自体造血干细胞移植治疗老年多发性骨髓瘤的单中心回顾性分析

目的分析65岁以上老年多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植治疗疗效和安全性。方法回顾性分析了自2020年3月1日至2022年10月31日在苏州弘慈血液病医院诊断并接受自体干细胞移植的28例65岁以上多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。接受移植的老年患者在移植前均进行了重要脏器功能评估。结果 28例患者接受移植时中位年龄67(66～72)岁, 中位采集造血干细胞CD34+细胞数为2.985×106/kg(2.036～9.5×106/kg), 中位采集天数2(1～3)d;造血干细胞回输后中性粒细胞植入中位时间10(9～14)d, 血小板植入中位时间11(10～29)d。中位随访时间25个月, 中位无进展生存时间未达到, 1年无进展生存期(PFS)率89.3%, 2年PFS率76.3%(其中2例行挽救性自体造血干细胞移植患者PFS起点设定为移植前再诱导治疗), 中位总生存时间未达到, 1年总生存期(OS)率100.0%, 2年OS率90.5%。结论对于经过评估筛选的65岁以上的老年多发性骨髓瘤患者, 自体造血干细胞移植是安全有效的治疗方案。     

多发性骨髓瘤移植治疗的现状

多发性骨髓瘤（MM）是浆细胞的恶性疾病占血液系统肿瘤的10％，生存期从几个月到大于10年。MM可通过传统的化疗有效控制但很少能达到完全缓解（CR），治愈几乎没有。大剂量化疗后予自体或异基因造血干细胞移植可提高MM缓解率及生存率。低危病人可行自体干细胞移植（ASCT），特别是序贯ASCT，高危病人应及时行异基因移植或应用新的治疗方法。异基因移植因移植物抗骨髓瘤作用（GVM）有可能治愈MM，但移植相关死亡率（TRM）较高制约了其广泛开展。为提高异基因移植成功率可使用低强度预处理方案。现将MM移植治疗的现状进行综述。     

自体造血干细胞移植治疗不同年龄段多发性骨髓瘤的安全性和有效性分析

目的:比较自体造血干细胞移植治疗65岁和≥65岁多发性骨髓瘤(MM)患者的疗效及安全性。方法:选取接受自体造血干细胞移植的MM患者共297例,根据患者年龄分为65岁组(n=209)和≥65岁组(n=88),对患者进行至少3个月以上的随访。比较2组患者在接受自体造血干细胞移植后的临床疗效、并发症发生情况以及移植后100 d内的死亡情况。结果:2组患者一般资料比较,如性别、ISS分期、D-S分期、诊断时肾功能情况、移植前疾病状态、预处理药物等,差异无统计学意义(P0.05)。2组患者临床疗效比较,差异无统计学意义(P0.05)。65岁组的临床缓解率为90.91%(190/209),而≥65岁组的临床缓解率为86.36%(76/88),2组比较差异无统计学意义(P0.05)。2组患者并发症发生情况比较,差异无统计学意义(P0.05)。2组患者移植后100 d内死亡率比较,65岁组为2.39%(5/209),≥65岁组为2.27%(2/88),差异无统计学意义(P0.05)。结论:自体造血干细胞移植治疗不同年龄段MM患者的疗效相似,安全性亦相当。因此,对于老年MM患者,自体造血干细胞移植亦可作为首要治疗手段。     

第二次修订的国际分期系统对新诊断多发性骨髓瘤移植候选患者的预后验证

目的验证新药时代第二次修订的国际分期系统(R2-ISS)对中国适合移植新诊断多发性骨髓瘤(MM)患者的预后价值。方法多中心回顾性队列研究。收集2008年6月至2018年6月国内3个中心(首都医科大学附属北京朝阳医院、中山大学附属第一医院和海军军医大学第二附属医院)共401例适合移植的新诊断MM患者资料, 所有患者均接受蛋白酶体抑制剂和/或免疫调节剂为基础的诱导化疗, 联合自体造血干细胞移植。收集患者基线及随访数据, 进行R2-ISS重新分期, 分析无进展生存(PFS)及总生存(OS)。生存数据使用Kaplan-Meier方法估计, 组间生存使用log-rank检验进行比较。危险因素与生存之间的关系使用Cox比例风险模型分析。结果患者中位年龄为53岁(范围25～69岁), 其中男性240例(59.5%)。初诊肾功能不全患者46例(11.5%)。按照修订的国际分期系统(R-ISS):Ⅰ期74例(18.5%), Ⅱ期259例(64.6%), Ⅲ期68例(17.0%)。根据R2-ISS重新分期后, Ⅰ期50例(12.5%), Ⅱ期95例(23.7%), Ⅲ期206例(51.4%), Ⅳ期50例...     

