siRNA肺部给药及其在肺部疾病治疗中的应用

RNA干扰(RNAi)是一种转录后的基因沉默机制,从发现至今已逐渐成为疾病治疗的新手段。小干扰RNA(siRNA)是RNAi过程中的效应分子,已作为药物处于临床研究的不同阶段。以病毒或肺内源性基因为靶点的siRNA在肺部病毒感染、慢性炎症性肺疾病、肺癌等肺部疾病的治疗中显示出了良好的应用前景。siRNA用于肺部疾病的治疗既可以通过注射给药达到病灶部位,也可采取局部给药的方式将siRNA投递至肺部。与注射给药相比,siRNA的肺部给药具有所需剂量少、系统副作用小、直接到达靶部位、核酸酶活性低等优点。以RNAi为策略,通过肺部给药将siRNA局部作用于靶部位,是siRNA治疗肺部疾病的研究热点。文章从肺部疾病的相关靶点出发,介绍了siRNA在肺疾病治疗中的研究进展,总结了当前应对siRNA肺部给药屏障的策略,并根据给药方式的研究情况概括了siRNA肺部给药的发展趋势。