儿童横纹肌肉瘤临床治疗评估

目的分析评价横纹肌肉瘤(RMS)的临床治疗及预后。方法回顾分析2009年12月至2016年12月收治的31例RMS患儿的临床资料。结果 31例患儿中男19例、女12例,发病中位年龄42.2(7.2~109.9)个月;Ⅰ期2例,Ⅱ期6例,Ⅲ期16例,Ⅳ期7例。均采用上海儿童医学中心RS-2009方案化疗,随访至2017年5月1日。2例患儿治疗疗程中失访,1例停药复发后失访,中位随访时间39.3个月。Ⅰ期患儿均完全缓解并长期存活;Ⅱ期复发2例;Ⅲ期复发4例;Ⅳ期复发继而死亡3例,治疗无效进展死亡1例。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患儿3年无事件生存率(EFS)(61.8±12.9)%,3年总生存率(OS)100%;Ⅳ期3年EFS和OS均为(42.9±18.7)%。未放疗组3年EFS(37.7±14.2)%,正规放疗组(82.1±11.7)%。结论RS-2009方案对Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期儿童RMS疗效尚可,但对Ⅳ期尚需进一步优化;放疗可以显著提高EFS。     

儿童横纹肌肉瘤临床治疗评估#br#

目的分析评价横纹肌肉瘤(RMS)的临床治疗及预后。方法回顾分析2009年12月至2016年12月收治的31例RMS患儿的临床资料。结果 31例患儿中男19例、女12例,发病中位年龄42.2(7.2~109.9)个月;Ⅰ期2例,Ⅱ期6例,Ⅲ期16例,Ⅳ期7例。均采用上海儿童医学中心RS-2009方案化疗,随访至2017年5月1日。2例患儿治疗疗程中失访,1例停药复发后失访,中位随访时间39.3个月。Ⅰ期患儿均完全缓解并长期存活;Ⅱ期复发2例;Ⅲ期复发4例;Ⅳ期复发继而死亡3例,治疗无效进展死亡1例。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患儿3年无事件生存率(EFS)(61.8±12.9)%,3年总生存率(OS)100%;Ⅳ期3年EFS和OS均为(42.9±18.7)%。未放疗组3年EFS(37.7±14.2)%,正规放疗组(82.1±11.7)%。结论RS-2009方案对Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期儿童RMS疗效尚可,但对Ⅳ期尚需进一步优化;放疗可以显著提高EFS。     

儿童肝母细胞瘤综合治疗27例疗效探讨

目的 总结我院治疗儿童肝母细胞瘤的经验.方法 回顾性分析2000年6月至2007年1月经病理证实的27例肝母细胞瘤患儿的临床及随访资料.结果 本组按国际儿童肿瘤协会(SIOP) PRETEXT分期:Ⅰ期3例,Ⅱ期10例,Ⅲ期1 1例,Ⅳ期3例.本组采用手术联合化疗的综合治疗措施,其中Ⅰ期手术3例,Ⅱ期手术24例.治疗后获得完全缓解22例,获得部分缓解2例,疾病进展2例,于术后化疗中死亡1例.至随访结束,20例无病生存,4例死于肿瘤复发,2例死于进展.27例的5年生存率为74.1％.结论 联合术前化疗后肿瘤可完全切除的肝母细胞瘤患儿可长期生存,而化疗后手术仍无法切除或治疗后复发的患儿的预后较差.     

儿童外周原始神经外胚层肿瘤/Ewing's肉瘤16例临床分析

目的回顾性分析总结儿童外周原始神经外胚层肿瘤/尤文氏肉瘤(pPNET/Ewing's S)的临床特点、疗效及转归。方法收集我科2010年06月-2016年08月诊治的16例pPNET/Ewing'sS患儿的临床资料,并对本组患儿的临床特点、治疗反应、总体生存率进行统计学分析。结果 16例患儿中13例(81%)获得完全缓解,2例(13%)获得部分缓解,1例(6%)进展;患儿总体生存期为11.5～85个月,无事件生存率为63%,1年、3年生存率分别为94%、69%;本组病例中5例复发,其中3例(60%)手术切缘阳性,4例(80%)原发于胸壁或脊椎旁;在5例复发病例中2例病初有远处转移;7例病初伴远处转移患儿中2例复发。复发病例中4例接受二线化疗方案,其中3例仍有缓解。结论儿童pPNET/Ewing's S对放、化疗敏感;手术切缘是重要的预后影响因素;肿瘤原发于胸壁或脊椎旁预后差;远处转移不是影响预后重要因素;复发病例对化疗仍有反应。     

