对国际多中心临床试验监管的比较

国际多中心临床试验与国内临床试验有所区别,是跨越各种各样的地区和民族进行的临床试验,因此在试验的管理、设计及评价时,应考虑多种因素的影响。不同国家的药品监管当局的规定和要求等有所不同。本文主要介绍日本对于国际多中心临床试验的基本要求,并与我国目前的相关监管进行比较。     

从技术审评角度对中国药品说明书存在问题的思考

药品说明书的信息直接关系到安全、合理使用药品。药品说明书指导医生开具处方和患者用药,其是具有法律效力的文本。药品说明书信息的重要性日益受到重视。因此,药品说明书的规范化已经成为我国药品管理的现实要求。本文从说明书技术审评的角度,通过对中国化学药品和生物制品说明书的调查以及存在问题的分析,为进一步完善药品说明书提供启发和借鉴。     

FDA与EMA关于化学药申请Ⅰ期临床试验相关药学质量文件要求简介

FDA与EMA先后颁布了关于临床试验申请申报资料技术要求的指导原则,本文主要介绍其中关于新药Ⅰ期临床试验申请药学研究技术要求的相关内容,期望能对相关工作提供参考和借鉴,以加速我国创新药进入临床试验的时间.     

从脾气虚证探讨证候类中药新药临床试验的设想

证候类中药新药的临床试验是中医药研究的一大特色,迄今为止,该类临床试验未能获得实施。本文以脾气虚证作为研究例证,讨论中医证候与西医疾病在人体上存在怎样的关系,如何才能更好地设计好该类试验。为此本文提出了设想,期待这类中药新药研发获得成功。     

药品注册生物等效性试验中常见问题分析

 文中对目前药品注册申请中生物等效性试验方面常见的问题进行了分析讨论,重点讨论了试验设计、参比制剂选择、试验样品制备及检验、生物样本测定方法等方面的常见问题,并对试验样品的提供与保存、餐后生物等效性试验、生物等效判定标准等需要进一步关注的问题进行讨论,提出了相关建议。     

申报注册药品说明书样稿[药理毒理]部分问题案例讨论

药品说明书中[药理毒理]项是揭示药品对机体(特别是人体)作用的基本规律,包括剂量(浓度)-效应关系、时间-效应关系以及作用机制等,是说明书的重要内容。作者根据我国及美国相关指导原则要求,从当前药品注册申报的数百份说明书样稿中,收集了17个[药理毒理]部分不符合法规要求和违背专业知识的典型案例,进行了逐一讨论,分析存在的问题,供药品说明书的起草者、使用者和监管者借鉴,希望有助于药品说明书质量的提高。