用流式细胞仪分析两例同胞脐血移植后的早期免疫重建

脐血造血干细胞移植 (CBT)作为临床治疗的一个手段 ,已成功地治疗了一些遗传缺陷性疾病、白血病、恶性实体肿瘤等疾病。 2 0 0 1年 5月～ 2 0 0 2年 5月 ,我们利用流式细胞仪 ,对 2例急性淋巴细胞白血病 (ALL)患儿同胞脐血移植后3个月内免疫重建的过程进行了研究 ,现报道如下。对象和方法1.临床资料 :例 1,女 ,10岁 ,例 2 ,男 ,13岁 ,均为急性淋巴细胞白血病 ,第二次完全缓解 (CR2 )。移植同胞脐血量分别为 150ml和 180ml,脐血有核细胞数分别为 1 47× 10 7/kg和 3 2× 10 7/kg。供受者HLA配型及血型均相合。2 .移植过程 :预处理方案 …     

无关脐血移植治疗儿童噬血细胞综合征

目的探讨脐血移植对儿童噬血细胞综合征的治疗效果。方法一例16月龄确诊为噬血细胞综合征的幼儿,经HLH-2004推荐方案进行化疗及免疫治疗7个月后,病情未缓解,行HLA基因位点5/6相合无关脐血移植。预处理采用BU/CY+VP16方案:马利兰(BU)1mg/kg,第6h一次,用4d共16次(-8~-5d);足叶乙甙(VP16)30mg/kg,用1天(-4d);环磷酰胺(CY)60mg/kg,用2d(-3~-2d)。输入脐血有核细胞(NC)5·66×107/kg,CD3+4细胞1·21×105/kg。GVHD预防采用环胞菌素A(CsA)+骁悉(MMF)+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)。移植后应用G-CSF加速造血重建。结果脐血造血干细胞未植入,自体造血恢复。移植治疗后,患儿病情逐渐好转。随访至移植后14个月,病情持续完全缓解。结论噬血细胞综合征经化疗和免疫治疗不能缓解者,应及时进行移植治疗;供体细胞植入失败的移植,也有可能暂时或长期缓解病情。     

儿童脐血移植后血型及血型抗体的转变

目的脐带血移植是治疗儿童高危白血病最有效的方法之一。脐血与患儿的血型不同可能对脐血移植有影响 ,了解脐血移植后ABO血型抗体的转变 ,对选择成分输血具有重要指导意义。方法4例白血病患儿行ABO血型不合的脐血移植 ,次要不合2例 ,4例均存在主要不合。1例同胞脐血移植 ,3例非血缘脐血移植。移植前后动态观察ABO血型及血型抗体的转变。结果4例患儿均成功植入 ,移植后受者的血清凝集素1个月左右消失 ,植入后没有出现针对受者原有血型抗原的抗体。输血过程中未发生临床溶血情况。结论供受者脐血ABO血型不合可以进行移植 ,按患儿当时的情况进行输血是安全的。     

国内首例同胞脐血移植治疗儿童骨髓增生异常综合征

目的：探讨脐血移植对儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗效果。方法：一例12岁MDS患儿行HLA相合的同胞脐血移植，预处理采用BU/CY+ATG方案：马利兰(BU) 1 mg/kg，每6h一次，用2d；环磷酰胺(CY)每日50mg/kg，用4d；抗胸腺球蛋白(ATG)100mg/d，用4d。输入脐血有核细胞2.57×107/kg，CD34+细胞1.18×105/kg。移植物抗宿主病(GVHD)的预防采用环胞菌素A(CsA)+骁悉(MMF)+甲基泼尼松龙(MP)。移植后应用惠尔血、白介素11及重组红细胞生成素以加速造血重建。结果：+21 d粒系植入，+48 d血小板植入，+28 d患者骨髓DNA指纹图示完全嵌合状态。随访11个月，患者各项检查正常，未发生急、慢性GVHD。结论：本例为国内大陆首例成功脐血移植治疗MDS，为今后儿童MDS的治疗积累了经验。     