肾母细胞瘤复发和转移后的再手术治疗

目的 探讨肾母细胞瘤复发和转移后的再手术治疗.方法 回顾分析2000至2008年期治疗后的15例肾母细胞瘤复发和转移病例,记录其相关的病例资料及肿瘤复发的时间、复发部位、肿瘤复发后的手术治疗方案,并统计再治疗后的随访结果.结果 肿瘤复发和转移时间3个月～5年(中位时间7个月).病理类型FH 13例,UH 2例,NWTSG分期Ⅱ期4例,Ⅲ期5例,Ⅳ期3例,另有3例资料不完整.5例有术前或术中肿瘤破溃史(33%),有6例术后未按照规范化治疗(40%).9例复发肿瘤行再次手术,术式为单纯肿瘤切除,术后再行化疗和放疗,再次手术后1年总体生存率为67.7%,2年总体生存率为57.1%,2年无瘤生存率42.9%,生存时间较非手术病例明显延长(P<0.05).结论 肿瘤破溃与不规范治疗是肾母细胞瘤复发的重要因素.对复发肿瘤行积极的手术切除具有重要意义,结合综合治疗有助于提高复发肿瘤治愈率.     

13例小儿横纹肌肉瘤疗效分析

目的：分析小儿横纹肌肉瘤疗效,特别是大剂量化疗的效果。方法：对该院1998年1月至2005年10月收治的13例横纹肌肉瘤患儿临床资料进行分析。男8例,女5例;年龄7个月至12岁;依据美国横纹肌肉瘤研究组(IRS)的分期标准 Ⅰ期2例、Ⅱ期2例、Ⅲ期3例、Ⅳ期6例。所有患儿均经病理活检确诊,其中胚胎型12例,腺泡型1例。1例手术,1例手术加放疗,1例手术加化疗,10例手术加放疗及化疗。2002年前的病例化疗以VDCA、VAC和VadrC为主;2002年后采取了美国COG治疗横纹肌肉瘤的化疗方案,Ⅲ期采取CDV+IE方案治疗,Ⅳ期采用CT+VAC或CT+VAC+VCT方案治疗。结果：10例接受手术加放疗及化疗联合治疗的患儿2年生存率为60%,另外3例没有接受联合治疗的患儿全部死亡。2002年后患儿生存率（60%,3/5）高于2002年前生存率（37.5%,3/8）。患儿2年生存率2002年前为37.5%(3/8),2002年后为60%（3/5）,平均为46.2%(6/13)。结论：儿童横纹肌肉瘤病理类型以胚胎型为主,恶性程度高。晚期病例采取手术联合放、化疗,特别是大剂量化疗可取得较好疗效。     