硼替佐米联合地塞米松方案诱导后续不同方法巩固治疗多发性骨髓瘤长期疗效观察

目的比较以硼替佐米联合地塞米松(VD)方案诱导治疗达到完全缓解/接近完全缓解(CR/nCR)疗效的多发性骨髓瘤(MM)患者接受自体造血干细胞移植和VD方案作为不同巩固治疗的疗效和预后。方法回顾性分析2006年7月至2009年2月中山大学附属第一医院血液科23例经VD方案诱导达到CR/nCR疗效的MM患者的临床资料。16例(移植组)接受自体造血干细胞移植作为巩固,7例(非移植组)继续应用VD方案巩固2～4个疗程。两组患者巩固治疗后均接受50～200mg反应停维持治疗直至复发。结果移植组患者在巩固治疗后有7例患者(7/16,43.8%)疗效进一步增加,中位随访15个月时所有患者均存活,处于无疾病进展状态;非移植组在中位随访13个月时,2例患者疾病进展,再次诱导治疗无效死亡。VD方案不影响干细胞采集,所有患者的干细胞植入顺利,中位中性粒细胞恢复时间16d(10～30d),中位血小板恢复时间20d(9～100d)。VD方案的常见不良反应包括胃肠道(47.8%)、疲乏(26.1%)、血小板减少(26.1%)、周围神经炎(52.2%)和感染(26.1%),3～4级毒副反应发生率低。结论自体造血干细胞移植的地位仍不可替代,VD方案诱导化疗后以自体移植作为巩固,是治疗年轻MM患者的最佳选择。     

美法仑联合自体外周血造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤：无进展生存单中心临床分析

目的:对行静脉大剂量美法仑联合外周血自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)患者的无进展生存期(progression-free survival, PFS)进行回顾性分析研究。方法:回顾性分析2019年8月—2022年6月接受静脉大剂量无丙二醇美法仑预处理联合外周血自体造血干细胞移植的连续42例初治MM患者的临床资料,评估其临床疗效及PFS。结果:42例MM患者均顺利完成造血重建,无移植相关死亡。截止随访终止日期,纳入研究的所有患者3年预期PFS率为72.7%(95%CI 55.26%～90.14%);3年预期总生存率为88.3%(95%CI 71.05%～105.55%)。将移植后疾病状态分为严格意义的完全缓解(sCR)+完全缓解(CR)组(30例)和非常好的部分缓解(VGPR)+部分缓解(PR)组(12例),sCR+CR组的3年预期PFS率为81.1%(95%CI 63.40%～98.74%),VGPR+PR组的3年预期PFS率为45.7%(95%CI 4.15%～87.25%),差异有统计学意义(P=0.012)。对于行美法仑联合外周血自体...     

大剂量美法仑预处理方案在多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植中的疗效及安全性分析

目的 分析大剂量美法仑预处理方案在多发性骨髓瘤(MM)自体造血干细胞移植中的疗效及安全性。方法 回顾性分析2006年10月至2023年7月在广西壮族自治区人民医院血液内科行大剂量美法仑预处理方案自体造血干细胞移植的64例MM患者的临床资料。分析患者造血重建情况、移植后疾病转归及移植相关不良反应。结果 64例MM患者均获得造血重建,中性粒细胞植入中位时间为11(9～13)d,血小板植入中位时间为12(10～14)d,移植后100 d移植相关死亡率(TRM)为0。至随访结束,随访时间为4～188个月,中位随访时间为42.3(3.5～188)个月,中位生存时间未达到,总生存率为89.06%。64例MM患者中,疾病无进展46例(71.88%),疾病复发或进展18例(28.12%),死亡7例(10.94%),其中6例(9.38%)死于疾病复发或进展,1例(1.56%)死于继发急性白血病。移植后3个月达CR的患者52例(81.25%),至随访结束无疾病复发或进展41例(64.06%)。大剂量美法仑预处理方案的非血液学毒性主要为恶心呕吐、口腔黏膜炎、腹泻。64例MM患者均发生恶心呕吐,其中1～2级5...     

