大剂量阿糖胞苷治疗儿童急性髓系白血病14例

儿童急性髓系白血病（AML）占儿童白血病的15％～30％，但其疗效较急性淋巴细胞自血病（ALL）差。随着化疗方案的改进及化疗强度的提高，AML远期疗效明显提高，5年无病生存率达50％。在对机体不产生不可逆的毒副作用的前提下，增加抗肿瘤药物剂量以达到最大抗白血病效应，是主要的强烈化疗方法之一。     

脂质体阿糖胞苷治疗儿童中枢神经系统白血病的研究进展

急性白血病（AL）是儿童时期最常见的恶性肿瘤。近20年来,随着新的抗白血病药物的先后问世,联合化疗方案和其它治疗方法的不断改进和提高,儿童AL的远期疗效得到明显提高。采用现代治疗方案已使儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）的5年无病生存率（DFS）分别可达到70％-80％和50％。     

造血系统恶性肿瘤糖皮质激素受体的临床研究

目的 研究糖皮质激素受体（GCR）与造血系统恶性肿瘤化疗效果及预后的关系。方法 采用放射配基结合分析法，检测41例正常对照及77例造血系统恶性肿瘤患儿白细胞GCR水平，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）50例，急性髓性白血病（AML）15例，恶性淋巴瘤12例。结果 ALL及非霍奇金淋巴瘤外周血GCR水平与化疗疗效及预后呈正相关（P〈0、05），霍奇金淋巴瘤及AML外周血GCR水平与预后未见相关性（P〉0、05）。结论 ALL及非霍奇金淋巴瘤外周血白细胞GCR水平可预测化疗效果及预后。     

自体外周血造血干细胞移植治疗小儿白血病,恶性肿瘤的临床研究

为探讨预处理方案对小儿自体外周血造血干细胞移植（Ａｕｔｏ－ＰＢＳＣＴ）疗效的影响，对１４例恶性肿瘤患儿（急性淋巴细胞白血病７例、急性髓系白血病４例、恶性淋巴瘤２例、神经母细胞瘤１例），在其完全缓解６个月后进行了Ａｕｔｏ－ＰＢＳＣＴ治疗。中位随访时间４．８年（３～７年）。结果无病生存率为５７％（８／１４），死亡率为４３％（６／１４）。初步资料结果表明，预处理方案采用全身照射（７．０±０．５Ｇｙ）联合３或４种化疗药物要比联合１～２或５种化疗药物为好，但在为每个患儿进行移植前制订预处理方案时，应注意个体化。     

儿童急性髓系白血病治疗进展

急性髓系白血病(AML)是由于造血干细胞分化障碍及增殖过度所致异常骨髓造血前体细胞聚集的恶性克隆性疾病。近年来随着危险度分层的合理应用、靶向药物的不断研发、支持治疗的进步、造血干细胞移植技术的日渐成熟,儿童AML的生存率已经较前有明显提高。文章综述儿童AML的治疗进展。     

儿童急性髓系白血病的治疗进展

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一组异质性疾病,约占15岁以下儿童所有确诊肿瘤的15％～ 20％,在过去的几十年里,儿童AML的长期预后取得了巨大的进展.基于AML临床和生物学特征的更加完善的危险度分层,抗白血病药物更加有效的应用以及在支持治疗方面的进展使得儿童AML治愈的可能性达到了60％左右.该文就儿童AML在化疗方案和化疗药物方面的新进展作一综述.     

