我国首个反义核酸药物获准进入临床研究

正国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物"注射用CT102"进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家,而肝癌的治疗手段非常有限,注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。军事医学研究院王升启研究员主持了"注射用CT102"的研发,其带领的团队自1990年起在我国从零开始致力于反义核酸药物研究,先后在国家自然科学基金、国家"863"计划、国家重大新药创制专项等资助下,攻克了该类药物设计、规模化     

抗结核药物药代动力学/药效学的研究及进展

结核病治疗需要联合使用多种药物且治疗时间较长,迫切需要研发抗结核新药。抗结核新药的研发成果十分有限,对现有药物体内外的药代动力学/药效学(pharmacokinetic/pharmacodynamic,PK/PD)进行研究,优化抗结核药物的使用,对提高疗效,减少耐药结核病的发生至关重要。作者主要对PK/PD研究方法及抗结核药物PK/PD特点进行综述,为临床优化抗结核药物治疗方案提供参考。     

药物基因组学在精准医学和新药研发中的作用

［摘要］　药物基因组学是一门研究人类基因组信息与药物反应之间关系的学科,旨在解决不同个体之间药物的安全性和有效性问题。药物基因组学在精准医学领域中有着重要的临床意义,主要体现在精准选择药物及其剂量、靶向治疗、预测药物安全性和预防药物毒副作用三个方面。药物基因组学在新药研发中也发挥了巨大优势,参与新药发现、新药开发以至上市后的监测全过程,能够加速新药的发现、增加新药的通过率、重新评估未通过药审的新药、减少参试人群数量等,大大节约新药研发的时间成本和资金成本。     

抗心律失常药物治疗的新药热点

近半个世纪以来,抗心律失常药物(AAD)的新药研发整体进展缓慢,鲜有新药上市。但近几年来,AAD的新分类和新靶点不断涌现,促进了AAD的研发热度;同时,传统药物的作用机制和途径也更加明确,定位更加清晰,提升了临床医生对心律失常患者精准治疗的能力。     

耐药结核病治疗药物研究进展

目前结核病仍然是全球十大死因之一,全球耐药结核病的疫情不容乐观。由于抗结核新药的匮乏,耐药结核病治疗非常困难,治疗时间长,成功率低,因此新型抗结核药物的研发非常迫切。近期除了已被世界卫生组织推荐的治疗耐多药肺结核的新药如利奈唑胺、贝达喹啉及德拉马尼外,还有针对结核分枝杆菌的约17种新化合物正处于不同的临床试验阶段。本文将耐药结核病治疗药物研究进展综述如下。     

正确对待国药试字号药品

盐酸吡格列酮胶囊(Pioglitazone Hydrochloride Capsules,商品名:顿灵),是由山东淄博新达制药有限公司自主研发的国家一类新药.此药的问市,填补了我国治疗糖尿病药物中极为重要的一类新药一胰岛素增敏剂的空白.经过国家食品药品监督管理局严格审评,在2003年9月发给了国药证字H20030824新药证书和国药试字H20030054药品批准文号.为什么都是国家批准的药品,有的是"准"字号,而有的却是"试"字号呢?根据1999年4月25日颁布、5月1日正式实施的<新药审批办法>中第二十五条规定:第一类化学药品及第一、二类中药批准后一律为试生产.     

抗结核新药早期杀菌活性研究方法专家共识

结核病疫情依然严峻,迫切需要抗结核新药。新药临床试验是新药研发的最重要阶段,早期杀菌活性(early bactericidal activity,EBA)研究是新型抗结核药物首次用于结核病患者治疗时进行的临床研究,也是单个抗结核药物和新的联合方案临床评价的关键。为了规范开展以及更好地推进我国抗结核新药研发进程,首都医科大学附属北京胸科医院和《中国防痨杂志》编辑委员会共同组织结核病临床研究和基础研究领域的专家,经反复讨论,撰写了《抗结核新药早期杀菌活性研究方法专家共识》,就抗结核新药EBA的意义、设计、实施,以及影响因素等内容进行阐述。     

