环孢素和血管紧张素转化酶抑制剂干预治疗Alport′s综合征

目的探讨Alport′s综合征(AS)的药物干预治疗方法。方法对2例确诊为Alport′s综合征男童(年龄分别为12、10岁)进行环孢素[CyA,5 mg/(kg.d)]加血管紧张素转化酶抑制剂(ACEI)类药物(贝那普利10 mg/d,或氯沙坦50 mg/d)或单用ACEI类药物进行22个月和20个月药物干预。结果2例经药物干预后,水肿缓解,血生化指标接近正常,尤其是尿蛋白明显减少,在用药期间均未出现药物反应。结论CyA和ACEI类药物对Alport′s综合征患儿干预是可行的,可缓解Alport′s综合征患儿的临床症状,并延缓肾脏病变进展。     

环孢素A治疗儿童不同病理类型肾病综合征83例的疗效观察

目的　研究环孢素A(CyA)治疗儿童不同病理类型肾病综合征的临床疗效及意义。方法　 83例肾病综合征患儿入院后逐渐减用激素 ,给予口服CyA ,剂量 5mg/ (kg·d) ,疗程 3～ 6个月 ,并监测血浓度调整CyA的剂量。结果　 83例患儿经治疗后 ,尿蛋白转阴者 4 5例 (完全缓解率 5 4 % ) ,尿蛋白减少者 2 3例 (部分缓解率 2 8% ) ,未缓解 15例 (18% ) ;总有效率达 82 %。不同病理类型治疗反应 :微小病变型肾病有效率为 86 % ,系膜增殖性肾小球肾炎为 84 % ,膜增殖性肾小球肾炎为 3/ 5 ,局灶节段性肾小球硬化为 2 / 4。显效时间为 7～ 4 5d ,其效应多出现于用药 1个月内。服药后分别于 1周和 2周末 ,测定CyA的血药浓度 ,有效血浓度维持在 10 0～ 2 0 0 μg/L ,可使大部分患儿病情顺利缓解 ,疗程一般在 3～ 6个月。 83例患儿都进行了随访 ,其中 6 8例经CyA治疗缓解后的 17例在减量或停药后出现复发 ,复发率为 2 5 % ,复发的患儿重新服用CyA仍然有效。治疗过程中 5例患儿出现一过性尿肌酐的增加 ,8例尿N 乙酰 β D 氨基葡萄糖苷酶轻微增加 ,一般减量或停药后可逆转。 结论　CyA是替代皮质激素治疗难治性肾病的较好方法之一 ,能有效而快速达到治疗难治性肾病的目的 ,其治疗效果与有效的血药浓度和病理类型有关     

环孢霉素A治疗以肾病综合征为表现的局灶节段性肾小球硬化的疗效观察

为了观察环孢霉素A(CyA)对以肾病综合征为表现的局灶节段性肾小球硬化 (FSGS)的疗效。对11例病儿进行治疗 ,年龄2岁～11岁。CyA开始治疗剂量3mg/ (kg·d) ,1周后加至5mg/ (kg·d) ,以后根据CyA血浓度调整剂量 ,维持CyA血浓度在100μg/L～200μg/L。用药6个月～9个月后逐渐减量 ,总疗程12个月。结果显示完全缓解7例 (63.6% ) ,部分缓解3例 (27.3 % ) ,无效1例 (9.1% ) ,CyA治疗激素耐药FSGS ,总有效率高达91 % ;5例治疗后尿视黄醇结合蛋白 (RBP)升高。提示CyA治疗以肾病综合征为表现的FSGS在临床上具有良好疗效 ,RBP则可作为CyA副作用的监测指标     

妥泰治疗婴儿痉挛的疗效评估及随访观察

目的　采用对照试验评价妥泰治疗婴儿痉挛 (West综合征 )的疗效和安全性。方法　将 30例West综合征患儿随机分组 ,15例为妥泰观察组 ,另 15例为对照组。观察组中 5例为妥泰单药治疗者 ,10例为妥泰和硝基安定联合应用者。结果　观察组住院期间接受妥泰治疗的平均剂量是 4 2mg/ (kg·d) ,最大剂量 7.1mg/ (kg·d)。 15例患儿发作均得到不同程度的控制 ,其中 12例在院期间发作完全控制。平均随访 2 2～ 2 4个月。 12例在院期间发作被完全控制的患儿 ,出院后又出现发作的 9例 ,其中出院 1个月内发作的有 3例 ,2～ 3个月发作的6例。住院期间未完全控制的 3例和出院后又出现发作的 9例患儿在增加妥泰剂量后 ,随访 2 4个月 ,随访时平均发作次数是 0 3～ 1 0次 /月 ,妥泰的平均剂量 6 .6mg/ (kg·d) ,最小剂量 1 2mg/ (kg·d) ,最大剂量 12 5mg/ (kg·d)。随访至 2 4个月 ,妥泰观察组 15例中 ,发作完全控制 6个月以上有 5例 ,其中 3例 2 4个月没有发作 ;有效 8例 ,无效或放弃 2例。结论　妥泰作为一种新型抗癫疒间 药物 ,对症状性婴儿痉挛有较好的疗效 ,安全、副作用少 ;与硝基安定联合应用可以减少药物的副作用和药物剂量。     