脐血造血细胞含量与白血病脐血移植疗效分析

目的分析4711份库存脐血造血细胞含量及探讨脐血造血细胞含量与白血病脐血移植疗效的关系。方法分析4711例库存脐血总有核细胞数(TNC)和CD34+细胞数分布情况,探讨不同的造血细胞输入量、供受者HLA不相合数、受者性别、年龄、体重和疾病类型间植入率和生存率的差异。结果 4711例库存脐血TNC和CD34+细胞中位数分别为1.14×109/kg和4.06×106/kg,按3.7×107/kg有效TNC输入量计算,93.2%脐血可供体重50 kg以下受者移植。89例白血病患者移植后植入75例,植入率为84.3%。中性粒细胞绝对值≥0.5×109/L、血小板≥20×109/L和≥50×109/L的时间分别为移植后17、34和46 d。75例植入病例中,长期无病存活47例,死亡26例,2例复发;急性移植物抗宿主病(GVHD)Ⅰ～Ⅱ度、Ⅲ～Ⅳ度和慢性GVHD发生率分别为54.7%、20.0%、9.3%。影响移植植入率的因素包括受者年龄、TNC和CD34+细胞输入量;影响生存率的因素包括受者年龄、体重和输入CD34+细胞数。结论在无法找到HLA全相合骨髓供者时,可选择脐血作为替代骨髓的造血干细胞来源治疗儿童与成人白血病,TNC和CD34+细胞数仍是选择脐血移植物的参考指标。     

脐血移植治疗重型β地中海贫血的临床研究

目的探讨脐血移植(UCBT)治疗重型β-地中海贫血(简称β-地贫)的疗效.方法用人类白细胞抗原(HLA) 全相合或不全相合UCBT治疗重型β-地贫患儿12例.供受者的有核细胞(3.63～16.0)×107/kg,CD34+细胞(0.11～1.03)×106/kg,粒-巨噬细胞集落形成单位(0.17～1.18)×105/kg.移植的预处理方案HLA全相合的患儿采用马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案;HLA 2个位点不全相合者采用高剂量输血+连续静脉滴注去铁胺+羟基脲+氟达拉宾+马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案.结果 10例患儿获得植入,其中7例为长期稳定植入,3例植入后发生排斥;2例未能植入.获得植入的10例患儿均发生急性移植物抗宿主病(aGVHD),其中Ⅰ度aGVHD 7例,Ⅱ度aGVHD 3例.脱离地贫状态生存7例,血红蛋白始终维持正常.3例恢复地贫状态.2例未获植入的患儿1例发生移植后再生障碍性贫血,1例死于严重感染.结论 UCBT是目前β-地贫最有效的治疗手段.     

非血缘相关脐血移植治疗儿童高危白血病的临床观察

目的：非血缘脐血具有快速寻求、容易得到和HLA配型不严格的特点，该文进行了非血缘相关脐血移植（UD-UCBT）治疗儿童恶性白血病的研究并探讨其疗效问题。方法：对6例难治性白血病患儿，包括3例急性淋巴细胞白血病（2例高危CR1，1例标危CR2），2例幼年慢性粒单细胞白血病（1例缓解期，1例加速期）和1例急性髓系白血病（AML- M5，CR1）进行了非血缘相关脐血移植，HLA高分辨1例全相合，1例5个位点相合，1例4个位点相合，3例3个位点相合。预处理选用白消安/环磷酰胺/ATG或全身放疗/环磷酰胺/ATG为主方案。于 0 d 回输脐血，有核细胞中位数为8.51×107/kg，CD34+细胞中位数为1.81×105/kg。预防移植物抗宿主病（GVHD）采用环孢霉素A、甲基泼尼松龙和骁悉或CD25单抗。结果：中性粒细胞绝对值（ANC）≥0.5×109/L和PLT≥20×109/L的中位天数分别是+13 d、+30 d，移植证据均为供者型。4例出现Ⅰ~Ⅲ度GVHD，均控制。随访中位时间12个月，未发生慢性GVHD，现存活4例血型均转为供者型，无复发。结论：脐血提供快速有效的造血干细胞，为治疗儿童白血病提供良好时机，非血缘相关脐血移植能耐受HLA多个位点不相合。急性GVHD发生率也较高，存在移植物抗白血病作用。     

