中医药随机对照试验中采用真实世界数据作为对照组的研究设计及挑战

在设计随机对照试验（RCT）时，如果对照组存在患者招募和入组困难的情况，就会影响试验整体实施。近年来，真实世界数据（RWD）作为除RCT之外的数据来源，在医疗领域中发挥着越来越重要的作用。中医药RCT中可以尝试采用将RWD作为对照组的研究设计，不仅可以有效解决中医药RCT西医对照组患者入组困难的问题，同时能提供有力证据来评价中医药的疗效。倾向评分法目前已广泛应用于真实世界研究中混杂因素的处理，该文对RCT采用RWD作为对照组的这类设计中，基于倾向评分法常见的4种研究设计形式以实例分别进行了介绍，包括不对称随机分配、基于倾向评分分层法的两阶段设计、倾向评分联合复合似然法及倾向评分多种方法的联合。同时，这种设计类型也存在着方法学的挑战，包括RWD数据源必须是高质量且关键信息需要规范收集、RCT和RWD患者基线特征应该具有可比性、协变量选择时需要把所有已知与干预措施和结局相关的协变量都纳入进行分析等。在中医药领域采用这种设计时，还存在着有些RWD中医证型信息缺失、中医结局指标缺失等问题，在使用RWD时，需要根据数据实际情况决定如何分析。该文对以RWD作为RCT对照组的设计类型及面临的方法学挑战进行了介绍，期望能为研究者今后使用这类设计提供方法学借鉴。

Design and Challenges of Real World Data as Control Group in A Randomized Controlled Trial of Chinese Medicine