儿童系统性红斑狼疮12例序贯治疗疗效观察

目的应用系统性红斑狼疮活动指数(SLEDAI)和系统性红斑狼疮国际临床合作组与美国风湿病学会损害指数(DI)的方法指导儿童系统性红斑狼疮(SLE)患儿序贯疗法.方法12例儿童SLE采用序贯疗法.治疗前进行SLEDAI和DI评估.对SLEDAI和DI均存在肾脏损伤和(或)神经系统损伤的5例(Ⅰ组)采用大剂量甲基泼尼松龙(MP)冲击诱导[15～30(mg/kg)],连续或隔日,共3次,结束时口服泼尼松1mg/(kg·d)(平均40mg/d)3～4周后,予以环磷酰胺(CTX)静脉冲击治疗[8～12mg/(kg·d)],连续2d,每2周重复Ⅰ组,累计剂量≤150mg/kg,以后每3个月重复1组,全部重复剂量≤50mg/kg;同时给予羟基氯喹(HCQ)≤5mg/(kg·d).CTX维持治疗结束6～10个月后,口服雷公藤多甙(Tw)1～2mg/(kg·d)3～6个月.此间,泼尼松逐渐减量,以最小有效控制量长期维持.无肾脏损伤和(或)神经系统损伤的7例(Ⅱ组)均采用口服泼尼松1.5～2.0mg/(kg·d),临床症状控制后1个月逐渐减量,剂量减至1.0mg/(kg·d)时,加Tw(剂量同Ⅰ组,连续口服4～9个月),同时给予HCQ(同Ⅰ组),当泼尼松减量至0.5mg/(kg·d)时,可重复应用Tw3～4个月.随访期间进行DI评估.随访结束时年龄14～19岁,平均随访时间≥5年.结果Ⅰ组患儿SLEDAI＞25分,5例均表现为严重的肾炎综合征或肾病综合征,其中2例同时伴中枢神经系统损伤(癫样发作和器质性脑综合征).Ⅱ组7例SLEDA17～16分.序贯治疗后,两组患儿SLEDAI明显改善,DI无增加.结论根据SLEDAI和DI结果,用不同的药物序贯疗法有较好的近期临床效果,远期疗效有待观察.     

长期服用肾上腺皮质激素对儿童生长激素分泌的影响

目的　探讨长期服用肾上腺皮质激素 (皮质素 )对儿童生长激素 (GH)分泌的影响。方法　对 31例服用皮质素 6～ 32个月患儿进行两种药物 (可乐定和左旋多巴 )GH激发试验。结果　 2 2例GH分泌异常(70 .96 % ) ,其中两种激发试验GH均 <10 μg/L者 12例 ,一种激发试验GH <10 μg/L者 10例。疗程超过 9个月组GH分泌异常发生率显著高于不足 9个月组 (P <0 .0 5 ) ;剂量 >1.0mg/ (kg·d)组与 <1.0mg/ (kg·d)组比较 ,GH分泌异常发生率无明显差异 (P >0 .0 5 )。结论　长期服用皮质素能抑制儿童GH的分泌     

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目的观察霉酚酸酯(MMF)联合中小剂量肾上腺皮质激素隔日治疗在儿童狼疮性肾炎(LN)的疗效,以探讨儿童LN的最佳治疗方案。方法回顾性分析1999—2004年在复旦大学附属儿科医院住院的LN患儿30例,男6例,女24例,处于病情的活动期,给予MMF联合中小剂量肾上腺皮质激素隔日治疗。MMF初始剂量为20-30mg/(kg.d)(总量<1.5g/d),病情好转后每3-6个月减量1次,至0.25g/d维持。甲基泼尼松龙冲击治疗15-30mg/(kg.d)(总量≤1.0g/d),初始剂量1.0-1.5mg/(kg.d)(总量≤60mg/d)。结果(1)30例患儿MMF治疗时间不少于6个月,为(28.6±15.1)个月,在治疗过程中未见明显副反应;(2)在肾活检的24例中,狼疮性肾炎Ⅱ型者8例在加用MMF治疗的3-6个月获得缓解;狼疮性肾炎Ⅳ型者16例,12例在治疗的3-12(6.0±1.3)个月获得缓解,1例患儿部分缓解,3例患儿经过至少6个月的足量MMF治疗无效。(3)在治疗过程中有7例患儿在减量或停药后出现疾病的复发或部分复发。(4)随访终点获得缓解的27例患儿,治疗前后身高增长无明显抑制。结论MMF联合中小剂量的泼尼松龙能有效地治疗儿童系统性红斑狼疮,较长时间应用无明显副反应。患儿可保持相对正常的生长发育。     

