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RNA干扰是由双链RNA诱导的序列特异性的基因沉默,目前被广泛用于药物研究,特别是针对肿瘤、病毒感染性疾病、血液病及神经退行性疾病等的治疗药物。随着核酸药物在体内靶向转运技术的不断发展,RNA干扰有可能成为一种新型的治疗途径。 相似文献
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癌症是当前危害人类健康的主要疾病之一。采用传统的手术、化疗等治疗手段无法完全根除或杀死肿瘤细胞,且易发生转移和复发等现象。由于小干扰RNA(siRNA)介导的基因沉默技术可通过破坏目的蛋白mRNA的完整性,达到抑制疾病相关基因表达的作用;且siRNA因其高效性、特异性特点以及作为基因药物的巨大潜力,备受研究者的青睐。本文就小干扰RNA技术的作用机制、小干扰RNA药物传递系统及其在抗肿瘤领域的相关应用进行综述。 相似文献
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RNAi药物的临床研究进展 总被引:2,自引:1,他引:1
RNA干扰(RNAi)是指在细胞内由双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介导的降解同源序列的mRNA,从而抑制相应基因表达的现象。它是转录后基因沉默(PTGS)的一种。RNA干扰不仅是基础研究的热点.也是临床应用研究的热点.小干扰RNA(siRNA)药物虽然在国际上已有部分进入Ⅰ-Ⅲ期临床研究,但是siR—NA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍。核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解,而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临床应用的拦路虎,该技术一旦被攻克.将会被广泛应用于基因性疾病、传染性疾病及恶性肿瘤的临床治疗。本文就RNA干扰的作用机制、临床应用、存在问题及广阔前景作一简要综述。 相似文献
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RNA干扰(RNA interference,RNAi),是一种在动植物中存在的通过双链RNA诱导同源特异性序列转录后基因沉默的过程。虽然小干扰RNA (siRNA) 较单链反义寡核苷酸显示出更好的稳定性与基因沉默效果,但是作为新型的基因治疗药物,靶向递送siRNA是药物进入临床应用最主要的环节,siRNA体内有效作用发挥的关键在于它在体内能否高效递送至靶细胞并与靶基因结合。目前研究主要集中在siRNA的修饰方式与递送载体研究,以提高其体内的稳定性与靶向性。文中主要综述了siRNA的体内靶向递送障碍以及近几年siRNA非病毒递送载体脂质体、阳离子多聚物、纳米粒、胶束等方面的研究进展。 相似文献
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20年来,反义核酸药物的发展非常缓慢,仅有一个反义药物进入市场,其他大部分都在Ⅲ期临床试验中遭遇失败,有关反义新药的申请也很快被FDA驳回。人们开始把目光投向竞争RNA技术平台尤其是小干扰RNA,这是否意味着反义核酸药物没有发展前途了呢?本文就反义药物的发展现状、发展前途以及可能突破现状的切入点作了详细分析,为反义药物的继续发展指出了方向。 相似文献
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RNA干扰技术在药物研究中的应用 总被引:1,自引:3,他引:1
RNA干扰是由双链RNA引发的转录后基因沉默。双链RNA经Dicer酶降解成21 23nt的小干扰RNA,并以其为模板,特定位点、特定间隔降解与之序列相应的mRNA。随着RNA干扰机制的深入研究与广泛应用,RNAi已用在药物研究中的各个领域,尤其在药物开发上,能够解决临床前药物开发的一些瓶颈问题,如药靶鉴定,优化药靶,从而节省时间和资金,并提高成功率,加速药物的临床研究。同时RNA在药物研究的其他领域都也显示了卓越的作用,为药物研究提供了强大的工具。 相似文献
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RNA干扰(RNAi)是近十年新发展起来的基因治疗技术,随着对RNAi作用机制不断深入研究,该技术的应用领域已经从基因组学研究逐步扩展到医学领域并作为基因治疗手段,尤其是在复杂多变的肝脏疾病基因治疗领域拥有广阔的应用前景.本文就RNA干扰技术概念、作用特点、生物学意义及其在肝脏疾病中的应用作简要概述. 相似文献