儿童伯基特淋巴瘤62例临床特征及预后分析北大核心CSCD

目的分析儿童伯基特淋巴瘤(Burkitt’s lymphoma,BL)的临床特点、化疗疗效,以及利妥昔单抗治疗对BL患儿预后的影响。方法回顾性收集62例BL患儿的临床资料,对BL患儿的临床特点、疗效及预后相关因素进行分析,采用Cox回归分析BL患儿预后不良的相关因素。根据是否应用利妥昔单抗治疗将晚期(Ⅲ/Ⅳ期)BL患儿分为化疗联合利妥昔单抗组和单纯化疗组,比较两组预后情况。结果62例患儿发病时中位年龄5(范围1~14)岁,男58例(94%),女4例(6%)。原发部位为腹腔者41例(66%),头颈部者16例(26%)。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期患儿分别为1例(2%)、8例(13%)、33例(53%)、20例(32%)。中位随访时间29个月,进展/复发患儿15例(24%),3年总生存率、无事件生存率分别为82.8%±5.2%、77.3%±5.8%。Ⅲ/Ⅳ期患儿中,化疗联合利妥昔单抗组(n=16)与单纯化疗组(n=30)3年总生存率分别为93.3%±6.4%、65.6%±9.9%,差异有统计学意义(P=0.042);3年无事件生存率分别为86.2%±9.1%、61.8%±10.1%,差异无统计学意义(P>0.05)。Cox回归分析结果显示:中枢神经系统侵犯、乳酸脱氢酶水平>1000 U/L、早期未完全缓解为BL患儿预后不良的相关因素(P<0.05)。结论化疗联合利妥昔单抗治疗能改善Ⅲ、Ⅳ期BL患儿预后;中枢神经系统侵犯、乳酸脱氢酶水平升高、早期未完全缓解可能提示BL患儿预后不良。     

35例儿童肾恶性横纹肌样瘤临床及预后特征

目的分析儿童肾恶性横纹肌样瘤(MRTK)的临床特征、治疗策略及预后情况。方法回顾性分析2007年1月-2017年10月我院诊治的35例MRTK患儿临床信息并进行随访。结果 35例MRTK患儿中男21例、女14例,中位发病年龄11(2～122)个月。肉眼血尿(20例)为主要原发症状,其次为初诊或治疗过程中发生肿瘤破裂11例。28例患儿肿瘤组织进行INI1免疫组化检测,阴性26例,弱阳性2例。根据美国肾母细胞瘤研究协作组(NWTS)分期标准:Ⅰ期、Ⅱ期肿瘤各为2例,Ⅲ期17例,Ⅳ期13例,V期1例;在13例Ⅳ期肿瘤患儿中,最常见的转移部位为肺(8例)。MRTK患儿采取以手术、化疗及放疗为主的综合性治疗模式。22例行一期肿瘤切除术;9例予以诱导化疗后均未见瘤灶缩小,行延期肿瘤切除术;3例因肿瘤侵犯严重仅行活检手术;另1例V期患儿因肿瘤累及椎管内,仅行椎管内减瘤姑息术。术后24例行化疗,4例进行原发部位的放疗。本组35例患儿中,4例存活、27例死亡、4例失访,1年总体生存率仅为12.9%,27例死亡患儿均为肿瘤快速的复发进展所致。结论 MRTK易发生于婴幼儿及小年龄儿童,临床症状以肉眼血尿最常见,易发生肿瘤破裂。远处转移常见于肺、脑、肝等部位,治疗上采取手术、化疗及放疗为主的综合性治疗模式,但对化疗不敏感,易发生肿瘤的快速复发而死亡,预后极差。     

Ⅱa期儿童霍奇金淋巴瘤10例放疗疗效分析

目的评价放化疗对Ⅱa期儿童霍奇金病单纯化疗后复发的治疗效果。方法 2000至2008年,10例Ⅱa期霍奇金病患儿接受了单纯化疗后局部复发,复发平均时间为13个月(9～24个月),其中男8例,女2例;肿瘤位于头颈部7例,盆腔3例。10例患儿化疗前淋巴结均为多发成串,肿瘤最大径>3 cm,且融合成团或淋巴结位于3个以上解剖区域。10例患儿均接受局部累积野的放疗和再次化疗。结果 5年生存率为82%,有2例患儿出现远处转移而死亡,接受局部累积野放疗后未再出现复发。结论Ⅱa期儿童霍奇金病肿瘤原发淋巴结>3 cm且融合成团,或淋巴结位于3个以上解剖区域,加用放疗可能增加局部控制率,是否能提高生存率,有待进一步的随机对照研究。     

