Bcl-2抑制剂维奈克拉联合用药治疗IDH1/2突变阳性急性髓系白血病的疗效及安全性分析北大核心CSCD

异柠檬酸脱氢酶(IDH1/2)突变是成人急性髓系白血病(AML)中常见的基因突变,IDH1及IDH2基因在成人AML中的突变率分别为5.5%~10.4%及8.6%~17.7%[1]。伴有IDH1和IDH2的患者常预后不良[2],在国内对特异的靶向药物IDH1抑制剂ivosidenib和IDH2抑制剂enasidenib可及性不高的情况下,我们采用Bcl-2抑制剂维奈克拉(VEN)治疗30例伴IDH1/2基因突变的AML患者,观察其疗效及不良反应,现报道如下。     

维奈克拉联合多药化疗治疗复发难治早期前体T淋巴细胞白血病15例疗效及安全性分析北大核心CSCD

目的探讨维奈克拉(Venetoclax,Ven)联合多药化疗治疗复发难治早期前体T淋巴细胞白血病(R/R ETP-ALL)患者的疗效及安全性。方法回顾性分析2018年12月至2022年2月在苏州大学附属第一医院住院治疗的15例R/R ETP-ALL患者的临床资料。再诱导治疗以Ven为基础联合多药化疗,其中8例联合去甲基化药物,4例同时联合去甲基化药物和HAAG方案,2例同时联合去甲基化药物和CAG预激方案,1例联合克拉屈滨。Ven用法为100 mg第1天,200 mg第2天,400 mg第3~28天,口服;联合唑类抗真菌药物时减量至100 mg/d。结果 15例R/R ETP-ALL患者中,男10例,女5例,中位年龄35(12~42)岁。难治4例,复发11例。用药第21天疗效:完全缓解(CR)率为60.0%(9/15),CR伴血液学不完全恢复(CRi)率为6.7%(1/15),总有效率(ORR)为66.7%。所有患者12个月总生存(OS)率为60.0%,中位OS时间为17.7个月;全部CR患者12个月无病生存(DFS)率为60.0%,中位DFS时间未达到。14例(93.3%)患者发生了3级及以上血液学不良反应,所有患者经治疗后造血功能恢复且无致死性大出血发生;无患者出现神经系统不良反应及肿瘤溶解综合征,同时无3级及以上脏器不良反应发生。结论 Ven联合多药化疗治疗R/R ETP-ALL疗效值得肯定,治疗相关不良反应可耐受。     

异基因造血干细胞移植后防治乙型肝炎病毒再激活中国专家共识(2023年版)北大核心CSCD

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗血液系统恶性疾病的主要方法,allo-HSCT数量在全球范围内逐年增长。中国是乙型肝炎病毒(HBV)的中度流行地区,流行病学数据显示,我国一般人群的乙型肝炎表面抗原(HBsAg)携带率为5%~6%^([1])。2017年至2020年,乙型肝炎在我国的年发病率为1%左右^([2])。     

应用二代流式细胞术和二代测序评估多发性骨髓瘤微小残留病比较北大核心CSCD

多发性骨髓瘤(MM)是一种以克隆性浆细胞恶性增殖为特征的疾病,发病率在血液系统恶性肿瘤中排名第二位,目前仍无法治愈[1]。近年来,随着免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、CD38单抗等新药及自体造血干细胞移植(ASCT)技术的应用,MM的完全缓解(CR)率不断提高,但几乎所有病例仍会复发[2,3,4,5]。2016年,国际骨髓瘤工作组(IMWG)将微小残留病(MRD)列入疗效评估[6]。MRD是治疗后或治疗期间持续存在少数恶性细胞的状态,被认为是复发的根源,故亟需更敏感的检测技术评估深层缓解程度。目前MRD检测技术主要包括二代流式细胞术(NGF)、二代测序(NGS)、等位基因特异性寡核苷酸聚合酶链反应技术(ASO-PCR)、体液活检及影像学技术等。这些技术各有其优点和局限性,尚无统一的检测方法与评价标准。     

异基因造血干细胞移植后腺病毒感染26例诊治分析北大核心CSCD

目的分析异基因造血干细胞移植后腺病毒感染患者的临床特征及预后。方法收集2018-2022年苏州大学附属第一医院移植后病房收治的26例异基因造血干细胞移植后腺病毒感染患者,分析患者基本资料、临床特征、治疗和随访情况。结果26例患者中位年龄30(22,44)岁。22例(84.62%)接受亲缘单倍体造血干细胞移植,3例(11.54%)接受无关移植,1例(3.85%)接受脐血干细胞移植。25例(96.15%)预处理方案中包含ATG。腺病毒感染发生的中位时间为移植后95(44,152)d。中位外周血淋巴细胞计数为0.30(0.11,0.69)×10^(9)/L。12例(46.15%)合并急性移植物抗宿主病。24例(92.31%)在诊断时仍接受抗排异治疗。16例(61.54%)患者除腺病毒感染外,合并其他感染。8例(30.77%)为无症状感染,18例(69.23%)为腺病毒病:肺炎(38.89%)、胃肠炎(38.89%)、脑炎(33.33%)、肝炎(5.56%)、泌尿道炎症(5.56%)。年龄>30岁是发生腺病毒病的危险因素(P=0.03)。18例(69.23%)进行免疫抑制剂减撤治疗,所有患者均使用至少一种抗病毒药物,其他治疗包括大剂量丙种球蛋白及供者淋巴细胞输注。10例(38.46%)腺病毒感染好转,16例(61.54%)进展或无效。中位随访时间为30(7,237)d,22例患者死亡。全因死亡率为(88.5±7.1)%,归因死亡率为45.5%,无症状感染者与腺病毒病患者100 d生存率差异无统计学意义(37.5%对22.2%,HR=1.83,95%CI 0.66~5.04,P=0.24)。结论年龄>30岁是发生腺病毒病的危险因素,异基因造血干细胞移植后腺病毒感染患者死亡率较高。     