米托蒽醌、依托泊苷、阿糖胞苷方案治疗伴一系或多系病态造血的儿童急性髓系白血病的疗效

目的 探讨寻求伴一系或多系病态造血的儿童急性髓系白血病治疗方案,以期在短时间内达到完全缓解,为长期无病生存打下基础.方法 对DA或HA标准方案治疗1、2个疗程,无效的10例一系或多系病态造血的急性髓性白血病患儿采用自身对照的方法 .第2疗程化疗均采用米托蒽醌、依托泊苷、阿糖胞苷(MEA)方案,并辅以抗感染、成分输血、细胞因子应用等治疗.结果 10例患儿MEA方案治疗1个疗程,治疗中骨髓抑制期最长达19 d.中性粒细胞绝对值0～0.08×109 L-1,血小板(6～10)×109 L-1,白细胞升至3.5×109 L-1时 ,骨髓原始细胞8例下降至0.05以下,血小板恢复正常,Hb升高,8例获完全缓解,2例无效.结论 用MEA方案治疗伴一系或多系病态造血的急性髓系白血病儿童患者疗效较好.     

三色流式细胞术在120例儿童急性白血病免疫分型中的应用

目的探讨三色流式细胞术在儿童急性白血病AL免疫分型中的应用价值，了解儿童AL抗原表达规律和免疫亚型的分布情况。方法采用CD45／侧散射（SSC）双参数散点图设门方法进行三色流式细胞术细胞表面及浆内分化抗原的分析。结果120例儿童白血病免疫分型可分为4类：未分化型占0．8％，急性髓细胞性白血病（AML）占35．0％，急性淋巴细胞白血病（ALL）占57．5％，混合型急性白血病占6．7％。69例儿童ALL中，B淋巴细胞白血病（B - ALL）占75．3％，T淋巴细胞白血病（T - ALL）占24．7％。AML伴淋巴系抗原表达为28．8％，主要表达CD5、CD7及CD19（均为9．6％）。B - ALL伴髓系抗原CD13、CD33表达分别为40．4％和5．8％，T - ALL伴髓系抗原CD13、CD33表达分别为35．3％和5．9％。结论应用流式细胞术几乎能对所有儿童急性白血病进行准确分型，对儿童白血病患者的治疗方案选择及预后判断等均有重要价值。     

儿童白血病运动与功能康复研究进展

儿童急性白血病（acute leukemia,AL）是儿童期最为常见的恶性肿瘤。随着诊断与治疗技术的不断进步,儿童AL的远期疗效已得到显著提高,约70％～80％的儿童急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia,ALL）和30％-50％的急性髓系白血病（acute myelocytic leukemia,AML）可以获得长期无病生存和临床治愈。因此,AL患儿在治疗过程中和痊愈后,保持并恢复健康的躯体活动状态和生活方式,提高日常生活质量,顺利回归社会,应当成为儿童血液病领域研究的重点之一。     

幼年型粒单核细胞白血病治疗进展

幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿科特有的慢性髓系白血病，兼有骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增殖性肿瘤（MPN）的特征。其恶性程度高，疗效差。JMML患儿对常规化疗反应较差，造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一可能的治愈方法。近年来，针对Ras信号通路中突变基因的靶向治疗及多基因CpG岛异常甲基化的去甲基化治疗的研究取得了重要进展。现就JMML治疗及疗效评价作一综述。     

DAE方案诱导治疗急性髓性白血病

急性髓性白血病（AML）在儿童中发病率逐年增加，据北京儿童医院统计近十年来急性淋巴细胞白血病（ALL）与AML比例由5：1上升至3：1。多年来各家认为DA、HA和TA方案是治疗AML有效的方案，其缓解率在30％左右，一次DA诱导达CR者16．67％，2次DA方案约32．22％病例达CR，自1994年以来应用DAE方案诱导治疗AML，使一次DAE方案CR可达51．02％，2次达73．43％，提高了AML在短时间内达CR的疗效，为进一步化疗奠定了基础。同时对DA和DAE方案骨髓抑制状况作了比较，两组无明显差异。此方案对于无层流设施的一般医院治疗AML提供一项容易推广的措施。     