儿童白血病造血干细胞移植后免疫性血细胞减少症3例分析

目的探讨白血病造血干细胞移植后免疫性血细胞减少症发生的影响因素,治疗和预后。方法对3例造血干细胞移植后长期存活并发生免疫性血细胞减少症的白血病患儿的临床资料进行回顾性分析。结果在19例移植后长期存活的患儿中,3例发生免疫性血细胞减少症,发生率为16%,男2例,女1例,分别发生在移植后+180 d、+186 d和+384 d;发生年龄分别为8岁、9岁8个月和9岁11个月;1例HLA 6/6相合,2例为5/6相合;均采用无关脐血移植,在预处理中使用兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)。仅有1例发生移植物抗宿主病(GVHD),2例在植入早期发生巨细胞病毒感染。3例均接受以糖皮质激素为基础的免疫抑制治疗,2例治疗反应良好,停药后无复发,1例需免疫抑制剂维持。结论在本研究中,性别、HLA配型差异、供受者血型不合、GVHD不是造血干细胞移植后免疫性血细胞减少症的危险因素。脐血移植、使用ATG和早期病毒感染可能与造血干细胞移植后免疫性血细胞减少症的发生有关,本病主要治疗手段为以糖皮质激素为基础的免疫抑制治疗。     

无关脐血移植治疗儿童高危急性白血病临床研究

目的　探讨无关脐血移植 (UD UCBT)治疗儿童高危急性白血病的疗效及合并症。方法　采用UD UCBT治疗儿童高危急性白血病 5例 ,其中急性淋巴细胞白血病 (ALL) 2例 ,急性混合性白血病 (HAL) 1例 ,慢性粒细胞白血病 (CML)急淋变 1例 ,非霍奇金淋巴瘤 (Ⅳ期 )第 2次完全缓解 (CR2 ) 1例。人类白细胞相关抗原(HLA) 5 / 6个位点相合 3例 ,6 / 6个位点相合 2例。输入脐血 (UCB)有核细胞数为 (4 9～ 11 78)× 10 7/kg。结果　 5例患儿中 4例获得造血重建。白细胞恢复至 1 0× 10 9/L以上所需时间为 13～ 18d ,与异基因骨髓移植无明显差别 ;但血小板恢复延迟 ,恢复至 2 0× 10 9/L以上所需时间为 4 5～ 6 0d。 4例获得造血重建患儿中 ,2例发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病 (aGVHD) ,Ⅱ度和Ⅲ度aGVHD各 1例。aGVHD出现较早 (在脐血输注后 4～ 10d)。但增加环孢素A(CsA)剂量 ,加用甲基泼尼松龙治疗 ,aGVHD容易控制。结论　UD UCBT可有效重建造血 ,但血小板恢复延迟。严重aGVHD的发生与HLA不相合位点数目无关。在疾病的恢复稳定状态进行移植治疗 ,可望获得更好的远期疗效。     

65例中国非亲缘性脐血造血干细胞移植的回顾研究

目的1998—2004年,广州脐血库向国内25家移植中心提供非亲缘性脐血治疗恶性及非恶性肿瘤性疾病患者65例,对其进行回顾性分析,探讨与非亲缘性脐血移植密切相关的影响因素。方法脐带血均采自广州市妇婴医院正常分娩的足月顺产产妇,脐血分离、冻存、复温方法参照纽约脐血库的标准及相关文献;选择脐血的依据是HLA相合程度及有核细胞数量。结果65例接受非亲缘性脐血移植的病例中,白血病49例,遗传缺陷性疾病16例;男性42例,女性23例;受者中位年龄10岁(1~33岁);中位体重27kg(10~67kg);HLA-A、B,DRB1匹配全相合9例,1个位点不合43例,2个位点不合13例;总有核细胞(TNC)中位输入量5.7×107/kg[(1.84~20.00)×107/kg]。移植后植入50例有核细胞总数(ANC>500/μl),植入的中位时间为17.5d(7~44d),植入率77%;41例受体发生GVHD,发生率为63%。30例长期存活(无病生存时间>365d),无病存活率为61%。结论非亲缘性脐血移植具有良好的临床应用前景。     

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目的探讨母亲供髓异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)治疗恶性复发非霍奇金淋巴瘤的疗效和供体造血干细胞来源问题。方法2004年1月,第一军医大学南方医院儿科与海军总医院儿科给1例8岁男性淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)患儿移植了母亲来源的HLA不全相合、ABO血型不合的骨髓造血干细胞。预处理选用阿糖胞苷、足叶乙苷、环磷酰胺和全身照射。预防移植物抗宿主病(GVHD)采用兔抗人T-淋巴细胞免疫球蛋白、环孢菌素A、甲氨蝶呤和CD25单克隆抗体。移植有核细胞数8.92×108/kg,单个核细胞数为1.89×108/kg,CD34细胞数为1.37×106/kg,CD3细胞数为32.9×107/kg。结果粒细胞绝对数>0.5×109/L的天数是移植后15d(+15d),血小板>30×109/L的天数是+20d,+27d采用荧光原位杂交性染色体检测显示99%为供者型。+37d受者血型由O型转变为供者血型B型。患儿于+19d出现Ⅰ度急性GVHD,给予激素冲击后,口服小剂量维持治疗,渐消退,随访1年余,未发生慢性GVHD。结论母亲来源的骨髓造血干细胞移植对LBL有根治性治疗作用,而且在一定程度上解决造血干细胞来源问题。     

