| 造血干细胞移植在遗传代谢病治疗中的应用 |
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| 引用本文： | 栾佐. 造血干细胞移植在遗传代谢病治疗中的应用[J]. 临床儿科杂志, 2006, 24(12): 950-952 |
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| 作者姓名： | 栾佐 |
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| 作者单位： | 中国人民解放军海军总医院儿科,儿科干细胞治疗中心,北京,100037 |
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| 摘 要： | 随着生化检测技术的进步和引进,我国儿童遗传代谢病检出率明显提高,随之而来更大的挑战是治疗问题。迄今已发现的500余种遗传代谢病中,多数疾病缺乏有效治疗方法,只能进行对症治疗,部分疾病通过传统的饮食、药物治疗能够得到控制,少数疾病可以进行酶替代疗法,如:Fabry病、戈谢病。为解决患者的长期治疗,细胞移植和基因治疗已成为现代研究的主流方向。从理论上讲,基因治疗是遗传代谢病的根本治疗方法,但既往Gaucher病和Hunter病基因治疗研究结果显示,未能改善患儿生化与临床表现,技术方面也存在很多短期内难以突破的困难,如:基因转染率、适…
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| 关 键 词： | 造血干细胞移植 遗传代谢病 儿童 |
| 文章编号： | 1000-3606（2006）12-950-03 |
| 收稿时间： | 2006-10-31 |
| 修稿时间： | 2006-10-31 |
Clinical application of hematopoietic stem cell transplantation in the treatment of childhood inherited metabolic diseases |
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| LUAN Zuo. Clinical application of hematopoietic stem cell transplantation in the treatment of childhood inherited metabolic diseases[J]. The Journal of Clinical Pediatrics, 2006, 24(12): 950-952 |
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| Authors: | LUAN Zuo |
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| Affiliation: | Department of Pediatrics ,Naval General Hospital of PLA , Beijing 100037,China |
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| Abstract: | |
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| Keywords: | hematoprietie stem cells transplantation inherited metabolic diseases children |
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