如何提高儿童急性髓系白血病的疗效

儿童急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia,AML）是儿童急性白血病的少见类型,以往认为其疗效较儿童急性淋巴细胞白血病差。但近十年来发达国家AML 的治疗疗效显著提高,5 年无事件生存率接近70%,这归功于以危险度为基础的分层治疗、以疾病生物学特征为依据的针对性治疗和不断完善的支持治疗。精确诊断是危险度分层、评估预后、指导治疗的前提,如何减低早期病死率以提高总体生存率、如何实施恰当支持治疗以减少治疗相关并发症和降低治疗相关病死率是提高儿童AML 疗效的关键。     

儿童急性髓系白血病诊治研究进展

急性髓系白血病是由于造血多能干细胞发生不同基因突变而导致的一组异质性克隆性疾病.该文综述了儿童急性髓系白血病分型、危险度分级、正在进行中的三期临床试验治疗结果和微小残留病管理.此外,还简述了新型化疗药物如吉姆单抗奥佐米星、柔红霉素脂质体、氯法拉滨、克拉屈滨和伊马替尼以及异基因造血干细胞移植在儿童急性髓系白血病中的应用.     

流式细胞术检测儿童急性髓细胞白血病微小残留病研究进展

<正>儿童急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML)占儿童急性白血病(acute leukemia,AL)的20%左右,却占儿童AL病死人数的50%以上。目前使用新型药物及造血干细胞移植的先进治疗方案可使患者获得接近70%的长期无病生存(disease free survival,DFS)和超过50%的5年无事件生存率(event free survival,EFS),但是复发率和病死率依然较高~([1])。AML患者初诊时体内约存在10~(12)以上的白血病细胞,而经过化疗达完全缓解后     

急性白血病患儿骨髓细胞血管内皮生长因子及其受体表达

目的探讨儿童急性白血病（AL）骨髓细胞血管内皮生长因子（VEGF）及其受体（Flt,KDR）表达差异,分析其与儿童AL临床特征关系及化疗前后变化。方法采用S-P免疫组织化学方法检测53例AL患儿治疗前后及对照组骨髓VEGF/Flt-1,KDR表达情况,其中急性淋巴细胞白血病（ALL）33例,急性髓系白血病（AML）20例;对照组21例为骨髓像正常非恶性血液病患儿,抽取骨髓肝素抗凝,应用梯度离心法分离单个核细胞。结果VEGF、Flt-1、KDR在AL患儿骨髓中表达水平高于对照组,AML组表达高于ALL组。化疗后完全缓解（CR）40例患儿,其VEGF、Flt-1、KDR的表达在化疗后较化疗前显著性降低;化疗后未获得CR患儿的表达在化疗前后无显著性。AL患儿VEGF的表达与骨髓中幼稚细胞百分比、外周血幼稚细胞百分比呈正相关。骨髓VEGF、Flt-1、KDR表达水平在不同年龄、性别、有无髓外浸润无差异。高表达VEGF组缓解率低于低表达组。结论VEGF、Flt-1、KDR在儿童AL中高表达,提示可能与儿童AL的发生过程、发展、疾病预后有关。     

儿童急性髓系白血病分子生物学相关研究进展

儿童急性髓系细胞白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病,其中分子生物学异常在急性髓系白血病发生发展中起了关键作用.随着技术的进步,越来越多的分子异常被发现,这为患者的预后评估及靶向治疗提供依据.     

儿童急性髓系白血病163例临床分析

目的分析重庆医科大学附属儿童医院初诊急性髓系白血病（AML）患儿的临床资料,为进一步完善治疗方案提供依据。方法除外急性早幼粒细胞白血病,2008年1月-2012年12月共收治AML患儿163例,分析其临床资料。结果（1）以男性和5～10岁组患儿较多见;中位初诊年龄为5岁4个月,其中有18例患儿初诊年龄≤1岁。（2）骨髓MICM分型检查：FAB分型中以M2亚型最多见;免疫分型除139例患儿单纯表达髓系分化抗原表达以外,21例同时伴有淋巴系抗原表达,3例为未表型;细胞遗传学中异常核型的检出率为66％,以复杂核型最多见;26例患儿检测到AML1-ETO融合基因。（3）本研究治疗率55．2％,总诱导缓解率为87．8％,无诱导缓解化疗相关死亡患儿。（4）90例接受诱导缓解化疗患儿中位生存时间为13个月,中位无复发生存时间为9个月,其中43例接受2个疗程以上根治性缓解后化疗患儿中位生存时间为20个月,中位无复发生存时间为14个月。结论我院AML患儿治疗率仅为52．5％。还需要进一步完善AML患儿临床危险度分组以指导治疗,以中大剂量阿糖胞苷为主的化疗可改善预后。     