非酒精性脂肪性肝炎新药研发临床终点评价

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)日益成为肝硬化、肝细胞癌和肝脏相关死亡的常见原因,目前尚无已批准上市的NASH有效治疗药物。因此,迫切需要NASH新药以改善临床相关终点,减轻疾病负担。NASH的发病和疾病进展与代谢密切相关,且异质性较强,其临床结局的观察需要时间较长,这些特点也为NASH新药的研发带来了挑战。药物研发过程中,治疗终点的选择对于药物疗效的评价至关重要,是否能够反映临床结局、预测临床获益是终点选择的基本原则。总结和论述了目前NASH新药研发中不同阶段的治疗终点的选择。     

治疗慢性乙型肝炎新药研发的研究进展

当前针对慢性乙型肝炎的抗病毒治疗临床治愈率低，并且难以清除cccDNA。随着医药水平的进步，越来越多的新药正处于研发阶段。重点阐述临床试验数据较详尽代表性药物的研发情况。近些年来小干扰RNA、核心蛋白变构调节剂等新药进展较快。从临床试验结果来看，新药进入临床使用仍需一定的时间，并且多药联合方案可能会成为今后的治疗趋势。     

心血管系统药物研究新进展

<正>心血管系统疾病又称循环系统疾病,是具有"潜伏性"和"爆发性"的慢性杀手。不仅以高血压的形式潜在影响人类的生命质量,甚至发展至心力衰竭的致命地步,严重威胁着人类健康。于是心血管系统治疗药物应时而生,并不断取得新的进展,为人类健康带来福音。本文就近年来心血管系统疾病常用治疗药物现状及新药研发进展作一总结,试探该系统药物的研究方向,力求为临床治疗提供基础依据。1抗高血压药物1.1利尿降压药20世纪中期,利尿药的问世拉开     

IgA肾病靶向新药的研究进展

IgA肾病是引起我国青年人肾衰竭最常见的病因,在过去五十多年的时间内缺乏特异性治疗措施,临床主要以支持治疗及糖皮质激素治疗为主,然而患者整体预后改善非常有限。在过去的数年,临床基于IgA肾病发病机制研发的特异性靶向新药有了突飞猛进的进展,该病也正在经历从传统的免疫抑制治疗时代进入基于发病机制的靶向治疗新时代转变,这些新药的研发有望大幅度减少IgA肾病未来发生肾衰竭的风险。本文将逐一综述这些新药的研究进展。     

含氯法齐明的联合方案治疗耐多药肺结核的疗效及安全性分析

<正>耐多药肺结核(multi-drug resistant pulmonary tuberculosis, MDR-PTB)是指肺结核病患者对异烟肼和利福平同时耐药,具有传染时间长、治疗效果差、痰细菌培养转阴率低等特点[1-3]。MDR-PTB治愈率低、药物选择有限、疗程长、费用高,已成为重大公共卫生问题,迫切需要研发抗结核新药。近年来,结核病领域的新药研发仍然没有太大的新突破,老药新用成为了重要的补充。氯法齐明是既往常用于治疗麻风病的药物     

桑枝总生物碱片研发历程回顾（二）：现代药理学理念诠释中药的药效特点及药理作用机制

2020年3月,我国原创降血糖天然药物"桑枝总生物碱片"获批上市,成为10几年来我国首个获批的中药创新药,也是糖尿病治疗领域唯一有效组分天然药物。在桑枝总生物碱的研发秉承中药传统理论并结合现代药理学研究方法,以确定桑枝中具有降血糖作用的有效组分及评价其药效特点及药理作用机制,故桑枝总生物碱具有其他中药不可比拟的作用靶点清晰、物质基础明确和降血糖作用显著等特点,其广泛的糖尿病治疗综合获益优于单纯糖苷酶抑制剂,具有天然药物独特的多重药理作用优势。本文从药理学研究角度,回顾利用现代药理学研究手段从"中药宝库"中寻找降糖药物过程,以及采用现代药理学手段及理念完善药效学评价体系,并广泛挖掘桑枝总生物碱多重药理作用特点及潜在机制。评述利用现代药理学研究理念,从天然药物中获取有效活性成分和新药研究中需要突破的技术瓶颈和理念创新,旨在为创新中药发展的"传承精华、守正创新"提供参考。     