CD34+CXCR4+与非亲缘脐血移植后粒细胞和血小板重建关系的研究

目的　研究回输CD34+CXCR4 +的输入量在非亲缘脐血移植治疗儿童急性白血病中对中性粒细胞(ANC)和血小板 (BPC)恢复时间的影响。方法　用流式细胞术分析回输CD34+CXCR4 +细胞数 ,并对 2 3例儿童急性白血病在非亲缘脐血移植后的ANC和BPC恢复时间等临床资料进行测定。结果　 2 3例患儿中 ,CD34+CXCR4 +输入量为 (2 1～ 198 6 )× 10 4/kg(中位数 19 9× 10 4/kg)。在 2 1例植入成功患儿中 ,ANC >0 5× 10 9/L的时间为 11～ 4 1d(中位数 2 0d) ;而在 2 0例获得统计资料的患儿中 ,BPC >2 0× 10 9/L的时间为 12～ 12 0d(中位数4 4 5d)。CD34+细胞输入量与ANC、BPC恢复时间的r值分别为 - 0 35 4 (P =0 116 )、- 0 4 30 (P =0 0 5 8) ,CD34+CXCR4 +细胞输入量与ANC、BPC恢复时间的r值分别为 - 0 5 2 7(P =0 0 17)、- 0 6 2 9(P =0 0 0 4 )。结论　CD34+CXCR4 +输入量与非亲缘脐血移植后的造血重建有关。     

儿童异基因造血干细胞移植术后乙型肝炎病毒免疫标记的变化

目的 了解儿童异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前后乙型肝炎病毒（HBV）免疫标记的变化情况,探讨供受者allo-HSCT前不同HBV免疫状态与allo-HSCT后受者HBV免疫标记变化的关系.方法 回顾性分析2010年1月-2012年6月在我院接受allo-HSCT治疗的130例儿童血液病患儿移植前后HBV免疫标记物（HBsAg、HBsAb、HBeAg、HBeAb及HBcAb）、HBV-DNA等临床资料,移植后随访中位时间18（6 ～36）个月.结果 （1）allo-HSCT前：HBsAg阴性患儿126例,阳性4例;HBsAb阳性患儿92例;HBsAg阳性供者6例,余均为HBsAg阴性供者.（2）allo-HSCT后：16例移植前HBsAb阴性受者移植后转为HBsAb阳性：66例移植前HBsAb阳性受者接受HBsAb阳性供者移植后,47例仍为HBsAb阳性,18例为HBsAb阴性,1例发生HBV再激活;21例移植前HBsAb阳性受者接受HBsAb阴性供者移植后,13例转为HBsAb阴性.（3）移植前供者HBsAb阳性,输注CD34＋细胞＞7.24×106/kg、移植前受者HBsAb滴度高低对移植后受者HBsAb转为阴性有显著影响,P值分别为0.005、0.040和0.000.（4）2例移植前合并HBV感染患儿移植后发生HBV再激活,2例移植前无HBV感染患儿接受大三阳供者移植后继发HBV感染.结论 HBsAb阴性患儿接受HBsAb阳性供者allo-HSCT后,在造血和免疫功能重建的同时,其体内可产生针对HBV的保护性抗体;移植后受者HBsAb随时间逐渐丢失,丢失的比例与移植前受者HBsAb滴度高低、输注CD34＋细胞数高低、供者HBsAb阳性与否明显相关.因此,移植前对供受者进行针对HBV的免疫接种及移植后免疫重建后对受者再次免疫接种有利于预防移植后HBV激活及感染.     

