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| 血友病的基因治疗 | |
| 引用本文： | 王鸿利.血友病的基因治疗[J].内科理论与实践,2008,3(2):79-81. |
| 作者姓名： | 王鸿利 |
| 作者单位： | 上海交通大学医学院附属瑞金医院上海血液学研究所,上海,200025 |
| 摘 要： | 血友病基因治疗（gene therapy）是通过基因转导的方法，将正常的凝血因子Ⅷ（FⅧ）或因子Ⅸ（FⅨ）编码基因分别导入血友病A或B患者体内，产生“基因替代”或“基因修复”作用，以纠正血友病基因缺陷．并持久分泌可满足止血需要的人FⅧ（hFⅧ）或人FⅨ（hFⅨ）蛋白，这将为根治血友病带来新的治疗手段和可能性。改造目的基因、选择合适载体、靶细胞、动物实验和临床试验是基因治疗的5个环节．其中前3个环节是基因治疗成败的关键。本文就此作一简述。 |
| 关 键 词： | 血友病 基因缺陷 基因治疗 基因转导 |
| 文章编号： | 1673-6087(2008)02-0079-03 |
| 修稿时间： | 2008年1月21日 |
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