非酒精性脂肪性肝炎新药研发:一个未被满足的临床需求

随着全球范围内病毒性肝炎得到有效控制,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)在未来10年将成为肝移植的主要病因。NASH患者数量庞大,但至今尚无任何权威机构批准的治疗药物上市,这代表着一个巨大的尚未满足的临床需求。NASH复杂的发病机制、疾病异质性、诊断障碍以及治疗终点的选择等给新药研发带来了巨大挑战。     

NIH设立美国推进转化科学中心

<正>2012年经美国国会批准,总统签发了575 000 000美元的支票用于美国NIH建立"National Center for Advancing Transla-tional Science(NCATS)"。它起催化作用,加速科研的发现转化为新药或诊断试剂。它将与不同的管理、科研、非盈利和私营单位密切合作,努力探明为什么一些有效的治疗和根治疾病的药物和方法迟迟不能研发,并设法克服其中的诸种问题。NIH所长Collin称:"国会的资助标志着动员社会多方力量推动科学转化,是一个革命化的主要里程碑"。"目前研究室     

人类首个肝癌靶向药物在中国西安面世

据好医生网12月23日报道，中国自主研发的国家生物制品一类新药“碘[131I]美妥昔单抗注射液（利卡汀）”获得成功。该药是迄今为止世界首个专门用于治疗肝癌的特异性抗体靶向药物，也是中国首个具有完整独立知识产权、全新药靶的肿瘤抗体药物。     

如何提高急性脑梗死的疗效

脑梗死早期的治疗成功与否直接影响着预后，而任何一个细节的处理妥当与否都会直接影响治疗效果。不能期望一种方法／药物包治脑梗死，在整体观念和个体化原则的前提下，综合手术、药物、中西医结舍以及其他疗法因人适时地选用，才能取得脑梗死的最佳治疗效果。     

非酒精性脂肪性肝炎新药研发的一些关键因素

非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)已成为我国第一大慢性肝病,以及欧美发达国家肝移植的主要病因。在NAFLD的各种表型中,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)极有可能发展为包括肝硬化、肝癌在内的终末期肝病,导致肝脏相关的死亡率增加。但目前尚无针对NASH的治疗药物,许多新药正在开展临床试验中。NASH新药的研发,需要依据抗代谢、抗炎以及抗纤维化作用方式来选择合适的目标人群和治疗终点。总结和论述了目前NASH新药研发中的一些关键因素。     

尤瑞克林联合降纤酶治疗进展性卒中疗效观察

尤瑞克林注射剂是治疗脑梗死的新药,研究表明其治疗急性脑梗死（ACI）安全、有效,但少见其治疗进展性卒中（PS）的报道.2007年5月～2009年6月,我们采用尤瑞克林联合降纤酶治疗PS患者36例,疗效较好.现报告如下.     

顿灵简介——正确对待国药试字号药品

盐酸吡格列酮胶囊(Pioglitazone Hydrochloride Capsules，商品名：顿灵)，是由山东淄博新达制药有限公司自主研发的国家一类新药。此药的问市。填补了我国治疗糖尿病药物中极为重要的一类新药一胰岛素增敏剂的空白。经过国家食品药品监督管理局严格审评，在2003年9月发给了国药证字H20030824新药证书和国药试字H20030054药品批准文号。为什么都是国家批准的药品，