自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的疗效分析

目的:评价自体造血干细胞移植(APBSCT)治疗多发性骨髓瘤(MM)的临床疗效。方法:对25例Durie-Salmon分期为ⅡA~ⅢB期的MM患者行化疗联合APBSCT,其中5例患者预处理方案中在马法兰基础上加用硼替佐米,随访分析移植后反应率及生存情况。结果:25例患者均获得造血重建,中性粒细胞植入中位时间为15(8~26)d,血小板植入中位时间为22(11~50)d,移植相关并发症包括发热9例,其中肺部感染4例,移植相关病死率为0。25例患者均于移植后1个月全面评估,16例(64%)达到完全缓解,5例(20%)达到非常好的部分缓解,4例(16%)达到部分缓解,总体有效率为100%。中位随访30(2~70)个月,8例复发,其中3例经二次移植后达到完全缓解,5例经再次诱导后获得完全缓解。最终4例死于肺部感染。25例移植后中位无进展生存期为42个月。结论:APBSCT是治疗MM相对有效和安全的方法,鉴于前期诱导及移植前预处理方案中加入硼替佐米的优越性尚需进一步探讨。     

自体造血干细胞移植治疗恶性血液病及实体瘤的临床研究

目的探讨自体造血干细胞移植(AHSCT)治疗恶性血液病及实体瘤的疗效。方法1996年5月至2005年2月广州医学院第一附属医院肿瘤血液中心用AHSCT治疗的白血病及恶性淋巴瘤患者共20例,年龄18～50岁。预处理化疗方案选用以下药物中任意2种或3种联合:阿糖胞苷3～4g/m2,环磷酰胺4～6g/m2,依托泊苷(VP-16)0.5～1.0g/m2,司莫司汀300mg/m2,马法兰140mg/m2,塞替哌600mg/m2,卡铂1.0g/m2,白消安(Bu)16mg/kg。除2例ALL联合全身照射(剂量为8Gy)外,其余均单用化疗。结果所有患者移植后均重建造血,无移植相关死亡;随访中位值39.5(2～109)个月,无病生存者15例,占全部移植患者的75.0%。其中无病生存1年12例(60%),2年8例(40%),3年8例(40%),最长存活9年余。结论自体造血干细胞移植可明显提高完全缓解肿瘤患者的治愈率;对于复发或难治者,可以提高完全缓解率,延长生存期,提高生活质量。     

双次造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤一例临床分析

多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是浆细胞异常增生的恶性肿瘤,可分为IgG型、IgA型、轻链型、IgD型等多种类型。其中轻链型占15%~20%,该型瘤细胞分化差,恶性程度高,治疗效果不佳。近十余年内,国内外有关双次自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的研究日趋增多,而关于采用序贯     

含硼替佐米方案的诱导治疗序贯自体造血干细胞移植治疗初诊时合并髓外病变的多发性骨髓瘤的疗效分析

目的:分析含硼替佐米诱导治疗序贯自体造血干细胞移植(ASCT)的治疗方案对初诊时合并髓外病变(EMD)的多发性骨髓瘤(MM)患者预后的影响。方法:回顾性分析244例初诊MM患者的临床资料,主要研究终点为总生存(OS)和无进展生存(PFS)。结果:入选的244例初诊患者中合并EMD者66例(27.0%)。244例患者按治疗方案分为3组:传统化疗组59例,持续新药治疗组87例,新药序贯ASCT组98例。传统化疗组中伴有EMD患者的中位PFS显著低于不伴EMD患者(7.433∶25.400个月,P=0.024),持续新药治疗组中伴有EMD患者的中位PFS与不伴EMD患者比较,差异无统计学意义(15.133∶27.100个月,P=0.269),硼替佐米序贯ASCT组中伴有EMD患者的中位PFS与不伴EMD患者比较,差异亦无统计学意义(46.667∶44.867个月,P=0.743)。在EMD患者中,硼替佐米序贯ASCT组与传统化疗组及持续新药治疗组相比,均可显著提高患者的中位PFS(P0.05)。传统化疗组中伴有EMD患者的中位OS显著低于不伴EMD患者(21.033∶34.667个月,P=0.043),持续新药治疗组中伴有EMD患者的中位OS显著低于不伴EMD患者(10.400∶44.300个月,P=0.004),而在硼替佐米序贯ASCT组中伴有EMD与不伴EMD患者间OS比较,差异无统计学意义(P=0.325)。在EMD患者中,硼替佐米序贯ASCT组与传统化疗组及持续新药治疗组相比,均可显著提高患者的中位OS(P0.005)。结论:含硼替佐米诱导治疗序贯ASCT的治疗方案可显著提高初诊伴EMD的MM患者的生存,克服EMD的不良预后影响。     