HLA不全相合非亲缘脐血移植治疗儿童多次复发白血病1例

目的：应用HLA不全相合的非亲缘脐血移植(CBT)治疗急性淋巴细胞白血病L-1(ALL L-1)3次骨髓复发第4次完全缓解(CR-4)的患儿,观察造血重建和移植后相关并发症的发生。方法：患儿4岁10个月,患ALL-L-1已 2.5 年,骨髓复发3次,CR-4后进行CBT。使用改良的马利兰、环磷酰胺及抗胸腺球蛋白(BU/CY+ATG)方案进行预处理后给予HLA 6个主要位点5个相合的非亲缘脐血进行CBT。供体女性,ABO血型供、受体均为A型。输入有核细胞数 7.0×107/kg,其中CD34+细胞 2.52×105/kg,脐血量42.5 ml。移植物抗宿主病(GVHD)预防治疗选用环孢霉素A(CsA)及骁悉,同时给予细胞因子及其它支持治疗。结果：移植后+34天外周血WBC>1.0×109/L,+54天血小板>20×109/L。+60天骨髓细胞学检查示骨髓增生活跃,未见原始及幼稚淋巴细胞,染色体检测XX性染色体占45%,呈混合嵌合植入。受者未发生急、慢性GVHD,随访至+176天患儿因发热、腹痛确诊为阑尾周围脓肿合并腹膜炎,治疗无效于+180天死亡。结论：该例ALL患儿在CR-4后进行HLA不全相合的非亲缘CBT,仍可成功植入。植入后在免疫功能重建之前感染是威胁患儿生命的危险因素。     

幼年粒单细胞白血病造血干细胞移植疗效初探

目的探讨造血干细胞移植治疗幼年粒单细胞白血病(JMML)的疗效。方法 5例JMML患儿接受无关供者脐血造血干细胞移植治疗。预处理均采用Bu/Cy+Mel+ATG方案:马利兰(0.8～1.0)mg/kg,每6小时1次共用16次(-8d～-5d);环磷酰胺60mg/(kg·d)用2d(-4～-3d);马法兰140mg/m2用1次(-2d):抗胸腺细胞球蛋白2.5mg/(kg·d)连用4d(-4～-1d)。GVHD预防采用CsA+MP±MMF。结果 5例成功植入,3例复发,1例复发后死于卡氏肺囊虫肺炎,1例死于CMV感染相关间质性肺炎,1例长期无病存活。结论 5例JMML移植初步治疗结果不满意,移植失败主要原因为白血病复发。为减少复发,今后需进一步改进移植方法 ,包括选择其他供体、改进GVHD预防方案。     

CD+34CD+62L细胞输入量对儿童急性白血病无关脐血移植的影响

目的　研究CD 3 4 CD 62L细胞输入量在无关脐血移植治疗儿童急性白血病中对造血干细胞植入、中性粒细胞和血小板恢复时间的影响。方法　用流式细胞术分析复苏后的CD 3 4 CD 62L细胞数 ,并对 2 3例急性白血病儿童在无关脐血移植后的中性粒细胞和血小板恢复时间等临床资料进行测定。结果　 2 3例患儿中 ,2 1例被植入 ,其中性粒细胞 >5 0 0 / μl的时间为 11～ 2 3d(中位数为 17 5d) ,而在 18例患儿中 ,血小板 >2万 / μl的时间为 12～ 118d(中位数 4 1d)。当CD 3 4 CD 62L细胞输入量 >1 3× 10 5/kg时 ,有利于造血干细胞的植入 ,中性粒细胞的恢复时间与CD 3 4 CD 62L细胞输入量存在一定的相关性趋势 ,γ值为 - 0 32 4 ,0 0 5

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治疗同胞脐血移植术后免疫性血小板减少性紫癜的体会(附一例报告)

我院于2004年4月接受一例β-地中海贫血(重型)患儿,HLA 2个位点不合的同胞脐血移植,术后5个月发生临床较为少见的自身免疫性血小板减少性紫癜,现报告如下,并做文献复习。1病例资料男性患儿,生后5个月时因进行性面色苍黄而就诊,经血红蛋白电泳及β地贫基因分析等检查确诊为重型β地中海贫血(41-42/654),此后一直接受定期输注红细胞悬液纠正贫血及铁螯合剂去铁胺减轻体内铁负荷的常规治疗。2003年患儿母亲再次怀孕,并于妊娠20周时在我院行产前诊断示胎儿为正常胎儿,HLA配型4/6与患儿相合;母亲足月分娩时留取脐血冷冻保存于脐血库。患儿1·9…     