Ⅲ、Ⅳ期肾母细胞瘤综合治疗15年经验

目的总结近15年来对Ⅲ、Ⅳ期。肾母细胞瘤患儿的多模式综合治疗经验。方法1995年5月至2010年12月浙江大学医学院附属儿童医院共对26例单侧Ⅲ、Ⅳ期肾母细胞瘤患儿采用多模式的综合治疗。诊断标准：肾门、主动脉旁淋巴结转移;弥漫性腹腔播散或术时散落;腹膜有肿瘤种植;镜检或肉眼有肿瘤残留;局部浸润至重要脏器;肿瘤远处转移。全部病例按年限和治疗方式分为两组：①术前单纯介入治疗组（TACE组）11例,为1995年至2002年收治病例,采用术前肾动脉化疗栓塞（TACE）,1周后手术切除瘤肾,术后化疗或加放疗的综合治疗;②术前介入治疗加短期全身化疗组（T＋S组）15例,为2003年至2010年收治病例,采用术前TACE加2～3周静脉化疗,然后手术切除瘤肾,术后化疗或加放疗的综合治疗。TACE采用吡柔比星40mg／m。,长春地辛3mg／m2,超液碘油5～10mL。术前短期静脉化疗采用长春地辛3mg／（m2·周）,共2次;放线菌素D10we／（kg·d）,共5次。术后化疗和放疗按照北京儿童医院肾母细胞瘤治疗方案。TACE组与T＋s组分别有3例和9例接受术后放疗。结果两组患儿术后分期为：TACE组Ⅲ期10例,Ⅳ期1例;T＋S组Ⅲ期11例,Ⅳ期4例。两组各有弥漫问变型2例。两组肿瘤完整切除率分别为63．6％（7／11）和80．0％（12／15）,P=0．407。随访至2010年12月,两组平均随访时间分别为118（102—186）个月和43．5（1～92）个月,无瘤生存率分别为72．7％和100．0％,Kaplan-Meier生存分析显示两组差异有统计学意义（P=0．040）。结论本研究表明,术前动脉栓塞化疗加短期静脉化疗,手术切除瘤肾,术后继续化疗和放疗的多模式综合治疗是对Ⅲ、Ⅳ期肾母细胞瘤患儿的合理治疗方案。     

高危头颈部横纹肌肉瘤临床特征及预后分析

目的研究高危头颈部横纹肌肉瘤(RMS)的高危因素与诊疗及预后的相关性。方法根据美国儿童肿瘤组织(COG)、中国抗癌协会小儿血液肿瘤学组儿童横纹肌肉瘤协作组(CCCG-RMS)制定的危险度分组,筛选原发于头颈部的高危儿童横纹肌肉瘤为研究对象。采用穿刺病理/手术+化疗+放疗等综合治疗,分析原发部位、年龄、病理分型、转移等因素与诊疗策略、预后的相关性。结果入组患儿29例。其中男17例(58.6%),女12例(41.4%);原发部位:眼眶区占位7例(24.1%),脑膜旁占位22例(75.9%);临床分期:Ⅲ期2例(6.9%),Ⅳ期27例(93.1%)。随访至2018年12月31日,死亡14例,存活15例,无病生存10例,总生存率为48.3%(15/29例),无病生存率为34.5%(10/29例)。Kaplan-Merier曲线分析提示总生存时间(76.0±12.0)个月,95%可信区间(CI):53.5~93.2个月;无事件生存时间(62.5±10.6)个月,95%CI:47.0~83.9个月。结论高危组头颈部RMS患儿预后相对较差,中枢神经侵犯是重要的致死因素,密切随访及防治中枢神经系统侵犯是提高RMS预后的主要任务。     