多发性骨髓瘤VD方案诱导后两种巩固治疗方法的疗效分析

蛋白酶体抑制剂硼替佐米给多发性骨髓瘤(MM)的治疗带来了革命性进步,使初治MM的完全缓解/接近完全缓解(CR/nCR)率达到25%~[1],与自体造血干细胞移植(ASCT)的疗效相似.本研究回顾性分析了经诱导治疗达nCR以上疗效的患者,应用ASCT或含硼替佐米方案两种不同巩固方法的疗效和预后.     

自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的临床疗效及安全性

目的探讨自体造血干细胞移植(ASCT)治疗多发性骨髓瘤(MM)的临床疗效及安全性。方法 MM患者41例根据随机数字表法分为对照组(21例)和观察组(20例),对照组行单纯化疗,观察组在对照组的基础上行ASCT治疗,比较两组化疗后和观察组移植后的临床缓解率和完全缓解率(CRR),记录观察组造血重建情况,对比两组并发症情况。结果两组化疗后临床疗效比较差异无统计学意义(P>0.05),观察组移植后临床疗效显著高于对照组及观察组化疗后(P<0.05)。观察组均造血重建成功。其中中性粒细胞造血重建的中位时间为10(8~17)d,血小板造血重建造血重建的中位时间为10(8~18)d,中位住院时间为29(23~35)d。两组心脏毒性、周围神经病变、肾功能损伤发生率比较差异均无统计学意义(P>0.05),观察组口腔黏膜炎、恶心呕吐发生率均显著高于对照组(P<0.05)。结论化疗联合ASCT比单用化疗治疗MM患者有更好的临床疗效,不良反应较多,但可以显著提高患者的生存率。     

化疗与洛曲序贯应用治疗多发性骨髓瘤15例疗效观察

多发性骨髓瘤(MM)患者治疗后完全缓解率很低，如果不采取高剂量化疗联合造血干细胞移植技术治疗，其治疗有效率仅为50％～80％，并且在控制骨痛、骨质破坏方面，效果不佳。2001年5月至2003年5月，我们应用化疗加洛曲(氯屈磷酸二钠)序贯治疗MM患者15例，取得良好疗效。现报告如下。     

艾沙康唑与伏立康唑作为口服序贯治疗恶性血液病患者侵袭性曲霉菌病的疗效及安全性比较

目的:探究并分析比较口服艾沙康唑胶囊与伏立康唑片剂在血液病患者抗真菌口服序贯治疗的疗效及安全性。方法:回顾性分析中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心2019年11月至2023年1月诊断为侵袭性曲霉菌病,并应用伏立康唑针剂抗真菌治疗的患者共45例。其中22例患者应用伏立康唑片口服序贯治疗,23例患者应用艾沙康唑胶囊口服序贯治疗。结果:艾沙康唑组中仅1例患者评价治疗无效,其余22例治疗有反应的患者中17例评估为完全缓解,治疗缓解率为95.65%(22/23),完全缓解率为73.91%(17/23)。伏立康唑治组的治疗缓解率为86.36%(19/22),完全缓解率为50.00%(11/22)。2组患者在治疗缓解率上差异无统计学意义,且2组患者服药期间耐受性良好。结论:应用伏立康唑针剂静脉抗真菌治疗后应用艾沙康唑胶囊口服序贯与伏立康唑片口服序贯治疗相比疗效相当,且安全性良好。     