达沙替尼治疗对急性髓系白血病儿童身高的影响

目的 探讨达沙替尼治疗对急性髓系白血病（AML）儿童身高的影响。方法 回顾性分析86例17岁以下AML儿童的临床资料，按照患儿的治疗方案分为常规化疗组和达沙替尼组：常规化疗组应用常规化疗药物而不使用酪氨酸激酶抑制剂，共57例；达沙替尼组应用常规化疗药物并加用达沙替尼治疗，共29例。对两组患儿在治疗开始时、治疗后的身高标准差积分（HtSDS）以及治疗后1年、治疗后2年HtSDS变化进行比较。结果 常规化疗组及达沙替尼组在治疗前HtSDS的比较差异无统计学意义（P > 0.05）。达沙替尼组在治疗前两年内HtSDS变化与常规化疗组保持一致。随访时达沙替尼组共有4人达到成年终身高，均显著低于遗传靶身高（P=0.044）。常规化疗组中成年终身高与遗传靶身高差异无统计学意义。达沙替尼组中青春期儿童治疗后与治疗前的HtSDS相比较差异有统计学意义（P=0.032）。结论 达沙替尼治疗可影响AML儿童的终身高，青春期开始后应用达沙替尼会存在生长障碍，但治疗短期内对身高影响不大。     

儿童急性髓性白血病M2型AML1／ETO融合mRNA检测及其临床意义

目的：研究AML1／ETO融合mRNA在儿童急性髓白血病M2型中的表达及其对残留白血病监测及预后的指导意义。方法：通过逆转录酶／聚合酶链反应（RT－PCR）方法扩增M2型患者的AML1／ETO融合mRNA,并结合临床资料综合分析。结果：36例AML M2中27例AML1／ETO融合基因阳性,占75％;RT－PCR方法阳性率明显高于染色体分析;AML1／ETO融合基因阳性病人缓解率（74％）高于阴性病人（56％）;通过AML1／ETO融合mRNA的检测可监测体内残留白血病情况,AML1／ETO阳性病人经治疗后转阴并持续阴性者预后好;而持续阳性者预后差;由阴性转阳性者可预示复发。结论：RT－PCR检测AML1／ETO融合mRNA为更敏感的细胞遗传学诊断方法,定期检查可以监测体内微小残留白血病,为治疗、预后判断提供了有效手段。     

治疗相关白血病1例报告

目的探讨急性淋巴细胞白血病患者长期化疗后发生治疗相关骨髓增生异常综合征白血病(t-MDS/AML)的临床特征及预后。方法观察一例儿童急性淋巴细胞白血病经化疗后演变为幼年慢性粒-单核细胞白血病(JMML)的临床演变过程及治疗结果并进行相关文献复习。结果1例急性淋巴细胞白血病患儿经3年正规化疗停药后3月,外周血白细胞进行性增高并出现原始粒、单核细胞。各项检查支持幼年慢性粒-单核细胞白血病诊断。根据2000年WHO造血组织和淋巴组织肿瘤分类方法,归于MDS/MPD一类疾病。患者迅速进展为AML-M4b,治疗无效死亡。结论t-MDS比原发性MDS病情进展更快,预后更差。t-AML临床预后不良,骨髓移植及大剂量化疗仅对部分患者有效。应进一步加强儿童ALL患者的合理用药,根据不同危险度分型,选取相应治疗强度化疗方案,以减少t-MDS/AML发生的可能。