CLEAR CELL SARCOMA KIDNEY: Clinical Features and Outcome

Clear cell sarcoma of kidney (CCSK) is a rare, highly malignant tumor. The clinical features and treatment outcome of 12 patients with CCSK are reported. From 1982 through December 1996, 12 cases of CCSK were seen at the Regional Cancer Centre, Trivandrum, India. Patients were staged according to NWTS III recommendation. They were treated with chemotherapy containing vincristine, actinomycin, and Adriamycin and radiotherapy. The survival curve was calculated by the Kaplan-Meier method. Mass and pain in the abdomen were the presenting symptoms. Male/female ratio was 3:1. Six had stage I, 4 had stage II, and 2 had stage III disease. Of the 12, 10 were evaluable, 6 are alive, and 3 recurred in 9 evaluable. Six patients are alive free of disease 10 to 108 months after diagnosis. The overall survival and disease-free survival of the 10 patients are 64 and 56%. It would appear that combined modality treatment can cure two thirds of children with CCSK. Effective treatment needs to be developed for children who fail after first line treatment.     

儿童复发性肾母细胞瘤临床特点和治疗经验

目的 探讨儿童复发性肾母细胞瘤临床特点和治疗经验.方法 回顾性研究2003年1月-2011年4月收治的17例儿童复发性肾母细胞瘤临床资料.其中9例采用手术联合术前术后化疗、放疗治疗方法.采用SPSS 17.0软件进行统计学处理,运用Kaplan-Meier曲线进行生存率分析.结果 本组病例按美国肾母细胞瘤研究组织(MWTSG)临床分期分为Ⅰ期4例、Ⅱ期8例、Ⅲ期3例、Ⅳ期1例、V期1例.原发瘤与复发瘤病理类型一致,其中预后良好型12例,预后不良型5例.全组有9例共接受12次再次手术,其中根治性切除1次,肿瘤单纯切除11次,术后化疗9例,放疗3例.再次手术组1 a累积生存率高于未再次手术组,差异有统计学意义(P＜0.05).结论 尽管肾母细胞瘤可能反复复发,但病理类型仍然与原发瘤保持一致.治疗策略在于尽可能完整切除复发瘤和转移瘤,同时联合术前术后化疗、放疗可以提高患者生存率.     

畸胎瘤样肾母细胞瘤治疗体会及文献回顾

目的 探讨儿童畸胎瘤样肾母细胞瘤临床诊断和治疗方法,提高临床对该病的认识.方法 回顾我院2007年至2016年间诊治的4例儿童畸胎瘤样肾母细胞瘤,男2例,女2例,年龄2～40个月,平均年龄21个月;原发灶:右肾3例,左肾1例;根据COG分期为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期(肺及骨髓)各1例,分析其临床表现、诊断及治疗方法.结果 4例患儿均行肾脏肿瘤根治性切除术,其中Ⅲ、Ⅳ期患儿术前行化疗再行根治术;3例术后辅以化疗,术后复发1例(化疗不敏感);3例早中期患儿预后可(2例随访时间超9年,1例随访3年),1例Ⅳ患儿再次手术后化疗加放疗中.结论 儿童畸胎瘤样肾母细胞瘤是肾母细胞瘤的罕见病理类型,临床症状通常难与经典肾母细胞瘤鉴别,主要依靠术前影像学及病理诊断,患侧肾脏肿瘤根治性切除术为主要治疗手段,早中期TWT患儿预后良好,至于保肾肿瘤切除术在该类型肾母细胞瘤的应用,暂未见文献报道,本组病例数较少,也未涉及.对于晚期TWT患儿,可能因为其独特的病理特征,其预后可能比经典肾母细胞瘤更差.     