23例免疫球蛋白D型多发性骨髓瘤的临床诊治经验

目的 :探讨免疫球蛋白D(IgD)型多发性骨髓瘤(MM)患者的临床特点和疗效。方法:回顾性分析343例初诊骨髓瘤患者中23例(7%)IgD型骨髓瘤患者的临床特点,比较传统治疗、新药及自体干细胞移植对生存的影响。结果:IgD型患者发病中位年龄为58(41~75)岁,λ型占91.3%,Durie-SalmonⅢ期19例,国际分期体系(ISS)Ⅲ期14例。骨损害18例(78%),髓外累及5例(22%),肾功能受损9例(39%),贫血20例(87%)。诱导后传统化学治疗(化疗)组(6例)和新药(硼替佐米或沙利度胺)治疗组(17例)总反应率分别为67%和100%。中位随访31(18~71)个月,比较传统组与新药组,中位无进展生存(PFS)期分别为(16.0±9.5)个月和(20.2±1.9)个月(P=0.397),中位总生存(OS)期2组分别为(39.3±11.1)个月和(55.5±7.8)个月(P=0.231)。比较移植组(6例)和非移植组(17例),中位OS期分别为(69.2±10.2)个月和(44.2±6.6)个月(P=0.059)。结论:IgD型骨髓瘤常伴有不良临床特征,新药应用能提高缓解率和缓解程度,自体干细胞移植有进一步延长生存的趋势。     

自体造血干细胞移植后DC-CIK细胞预防急性白血病复发的效果探讨

目的 探讨白血病自体造血干细胞移植后应用树突状细胞-细胞因子诱导的杀伤细胞(DC-CIK细胞)预防急性白血病复发的临床疗效.方法 4例白血病自体造血干细胞移植后静注及腹股沟注射DC-CIK 细胞3次,观察疾病的复发情况以及DC-CIK细胞输注后的不良反应.结果 3例治疗后持续完全缓解(CR),CR期分别为32、36、45个月;1例急性非淋巴细胞白血病(M4)复发后进行异基因半相合造血干细胞移植,无病生存24个月.结论 DC-CIK细胞治疗可能协助清除微小残留病、预防复发,可作为白血病自体造血干细胞移植后预防复发的有效方法.     

肠病相关T细胞淋巴瘤7例临床特征分析

目的探讨肠病相关T细胞淋巴瘤(EATL)的临床特点及其治疗策略。方法回顾性分析南京医科大学第一附属医院血液科7例初诊EATL患者的临床资料,探讨其治疗方案。结果 7例既往均无肠道疾病病史,均因消化道症状就诊。Ann Arbor及Lugano分期均以Ⅰ+Ⅱ期为主(6/7,85.7%)。6例完成6个疗程化疗,最大疗效均达完全缓解(CR),其中1例予自体造血干细胞移植(ASCT)巩固治疗。中位随访时间13个月(1~25个月),5例(包括ASCT)死亡。2年总生存率为25.7%。结论 EATL呈高度侵袭性,化疗可使患者短期获益,但容易复发。采用ASCT作为一线巩固治疗也难以获得长期疗效,异基因造血干细胞移植作为一线巩固治疗值得进一步探讨。     

造血干细胞移植在多发性骨髓瘤治疗中的作用

多发性骨髓瘤（MM）患者发病时年龄50—70岁，40岁以下患者少见，中位发病年龄约55岁。异基因造血干细胞移植（ALLO—HSCT）的年龄上限为55岁（不包括减低预处理剂量移植）。因此，MM能够进行ALLO—HSCT的患者较少。自体造血干细胞移植（AHSCT）具有年龄限制较宽，移植相关病死率低等优点，对MM的治疗具有一定的优势。目前，MM的治疗AHSCT为主。     

伴SET-NUP214融合基因急性白血病异基因造血干细胞移植疗效分析

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗伴SET-NUP214融合基因急性白血病(SET-NUP214+AL)的疗效。方法回顾性病例系列研究。收集2014年12月至2021年10月在苏州大学附属第一医院和苏州弘慈血液病医院接受allo-HSCT治疗的18例SET-NUP214+AL患者的临床资料, 分析其疗效及预后, 采用Kaplan-Meier法进行生存分析。结果 18例患者中男性12例, 女性6例, 年龄13～55岁, 中位数29岁。急性混合细胞白血病6例(髓/T表达3例、B/T表达2例、髓/B/T表达1例), 急性淋巴细胞白血病9例(急性B淋巴细胞白血病1例、急性T淋巴细胞白血病8例), 急性髓系白血病3例。所有患者确诊后接受诱导化疗, 17例患者化疗后获得完全缓解, 后续所有患者接受异基因造血干细胞移植。移植前状态:第1次完全缓解15例, 第2次完全缓解1例, 部分缓解1例, 未缓解1例。所有患者完全植入, 中性粒细胞植活和血小板植活的中位时间分别为12、13 d。随访时间4～80个月, 中位数23个月, 18例患者中15例存活, 死亡3例, 死因均为移植后复发。...