腹腔镜结合胆道镜技术治疗原发性肝胆管结石的临床疗效观察

目的探究腹腔镜结合胆道镜技术治疗原发性肝胆管结石的效果。方法选取自2020年3月至2022年3月到我院就诊的88例原发性肝胆管结石患者,采用奇偶分组法均分为观察组和对照组各44例。对照组行传统开腹术式,观察组行腹腔镜结合胆道镜取石术式。比较两组手术指标、术后并发症、术后应激指标及肝功能情况。结果观察组手术指标均优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组并发症少于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组术后应激指标及肝功能变化等各项指标均低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论腹腔镜结合胆道镜技术治疗原发性肝胆管结石临床应用效果较好,临床应用价值较高。     

造血干细胞移植后侵袭性真菌病中国专家共识(2023年版)北大核心CSCD

造血干细胞移植(HSCT)是治疗血液系统疾病的有效手段。侵袭性真菌病(invasive fungal disease,IFD)是HSCT后的重要并发症。近年来IFD诊断方法的改进,抗真菌药物种类的进一步丰富,真菌药敏试验及抗真菌药物浓度监测的使用,进一步优化了IFD患者的诊治策略。基于中国HSCT患者IFD的流行病学数据、HSCT人群特点、中国专家IFD诊治经验以及IFD诊治进展[1-7],中国医药教育学会真菌病专业委员会联合中华医学会血液学分会组织国内相关领域专家制定了本共识,旨在为HSCT患者IFD的防治提供合理临床路径。     

Sprague-Dawley大鼠孤独症模型的建立及行为学特点分析

目的建立孕期丙戊酸钠注射致Sprague-Dawley子代大鼠孤独症的模型,探讨模型的神经行为学特点。方法随机选择孕12.5 d SD大鼠8只,随机分组,VPA组(4只)腹腔注射丙戌酸钠(VPA)(600 mg/kg),Con组(4只)腹腔注射等量的生理盐水。分别对两组的子代大鼠进行水迷宫、旷场试验和自发运动等神经行为学检测。结果 VPA组仔鼠病死率9%、畸形率4.6%,畸形仔鼠出现尾部弯折,Con组死亡1只、无畸形。与Con组相比较,VPA组仔鼠显示低体质量(P0.05)、睁眼时间延长(P0.05)、重复行为增多,修饰行为、群集性活动减少,攻击性行为增加。仔鼠生后45 d水迷宫VPA组结果显示:到达平台潜伏期及正确穿越平台象限次数均略少于Con组,但无明显差别。旷场试验中VPA组站立次数(13.50±10.65)次、跨格子数(48.420±4.037)个均显著低于Con组(26.125±9.701,91.571±4.080)个(P0.05)。自发运动中,VPA组仔鼠表现出典型的活动过多或者活动过少的极端规律,活动过多组11只自发运动次数为(168.33±15.38)次,活动过少组5只自发运动次数为(31.85±3.66)次,与Con组自发运动次数(59.110±3.007)次比较,三组比较差异存在统计学意义(P0.05)。结论丙戊酸钠孕中期注射可以导致子代Sprague-Dawley大鼠出现典型的孤独症症状,且出现典型的自发运动过多、过少等更为复杂的孤独症症状。     

成人血液病患者新型冠状病毒疫苗接种中国专家共识(2023年版)北大核心CSCD

新型冠状病毒(以下简称"新冠病毒")仍在全球范围内蔓延,据WHO统计,截至2022年12月19日,全球累计确诊COVID-19病例超过6.49亿,死亡人数逾664万,其中我国累计确诊病例1007万,死亡3.13万(含港澳台地区,其中本土死亡5235例)[1]。2022年初,中国康复医学会血液病康复专业委员会和中华医学会血液学分会共同组织专家撰写了《成人血液病患者接种新型冠状病毒疫苗中国专家共识(2022年版)》(以下简称"2022版共识")[2],为我国血液病患者进行新冠疫苗接种提供了重要指导。2022年以来,具有更强免疫逃逸和传播力的Omicron变异株已成为全球范围内的主要流行株,同时新冠病毒相关临床与基础研究取得了多方面的进展,新冠疫苗接种的重要性、安全性和有效性得到了进一步确认。根据疫情发展和Omicron变异株致病力下降的现状,国务院联防联控机制先后发布了优化疫情防控策略的"二十条"和"新十条",表明我国疫情防控策略发生了巨大转变。为适应这一变化,使我国血液病患者更为合理有效地进行新冠疫苗接种及感染防控,现对2022版共识进行更新和修订,形成《成人血液病患者新型冠状病毒疫苗接种中国专家共识(2023年版)》,供同行参考。     

铁死亡相关通路在急性髓系白血病中的研究进展北大核心CSCD

铁死亡作为一种区别于细胞凋亡、自噬、坏死等的新型调节性细胞死亡方式,与癌症存在天然联系。研究显示,诱导铁死亡在多种恶性肿瘤中展现出抗癌潜力,对传统治疗有耐药性的肿瘤细胞可能因氧化还原系统高代谢而对这种死亡方式更加敏感^([1])。有证据表明,急性髓系白血病(AML)细胞系对铁死亡诱导剂erastin相较其他肿瘤细胞类型更敏感^([2-3])。