基于美国儿童肿瘤学组方案治疗68例神经母细胞瘤的中长期随访结局

目的基于美国儿童肿瘤学组(COG)危险度分级的化疗方案,探讨神经母细胞瘤(NB)患儿诊断年龄与预后的相关性。方法以2007年1月至2013年3月复旦大学附属儿科医院外科诊断为NB的连续病例为研究对象,划分低危、中危和高危,分析不同INSS分期NB患儿的5年总体生存率和5年无事件生存率(EFS),并对诊断年龄和5年EFS行受试者工作特征(ROC)曲线分析,获得与EFS相关的最佳诊断年龄界值。结果 68例NB患儿进入分析,男41例(60.3%),女27例;Ⅰ期7例(10.3%),Ⅱ期14例(20.6%),Ⅲ期11例(16.2%),Ⅳ期23例(33.8%),Ⅳs期13例(19.1%)。低危24例,中危14例,高危30例。128例高危患儿术前行诱导化疗,非常好的部分缓解率为60.7%(17/28),部分缓解率为14.3%。60/68例接受手术治疗,肉眼完整切除(GTR)率为71.7%。28例失访,32例随访至5年,5年总体生存率为65.6%,其中Ⅲ期为66.7%,Ⅳ期为22.2%;5年EFS为59.4%,其中Ⅲ期为50.0%,Ⅳ期为11.1%,GTR患儿5年EFS高于未GTR患儿(70.2%vs 57.4%)。35/30例MYCN基因扩增阳性(Ⅱ期1例,Ⅳ期4例),2年总体生存率为40%(2/5),2年EFS为20%(1/5);25例MYCN基因阴性患儿,2年总体生存率为92%(23/25),2年EFS为88%(22/25)。4诊断年龄和5年EFS的ROC曲线下面积为0.713,诊断年龄2.4岁时的敏感度为75.0%,特异度为66.7%。结论采用COG治疗方案的Ⅳ期患儿的5年总体生存率为22.2%,5年EFS为11.1%。GTR与NB的预后相关,诊断年龄2.4岁可能提示预后不良。     

Clear cell sarcoma kidney: clinical features and outcome

Clear cell sarcoma of kidney (CCSK) is a rare, highly malignant tumor. The clinical features and treatment outcome of 12 patients with CCSK are reported. From 1982 through December 1996, 12 cases of CCSK were seen at the Regional Cancer Centre, Trivandrum, India. Patients were staged according to NWTS III recommendation. They were treated with chemotherapy containing vincristine, actinomycin, and Adriamycin and radiotherapy. The survival curve was calculated by the Kaplan-Meier method. Mass and pain in the abdomen were the presenting symptoms. Male/female ratio was 3:1. Six had stage I, 4 had stage II, and 2 had stage III disease. Of the 12, 10 were evaluable, 6 are alive, and 3 recurred in 9 evaluable. Six patients are alive free of disease 10 to 108 months after diagnosis. The overall survival and disease-free survival of the 10 patients are 64 and 56%. It would appear that combined modality treatment can cure two thirds of children with CCSK. Effective treatment needs to be developed for children who fail after first line treatment.     

儿童伯基特和伯基特样淋巴瘤40例的临床研究

目的 认识儿童伯基特淋巴瘤(BL)和伯基特样淋巴瘤(BLL)的病理及临床特点,总结大剂量、短疗程化疗方案的疗效,探讨治疗相关的合并症及预后影响因素.方法 2003年2月-2006年4月住院治疗的淋巴瘤患儿40例,全部行活检病理形态及免疫组化检查,并按WHO新的病理分型标准进行分型,参照儿童非霍奇金淋巴瘤(NHL)的St.Jude分期标准进行分期.采用大剂量、短疗程的改良LMB89方案进行治疗.根据不同分期、不同危险因素及对治疗反应的评估结果,将患儿分成A、B、c三个治疗组.结果 临床特点:发病年龄2～14岁,中位发病年龄6.9岁;男33例,女7例,男:女=4.7:1;腹腔肿物及急腹症为最常见表现.病理示BL 30例、BLL 10例;7例(17.5%)在瘤组织中检测到EBER-1阳性细胞,19例血清中EB病毒抗体阳性.确诊时I～Ⅱ期患儿9例,Ⅲ～Ⅵ期患儿31例;伴中枢侵犯者3例,骨髓侵犯者2例.疗程2～8个月.随访率100%,中位追踪时间22.6个月.至2006年12月底,实际存活35例,1年生存率88.7%,预计3年无进展生存率81.8%.化疗中Ⅲ～Ⅳ度骨髓抑制的发生率在B组和C组分别为97.5%和100%,3例出现重症黏膜炎.5例死亡,其中2例为副作用相关死亡.单因素分析显示,临床分期为Ⅳ期、治疗3个月时评估有残留病灶、病程小于15 d与预后不良相关(P＜0.05).结论 采用大剂量、短疗程方案治疗BL和BLL疗效好,预计3年无进展生存率81.8%.病史小于15 d、诊断时为Ⅳ期、治疗3个月未达完全缓解者与预后不良相关.     