亲代外周血造血干细胞移植成功治愈重型β-地中海贫血1例

目的　研究了亲代供者外周血造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血(简称地贫)的相关问题。方法　改进了预处理方案:采用生理反馈机制,即在预处理前进行了高频输注红细胞悬液,使Hb达13 0g/L以上,同时口服羟基脲抑制造血使术前地贫骨髓的富细胞性变成贫细胞性,使用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)加强对宿主淋巴细胞的攻击力度,结合使用马利兰、氟达拉宾和环磷酰胺。预处理后输异基因外周血干细胞3次。三次输入MNC分别为3 5×10 9/kg ,4 8×10 8/kg及6 2×10 7/kg。结果　移植过程中出现Ⅱ°皮肤GVHD、出血性膀胱炎、霉菌感染等并发症,均得到有效控制。+ 16d(移植后为+ )外周血等位基因PCR -STR检测13位点证实10个不相同位点均转为供体型(供受者本身有三个位点相同) ,完全植入。并于移植后+ 70d复查证实仍为完全植入状态。目前患儿移植后已5月余,无cGVHD表现。已五个月未输血制品,白细胞正常,血小板维持在90G/L ,血红蛋白维持在110g/L。结论　亲代所供HLA一个亚型不相合的外周血造血干细胞移植治疗重症β-地中海贫血是简单、可行的     

CD34+细胞自身移植治疗儿童难治性系统性红斑狼疮

目的　探讨CD34+ 细胞分选的自身干细胞移植在儿童难治性系统性红斑狼疮 (SLE)中的治疗效果。方法　 2例病程分别为 5年和 7年、狼疮肾 III级和IV级、主要表现为持续性血小板减少、蛋白尿和胸腔积液的患儿 ,首先经重组人粒细胞集落刺激因子动员、CS 30 0 0血细胞分离机采集外周血 ,获取单个核细胞 ,通过CliniMACSCD34+ 细胞分选仪分别得到了 1 7× 1 0 6 /kg及 1 0× 1 0 6 /kgCD34+ 细胞 ,采集物中分别尚存 2× 1 0 5/kg及 1× 1 0 4 /kg的CD3+ 细胞。然后给予患儿环磷酰胺[50mg/ (kg·d)× 4d]和抗胸腺细胞球蛋白 [5mg/ (kg·d)× 3d]预处理 ,48h后回输冻存的CD34+ 细胞。结果　两患儿分别于移植后 9和 7天即获粒细胞重建 ,自 1 5天起血小板一直维持在正常水平。因停用皮质激素 ,移植 3个月后患儿库欣征完全消退 ,1例患儿还获得了自患病 7年来的首次身高增长 (半年内身高增长了 5cm)。现已分别随访 1 3个月和 6个月 ,原发病症状完全消失、自身免疫相关抗体全部转阴 ,但细胞免疫功能仍未恢复 ,CD4仍处于低水平。结论　CD34+ 细胞自身干细胞移植治疗儿童难治性系统性红斑狼疮近期疗效满意     

亲缘单倍体造血干细胞移植治疗急性巨核细胞白血病的疗效及安全性分析

目的探讨单倍型异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗急性巨核细胞白血病(AMKL)的疗效及安全性分析。方法回顾性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患儿进行Haplo-HSCT的临床资料并复习相关文献。男性9例,女性5例,中位年龄2(1. 4～3)岁,13例为第一次Haplo-HSCT,1例为非血缘全相合无关供者移植半年后复发挽救性二次移植。HLA配型均为父母亲单倍型。使用清髓性预处理方案,同时兼顾患儿个体实际情况制定的个体化方案。移植物为骨髓和/或外周血干细胞,输注单个核细胞中位数为10. 2(2.3～12.7)×10~8/kg,CD34+细胞中位数为6.2(2.0～11.5)×10~6/kg,非血缘脐带血做为第三方细胞辅助治疗。结果中性粒细胞、血小板重建的中位天数分别为14d和15d。28d评价供受者间基因嵌合率完全供者型占92%(12/13),1例移植后排斥,1例移植11d尚未植活,死于弥漫性肺出血。Ⅰ～Ⅳ度aGVHD发生率为61%(8/13),其中Ⅲ～Ⅳ度aGVHD3例,其中1例因aGVHD死亡,cGVHD累积发生率53%(7/13),其中广泛型cGVHD为0。CMV/EBV病毒激活率30%(4/13)。3例移植后早期复发(100d内),复发率为23%(3/13),9例患儿免疫残留持续阴性,为供者型完全嵌合,无病生存至今,存活的9例患者中位随访时间21(8～61)个月,总生存率为64%(9/14)。结论 AMKL单纯依靠化疗预后差,Haplo-HSCT可以改善AMKL患儿预后,提高生存率,但仍有部分患儿早期复发,减少复发的手段值得进一步探讨。