两种6—硫鸟嘌呤治疗方案对小儿肾病综合征影响的对比研究

26例原发性肾病综合征难治病例使用两种6—硫鸟嘌呤(6-TG)治疗方案进行对比研究,结果为第一组患儿(6—TG 2mg/kg·d)近期缓解15/16例,持续缓解12/15例;第二组患儿(6-TG 1.5mg/kg·d)近期缓解9/10例,持续缓解7/9例。第一组副作用发生率75%,第二组仅10%。研究提示,较小剂量的6-TG治疗副作用著显减少,但疗效无明显下降。     

霉酚酸酯联合甲基泼尼松龙隔日疗法治疗儿童狼疮性肾炎的疗效

目的观察霉酚酸酯(MMF)联合中小剂量肾上腺皮质激素隔日治疗在儿童狼疮性肾炎(LN)的疗效,以探讨儿童LN的最佳治疗方案。 方法回顾性分析1999—2004年在复旦大学附属儿科医院住院的LN患儿30例,男6例,女24例,处于病情的活动期,给予MMF联合中小剂量肾上腺皮质激素隔日治疗。MMF初始剂量为20~30mg/(kg·d)(总量<1.5g/d),病情好转后每3~6个月减量1次,至0.25g/d维持。甲基泼尼松龙冲击治疗15~30mg/(kg·d)(总量≤1.0g/d),初始剂量1.0~1.5mg/(kg·d)(总量≤60mg/d)。 结果(1)30例患儿MMF治疗时间不少于6个月,为(28.6±15.1)个月,在治疗过程中未见明显副反应;(2)在肾活检的24例中,狼疮性肾炎Ⅱ型者8例在加用MMF治疗的3~6个月获得缓解;狼疮性肾炎Ⅳ型者16例,12例在治疗的3~12(6.0±1.3)个月获得缓解,1例患儿部分缓解,3例患儿经过至少6个月的足量MMF治疗无效。(3)在治疗过程中有7例患儿在减量或停药后出现疾病的复发或部分复发。(4)随访终点获得缓解的27例患儿,治疗前后身高增长无明显抑制。 结论MMF联合中小剂量的泼尼松龙能有效地治疗儿童系统性红斑狼疮,较长时间应用无明显副反应。患儿可保持相对正常的生长发育。     

重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白治疗幼年特发性关节炎的随机对照研究

目的 运用随机对照试验研究重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白( rhTNFR:Fc)治疗幼年特发性关节炎( JIA)患儿的疗效.方法 运用随机对照原则,将124例JIA患儿分为对照组(62例)及治疗组(62例),两组基础治疗为应用一种以上抗风湿慢作用药物,或非甾体类药物,或肾上腺皮质激素;两组临床分型[其中少关节型17例(27.42％),多关节型15例(24.19％),全身型30例(48.38％)]及基础治疗差异无统计学意义(P＞0.05).治疗组JIA患儿皮下注射rhTNFR:Fc每周0.8 mg/kg,疗程6个月.两组于用药后2周、1个月、3个月、6个月记录评价指标:ACR Pedi 30、50、70和药物不良反应.结果 治疗组不同分型的JIA患儿,用药后2周、1个月达ACR Pedi 30,3个月、6个月后达ACR Pedi 50,6月后达ACR Pedi 70的缓解率不同(P＜0.05);全身型患儿的临床缓解率较少关节型和多关节型的低(P＜0.05),用药后3个月44％ ACR Pedi 50缓解,用药后6个月41.7％ ACR Pedi 50缓解,29.2％达ACR Pedi70缓解;少关节型和多关节型患儿在不同时间点的ACR Pedi 30、50、70的缓解率差别不大,80％以上患儿在用药后6个月达ACR Pedi 50缓解,50％以上患儿达ACR Pedi 70缓解,与对照组比较差异有统计学意义(P＜0.05).治疗组全身型患儿中,3例合并巨噬细胞活化综合征常规治疗无效的患儿使用rhTNFR:Fc后效果明显,2例患儿治疗1周后出现全身酸痛等不适,3例患儿在治疗期间多次出现上呼吸道感染、腹泻等感染症状,其中1例感染水痘,停药和对症治疗后好转.治疗组全身型患儿不良反应发生率为16.7％,少关节型和多关节型患儿未见不良反应发生.结论 rhTNFR:Fc对少关节型和多关节型JIA患儿具有良好的治疗效果,中短期(6个月)内的不良反应少见;对全身型JIA有一定的临床缓解治疗作用,应用时须严加防范感染等不良反应的发生.对常规治疗无效的全身型JIA患儿及合并巨噬细胞活化综合征的全身型JIA患儿可以考虑使用rhTNFR:Fc.