伴有染色体1p36缺失的高危神经母细胞瘤自体造血干细胞移植巩固治疗的近期疗效分析

目的总结和分析伴有染色体1p36缺失的高危神经母细胞瘤(HR-NB)的临床特征,分析这些患儿经过自体造血干细胞移植巩固治疗后的近期疗效,为进一步提高HR-NB生存率提供参考依据。方法回顾性分析2014年4月-2016年4月,北京儿童医院血液肿瘤中心收治的HR-NB患儿的临床资料。HR-NB诊断标准、临床分期、治疗方案和疗效标准均根据北京儿童医院HR-NB方案(BCH-HR-NB-2007),入组患儿为同时伴有染色体1 p36缺失,且均经过系统治疗和随访的HR-NB。随访至2016年12月31日。结果入组患儿共11例(男4例,女7例),平均年龄43个月,临床分期均为INSS-Ⅳ。肿瘤原发于后纵隔3例,腹膜后或肾上腺8例。骨髓转移11例,骨骼转移10例,均为多发骨转移,远处淋巴结转移6例,肝脏等内脏转移5例,中枢转移2例。伴有N-myc基因扩增4例。全部患儿术前化疗4~5个疗程,回输干细胞计数为(2.62~10.68)×10~6/kg,中位随访时间14.9(9~32)个月。4例患儿复发或进展,其中1例停维甲酸3个月后骨髓复发,放弃治疗后死亡;另3例分别于干细胞回输后第3、5和6个月,维持治疗中肿瘤进展,2例放弃后死亡,1例仍在治疗中。余7例患儿处于肿瘤稳定状态。结论伴有染色体1 p36缺失的HR-NB患儿,骨髓和骨骼转移率极高,约1/3同时伴有N-myc基因扩增。自体造血干细胞移植巩固治疗后3~6个月内,仍然容易出现肿瘤进展。提示肿瘤恶性程度高,很容易进展或复发,在干细胞移植巩固治疗后维持治疗期间仍需要增加全身治疗的强度。     

肾母细胞瘤诊治10年回顾

目的 对10年中收治的小儿肾母细胞瘤的发病特点和诊治进行回顾分析,讨论影响肾母细胞瘤治疗和预后的因素.方法 统计10年期间69例肾母细胞瘤患儿的临床资料,包括患儿性别,发病年龄,临床表现和分期,病理分型和治疗手段,并将患儿分别以临床分期和病理分型进行分层,用Kaplan-Meier进行单因素生存分析.结果平均发病年龄(3.25±2.78)岁,发现腹部包块为主要起病症状,其中Ⅰ期18例,Ⅱ期25例,Ⅲ20例,Ⅳ期6例.治疗手段为患肾切除,NWTSG的化疗方案和有限病例的放疗.随访时间4～123个月,平均生存时间(41±30.9)个月.生存率:总体生存率78.2%,其中Ⅰ期患儿100%,Ⅱ期患儿76%,Ⅲ期患儿70%,Ⅳ期患儿50%.Kaplan-Meier生存分析表明,Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期三组患儿的生存时间差别无统计学意义,但明显高于Ⅳ期组患儿(LogRank法,P=0.04).预后良好组织类型(FH)组生存率为86.9%,其中Ⅰ期为100%,Ⅱ期93.3%,Ⅲ期72.7%,Ⅳ期50%;预后不良组织类型(UH)组总体生存率为65.2%,Kaplan-Meier生存分析生存表明,二组的生存时间具有显著性差异(Log Rank法,P=0.004).结论 临床分期,病理类型和治疗手段是影响肾母细胞瘤患儿预后的重要因素.