| 摘 要： | 目的探索单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的效果。方法回顾性分析2013年12月-2017年12月我科收治的12例JMML患儿进行haplo-HSCT的临床资料。男9例,女3例,平均发病年龄3.4(1.1～5.8)岁。采用haplo-HSCT治疗,观察预处理相关毒性、植入、移植物抗宿主病(GVHD)、移植物排斥、复发、感染及生存情况。结果 12例患儿预处理耐受性可;12例患儿全部获造血重建,中性粒细胞植活中位时间19.5(13～25)d,血小板植活中位时间25(12～129)d;移植后28d进行首次骨髓嵌合率检测:8例完全植入,3例混合植入,1例植入失败;aGVHD总发生率92%(11/12),其中Ⅲ～Ⅳ度aGVHD发生率42%(5/12),cGVHD发生率33%(4/12),广泛型cGVHD发生率为0%(0/12);2例并发移植物排斥,其中1例复发,1例经停用免疫抑制处理后再次达完全嵌合;12例患儿中2例复发,复发后1例接受二次移植,1例给予化疗+供者淋巴细胞输注(DLI)后再次达完全缓解。随访至2019年2月,中位随访时间21.5(7～61)个月,2年OS为75%,2年DFS为67%。结论 haplo-HSCT是治疗JMML的有效方法,但植入、GVHD、排斥、复发、感染仍是影响患儿生存的主要因素,优化移植方案及复发后的挽救性治疗方案是提高JMML生存的关键。
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